Les évaluations des technologies de la santé (ETS) canadiennes reconnaissent la valeur thérapeutique de QALSODY™ (tofersen injectable) et son potentiel pour modifier la progression de la maladie chez les personnes vivant avec une SLA-SOD1

• La CDA-AMC émet une recommandation positive concernant le remboursement de QALSODY
• L'INESSS reconnaît la valeur clinique prometteuse de QALSODY et évoque une voie vers son remboursement
• Les évaluations des technologies de la santé (ETS) soulignent l'importance d'un accès rapide et équitable à QALSODY pour cette forme génétique ultra-rare de SLA et le besoin urgent de traitements qui ralentissent la progression de la maladie, préservent les fonctions et l'autonomie, prolongent la survie et améliorent la qualité de vie.

TORONTO, le 11 déc. 2025 /CNW/ - Biogen Canada Inc. est très satisfaite des récentes évaluations des technologies de la santé (ETS) publiées par l'Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) et l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) concernant QALSODY™ (tofersen injectable), la première thérapie conçue pour cibler une cause génétique connue de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

La CDA-AMC émet une recommandation positive concernant le remboursement¹
La CDA-AMC, par l'entremise du Comité canadien d'expertise sur les médicaments (CCEM), a émis une recommandation positive concernant le remboursement de QALSODY pour les adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1). La recommandation met en évidence les résultats des évaluations du CCEM selon lesquelles les données tirées de l'essai de phase 3 VALOR et sa prolongation ouverte indiquent le bénéfice clinique d'une instauration rapide du traitement par QALSODY (par rapport à un début de traitement retardé) pour ralentir le déclin fonctionnel et améliorer la fonction respiratoire. La recommandation indique également le besoin urgent de nouvelles options thérapeutiques pour cette forme ultra-rare de SLA.

L'INESSS souligne sa valeur thérapeutique et met en lumière la voie vers son remboursement²
L'INESSS a reconnu la valeur clinique de QALSODY en citant plusieurs observations prometteuses, y compris des indications exploratoires d'un ralentissement du déclin de la fonction pulmonaire et de réductions des neurofilaments à chaîne légère, un biomarqueur des lésions neuronales, mais il n'a pour le moment pas recommandé l'inscription de QALSODY en raison de facteurs économiques. L'examen souligne que les cliniciens consultés par l'INESSS ont décrit certaines des constatations comme cliniquement significatives, compte tenu des défis importants auxquels sont confrontées les personnes vivant avec une SLA-SOD1 et du nombre limité d'options thérapeutiques efficaces. À la suite de ses conclusions, l'agence a également exprimé sa volonté de reconnaître QALSODY pour le traitement de la SLA-SOD1 et de mettre en œuvre un suivi et une réévaluation cliniques, dans l'attente d'une entente avec le ministre de la Santé du Québec.

Ensemble, ces évaluations soulignent la valeur thérapeutique de QALSODY pour le traitement de la SLA-SOD1 et renforcent l'importance d'offrir un accès rapide aux Canadiens vivant avec cette maladie ultra-rare.

« Le processus d'ETS est une occasion importante pour la communauté de la SLA de se faire entendre », a déclaré Tammy Moore, présidente-directrice générale de la Société canadienne de la sclérose latérale amyotrophique. « L'arrivée de QALSODY représente un progrès dans la recherche continue sur la SLA et répond au besoin constant en matière de nouvelles approches thérapeutiques. L'évaluation de la CDA-AMC et de l'INESSS souligne à quel point il sera essentiel pour les familles aux prises avec cette maladie dévastatrice de bénéficier d'un accès rapide et équitable à de nouveaux traitements. Nous exhortons les provinces à contribuer à cet effort en reconnaissant la valeur des traitements novateurs comme QALSODY et en prenant des mesures pour garantir que les Canadiens vivant avec une SLA-SOD1 ne se retrouvent pas sans options. »

« Nous apprécions les évaluations approfondies menées par la CDA-AMC et l'INESSS, qui reconnaissent la valeur thérapeutique de QALSODY et les bénéfices potentiels qu'il peut offrir aux personnes vivant avec cette maladie dévastatrice », a déclaré Eric Tse, directeur général de Biogen Canada. « Biogen reste déterminée à collaborer avec ses partenaires et les payeurs de partout au Canada pour faciliter un accès rapide et équitable à QALSODY et offrir aux personnes vivant avec une SLA-SOD1 l'espoir de retarder la progression de la maladie et de conserver leur autonomie fonctionnelle et leur qualité de vie. »

À propos de QALSODY™ (tofersen injectable) au Canada
QALSODY™ (tofersen injectable) est un oligonucléotide antisens (OA) conçu pour se lier à l'ARNm codant le SOD1 pour qu'il réduise la synthèse de la protéine SOD1.

QALSODY est la première thérapie conçue pour traiter la cause génétique sous-jacente de la SLA-SOD1³, une maladie rapidement évolutive et toujours fatale qui affecte la fonction motrice, la parole et la capacité respiratoire⁴. L'autorisation sous conditions reconnaît le NfL plasmatique (neurofilament à chaîne légère) comme marqueur de neurodégénérescence⁵ pour confirmer l'efficacité du traitement contre la SLA-SOD1 et a été accordée sur la base de l'ensemble des données probantes, y compris le mode d'action ciblé, les biomarqueurs et les données cliniques.

L'autorisation au Canada en vertu de l'AC-C a été accordée sur la base du profil d'innocuité acceptable, de la haute qualité et de l'efficacité prometteuse de QALSODY observés dans l'essai de phase 3 VALOR de 28 semaines, à répartition aléatoire et à double insu, contrôlé par placebo, dans laquelle ont participé 108 patients âgés de 23 à 78 ans et présentant une faiblesse attribuable à la SLA et une mutation SOD1 confirmée, et sa prolongation ouverte⁴. L'autorisation est soumise à conditions, dans l'attente des résultats d'essais visant à vérifier les bénéfices cliniques du produit. Le rapport clinique final de l'étude de prolongation ouverte, le résumé des analyses intégrées de l'essai VALOR et les résultats de l'étude ATLAS de phase 3 en cours sur le tofersen menée chez des personnes cliniquement asymptomatiques atteintes de SLA et présentant une variante du gène SOD1 serviront d'essais de confirmation. Vous pouvez consulter le site clinicaltrials.gov pour de plus amples renseignements, en anglais, concernant l'essai ATLAS (NCT04856982).

L'engagement continu de Biogen envers la SLA
Depuis plus d'une décennie, Biogen s'efforce de faire progresser la recherche sur la SLA dans le but de mieux comprendre toutes les formes de la maladie. L'entreprise a continué d'investir dans la recherche d'avant-garde, malgré la décision difficile de mettre fin à un projet sur la SLA à un stade avancé en 2013. Biogen a mis en pratique ses importants apprentissages dans son portefeuille de ressources contre la SLA génétique et d'autres formes de SLA, dans le but d'augmenter les chances d'offrir un traitement potentiel aux patients qui en ont besoin. Ces apprentissages appliqués comprennent l'évaluation de cibles validées génétiquement auprès de populations de patients déterminées, la recherche du traitement le mieux adapté à chaque cible et l'utilisation de paramètres cliniques sensibles. Outre le tofersen, la société dispose d'un solide portefeuille de découvertes, y compris des efforts visant à traiter la pathologie TDP43 pour l'ensemble de la population touchée par la SLA. La pathologie TDP43 est observée dans 97 % des cas de SLA et est considérée comme un signe caractéristique de la maladie.

À propos de Biogen
Fondée en 1978, Biogen est une entreprise mondiale de biotechnologie de premier plan qui fait figure de pionnière dans le domaine de la science et de l'innovation pour offrir de nouveaux médicaments destinés à transformer la vie des patients et à créer de la valeur pour ses actionnaires et nos communautés. Nous avons une compréhension approfondie de la biologie humaine et tirons parti de différentes méthodes pour faire progresser les traitements ou les thérapies de première qualité qui donnent des résultats supérieurs. Notre approche consiste à prendre des risques audacieux, tout en garantissant un retour sur investissement, afin d'assurer une croissance à long terme.

Biogen est fière de servir les patients canadiens depuis plus de 25 ans. Pour en savoir plus sur Biogen Canada, visitez le site www.biogen.ca.

Références :

1. Agence des médicaments du Canada. Recommandation de remboursement (finale) : Tofersen (Qalsody) Disponible en anglais à l'adresse : https://www.cda-amc.ca/sites/default/files/DRR/2025/SR0883-Qalsody-Recommendation.pdf
   
   
2. Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS). Avis au ministre sur QALSODY. Disponible à l'adresse : https://www.inesss.qc.ca/thematiques/medicaments/medicaments-evaluation-aux-fins-dinscription/extrait-davis-au-ministre/qalsody-sla-avec-mutation-gene-sod1-7475.html
   
   
3. Monographie canadienne de QALSODY™. biogen.ca/products/QALSODY_PM_FR
   
   
4. Brown RH, Al-Chalabi A. N Engl J Med. 2017;377(2):162-172. 2. Masrori P, Van Damme P. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929. 3. Miller T, et al. N Engl J Med. 2020;383(2):109-119.
   
   
5. Yuan A, Rao MV, Veeranna, Nixon RA. Neurofilaments and Neurofilament Proteins in Health and Disease. Cold Spring Harb Perspect Biol. 2017;9(4):a018309.

SOURCE Biogen Canada Inc.

PERSONNE-RESSOURCE POUR LES MÉDIAS : Marija Mandic, [phone], [email protected]