Rona Therapeutics dévoile le premier siARN bivalent PCSK9-LPA au monde dans le développement clinique pour la réduction des risques cardiovasculaires

SHANGHAI et SANTA BARBARA, Californie, 18 décembre 2025 /CNW/ - Rona Therapeutics, un chef de file mondial des médicaments à ARNi de nouvelle génération, annonce aujourd'hui la soumission du RN5681 à l'Australian Human Research Ethics Committee (HREC), faisant progresser le premier siARN bivalent de l'entreprise vers le développement clinique. L'administration des doses de l'essai de phase 1 devrait commencer au T1 de 2026.

Le RN5681 est un siARN conjugué à GalNAc et à double ciblage conçu pour réduire simultanément le PCSK9 et le LPA, deux facteurs génétiquement validés et complémentaires des maladies cardiovasculaires athérosclérotiques. En unifiant l'abaissement du LDL-C et la réduction du Lp(a) au sein d'une seule molécule, le RN5681 vise à apporter une amélioration profonde et durable des lipides et à s'attaquer au risque résiduel persistant non résolu par les thérapies actuelles.

« En tant que clinicien qui a aidé à offrir des thérapies de réduction des lipides aux patients, je vois une promesse exceptionnelle dans une approche bivalente du siARN », déclare Alex DePaoli, MD, CMO. « RN5681 a le potentiel d'élargir le paradigme du traitement en s'attaquant à deux des facteurs de risque cardiovasculaire les plus importants avec une médecine unimoléculaire qui pourrait être facilement dosée tous les six à 12 mois. »

Le Dr DePaoli a récemment présenté la plateforme bi- et multi-cibles siARN de Rona au 22^e Forum mondial des cliniciens cardiovasculaires spécialistes des essais (CVCT, Washington, DC). La visibilité de la science de Rona lors d'une réunion mondiale de premier plan sur le système cardiovasculaire souligne la reconnaissance rapide du leadership de l'entreprise dans la conception et le développement de siARN multicibles.

« Le RN5681 est le premier siARN bivalent issu de notre plateforme technologique novatrice prête à l'emploi », déclare Stella Shi, chef de la direction. « Cette soumission marque une étape importante vers la mise en œuvre de la prochaine génération de traitements à l'ARNi aux patients à l'échelle mondiale grâce à des bienfaits cardiovasculaires transformateurs. Nous sommes enthousiastes à l'idée de futures possibilités de percée du SIARN multivalence dans les domaines cardiométaboliques et de l'obésité pour traiter les comorbidités.  

À propos de Rona Therapeutics

Rona Therapeutics est une entreprise de produits thérapeutiques à ARNi de calibre mondial qui se consacre à la lutte contre les maladies cardiométaboliques, l'obésité et les maladies dégénératives grâce à une plateforme technologique à ARN de prochaine génération. Depuis sa création en 2021, l'entreprise a fait avancer quatre programmes d'étude clinique en s'appuyant sur sa plateforme exclusive en matière de prestation, de multivalence et de synthèse d'oligonucléotides. La société a recueilli environ 200 millions de dollars auprès d'investisseurs de premier plan dans le domaine des soins de santé et de partenaires stratégiques à l'échelle mondiale.

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SOURCE Rona Therapeutics

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