Le Québec devient la première province à inscrire Ojjaara sur la liste des médicaments remboursés par le régime public pour le traitement de la myélofibrose chez les adultes qui présentent une anémie modérée à sévère

• La province remboursera le seul traitement approuvé au Canada qui traite la myélofibrose et l'anémie qui y est associée, l'une des complications les plus courantes et les plus graves de la maladie¹.

MISSISSAUGA, ON, le 13 nov. 2025 /CNW/ - GSK Canada est heureuse d'annoncer que la Régie de l'assurance maladie du Québec (RAMQ) remboursera dorénavant Ojjaara (momélotinib) pour les patients du Québec atteints de myélofibrose et qui présentent une anémie modérée à sévère, qu'ils soient récemment diagnostiqués ou déjà traités. Ojjaara est le seul médicament au Canada qui permet de traiter la myélofibrose et toutes ses principales manifestations (splénomégalie, symptômes associés et anémie).

Logo d’Ojjaara (Groupe CNW/GlaxoSmithKline Inc.)

Ojjaara a été approuvé par Santé Canada en novembre 2024 pour le traitement de la splénomégalie et/ou des symptômes associés à la maladie chez les adultes atteints de myélofibrose (MF) primitive, de MF consécutive à une polycythémie vraie ou de MF consécutive à une thrombocythémie essentielle qui sont exposés à un risque intermédiaire ou élevé et qui présentent une anémie modérée à sévère. Plus tôt cette année, Ojjaara a également reçu une recommandation de remboursement positive de l'Agence canadienne des médicaments (ACD-AMC) et de l'Institut national d'excellence en santé et services sociaux (INESSS).

« La myélofibrose est un cancer du sang qui complique la vie des patients, et l'anémie rend les choses encore plus difficiles à supporter. Les patients qui présentent une anémie se sentent tellement fatigués et faibles que même les tâches quotidiennes les plus simples leur semblent insurmontables. Pour beaucoup d'entre eux, les transfusions sanguines régulières s'ajoutent aux difficultés auxquelles ils font déjà face dans leur vie quotidienne », a déclaré Cheryl Petruk, directrice générale de Guérir Canada. « Nous sommes enchantés de voir le gouvernement du Québec prendre l'initiative et reconnaître les besoins de ces patients en leur donnant accès à une nouvelle option de traitement qui leur offre l'espoir d'améliorer leur qualité de vie. »

La myélofibrose est un cancer du sang rare appartenant à une catégorie de maladies appelées « néoplasmes myéloprolifératifs » (NMP). On estime qu'entre 1 400 et 2 177 personnes sont atteintes de myélofibrose au Canada². L'anémie est un symptôme courant de la myélofibrose qui engendre un besoin non satisfait important chez les patients³.

« Nous félicitons le gouvernement du Québec d'avoir reconnu le besoin urgent de soutenir les patients atteints de myélofibrose qui présentent une anémie. Cette étape représente un progrès important dans la réponse aux besoins des personnes touchées par ces maladies souvent invalidantes afin de veiller à ce que les patients de la province aient accès à une autre option de traitement », a déclaré Sridhar Venkatesh, président et directeur général de GSK Canada. « Nous sommes déterminés à travailler en collaboration avec les autres provinces et territoires pour assurer un accès équitable à Ojjaara, afin que les Canadiens qui pourraient bénéficier de ce traitement puissent recevoir les soins dont ils ont besoin. »

À propos de la myélofibrose
La myélofibrose est une affection caractérisée par une production excessive de cellules sanguines dans la moelle osseuse (c.-à-d. l'intérieur spongieux des os où se forment les cellules sanguines) qui provoque l'accumulation de tissu cicatriciel dans la moelle et, finalement, une diminution de la production normale de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes⁴. Pour compenser, la rate et le foie peuvent se mettre à produire davantage de cellules sanguines, ce qui se traduit par un accroissement du volume de ces organes⁵. Elle est généralement diagnostiquée chez les personnes âgées de 50 à 80 ans, mais elle peut survenir à tout âge⁶.

L'anémie en présence de myélofibrose
L'anémie est l'une des complications les plus courantes et les plus graves de la myélofibrose. Elle est souvent associée à une faible survie globale, à une diminution de la qualité de vie et à la nécessité de recevoir des transfusions sanguines fréquentes^7,8,9. On estime que l'anémie survient chez presque toutes les personnes atteintes de myélofibrose au cours de l'évolution de cette maladie¹⁰. Les recherches ont montré que plus de 32 % des patients atteints de myélofibrose qui prennent l'un des inhibiteurs de JAK plus anciens mettent fin à leur traitement en raison de l'anémie¹¹. 

À propos d'Ojjaara (momélotinib)¹²
Ojjaara est le seul inhibiteur des JAK1/JAK2 et du récepteur de type 1 de l'activine A (ACVR1) à prendre une fois par jour par voie orale¹. Au Canada, Ojjaara est indiqué pour le traitement de la splénomégalie et/ou des symptômes associés à la maladie chez les adultes atteints de myélofibrose (MF) primitive ou de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou à une thrombocytémie essentielle qui sont exposés à un risque intermédiaire ou élevé et qui présentent une anémie modérée à sévère¹.

L'oncologie chez GSK
GSK s'engage à maximiser la survie des patients grâce à des médicaments prometteurs, en mettant l'accent sur les percées en immuno-oncologie et les thérapies ciblant les cellules tumorales, ainsi que sur la mise au point de traitements contre les cancers hématologiques, les cancers gynécologiques et d'autres tumeurs solides.

À propos de GSK 
GSK est une société biopharmaceutique mondiale qui a pour ambition et raison d'être de réunir science, technologie et talent, car ensemble, on peut prendre une longueur d'avance sur la maladie. Pour en savoir plus, consultez le site gsk.ca.

Mise en garde concernant les énoncés prévisionnels

GSK met en garde les investisseurs que tout énoncé prévisionnel ou toute prévision de GSK, y compris ce qui a été dit dans la présente annonce, sont soumis à des risques et des incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux projetés. Ces facteurs comprennent, sans toutefois s'y limiter, ceux décrits dans la section « Facteurs de risque » du rapport annuel de GSK sur le formulaire 20-F de 2024 et les résultats du T3 de 2025 de GSK.

Références

________________________________________

¹ Naymagon L, Mascarenhas J. Myelofibrosis-Related Anemia: Current and Emerging Therapeutic Strategies. Hemasphere. 2017 Dec 20;1(1):e1. doi: 10.1097/HS9.0000000000000001. PMID: 31723730; PMCID: PMC6745971.
² Heppner et al.BMC Res Notes (2019) 12:286.
³ Naymagon L, Mascarenhas J. Myelofibrosis-Related Anemia: Current and Emerging Therapeutic Strategies. Hemasphere. 2017 Dec 20;1(1):e1. doi: 10.1097/HS9.0000000000000001. PMID: 31723730; PMCID: PMC6745971.
⁴ La Société de la Leucémie Myéloïde Chronique du Canada. Myelofibrosis - FACT Sheet. Disponible au : https://cmlsociety.org/myelofibrosis-fact-sheet/#_edn8. Consulté le 1^er octobre 2024.
⁵ La Société de la Leucémie Myéloïde Chronique du Canada. Myelofibrosis - FACT Sheet. Disponible au : https://cmlsociety.org/myelofibrosis-fact-sheet/#_edn8. Consulté le 1^er octobre 2024.
⁶ The Leukemia & Lymphoma Society. Idiopathic myelofibrosis. 2007. Disponible au : http://www.lls.org/content/nationalcontent/resourcecenter/freeeducationmaterials/mpd/pdf/idiopathicmyelofibrosis.pdf. Consulté le 1^er octobre 2024.
⁷ Naymagon, L, Mascarenhas, J. Myelofibrosis-Related Anemia: Current and Emerging Therapeutic Strategies. HemaSphere. 2017;1(1):e1.
⁸ Verstovsek S, et al. MOMENTUM: momelotinib vs danazol in patients with myelofibrosis previously treated with JAKi who are symptomatic and anemic. Future Oncol. 2021;17(12):1449-1458.
⁹ Kuykendall AT, Shah S, Talati C, et al. Between a rux and a hard place: evaluating salvage treatment and outcomes in myelofibrosis after ruxolitinib discontinuation. Ann Hematol. 2018;97(3):435-441.
¹⁰ Naymagon L, Mascarenhas J. Myelofibrosis-Related Anemia: Current and Emerging Therapeutic Strategies. Hemasphere. 2017 Dec 20;1(1):e1. doi: 10.1097/HS9.0000000000000001. PMID: 31723730; PMCID: PMC6745971.
¹¹ Kuykendall AT, Shah S, Talati C, et al. Between a rux and a hard place: evaluating salvage treatment and outcomes in myelofibrosis after ruxolitinib discontinuation. Ann Hematol. 2018;97(3):435-441.
¹² Monographie de produit canadienne d'OJJAARA.

SOURCE GlaxoSmithKline Inc.

Demandes de renseignements des médias auprès de GSK : + 1-855-593-6274