PTC Therapeutics annonce l'approbation par Santé Canada de Sephience™ (sépiaptérine) pour le traitement des enfants et des adultes atteints de phénylcétonurie (PCU)

- L'indication large comprend tous les groupes d'âge et la gamme complète des sous-types de PCU -

TORONTO, 10 décembre 2025 /CNW/ - PTC Therapeutics Canada ULC a annoncé que Santé Canada a approuvé Sephience™ (sépiaptérine) pour le traitement des enfants et des adultes atteints de phénylcétonurie (PCU). L'approbation comprend l'indication générale pour le traitement de l'hyperphénylalanémie (HPA) chez les patients adultes et pédiatriques de 1 mois et plus atteints de PCU sensible à la sépiaptérine.

« Nous sommes heureux de l'approbation réglementaire canadienne de Sephience et de la possibilité de permettre aux enfants et aux adultes atteints de PCU au Canada d'accéder à cette importante thérapie », a déclaré le Dr Matthew B. Klein, chef de la direction de PTC Therapeutics. « Il existe un important besoin médical non satisfait pour de nouvelles thérapies qui répondent à un large éventail de sous-types de PCU. »

L'approbation de Santé Canada est fondée sur les preuves d'efficacité et d'innocuité notables de l'essai APHENITY de phase 3, ainsi que sur la durabilité de l'effet du traitement dans l'étude d'extension à long terme APHENITY.

« Il continue d'y avoir un important besoin non satisfait de nouvelles options de traitement de la PCU qui peuvent favoriser une meilleure souplesse et gestion alimentaires, un objectif significatif pour les personnes atteintes de PCU au Canada et partout dans le monde », a déclaré Tanya Chute Nagy, cheffe de la direction et présidente de CanPCU+.

Sephience est dorénavant commercialisé au Canada. Sephience a récemment été approuvée par la Food and Drug Administration des États-Unis et a obtenu une autorisation de mise sur le marché par la Commission européenne.

À propos de Sephience™ (sépiaptérine)
Sephience™ (sépiaptérine pour suspension orale) est indiqué pour le traitement de l'hyperphénylalanémie (HPA) chez les patients adultes et pédiatriques de 1 mois et plus atteints de phénylcétonurie (PCU) réactive à la sépiaptérine. Sephience est indiqué en conjonction avec un régime pauvre en phénylalanine (Phé). Veuillez consulter la monographie du produit Sephience pour plus d'informations.

Sephience est un précurseur naturel du cofacteur enzymatique BH4, un cofacteur critique de la phénylalanine hydroxylase (PAH). Grâce à son mécanisme d'action, Sephience est en mesure de réduire efficacement les niveaux de phénylalanine (Phé) sanguine et a le potentiel de traiter un large éventail de patients atteints de PCU. Sephience est approuvé dans l'Espace économique européen, aux États-Unis et au Canada.

À propos de la phénylcétonurie
La phénylcétonurie (PCU) est une maladie métabolique héréditaire rare, caractérisée par l'incapacité de l'organisme à décomposer un acide aminé essentiel appelé phénylalanine (Phé) et qui peut entraîner des symptômes neurologiques et autres. En l'absence de traitement ou en cas de mauvaise prise en charge, la Phé peut s'accumuler dans le corps jusqu'à des niveaux nocifs. Cela cause des incapacités graves et irréversibles, comme une déficience intellectuelle permanente, des crises d'épilepsie, un retard de développement, des pertes de mémoire et des problèmes comportementaux et émotionnels. Les nouveau-nés atteints de PCU initialement ne présentent aucun symptôme, mais les symptômes sont généralement progressifs, et les dommages causés par des niveaux toxiques de Phé au cours des premières années de vie sont irréversibles. Le diagnostic de la PCU a généralement lieu pendant les programmes de dépistage des nouveau-nés. On estime que 58 000 personnes sont atteintes de PCU à l'échelle mondiale.

À propos de PTC Therapeutics, Inc.
PTC est une société biopharmaceutique mondiale dédiée à la découverte, au développement et à la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés pour les enfants et les adultes vivant avec des troubles rares. PTC fait progresser un portefeuille solide et diversifié de médicaments transformateurs, dans le cadre de sa mission visant à offrir aux patients dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits un accès à des traitements de premier ordre. La stratégie de PTC consiste à tirer parti de son expertise scientifique et de son infrastructure commerciale mondiale pour optimiser la valeur pour les patients et les autres parties prenantes.

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Jeanine Clemente
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SOURCE PTC Therapeutics, Inc.