Santé Canada approuve AGAMREE® (vamorolone) comme premier traitement contre la dystrophie musculaire de Duchenne au Canada

MISSISSAUGA, ON, le 2 oct. 2025 /CNW/ - Kye Pharmaceuticals (« Kye ») a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a approuvé AGAMREE^® (vamorolone) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les garçons âgés de 4 ans et plus.¹ Cette approbation, accordée dans le cadre du processus d'évaluation prioritaire de Santé Canada, marque une étape importante, faisant d' AGAMREE^®  le premier traitement approuvé au Canada pour la DMD, une maladie qui provoque une atrophie musculaire et qui touche principalement les jeunes garçons. La DMD est une maladie neuromusculaire rare et invalidante qui réduit l'espérance de vie.² Le registre canadien des maladies neuromusculaires estime que plus de 800 garçons et jeunes hommes vivent avec la DMD au Canada et font face à ses symptômes débilitants.³ La DMD est un type de dystrophie musculaire qui provoque une faiblesse et une atrophie musculaire dues à l'absence d'une protéine appelée dystrophine. Si l'organisme manque de dystrophine, les cellules musculaires sont endommagées et les mouvements considérés comme naturels, tels que se lever du sol et marcher, deviennent difficiles. Les garçons atteints de DMD perdent généralement la capacité de marcher au début de l'adolescence et souffrent de difficultés cardiaques et respiratoires croissantes. L'amincissement des os et la scoliose sont également fréquents chez les personnes atteintes de Duchenne.²

Les corticostéroïdes constituent le traitement standard de la DMD et, bien qu'ils soient efficaces pour prolonger la capacité de ces garçons à marcher pendant quelques années supplémentaires, leurs effets secondaires, notamment la prise de poids, le retard de croissance, les fractures et les troubles du comportement, les empêchent souvent de tolérer la dose recommandée de ces médicaments.⁴

« Compte tenu des besoins importants non satisfaits des personnes atteintes de DMD, je suis ravie qu'AGAMREE^® ait fait l'objet d'un examen prioritaire et qu'il soit désormais approuvé par Santé Canada. Comme AGAMREE^® n'a aucun impact sur la croissance linéaire et a montré des changements favorables dans les biomarqueurs sériques du renouvellement osseux, il offre aux familles une option thérapeutique viable par rapport aux autres corticostéroïdes », déclare la Dre Jean Mah, directrice du programme pédiatrique neuromusculaire de l'Alberta Children's Hospital à Calgary.

L'approbation d'AGAMREE^® par Santé Canada repose sur les données issues de l'étude pivot de phase 2b VISION-DMD, complétées par des informations sur la sécurité recueillies dans le cadre de quatre études ouvertes, y compris des études de prolongation. Dans ces essais, AGAMREE^® a été administré à des doses allant de 2 à 6 mg/kg/jour, pendant une période pouvant aller jusqu'à 48 mois. Par rapport aux corticostéroïdes actuellement utilisés comme traitement standard, ce nouveau corticostéroïde a démontré une efficacité comparable, les données suggérant une réduction des effets indésirables, notamment ceux liés à la santé osseuse, à la courbe de croissance et au comportement.⁵

AGAMREE^® est approuvé aux États-Unis, dans l'Union européenne, au Royaume-Uni et en Chine. AGAMREE^® a été concédé sous licence par Santhera Pharmaceuticals, Inc. à Catalyst Pharmaceuticals, Inc. pour l'Amérique du Nord. En juillet 2024, Kye Pharmaceuticals a conclu un accord avec Catalyst pour obtenir une sous-licence lui permettant de commercialiser AGAMREE^® au Canada.

« Cette approbation de Santé Canada reflète l'engagement de Kye Pharmaceuticals à faire progresser les traitements des maladies rares et à répondre aux besoins non satisfaits des patients canadiens », a déclaré John McKendry, président et directeur général de Kye Pharmaceuticals. « Nous restons déterminés à travailler aux côtés de la communauté DMD et avec les régimes provinciaux d'assurance-médicaments et les assureurs privés à travers le Canada afin de garantir que AGAMREE^® soit accessible aux personnes atteintes de DMD. »

La nouvelle de l'approbation d'AGAMREE^® a été saluée par les associations canadiennes de patients atteints de DMD.

« Il est très impressionnant de savoir que le premier médicament approuvé au Canada est celui que Vaincre Duchenne Canada (anciennement le rêve de Jesse) a soutenu par le biais de la recherche. » John Davidson, fondateur du rêve de Jesse et actuel membre du conseil d'administration de Vaincre Duchenne Canada.

« Personne n'était préparé au diagnostic de Duchenne de notre fils Jesse, et notre monde s'est retrouvé bouleversé. On éprouve plusieurs sentiments, puis on finit par réaliser que toute cette amertume et cette colère ne mènent à rien. Alors, nous nous sommes mis au travail », a-t-il précisé.

Vaincre Duchenne Canada est la seule organisation nationale qui se consacre exclusivement à la dystrophie musculaire de Duchenne au Canada. Cette année, à l'occasion de son 30^e anniversaire, elle aura investi plus de 20 millions de dollars dans la recherche. Vaincre Duchenne Canada a contribué au financement d'une des études ouvertes sur l' AGAMREE^®. Ces données, recueillies auprès d'enfants âgés de 2 à 4 ans et de 7 à 17 ans, incluaient des garçons provenant de cinq sites d'essai différents à travers le Canada et appartenant à une tranche d'âge souvent négligée dans les essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne. Ces données canadiennes ont appuyé l'approbation et l'indication élargie de Santé Canada.⁶

« Bien que les corticostéroïdes constituent un traitement clé depuis des décennies, leurs effets secondaires importants ont représenté un défi pour la communauté des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne », explique Stacey Lintern, directrice générale de Dystrophie musculaire Canada. « AGAMREE^® offre une option thérapeutique efficace tout en minimisant ces effets secondaires. »

« Le Canada a joué un rôle essentiel dans cette avancée majeure, grâce à la contribution de cliniciens, d'équipes de recherche, de patients et de familles aux essais cliniques ayant démontré l'innocuité et l'efficacité du médicament. Cette approbation illustre le pouvoir de la collaboration et de l'innovation pour améliorer les résultats des personnes atteintes de la maladie de Duchenne et marque un nouveau chapitre promoteur pour la prise en charge de cette maladie au Canada », ajoute-t-elle.

À propos d' AGAMREE^® (vamorolone)
Le mode d'action unique d' AGAMREE^® repose sur des effets différentiels sur les récepteurs glucocorticoïdes et minéralocorticoïdes et sur la modification de l'activité en aval. Par conséquent, il est considéré comme un corticostéroïde novateur susceptible de démontrer une efficacité comparable à celle des stéroïdes, avec un profil d'effets secondaires potentiellement mieux toléré. Ce mode d'action pourrait permettre à AGAMREE^® de s'imposer comme une alternative efficace aux corticostéroïdes actuellement utilisés dans le traitement standard des enfants, adolescents et adultes atteints de DMD. Dans l'étude pivot VISION-DMD, AGAMREE^® a atteint le critère d'évaluation principal, le test du temps pour se tenir debout sans aide (Time to Stand, ou TTSTAND) par rapport au placebo (p = 0,002) après 24 semaines de traitement. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés par rapport au placebo dans le cadre de l'étude VISION-DMD étaient des signes de syndrome de Cushing, des troubles psychiatriques, des vomissements, une prise de poids et une carence en vitamine D. Les effets indésirables étaient généralement d'intensité légère à modérée.⁵

À propos de Kye Pharmaceuticals

Kye est une société pharmaceutique canadienne spécialisée en phase de croissance qui s'engage à apporter de la valeur aux Canadiens en identifiant, en obtenant sous licence et en commercialisant des médicaments d'ordonnance novateurs qui, autrement, ne seraient peut-être pas accessibles aux patients à travers le Canada. Avec un portefeuille croissant de médicaments innovants, Kye couvre un large éventail de domaines thérapeutiques, notamment la cardiologie, la psychiatrie, la pédiatrie, les maladies rares, les troubles neuromusculaires, l'hématologie et la neurologie. Kye Pharmaceuticals est une société privée fondée au Canada et entièrement axée sur les besoins en soins de santé des patients canadiens. Kye vise à fournir des médicaments qui améliorent les résultats pour ses partenaires, les professionnels de la santé canadiens et, surtout, pour les patients à travers le pays. Le siège social de Kye est situé à Mississauga, en Ontario, et la société a été reconnue dans la liste 2025 des entreprises canadiennes à la croissance la plus rapide du Globe & Mail.

Pour en savoir plus sur la société, son équipe de direction, son portefeuille, ses produits en développement et son engagement, visitez le site www.kyepharma.com.

Références :

1.	AGAMREE^® - Monographie du produit (canadienne)
2.	National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Muscular dystrophy: hope through research. Disponible à l'adresse : https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Hope-Through-Research/Muscular-Dystrophy-Hope-Through-Research [dernier accès en mars 2021]
3.	Hodgkinson et al. The Canadian Neuromuscular Disease Registry 2010-2019, Journal of Neuromuscular Diseases 8 (2021) 53-6
4.	Czifrus E, Berlau DJ. Corticosteroids for the treatment of Duchenne muscular dystrophy: a safety review. Expert Opin Drug Saf. 2024;23(10):1237-1247
5.	Dang UJ et al. (2024) Neurology 024;102:e208112. doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112
6.	Vaincre Duchenne Canada. Catalyst Pharmaceuticals: FDA Approval of AGAMREE^® (vamorolone)

SOURCE Kye Pharmaceuticals Inc.

Contact pour les médias et les investisseurs : John McKendry, PDG, Kye Pharmaceuticals, 1-888-822-7126, [email protected]; Denise David, Vice-présidente des affaires scientifiques, Kye Pharmaceuticals, 1-888-822-7126, [email protected]