La communauté Morquio du Québec remplie d'espoir alors qu'une première patiente reçoit le remboursement d'un médicament salutaire par les fonds publics
Les Québécois atteints du syndrome de Morquio de type A pressent le gouvernement du Québec d'offrir l'accès immédiat et durable à VIMIZIM pour tous les patients
MONTRÉAL, le 15 mai 2015 /CNW Telbec/ - Aujourd'hui, les patients et les familles touchés par le syndrome de Morquio de type A partout au Québec célèbrent la Journée internationale de sensibilisation aux MPS (muccopolysaccharidoses) avec une lueur d'espoir. En effet, la Régie de l'assurance maladie du Québec (RAMQ) a récemment approuvé le remboursement pour VIMIZIM™ (élosulfase alfa), le premier et le seul traitement disponible s'attaquant à la cause sous-jacente de cette maladie, pour une patiente dans la province. Bien que ce remboursement représente un résultat positif pour un individu, la communauté Morquio du Québec intensifie maintenant ses efforts pour s'assurer que toutes les personnes touchées par cette maladie bénéficient d'un accès via le régime public d'assurance médicaments du Québec pour un traitement salutaire dont ils ont désespérément besoin.
« Je suis très heureuse que la demande de patient d'exception de ma fille Maude ait été approuvée par la RAMQ, lui donnant ainsi un accès à VIMIZIM. Je suis convaincue que l'accès à ce traitement aura un impact profond et durable sur l'état de santé de ma fille et de sa qualité de vie, affirme Dominique Auclair, mère de Maude, une fillette de dix ans vivant avec le syndrome de Morquio de type A. Je suis reconnaissante envers la RAMQ d'avoir approuvé l'accès à ce médicament qui change la vie de ma fille et à l'occasion de la Journée de sensibilisation aux maladies MPS, je demande instamment au gouvernement du Québec de fournir l'accès immédiat à VIMIZIM pour tous les patients de Morquio A qui, comme nous, pourraient bénéficier de ce traitement. »
Un traitement révolutionnaire pour une maladie dévastatrice
Le syndrome de Morquio de type A est une maladie extrêmement rare, gravement invalidante et évolutive qui limite grandement la qualité et la durée de vie des personnes atteintes. Il n'existe aucun moyen d'éradiquer la maladie et, jusqu'à tout récemment, aucun traitement approuvé ciblant la cause sous-jacente du syndrome de Morquio de type A n'était disponible. Seuls des soins de soutien permettant d'atténuer les symptômes de la maladie étaient offerts aux patients, y compris médicaments, chirurgies multiples ainsi qu'ergothérapie et physiothérapie continues. Les Québécois vivant avec le syndrome de Morquio de type A font face à des défis de santé insurmontables qui ont des impacts sur leur mobilité, leurs fonctions pulmonaires et cardiaques, sur leurs activités quotidiennes et sur leur espérance de vie.
En juillet 2014, Santé Canada a approuvé VIMIZIM (élosulfase alfa), le premier et le seul traitement pharmacologique offert aux individus atteints du syndrome de Morquio de type A conçu pour cibler la cause sous-jacente de la maladie (déficit de l'enzyme GALNS) et freiner son évolution. Réputé de fournir des bénéfices cliniques aux patients, VIMIZIM a été considéré pour approbation en vertu du processus d'évaluation prioritaire de Santé Canada pour les médicaments qui offrent des avancées majeures dans le traitement ou fournissent un traitement pour les maladies dans lesquelles aucune thérapie adéquate n'existe.
Une première patiente québécoise atteinte du syndrome de Morquio de type A bénéficie d'un remboursement pour ce traitement salutaire…
La décision rendue le mois dernier par la RAMQ de rembourser VIMIZIM via la mesure de patient d'exception pour Maude Leclerc est une avancée positive pour ceux qui vivent avec cette maladie handicapante et dégénérative.
La mesure du patient d'exception permet la couverture, par le régime public d'assurance médicaments, de médicaments non inscrits à la Liste de médicaments ou de médicaments d'exception prescrits pour une indication thérapeutique ne figurant pas à la Liste. Si toutes les conditions sont remplies, un patient peut avoir accès au traitement grâce au régime public d'assurance médicament du Québec. Cette mesure est particulièrement significative alors que la plupart des patients et leur famille ne peuvent se permettre de couvrir eux-mêmes les frais reliés à un traitement dispendieux. Les coûts d'un traitement avec VIMIZIM sont comparables à d'autres thérapies salutaires pour des maladies rares.
… alors que d'autres voient leur état se dégrader, faute d'un remboursement public
Malheureusement pour plusieurs membres de la communauté Morquio du Québec, le remboursement de VIMIZIM par le régime public d'assurance médicaments n'a toujours pas été mis en place. Ceux qui dépendent de ce régime d'assurance médicaments ont été déçus de la recommandation déposée en février par l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS). Dans le cadre de cette recommandation au ministre de la Santé et des Services sociaux du Québec, l'INESSS a recommandé de ne pas inscrire VIMIZIM à la Liste des médicaments.
Cette recommandation négative de l'INESSS signifie que les patients québécois atteints du syndrome de Morquio de type A ne pourront pas avoir accès à VIMIZIM, à moins d'obtenir une couverture via leur compagnie d'assurances privée. Bien que des patients travaillent actuellement de concert avec leur médecin pour déposer une demande de Patient d'exception à la RAMQ, cette réalité engendre une situation dans laquelle les décisions de remboursement sont prises de manière individuelle et sont évaluées de façon arbitraire.
Un remboursement à long terme pour un médicament salutaire est nécessaire et urgent
Maintenant que le gouvernement du Québec a créé un précédent en rendant VIMIZIM disponible pour un patient atteint du syndrome de Morquio de type A via le régime public d'assurance médicaments, il est vital que le gouvernement du Québec offre une couverture élargie et à long terme de cet important traitement pour tous ceux qui pourraient en bénéficier.
« Bien qu'il est encourageant de voir qu'un patient reçoit désormais VIMIZIM via le régime public d'assurance médicament, il demeure critique que le gouvernement du Québec assure un accès immédiat à ce traitement salutaire à tous les Québécois vivant avec cette maladie dégénérative, mentionne Gail Ouellette, présidente et directrice générale du Regroupement québécois des maladies orphelines. Le plus longtemps que la prise de cette décision stagne, le plus longtemps que l'état de ces patients se dégrade. Une action immédiate est requise pour améliorer la vie des patients québécois atteints du syndrome de Morquio de type A - leur vie n'attend pas. »
Pour obtenir plus de renseignements sur le syndrome de Morquio de type A et pour savoir comment vous pouvez aider, rendez-vous au www.mavienattendpas.ca
À propos du syndrome de Morquio A
La mucopolysaccharidose IV de type A (MPS IV de type A), également connue sous le nom de syndrome de Morquio de type A, est une maladie génétique extrêmement rare. Les personnes atteintes de la maladie ne produisent pas l'enzyme (N-acétyl-galactosamine-6-sulfatase, ou GALNS) essentielle à la dégradation et à l'élimination de chaînes de molécules de sucre spécifiques appelées glycosaminoglycanes (ou GAG). L'accumulation de ces dernières cause une dysplasie osseuse généralisée et des lésions progressives aux tissus et aux organes, y compris le cœur, les os, les articulations, l'appareil respiratoire et le système nerveux central. Les symptômes commencent généralement à apparaître au cours des cinq premières années de vie. Le syndrome de Morquio de type A affecte grandement la qualité de vie ainsi que la longévité des personnes atteintes.
À propos du RQMO
Le Regroupement Québécois des Maladies Orphelines (RQMO) regroupe 26 associations de maladies rares, des individus atteints d'une maladie rare et des membres de famille ou proches aidants d'individus atteints. La mission du RQMO est d'informer et de sensibiliser tout en offrant du soutien aux malades atteints d'une maladie rare et orpheline, ainsi qu'à leur famille et aux professionnels de la santé grâce à son Centre d'information et de ressources en maladies rares (www.rqmo.org). Le RQMO travaille également à faire avancer les connaissances et la recherche en favorisant les échanges entre les malades et les chercheurs.
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Références : |
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1: Medline Plus. U.S. National Library of Medicine - National Institutes of Health. Morquio syndrome. En ligne : www.nlm.nih.gov/medlineplus/ency/article/001206.htm. Consultée le 5 mai 2015. |
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2: The Canadian Society for Mucoploysaccaride & Related Diseases Inc. A Guide to Understanding Mucopolysaccharidosis (MPS) IV. |
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3: Borlot et al. Mucopolysaccharidosis type IVA: Evidence of primary and secondary central nervous system involvement. American Journal of Medical Genetics Part A. En ligne : http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ajmg.a.36424/abstract. Consultée le 5 mai 2015. |
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4. Regier, Debra S et al. Mucopolysaccharidosis Type IVA. En ligne : www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK148668/. Consultée le 5 mai 2015. |
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5. Health Canada. VIMIZIM (Drugs and Health Products). En ligne: http://www.hc-sc.gc.ca/dhp-mps/prodpharma/sbd-smd/drug-med/sbd_smd_2014_vimizim_170340-eng.php#sbd Consultée le 5 mai 2015. |
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7. VIMIZIMMC - Maladie de Morquio de type A. INESSS. February 2015. En ligne : http://www.inesss.qc.ca/fileadmin/doc/INESSS/Inscription_medicaments/Avis_au_ministre/Fevrier_2015/Vimizim_2015_02_CAV.pdf Consultée le 5 mai 2015. |
SOURCE Regroupement québécois des maladies orphelines
communiquez avec, Olivier Gagnon, Cohn & Wolfe, 514-845-7087, [email protected]
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