Le Québec devient la première province à rembourser TRYNGOLZA® (olezarsen) pour le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale

Son inscription au régime public d'assurance médicaments permet l'accès au premier traitement autorisé par Santé Canada pour traiter cette maladie génétique rare, plus fréquente dans certaines régions du Québec

MONTRÉAL, le 4 août 2026 /CNW/ -- CELYSTRA Pharma annonce aujourd'hui que le Québec devient la première province canadienne à offrir le remboursement public de TRYNGOLZA^® (olezarsen), premier traitement approuvé par Santé Canada contre le syndrome de chylomicronémie familiale (SCF), une maladie génétique rare particulièrement présente dans certaines régions du Québec.

TRYNGOLZA est inscrit à la Liste des médicaments de la Régie de l'assurance maladie du Québec (RAMQ) pour les patients admissibles, conformément aux critères établis par le régime public d'assurance médicaments.

« Soucieux de permettre aux patients de bénéficier de ce traitement le plus rapidement possible, nous avons travaillé avec le ministère de la Santé, dans le respect de la recommandation formulée par l'INESSS, afin d'en favoriser l'accès par le régime public », a déclaré Paul Lévesque, président et chef de la direction de CELYSTRA Pharma.

Bien que le SCF ne touche qu'environ deux à dix personnes par million d'habitants dans le monde, il est nettement plus fréquent au sein de certaines populations fondatrices, notamment chez les Canadiens français, particulièrement dans l'est du Québec. La décision annoncée aujourd'hui revêt donc une importance toute particulière pour les personnes vivant avec le SCF au Québec.

Le SCF se caractérise par une accumulation importante et persistante de chylomicrons dans le sang, ce qui entraîne des taux de triglycérides extrêmement élevés. La maladie est associée à des épisodes récurrents de pancréatite aiguë, une inflammation douloureuse du pancréas pouvant être mortelle, et peut entraîner des répercussions considérables sur la qualité de vie des personnes qui en sont atteintes.

Avant l'arrivée de TRYNGOLZA, les personnes vivant avec le SCF ne disposaient d'aucun traitement spécifique et la prise en charge reposait principalement sur une diète très sévère.

TRYNGOLZA cible l'accumulation excessive de triglycérides dans le sang, en réduisant les taux d'apolipoprotéine C-III (apoC-III), permettant de diminuer significativement les concentrations de triglycérides.

TRYNGOLZA fait l'objet d'une licence accordée par CELYSTRA Pharma au Canada, en provenance d'Ionis Pharmaceuticals.

Une avancée majeure pour les personnes vivant avec le SCF

Les cliniciens, les représentants des patients et CELYSTRA saluent cette décision, qui marque une avancée importante pour améliorer l'accès au traitement des personnes vivant avec le SCF.

« Pendant de nombreuses années, les personnes atteintes du syndrome de chylomicronémie familiale ont attendu l'arrivée d'un traitement ciblant spécifiquement cette maladie », a déclaré le Dr Alexis Baass, directeur de la Clinique des lipides de l'Institut de Recherches Cliniques de Montreal (IRCM) et professeur agrégé au Département de médecine de l'Université McGill. « Grâce à cette décision, les patients admissibles auront désormais accès à un traitement efficace pour cette maladie rare. Cette avancée est d'autant plus significative que les centres d'excellence du Québec ont contribué de manière importante aux essais cliniques ayant mené à la mise au point de TRYNGOLZA. »

« Cette décision est une excellente nouvelle pour la communauté touchée par le SCF », a déclaré le Dr Jonathan Pratt, directeur général du Regroupement Québécois des Maladies Orphelines (RQMO). « L'ajout d'une nouvelle option thérapeutique au régime public d'assurance médicaments constitue une avancée importante pour les personnes vivant avec cette maladie rare. Une meilleure disponibilité des traitements contribue à améliorer la prise en charge du SCF et à offrir davantage de possibilités aux patients et à leurs équipes de soins. »

« La décision du Québec constitue une étape importante pour les personnes vivant avec le syndrome de chylomicronémie familiale », a déclaré Paul Lévesque. « Nous sommes fiers d'avoir contribué à rendre ce premier traitement accessible aux patients. Cette décision marque également une étape importante dans la réalisation de notre mission, qui est de collaborer avec les gouvernements et les partenaires du réseau de la santé afin d'élargir l'accès à des traitements novateurs pour les personnes atteintes de maladies rares partout au Canada. »

À propos du syndrome de chylomicronémie familiale (SCF)

Le syndrome de chylomicronémie familiale (SCF) est une maladie héréditaire rare caractérisée par des taux très élevés de triglycérides attribuables à une élimination déficiente des chylomicrons. Les personnes atteintes présentent un risque de pancréatites aiguës récurrentes et d'autres complications graves, et la maladie peut provoquer d'importantes répercussions sur leur qualité de vie. Bien que le SCF soit rare à l'échelle mondiale, il est plus fréquent au sein de certaines populations fondatrices, notamment chez les Canadiens français, particulièrement dans l'est du Québec.

À propos de TRYNGOLZA^® (olezarsen)

TRYNGOLZA^® (olezarsen) est le premier traitement approuvé par Santé Canada pour le syndrome de chylomicronémie familiale (SCF). Il est indiqué, en complément au régime alimentaire, chez les patients adultes atteints de SCF afin de réduire les niveaux de triglycérides. Au Canada, le médicament est commercialisé par CELYSTRA Pharma sous licence d'Ionis Pharmaceuticals.

Veuillez consulter la monographie du produit Tryngolza^® à l'adresse https://www.celystrapharma.com/produits pour obtenir toutes les informations relatives à la sécurité.

À propos de CELYSTRA

CELYSTRA est une société biopharmaceutique canadienne établie au Québec qui se consacre à l'identification, à l'acquisition et à la commercialisation de thérapies innovantes développées à l'international. L'entreprise a pour mission de rendre ces traitements accessibles à des populations de patients insuffisamment desservies au Canada et à améliorer l'accès à des médicaments répondant à des besoins médicaux non satisfaits. Voir : www.celystrapharma.com.

SOURCE CELYSTRA Pharma

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