L'approbation de SKYCLARYS(MC) (omavéloxolone) par Santé Canada inaugure une nouvelle ère pour le traitement de l'ataxie de Friedreich au Canada

• Étant le seul traitement approuvé pour s'attaquer à la progression de la maladie, SKYCLARYS comble une lacune de longue date dans les soins aux Canadiens vivant avec l'ataxie de Friedreich
• L'ataxie de Friedreich est une maladie neurodégénérative rare, évolutive, débilitante et réduisant la durée de vie¹
• L'approbation de SKYCLARYS reflète l'engagement de Biogen d'agir en tant que pionnière de l'innovation dans le domaine des maladies rares, de promouvoir les progrès dans les soins aux patients et de répondre aux besoins critiques non satisfaits

TORONTO, le 17 mars 2025 /CNW/ - Biogen Canada Inc. a le plaisir d'annoncer que Santé Canada a approuvé SKYCLARYS^MC (omavéloxolone) pour le traitement de l'ataxie de Friedreich (AF) chez les patients de 16 ans et plus². Cette approbation - qui a été accordée dans le cadre du processus d'évaluation prioritaire de Santé Canada - marque une étape importante, car elle fait de SKYCLARYS le seul traitement au Canada à cibler spécifiquement les mécanismes sous-jacents de cette maladie neurodégénérative rare et évolutive.

Combler un besoin en matière de traitement de l'ataxie de Friedreich
Avant l'arrivée de SKYCLARYS, les personnes atteintes de l'ataxie de Friedreich devaient composer avec une lacune considérable dans les soins et elles ne disposaient d'aucun traitement pour ralentir la progression de la maladie. Cette approbation offre une option intéressante aux Canadiens admissibles vivant avec cette maladie qui perturbe leur vie et qui en réduit la durée³, qui ont longtemps disposé d'options thérapeutiques limitées.

« L'ataxie de Friedreich inflige de graves difficultés physiques, réduisant ainsi progressivement la fonction motrice, l'indépendance et la qualité de vie globale. En tant que médecin et chercheur dans ce domaine, j'ai vu de mes propres yeux le besoin critique de traitements qui s'attaquent aux causes sous-jacentes de cette maladie dévastatrice », déclare le docteur Massimo Pandolfo, neurologue et chercheur réputé, chercheur principal dans le cadre de la collaboration internationale qui a permis d'identifier le gène de l'ataxie de Friedreich (FRDA). « L'approbation de SKYCLARYS marque une avancée importante, car elle permet d'offrir le premier traitement qui va au-delà de la maîtrise des symptômes et qui cible plutôt la progression de la maladie. Bien que le produit ne puisse pas guérir la maladie, ce pas en avant représente des progrès significatifs sur le plan des options thérapeutiques et donne un nouvel espoir aux patients et à leur famille. »

Espoir pour les personnes atteintes d'une maladie qui a des répercussions de taille sur les patients
L'AF est une maladie génétique débilitante qui touche environ 1 personne sur 40 000 au Canada⁴, et on estime que de 300 à 750 personnes vivent avec cette maladie⁵. L'AF cause progressivement des lésions à la moelle épinière, aux nerfs périphériques et aux régions du cerveau qui régissent l'équilibre, les mouvements et l'élocution⁶. Normalement, les symptômes apparaissent durant l'enfance ou l'adolescence et s'aggravent au fil du temps, ce qui mène à la perte de coordination musculaire, de la parole et de la mobilité, et à l'incapacité d'avaler. La maladie entraîne des complications telles que la déficience visuelle et auditive, la scoliose, le diabète et un risque accru de maladies cardiaques graves^7,8,9. Elle réduit considérablement la qualité de vie, avec une espérance de vie moyenne de 37 ans^9,10,11.

« L'approbation de SKYCLARYS représente un espoir attendu depuis longtemps pour la communauté des patients. Il s'agit d'un important jalon pour les Canadiens touchés par l'ataxie de Friedreich, et Claude St-Jean, l'un de nos fondateurs, en aurait été ravi. Ce traitement marque une étape cruciale dans la prise en charge d'une maladie qui a de graves répercussions sur la vie des personnes qui en sont atteintes et de leur famille », a déclaré François-Olivier Théberge, directeur général d'Ataxie Canada. « Pour la première fois, un traitement pour cette maladie débilitante est à portée de main, apportant un optimisme grandement nécessaire et la possibilité d'améliorer la prise en charge de la maladie. »

La partie 2 de l'essai pivot MOXIe, une étude contrôlée par placebo englobant plus de 100 participants, a servi de fondement à l'approbation de SKYCLARYS par Santé Canada. Après 48 semaines, les patients traités avec SKYCLARYS ont montré une amélioration statistiquement significative des scores de l'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich modifiée (mFARS), ce qui met en évidence son effet sur la progression de la maladie².

« L'approbation de SKYCLARYS au Canada représente un moment charnière dans notre engagement continu à faire progresser les options de traitement des maladies rares, en particulier celles pour lesquelles il existe des options limitées et de grands besoins non comblés », a déclaré Eric Tse, directeur général de Biogen Canada. « Nous sommes extrêmement fiers d'offrir le seul traitement approuvé par Santé Canada pour l'ataxie de Friedreich. Nous demeurons fermement résolus à travailler en collaboration avec les communautés médicales et de patients ainsi qu'avec les payeurs de l'ensemble du Canada pour veiller à ce que SKYCLARYS soit accessible aux personnes qui vivent avec cette maladie complexe. »

À propos de SKYCLARYS^MC (omavéloxolone)
SKYCLARYS^MC (omavéloxolone) est un médicament administré par voie orale, une fois par jour, indiqué pour le traitement de l'ataxie de Friedreich chez les adultes et les adolescents de 16 ans et plus aux États-Unis (É.-U.), dans l'Union européenne et au Canada². SKYCLARYS a reçu les désignations de Médicament orphelin, d'Approbation rapide et de Maladie infantile rare de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis^{2, 12,13}. En Europe, la Commission européenne a accordé la désignation de médicament orphelin à SKYCLARYS pour le traitement de l'ataxie de Friedreich¹³. Au Canada, l'autorisation de mise en marché de SKYCLARYS a été accordée suivant le processus d'évaluation prioritaire de Santé Canada¹⁴.

Biogen continue de se consacrer à l'avancement des efforts de recherche-développement afin d'améliorer la compréhension de l'ataxie de Friedreich ainsi que les résultats pour les patients. Cela comprend une étude de phase I ouverte en cours qui vise à évaluer l'utilisation de SKYCLARYS chez les patients pédiatriques âgés de 2 à 15 ans. Pour en savoir plus, consultez clinicaltrials.gov.

À propos de Biogen
Fondée en 1978, Biogen est une entreprise mondiale de biotechnologie de premier plan qui fait figure de pionnière dans le domaine de la science et de l'innovation pour offrir de nouveaux médicaments destinés à transformer la vie des patients et à créer de la valeur pour ses actionnaires et nos communautés. Nous avons une compréhension approfondie de la biologie humaine et tirons parti de différentes méthodes pour faire progresser les traitements ou les thérapies de première qualité qui donnent des résultats supérieurs. Notre approche consiste à prendre des risques audacieux, tout en garantissant un retour sur investissement, afin d'assurer une croissance à long terme.

Biogen est fière de servir les patients canadiens depuis plus de 25 ans. Pour en savoir plus sur Biogen Canada, visitez le site www.biogen.ca.

References:

1. Ataxie Canada. Ataxie de Friedreich. Accessible à l'adresse : https://lacaf.org/fr/ataxies/formes-dataxie/ataxie-de-friedreich/. Consulté en : mars 2025.
2. Monographie de produit canadienne de SKYCLARYS™. Biogen.ca/products/SKYCLARYS_PM_FR
3. Friedreich's Ataxia Research Alliance. What is Friedreich's ataxia? Accessible à l'adresse : https://www.curefa.org/understanding-fa/what-is-friedreichs-ataxia/. Consulté en : mars 2025. (en anglais)
4. SickKids. Ataxie de Friedreich (AF). Accessible à l'adresse : https://www.aboutkidshealth.ca/healthaz/genetics/friedreich-ataxia-frda/?language=fr. Consulté en : mars 2025.
5. Polek B, Roach MJ, Andrews WT, Ehling M, Salek S. Burden of Friedreich's Ataxia to the Patients and Healthcare Systems in the United States and Canada. Front Pharmacol. 22 mai 2013;4:66. doi: 10.3389/fphar.2013.00066. PMID: 23734128; PMCID: PMC3660667. (en anglais)
6. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Friedreich Ataxia. Accessible à l'adresse : https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/friedreich-ataxia. Consulté en : mars 2025. (en anglais)
7. Fogel BL, Perlman S. Clinical features and molecular genetics of autosomal recessive cerebellar ataxias. Lancet Neurol. Mars 2007;6(3):245-57. doi: 10.1016/S1474-4422(07)70054-6. PMID: 17303531. (en anglais)
8. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Friedreich Ataxia. Accessible à l'adresse : https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/friedreich-ataxia. Consulté en : mars 2025. (en anglais)
9. Parkinson MH, Boesch S, Nachbauer W, Mariotti C, Giunti P. Clinical features of Friedreich's ataxia: classical and atypical phenotypes. J Neurochem. Août 2013;126 Suppl 1:103-17. doi: 10.1111/jnc.12317. PMID: 23859346.
10. Tsou AY, Paulsen EK, Lagedrost SJ, Perlman SL, Mathews KD, Wilmot GR, Ravina B, Koeppen AH, Lynch DR. Mortality in Friedreich ataxia. J Neurol Sci. 15 août 2011;307(1-2):46-9. doi: 10.1016/j.jns.2011.05.023. Publication en ligne, 8 juin 2011. PMID: 21652007. (en anglais)
11. Corben LA, Collins V, Milne S, Farmer J, Musheno A, Lynch D, Subramony S, Pandolfo M, Schulz JB, Lin K, Delatycki MB; Clinical Management Guidelines Writing Group. Clinical management guidelines for Friedreich ataxia: best practice in rare diseases. Orphanet J Rare Dis. 12 novembre 2022;17(1):415. doi: 10.1186/s13023-022-02568-3. PMID: 36371255; PMCID: PMC9652828. (en anglais)
12. U.S. Food and Drug Administration. (28 février 2023) FDA approves first treatment for Friedreich's ataxia [communiqué de presse] https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-first-treatment-friedreichs-ataxia. Consulté en : mars 2025 (en anglais)
13. Biogen Inc. (12 février 2024) Biogen Received European Commission Approval for SKYCLARYS^® (omaveloxolone), the First Therapy to Treat Friedreich's Ataxia [communiqué de presse] https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-received-european-commission-approval-skyclarysr. Consulté en : mars 2025. (en anglais)
14. Santé Canada. Évaluation prioritaire des présentations de drogues (produits thérapeutiques). Accessible à l'adresse : https://publications.gc.ca/collections/collection_2024/sc-hc/H14-540-2007-fra.pdf. Consulté en : mars 2025.

SOURCE Biogen Canada Inc.

PERSONNE-RESSOURCE POUR LES MÉDIAS : Marija Mandic, [phone], [email protected]