La communauté de l'amyloïdose héréditaire espère que les recommandations de financement des nouveaux traitements mèneront à un accès rapide pour les patients

ANCASTER, ON, le 2 mars 2020 /CNW/ - Amyloïdose Héréditaire Canada (AHC) se joint au Regroupement québécois des maladies orphelines (RQMO) pour féliciter l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et l'Institut national d'excellence en santé et services sociaux (INESSS) pour avoir tous deux recommandé que le coût de Tegsedi^MD (inotersen) et d'Onpattro^MD (patisiran) médicaments destinés au traitement de la polyneuropathie chez les adultes atteints de l'amyloïdose héréditaire à transthyrétine (ATTRh), soit remboursé par les régimes publics d'assurance-médicaments.

« Nous sommes heureux que les voix des patients atteints de l'ATTRh, de leurs familles et de leurs donneurs de soins soient entendues concernant le besoin urgent d'un accès financé par l'État à de nouvelles options de traitement, comme Tegsedi et Onpattro, a déclaré Anne Marie Carr, fondatrice et présidente d'Amyloïdose Héréditaire Canada. Nous exhortons tous les gouvernements provinciaux et territoriaux à rendre ces thérapies accessibles dans le cadre de leurs régimes d'assurance-médicaments respectifs le plus rapidement possible afin de catalyser les meilleures issues cliniques possibles pour les patients atteints de avec cette maladie limitant l'espérance de vie. »

L'amyloïdose héréditaire à transthyrétine (ATTRh) est une maladie génétique rare qui peut entraîner une invalidité grave et la mort. Elle est causée par le dépôt de protéines - appelées fibrilles amyloïdes - anormales ou « mal repliées » dans les tissus ou les organes du corps. Les dépôts amyloïdes entraînent progressivement des dysfonctionnements sensoriels, moteurs et autonomes qui ont souvent des effets débilitants sur de multiples aspects de la vie d'un patient. Sans traitement, l'espérance de vie des patients atteints d'ATTRh peut n'être que de 2,5 ans à partir de l'apparition des symptômes. Jusqu'à récemment, le seul traitement disponible pour l'ATTRh était une transplantation hépatique.

« Un diagnostic précoce et précis est important en raison de la progression rapide et naturelle de l'ATTRh, a rappelé la D^re Vera Bril, professeure de médecine à l'Université de Toronto et directrice de la Section neuromusculaire du Départment de neurologie à l'Université de Toronto. L'approbation de nouveaux traitements spécifiquement conçus pour prévenir la formation de protéines amyloïdes anormales dans l'organisme a créé une nouvelle urgence pour traiter de manière appropriée les patients qui pourraient bénéficier de ces nouvelles thérapies. »

En octobre 2018, Santé Canada a approuvé Tegsedi comme premier traitement de la polyneuropathie chez les patients adultes atteints d'ATTRh, suivi par l'approbation d'un second traitement, Onpattro, en juillet 2019. Les fabricants de ces deux traitements sont actuellement en négociations actives avec l'Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP).

« Compte tenu de la complexité de cette maladie génétique rare, les médecins peuvent tarder à poser le bon diagnostic, dont l'importance de s'assurer que toutes les options de traitement approuvées sont accessibles aux patients, quel que soit l'endroit où ils vivent au Canada », a déclaré Gail Ouellette, généticienne, conseillère en génétique et directrice générale du Regroupement québécois des maladies orphelines (RQMO).

Pour en savoir plus sur l'accès aux traitements de l'ATTRh au Canada ou participer aux efforts de sensibilisation d'AHC à ce problème, veuillez consulter le site https://madhattr.ca/advocacy/?lang=fr.

À propos d'Amyloïdose héréditaire Canada (AHC)

Amyloïdose héréditaire Canada (AHC) est un organisme de défense des droits des patients, fondé par et pour des personnes personnellement touchées par cette maladie rare. La mission de l'organisme sans but lucratif est d'être une source de soutien et d'information, de prôner l'accès aux services de santé et aux traitements, et de se pencher sur d'autres enjeux pertinents pour les patients canadiens. Pour en savoir plus, visitez https://madhattr.ca/?lang=fr.

SOURCE Hereditary Amyloidosis Canada (HAC)

Source : Anne Marie Carr, Fondatrice et présidente, Amyloïdose héréditaire Canada, [email protected]