AAVnerGene annonce AAVone®2.1, une plateforme de production de VAA de nouvelle génération à plasmide unique, atteignant environ 1e16 CG/L et plus de 70 % de capsides pleines dès la récolte
ROCKVILLE, Maryland, 9 mai 2026 /CNW/ - USA -- AAVnerGene Inc. a annoncé aujourd'hui le lancement d'AAVone®2.1, l'évolution de nouvelle génération de son système propriétaire de production de VAA à plasmide unique AAVone®, conçu pour améliorer la productivité des vecteurs de VAA, le rendement des capsides pleines, l'efficacité de fabrication et la rentabilité.
AAVone®2.1 a atteint environ 1 x 1016 copies génomiques (CG)/L de culture cellulaire et plus de 70 % de capsides pleines dès la récolte, ce qui représente une avancée importante par rapport à l'AAVone®1.0 et aux systèmes conventionnels de production de VAA multi-plasmides, qui génèrent souvent des proportions élevées de capsides vides. La plateforme a démontré son efficacité sur plusieurs sérotypes de VAA et sa compatibilité avec les lignées cellulaires basées sur HEK293 et les processus de fabrication existants.
Ces améliorations peuvent réduire les exigences en matière de plasmides, le volume de culture, le fardeau de la purification, les étapes de traitement, le temps de traitement et les coûts de fabrication, tout en améliorant la qualité globale des vecteurs. En s'attaquant aux principales contraintes de la production de VAA, AAVone®2.1 est conçue pour soutenir l'extensibilité clinique et commerciale des programmes de thérapie génique à base de VAA.
« La fabrication de VAA demeure l'un des défis techniques et économiques les plus importants de la thérapie génique », a déclaré Qizhao Wang, Ph. D., responsable de la technologie chez AAVnerGene. « Les systèmes multi-plasmides conventionnels ont permis le développement du secteur pendant des décennies, mais les limites de productivité, le fardeau des capsides vides et la complexité de la purification continuent de créer des obstacles au développement et à la commercialisation. AAVone®2.1 a été développé pour relever ces défis grâce à un système à plasmide unique simplifié qui améliore la productivité des vecteurs et la proportion de capsides complets. »
« La thérapie génique à base de VAA continue de faire face à des défis de commercialisation, le coût de fabrication, la qualité des vecteurs et l'extensibilité des processus étant parmi les contraintes les plus critiques », a déclaré Daozhan Yu, Ph. D., chef de la direction d'AAVnerGene. « AAVone®2.1 a le potentiel de rendre la fabrication de VAA plus simple, plus évolutive et plus économique, ce qui aide un plus grand nombre de programmes de thérapie génique à base de VAA à devenir viables sur les plans clinique et commercial. »
Les partenaires d'AAVnerGene ont homologué la technologie et développent de multiples programmes de thérapie génique à base de VAA à l'aide de la plateforme. L'objectif de l'entreprise est de fournir des technologies facilitatrices qui aident à surmonter les obstacles à la fabrication, à réduire les coûts de développement et à accroître le nombre de programmes de thérapie génique qui peuvent atteindre les patients.
À propos d'AAVnerGene Inc.
AAVnerGene est une entreprise de biotechnologie basée dans le Maryland qui développe des solutions pour remédier aux goulots d'étranglement dans la thérapie génique à base de VAA, y compris la fabrication, la toxicité, la qualification et l'exécution. Ses plateformes comprennent AAVone®, AAV-Q (une plateforme d'analyse de l'activité biologique et des VAA compétents pour la réplication) et ATHENA (une plateforme d'ingénierie de capsides), conçues pour améliorer la productivité, la qualité, l'extensibilité, l'efficacité et la sécurité dans le développement de médicaments de thérapie génique à base de VAA.
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SOURCE AAVnerGene Inc.
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