Présentation de drogue nouvelle concernant AGAMREE® (vamorolone) acceptée aux fins d'évaluation prioritaire par Santé Canada pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne

• La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie neuromusculaire rare, débilitante et qui réduit la durée de vie¹.
  
  
• Une fois approuvé, le vamorolone serait la première et la seule option de traitement indiquée chez les patients ayant reçu un diagnostic de dystrophie musculaire de Duchenne au Canada.
  
  
• La présentation réglementaire canadienne du vamorolone fait suite aux approbations aux États-Unis en 2023 et dans l'Union européenne au début de 2024.
  
  
• Cette présentation de drogue nouvelle reflète l'engagement de Kye Pharmaceuticals à faire progresser les traitements des maladies rares et à répondre aux besoins non satisfaits des patients canadiens.

MISSISSAUGA, ON, le 8 avril 2025 /CNW/ - Kye Pharmaceuticals Inc. (« Kye ») a annoncé aujourd'hui qu'elle a soumis une présentation de drogue nouvelle (PDN) à Santé Canada pour l'examen réglementaire et l'approbation d'AGAMREE^MD (vamorolone). Si AGAMREE^MD est approuvé, il sera le premier et le seul traitement approuvé par Santé Canada comprenant une indication pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Santé Canada a accordé une évaluation prioritaire à AGAMREE^MD, et une autorisation de mise en marché pourrait être accordée avant la fin de 2025. La nouvelle de l'évaluation prioritaire d'AGAMREE^MD a été bien accueillie par les organismes nationaux de patients.

« Vaincre Duchenne Canada est ravie que Santé Canada ait accepté qu'AGAMREE^MD fasse l'objet d'une évaluation prioritaire. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour les jeunes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne au Canada. Nous exhortons Santé Canada à approuver AGAMREE^MD afin que tous les Canadiens pour qui ce traitement serait bénéfique puissent y avoir accès dès que possible. » Lisa McCoy, cheffe de la direction, Vaincre Duchenne.

« Dystrophie musculaire Canada (DMC) est heureuse que Santé Canada ait accepté l'évaluation prioritaire d'AGAMREE^MD (vamorolone). Bien que les corticostéroïdes soient un traitement clé depuis des décennies, ils ne sont pas actuellement approuvés pour le traitement de la DMD, et leurs effets secondaires importants représentent un défi pour la communauté de la dystrophie musculaire de Duchenne. S'il est approuvé, ce traitement prometteur offrira des options à la communauté de la dystrophie musculaire de Duchenne. » Stacey Lintern, cheffe de la direction, DMC.

Selon le Registre canadien des maladies neuromusculaires, on estime que plus de 800 garçons et jeunes hommes au Canada vivent actuellement avec la DMD et éprouvent des symptômes débilitants². La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est un type de dystrophie musculaire qui cause de la faiblesse et une détérioration des muscles en raison de l'absence d'une protéine appelée dystrophine. Si l'organisme manque de dystrophine, les cellules musculaires s'endommagent et les mouvements qui sont considérés comme naturels, comme se relever du sol et marcher, deviennent difficiles. Les garçons atteints de DMD perdent la capacité de marcher au début de l'adolescence et présentent des difficultés cardiaques et respiratoires. L'amincissement des os et la scoliose sont également fréquents chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne¹. 

« L'octroi d'une évaluation prioritaire du vamorolone par Santé Canada est une première étape prometteuse pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui ont accès à des médicaments approuvés au Canada », a déclaré la D^re Jean Mah, directrice du programme neuromusculaire pédiatrique de l'Hôpital pour enfants de l'Alberta à Calgary. « S'il est approuvé, le vamorolone permettra aux familles de personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne d'avoir accès à un traitement approuvé qui aura une incidence positive sur la maladie. Nous tenons à remercier les patients et les familles des communautés de la DMD partout au Canada qui ont contribué à faire progresser la recherche sur le vamorolone. »

Cette étape initiale du processus d'évaluation est l'aboutissement d'années de recherche, y compris des essais cliniques sur le vamorolone menés au Canada³. Kye salue le courage des patients et des familles qui ont participé à ces études, y compris cinq centres d'essais cliniques au Canada, générant les données servant à soutenir l'approbation de ce nouveau traitement dans des pays du monde entier.

« Cette présentation est une étape importante pour les traitements de la DMD au Canada, et nous sommes reconnaissants de notre partenariat étroit avec Catalyst Pharmaceuticals », a déclaré John McKendry, président et directeur général de Kye Pharmaceuticals. « Nous nous réjouissons à l'idée de travailler en collaboration avec la communauté des personnes atteintes de DMD et Santé Canada tout au long du processus d'évaluation prioritaire. »

À propos d'AGAMREE^MD (vamorolone)

Le mode d'action unique d'AGAMREE est fondé sur les effets différentiels sur les récepteurs des glucocorticoïdes et des minéralocorticoïdes et sur la modification de l'activité en aval. Par conséquent, il est considéré comme un corticostéroïde novateur doté de propriétés dissociatives pour rester efficace et qui a le potentiel de démontrer une efficacité comparable à celle des stéroïdes, avec le potentiel d'avoir un profil d'effets secondaires mieux toléré. Ce mode d'action pourrait faire en sorte qu'AGAMREE^MD devienne une solution de remplacement efficace du traitement de référence, soit les corticostéroïdes, pour les enfants, les adolescents et les adultes atteints de DMD. Dans l'étude pivot VISION-DMD, AGAMREE^MD a fait en sorte que le principal paramètre d'évaluation, soit le test du temps pour se tenir debout sans aide (Time to Stand, ou TTSTAND), a été atteint par rapport au placebo (p = 0,002) à 24 semaines de traitement et a montré un bon profil d'innocuité et de tolérabilité. Les événements indésirables les plus fréquemment signalés par rapport au placebo dans le cadre de l'étude VISION-DMD étaient les caractéristiques cushingoïdes, les troubles psychiatriques, les vomissements, l'augmentation du poids et la carence en vitamine D. Les événements indésirables étaient généralement d'intensité légère à modérée⁴.

À propos de Kye Pharmaceuticals

Kye Pharmaceuticals est une société canadienne de produits pharmaceutiques spécialisés en pleine croissance qui s'engage à procurer de la valeur aux Canadiens en trouvant, en homologuant et en commercialisant des médicaments d'ordonnance novateurs qui, autrement, ne seraient pas accessibles aux patients du Canada. Grâce à un portefeuille croissant de médicaments novateurs, Kye couvre de nombreux domaines thérapeutiques, notamment la cardiologie, la psychiatrie, la pédiatrie, les maladies rares, l'hématologie et la neurologie. Kye Pharmaceuticals Inc. est une entreprise privée dont le siège social est situé à Toronto, qui est déterminée à proposer sur le marché canadien des médicaments qui répondent à d'importants besoins cliniques non satisfaits. Kye s'engage à homologuer et à lancer des médicaments qui comptent en offrant de meilleurs résultats à ses partenaires, aux professionnels de la santé canadiens et, surtout, aux patients de tout le pays.

Pour en savoir plus sur l'entreprise, sa gestion, sa gamme de produits, et sa gamme de produits en développement, visitez le site www.kyepharma.com.

À propos de Catalyst Pharmaceuticals

Catalyst Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq : CPRX) est une société biopharmaceutique déterminée à améliorer la vie des patients atteints de maladies rares. Grâce à des antécédents éprouvés en matière de mise en marché de traitements qui changent la vie des gens, Catalyst se concentre sur l'obtention de licences, la commercialisation et la mise au point de traitements novateurs. Guidée par son engagement profond envers les soins aux patients, Catalyst accorde la priorité à l'accessibilité, en veillant à ce que les patients reçoivent les soins dont ils ont besoin grâce à une gamme complète de services de soutien conçus pour offrir un accès harmonieux et une aide continue. Catalyst maintient une présence bien établie aux États-Unis tout en cherchant activement à élargir sa présence commerciale mondiale grâce à des partenariats stratégiques. Catalyst, dont le siège social est situé à Coral Gables, en Floride, a été nommée sur la liste de Forbes en 2025 comme l'une des sociétés à moyenne capitalisation les plus prospères des États-Unis et sur la liste Technology Fast 500™ de Deloitte en 2024 comme l'une des entreprises qui connaissent la croissance la plus rapide en Amérique du Nord.

Pour en savoir plus, visitez le site Web de Catalyst à l'adresse www.catalystpharma.com.

Références :

1. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Muscular dystrophy: hope through research. Available at https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Hope-Through-Research/Muscular-Dystrophy-Hope-Through-Research [last accessed March 2021]
2. Hodgkinson et al. The Canadian Neuromuscular Disease Registry 2010-2019, Journal of Neuromuscular Diseases 8 (2021) 53-6
3. Worsfold, N. (2020, June 10). Defeatduchenne.ca. Available at Defeat Duchenne Canada: $1M Grant Towards Clinical Trial - Defeat Duchenne Canada
4. Dang UJ et al. (2024) Neurology 024;102:e208112.
   doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112

SOURCE Kye Pharmaceuticals Inc.

Pour tout renseignement complémentaire, veuillez communiquer avec : Kye Pharmaceuticals Inc., https://www.kyepharma.com, John McKendry, président et directeur général, [email protected], 1 888 822-7126; Denise David, vice-présidente, Affaires scientifiques, [email protected], 1 888 822-7126