Novartis reçoit l'approbation de Santé Canada pour Fabhalta®, un traitement oral destiné aux adultes atteints de C3G

• Fabhalta^® (capsules d'iptacopan) est un inhibiteur oral du facteur B indiqué pour le traitement des patients adultes atteints de glomérulopathie à dépôts de C3 (C3G) afin de réduire la protéinurie.¹
• L'étude de phase III APPEAR-C3G a démontré une réduction de la protéinurie cliniquement pertinente et statistiquement significative à 6 mois, avec un effet maintenu jusqu'à 12 mois.²

MONTRÉAL, le 1er mai 2026 /CNW/ - Novartis Pharmaceuticals Canada Inc. (« Novartis Canada ») a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a accordé un avis de conformité (AC) pour Fabhalta^® (capsules d'iptacopan) pour le traitement des patients adultes atteints de glomérulopathie à dépôts de C3 (C3G) afin de réduire la protéinurie.¹ Cette décision repose sur les résultats de l'essai de phase III APPEAR-C3G, une étude multicentrique, randomisée, à double insu et contrôlée par placebo.²˒³

La C3G est une maladie rénale chronique rare liée à une suractivation de la voie alterne, qui fait partie du système immunitaire du complément. La suractivation de la voie alterne entraîne le dépôt de la protéine C3 dans les glomérules, ce qui provoque une inflammation, des lésions progressives et, à long terme, une perte de la fonction rénale. Une fois le diagnostic posé, une insuffisance rénale peut survenir chez 30 à 50 % des patients dans les 10 ans suivant le diagnostic.⁴ Aujourd'hui, de nombreux patients demeurent confrontés à l'incertitude, car les options thérapeutiques actuelles se limitent à des soins de soutien et à une immunosuppression non spécifique, qui peuvent ne pas cibler la cause sous-jacente de la maladie.²˒⁶˒⁵

Fabhalta^® (capsules d'iptacopan) est un inhibiteur proximal oral du complément qui cible le facteur B, entraînant une réduction de l'activité des convertases C3 et C5 au sein de la voie alterne. En inhibant sélectivement cette voie, Fabhalta^® est conçu pour réduire l'activation pathologique du complément impliquée dans la C3G.¹˒²

« La C3G est une maladie rénale rare, mais importante, qui mène souvent à une insuffisance rénale terminale et touche de façon disproportionnée les plus jeunes patients. Avant cette annonce, il existait peu de traitements approuvés ou efficaces pour cette affection », a déclaré le Dr Louis-Philippe Girard, néphrologue et professeur clinique de médecine, directeur médical de la Klassen Bellusco Precision Kidney Clinic. « Cette approbation représente un espoir pour les patients atteints de C3G. Ils auront désormais accès à un traitement oral ciblé pour leur maladie, associé à des effets indésirables minimes. À titre de cliniciens, nous chercherons à adopter ce traitement chez les patients pour lesquels il est indiqué afin de modifier de façon très notable  l'évolution de la maladie rénale chez les personnes vivant avec la C3G. »

L'efficacité clinique, l'innocuité et le rapport coût-efficacité de Fabhalta^® font actuellement l'objet d'une évaluation par l'Agence des médicaments du Canada (AMC) et par l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) du Québec.⁷

À propos de Fabhalta^® (capsules d'iptacopan)
Fabhalta^® est un inhibiteur oral du facteur B indiqué pour le traitement des patients adultes atteints de glomérulopathie à dépôts de C3 (C3G) afin de réduire la protéinurie. Cette indication est appuyée par les résultats du programme clinique de phase III APPEAR-C3G.²

Fabhalta^® est offert au Canada dans le cadre d'un programme de distribution contrôlée dans lequel les prescripteurs doivent confirmer une vaccination appropriée contre les bactéries encapsulées avant l'instauration du traitement.¹

À propos de Novartis
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Références

1. Monographie de produit de Fabhalta® (iptacopan). 30 avril 2026.
2. Kavanagh D, Bomback AS, Vivarelli M, et al. Oral iptacopan therapy in patients with C3 glomerulopathy: a randomised, double‑blind, multicentre, placebo‑controlled, phase 3 study. The Lancet. 2025;406(10512):1587‑1598. doi:10.1016/S0140-6736(25)01148-1
3. ClinicalTrials.gov. Study of Efficacy and Safety of Iptacopan in Patients With C3 Glomerulopathy (APPEAR‑C3G). NCT04817618. Dernière mise à jour publiée le 4 mars 2025. Disponible à l'adresse : https://clinicaltrials.gov/study/NCT04817618. Consulté le 17 mars 2026.
4. Smith RJH, Appel GB, Blom AM, et al. C3 Glomerulopathy - Understanding a Rare Complement-driven Renal Disease. Nat Rev Nephrol. 2019;15(3):129-143.
5. Tarragon Estebanez B, Bomback AS. C3 Glomerulopathy: Novel Treatment Paradigms. Kidney International Reports. 2024;9(3):569‑579.
6. KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases. Kidney International. 2021;100(4S):S1‑S276.
7. Agence des médicaments du Canada (AMC). iptacopan (Fabhalta) - Examen aux fins de remboursement : glomérulopathie à dépôts de C3 (C3G). Projet SR0917‑000. Jalons mis à jour le 27 nov. 2025. Disponible à l'adresse : https://www.cda-amc.ca/iptacopan-0. Consulté le 17 mars 2026.

SOURCE Novartis Pharma Canada inc.

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