Santé Canada autorise PiaSky® [crovalimab injectable] comme premier traitement mensuel (toutes les quatre semaines) par voie sous-cutanée contre l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

• PiaSky^® est le premier traitement mensuel (toutes les quatre semaines) par voie sous-cutanée contre l'HPN au Canada; il est possible de se l'administrer soi-même, à condition de suivre la formation appropriée ⁽¹⁾
• PiaSky^® (crovalimab injectable) pourrait contribuer à réduire le fardeau thérapeutique des personnes atteintes d'HPN au Canada et de leurs soignants ^(2,3)

MISSISSAUGA, ON, le 11 juin 2025 /CNW/ - Hoffmann-La Roche Limited/Limited/Limitée (Roche Canada) est heureuse d'annoncer que Santé Canada a autorisé PiaSky^® (crovalimab injectable) comme premier traitement mensuel (toutes les quatre semaines) par voie sous-cutanée chez les adultes et les adolescents de 13 ans ou plus et d'au moins 40 kg atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)⁽¹⁾.

« Nous sommes heureux de proposer PiaSky comme nouvelle option dans le paysage thérapeutique des Canadiens atteints d'HPN », se réjouit Brigitte Nolet, présidente-directrice générale de Roche Canada Pharma. « Grâce à la possibilité de s'administrer eux-mêmes le médicament, selon le jugement de leur médecin, les patients peuvent choisir de traiter leur maladie à domicile sans avoir à se rendre à une clinique de perfusion, et ainsi jouer un rôle actif dans la prise en charge de leur maladie. Cette souplesse d'administration pourrait contribuer à réduire le fardeau thérapeutique des patients, de leurs soignants et du système de santé, en plus de s'inscrire dans l'engagement continu de Roche de proposer de nouveaux traitements de grande valeur pour l'ensemble de la société canadienne. »

L'HPN est une maladie héréditaire rare et potentiellement mortelle qui affecte la moelle osseuse. Les globules rouges carencés en certains marqueurs de protection sont ainsi détruits par le système du complément, un mécanisme qui participe à la lutte contre l'infection⁽⁴⁾. La destruction de ces cellules sanguines anormales provoque des symptômes comme l'anémie, la fatigue, l'hémoglobinurie (sang dans l'urine) et des caillots sanguins^(5,6). À l'échelle mondiale, sa prévalence est estimée à 15,9 cas par million de personnes, et au Canada, elle touche moins de 1 000 personnes⁽⁷⁾. Les inhibiteurs du composant 5 (C5) du complément - des traitements qui bloquent une partie de la cascade du système du complément - ont démontré leur efficacité dans le traitement de l'HPN^{(4, 5, 6, 8)}.

« L'autorisation du crovalimab, un nouvel inhibiteur du C5, ajoute à la liberté de choix des personnes atteintes d'HPN qui reçoivent un inhibiteur de la voie terminale du complément », explique le D^r Christopher Patriquin, président du Réseau HPN Canada, professeur adjoint de médecine et clinicien-chercheur à l'Université de Toronto. « Le blocage direct du C5 constituait la première stratégie thérapeutique approuvée pour ces personnes, et ce nouveau médicament leur offre une option supplémentaire. Elles peuvent désormais choisir de recevoir ce traitement en petites doses sous-cutanées toutes les 4 semaines ou se l'administrer elles-mêmes si leur cas est jugé approprié. Les autres inhibiteurs du C5 offerts sont plutôt administrés par voie intraveineuse »

« L'auto-injection mensuelle (toutes les quatre semaines) du crovalimab pourrait améliorer la qualité de vie des personnes atteintes d'HPN », estime Barry Katsoff, président de l'Association québécoise de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne. « La possibilité de disposer d'une solution plus souple permettant une administration à domicile revêt une signification particulière pour les personnes atteintes d'HPN, dont la vie quotidienne est souvent perturbée par les exigences d'un traitement continu. Les patients canadiens se réjouissent de l'ajout du crovalimab à notre éventail d'options. »

L'autorisation de PiaSky par Santé Canada repose sur l'étude pivot de phase III COMMODORE 2, qui portait sur des personnes n'ayant jamais reçu de traitement par un inhibiteur du C5^{(1, 9, 10)}. Cette étude démontre que PiaSky, administré sous la forme d'injections sous-cutanées toutes les quatre semaines, permet de maîtriser la maladie (d'après la maîtrise de l'hémolyse et la capacité à éviter les transfusions). Le traitement était également bien toléré par les patients⁽¹⁾.

Roche Canada s'engage à continuer de travailler avec les administrations provinciales et territoriales afin de permettre l'accès à PiaSky dès que possible par l'intermédiaire des régimes publics d'assurance médicaments pour les patients qui ont besoin de ce traitement.

Quelques mots sur l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HNP)

L'HPN est une maladie hématologique rare qui peut apparaître spontanément ou en présence d'autres troubles de la moelle osseuse, comme l'anémie aplasique. Des mutations somatiques du gène PIGA entraînent une expansion clonale des cellules souches hématopoïétiques de la moelle osseuse, auxquelles il manque certains marqueurs protéiques de surface. Cette absence expose les cellules sanguines à une lyse par le système du complément, un mécanisme qui participe à notre défense immunitaire naturelle contre les pathogènes courants. Ces processus provoquent une anémie, des thromboses (caillots de sang), de la fatigue et d'autres symptômes incapacitants qui nuisent considérablement à la qualité de vie et à la santé mentale. Une personne peut recevoir un diagnostic à tout âge, mais le plus souvent dans la trentaine ou la quarantaine^{(5, 6, 11, 12)}.

À propos de PiaSky^® [crovalimab injectable]

PiaSky est un nouvel anticorps monoclonal recombinant qui inhibe la protéine C5 du complément afin de bloquer le système du complément^{(1, 10)}. Il est recyclé dans la circulation sanguine, ce qui lui permet de se lier à la protéine C5 et de l'inhiber plusieurs fois. De plus, une faible quantité de médicament peut avoir une longue durée d'action dans l'organisme^{(1, 13)}. Après une première perfusion intraveineuse (IV) et des doses hebdomadaires initiales par voie sous-cutanée pendant le premier mois de traitement, les patients dont la situation le permet auront la possibilité de s'administrer PiaSky eux-mêmes à la suite d'une formation appropriée⁽¹⁾. La souplesse d'administration de PiaSky pourrait contribuer à réduire le fardeau thérapeutique et les inconvénients pour les personnes atteintes d'HPN et leurs aidants^{(2, 3)}.

L'étude COMMODORE 2 en bref

L'étude COMMODORE 2 est une étude de phase III à répartition aléatoire et en mode ouvert visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de PiaSky^® (crovalimab injectable) par rapport à l'éculizumab chez des personnes atteintes d'hémoglobinurie paroxystique nocturne n'ayant jamais reçu de traitement par un inhibiteur du C5. Le double critère d'évaluation principal de l'étude vise à mesurer la capacité à éviter les transfusions et la maîtrise de l'hémolyse (la destruction continue des globules rouges calculée selon le taux de lacticodéshydrogénase). Les adultes admis à l'étude ont été répartis au hasard selon un rapport de 2:1 pour recevoir soit PiaSky par voie sous-cutanée toutes les quatre semaines, soit de l'éculizumab par voie intraveineuse toutes les deux semaines. Les participants de moins de 18 ans constituaient un autre groupe de traitement sans répartition aléatoire. Ils ont reçu PiaSky par voie sous-cutanée toutes les quatre semaines^{(9, 10)}.

À propos de Roche Canada 
Les patients et la science sont au cœur de tout ce que nous faisons. Notre passion pour la science et notre volonté de poursuivre sans relâche l'impossible pour les patients ont fait de nous l'un des leaders mondiaux de l'industrie pharmaceutique, du diagnostic in vitro et des soins du diabète.

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Nous cultivons aussi notre expertise dans de nouveaux domaines, tels que l'intelligence artificielle et la collecte et l'analyse de données en contexte réel, tout en collaborant avec différents secteurs et industries.

Avoir le courage de se réinventer et de remettre en question l'ordre établi, voilà ce que les patients et le milieu de la santé attendent de Roche. Et cet engagement est aussi fort aujourd'hui qu'il l'était à nos débuts au Canada, en 1931. Aujourd'hui, Roche Canada compte plus de 1 800 employés dans l'ensemble du pays au sein de sa division pharmaceutique à Mississauga, en Ontario, et de ses divisions Diagnostics et Soins du diabète à Laval, au Québec.

Pour obtenir de plus amples renseignements, veuillez consulter notre site au www.RocheCanada.com ou suivez Roche Canada sur LinkedIn.

Références

1. PiaSky Product Monograph, June 4, 2025
2. Roth A, Nishimura JI, Nagy Z, Gaal-Weisinger J, Panse J, Yoon SS, et al. The complement C5 inhibitor crovalimab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2020;135(12):912-20.
3. Sampei Z, Haraya K, Gan SW, Muraoka M, Hayasaka A, Fukuzawa T, et al. Beyond Recycling Antibodies: Crovalimab's Molecular Design Enables Four-Weekly Subcutaneous Injections for PNH Treatment. Int J Mol Sci. 2024;25(21).
4. Shah N, Bhatt H. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. StatPearls. Treasure Island (FL) 2022.
5. Schrezenmeier H, Roth A, Araten DJ, Kanakura Y, Larratt L, Shammo JM, et al. Baseline clinical characteristics and disease burden in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH): updated analysis from the International PNH Registry. Ann Hematol. 2020;99(7):1505-14.
6. Patriquin CJ, Kiss T, Caplan S, Chin-Yee I, Grewal K, Grossman J, et al. How we treat paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a consensus statement of the Canadian PNH Network and review of the national registry. Eur J Haematol. 2019;102(1):36-52.
7. Hill A, Platts PJ, Smith A, Richards SJ, Cullen MJ, Hill QA, et al. The incidence and prevalence of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and survival of patients in Yorkshire. Blood. 2006;108:985.
8. Hillmen P, Young NS, Schubert J, Brodsky RA, Socie G, Muus P, et al. The complement inhibitor eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 2006;355(12):1233-43.
9. COMMODORE 2 (NCT04434092).[Internet; cité en juin 2025] Disponible au :  https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04434092.
10. Roth A, He G, Tong H, Lin Z, Wang X, Chai-Adisaksopha C, et al. Phase 3 randomized COMMODORE 2 trial: Crovalimab versus eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria naive to complement inhibition. Am J Hematol. 2024;99(9):1768-77.
11. Oliver M, Patriquin, C. Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: Current Management, Unmet Needs, and Recommendations. J Blood Med. 2023:613-28.
12. Parker C, Omine M, Richards S, Nishimura J, Bessler M, Ware R, et al. Diagnosis and management of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2005;106(12):3699-709.
13. Fukuzawa, T, Sampei, Z, Haraya, K, Ruike, Y, Shida-Kawazoe, M, Shimizu, Y, et al. Long lasting neutralisation of C5 by SKY59, a novel recycling antibody, is a potential therapy for complement-mediated diseases. Sci Rep. 2017;7(1):1080.

SOURCE Hoffmann-La Roche Limited (Roche Canada)

Personne-ressource pour les médias : Amanda Rutyna, Communications stratégiques, Roche Canada, [phone], [email protected]