Trois chercheurs reçoivent plus d'un million de dollars pour réduire les risques et faire progresser des candidats médicaments précliniques contre les maladies neurodégénératives

Le financement inaugural via le programme Sprint to Lead vise à transformer les percées scientifiques en innovations thérapeutiques

FORT WORTH, Texas, 10 novembre 2026 /CNW/ -- La Rainwater Charitable Foundation (RCF), l'un des plus importants bailleurs de fonds indépendants dans le domaine de la recherche sur les maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd'hui l'octroi de subventions totalisant plus d'un million de dollars pour financer trois projets de recherche novateurs d'une durée d'un an. Ces projets visent à cibler la protéine tau en tant que facteur sous-jacent de la maladie et découlent du programme de subventions 2026 pour la découverte de médicaments Sprint à Lead (S2L).

Le programme S2L encourage les idées originales visant à accélérer le développement de traitements contre les tauopathies primaires dans les phases de développement de la découverte de médicaments allant de l'identification d'une molécule active à la sélection d'un candidat médicament (hit-to-lead), puis à l'optimisation du candidat (lead optimization). Bien que l'objectif soit de réduire les risques associés aux candidats médicaments précliniques et de les faire progresser, les projets retenus pourraient générer les données nécessaires pour appuyer la validation de principe in vivo subséquente et, le cas échéant, les études permettant la soumission d'une demande de nouveau médicament expérimental (IND).

Les tauopathies primaires constituent une catégorie de maladies neurodégénératives caractérisées par une accumulation anormale de la protéine tau. Elles comprennent notamment la paralysie supranucléaire progressive (PSP), la dégénérescence corticobasale (DCB), la maladie de Pick et certaines formes de dégénérescence frontotemporale (DFT). Bien que les découvertes récentes aient permis d'approfondir notre compréhension de la neurodégénérescence liée à la protéine tau, d'importantes lacunes subsistent lorsqu'il s'agit de transformer ces connaissances en traitements capables d'apporter des bénéfices cliniques significatifs.

Grâce à ce financement inaugural du programme S2L, trois chercheurs recevront chacun 350 000 $ pour soutenir des projets sélectionnés en raison de leur potentiel à faire progresser des candidats thérapeutiques précliniques prometteurs ciblant les maladies neurodégénératives liées à la protéine tau :

• Timothy Miller, M.D., Ph. D., Faculté de médecine de l'Université Washington à Saint Louis : Certaines tauopathies primaires sont caractérisées par un déséquilibre entre deux formes de la protéine tau, appelées tau à trois répétitions (3R-tau) et tau à quatre répétitions (4R-tau). Le Dr Miller et son équipe feront progresser un oligonucléotide antisens (OAS) prometteur conçu pour réduire l'excès de 4R-tau et rétablir un équilibre plus sain entre les isoformes de la protéine tau. Dans des études précliniques, cette approche a permis de réduire l'excès de 4R-tau dans des modèles murins pertinents pour la maladie ainsi que dans des neurones humains porteurs de mutations du gène MAPT associées à la maladie, sans réduire la quantité totale de tau chez les souris. Les travaux se poursuivront afin d'optimiser ce traitement en vue de son éventuel développement clinique et de faire progresser une stratégie thérapeutique susceptible de modifier l'évolution de la maladie chez les personnes atteintes de tauopathies 4R.
• Neil Vasdev, Ph. D., MedChem Imaging : Plutôt que de chercher uniquement à bloquer la protéine tau nocive, le Dr Vasdev et ses collaborateurs poursuivent une stratégie visant à l'éliminer. Ils mettent au point des composés appelés dégradeurs de la protéine tau, conçus pour reconnaître cette protéine et recruter les mécanismes naturels de dégradation des protéines de la cellule afin de la marquer pour destruction. Leurs travaux s'appuient sur des composés se liant à la protéine tau, initialement développés comme agents d'imagerie par tomographie par émission de positons (TEP), dont l'un qui a progressé vers les premières études TEP chez l'humain, fournissant une base translationnelle solide pour la découverte de médicaments. L'équipe cherchera à transformer cette chimie de liaison à la protéine tau en traitements potentiels et à identifier des candidats dégradeurs prometteurs qui pourront être évalués ultérieurement dans des modèles animaux de tauopathies primaires.
• Markus Zweckstetter, Ph. D., brainQr Therapeutics : Alors que de nombreuses approches thérapeutiques ciblant la protéine tau visent à éliminer la forme pathologique de cette protéine une fois qu'elle s'est formée, le Dr Zweckstetter et son équipe adoptent une stratégie différenciée : développer de petites molécules capables de traverser la barrière hématoencéphalique, de se lier directement à la protéine tau et de prévenir sa transformation en formes associées à la maladie. Cette approche vise à empêcher l'agrégation pathologique de la protéine tau tout en préservant ses interactions physiologiques avec les microtubules, un élément important pour le fonctionnement des neurones. En s'appuyant sur un composé de départ pénétrant cérébral prometteur, le projet financé par la RCF permettra d'optimiser une nouvelle série de molécules ciblant la protéine tau afin d'identifier un candidat médicament de référence pour la poursuite du développement préclinique. Ces travaux pourraient établir une nouvelle approche thérapeutique pour la DFT liée à la protéine tau et d'autres tauopathies primaires.

« Malgré les progrès remarquables dans notre compréhension de la pathologie liée à la protéine tau, la transformation de ces connaissances en traitements efficaces demeure l'un des plus grands défis du domaine », a déclaré Jeremy Smith, président de la Rainwater Charitable Foundation. « Nous estimons qu'il est essentiel de soutenir la science translationnelle et audacieuse aux étapes cruciales de la découverte de médicaments afin de contribuer à combler cet écart. Grâce au programme Sprint to Lead, nous souhaitons faire progresser des approches thérapeutiques prometteuses et redonner espoir aux personnes vivant avec ces maladies neurodégénératives dévastatrices. »

La RCF encourage les candidatures d'équipes interdisciplinaires réunissant des expertises variées. Les dates de soumission des lettres d'intention pour le programme S2L de 2027 seront communiquées au cours des prochains mois. Pour en savoir plus, cliquez ici.

À propos de la recherche médicale de la Rainwater Charitable Foundation
La Rainwater Charitable Foundation (RCF) a été créée au début des années 1990 par Richard E. Rainwater, le défunt investisseur en capital-investissement et philanthrope. Lorsque Richard a reçu un diagnostic de maladie neurodégénérative rare et de tauopathie primaire appelée paralysie supranucléaire progressive (PSP), la RCF a élargi sa mission pour accélérer le développement de nouveaux diagnostics et traitements pour les troubles neurodégénératifs liés aux protéines Tau. L'équipe de recherche médicale de la RCF appuie cette orientation en gérant le Tau Consortium, le Rainwater Prize et le Tauopathy Challenge Workshop. Avec plus de 165 millions de dollars investis dans la recherche médicale à ce jour, la RCF a contribué à faire avancer huit traitements en essais sur des humains. À l'heure actuelle, la RCF appuie la recherche médicale et une gamme d'initiatives qui élargissent les possibilités, favorisent le bien-être et renforcent les collectivités de Fort Worth. Pour en savoir plus, visitez rainwatercharitablefoundation.org.

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SOURCE The Rainwater Charitable Foundation