L' AMC émet une recommandation positive concernant le remboursement de SKYCLARYSMC (omavéloxolone), le seul traitement approuvé par Santé Canada pour la prise en charge de l'ataxie de Friedreich

• La recommandation finale de l'AMC témoigne du besoin urgent non comblé pour la prise en charge de cette maladie évolutive qui limite l'espérance de vie, reconnaissant la valeur d'un traitement qui ralentit la progression de la maladie.
• On observe des différences régionales en ce qui concerne le fardeau de la maladie et, pour cette raison, il est important d'accorder une attention particulière au Québec et à l'Est du Canada.

TORONTO, le 29 juill. 2025 /CNW/ - Biogen Canada Inc. est heureuse d'annoncer un pas en avant important pour les Canadiens qui vivent avec l'ataxie de Friedreich (AF), grâce à la recommandation positive du Comité canadien d'expertise sur les médicaments (CCEM) de l'Agence des médicaments du Canada (AMC) pour le remboursement de SKYCLARYS^MC (omavéloxolone) comme traitement des patients de 16 ans et plus qui répondent à certains critères¹. Pour les Canadiens atteints de cette maladie neurodégénérative rare qui vivent à l'extérieur du Québec, il s'agit d'une étape importante qui les rapproche de l'accès au seul traitement approuvé pour cette maladie.

La recommandation de l'AMC est fondée sur une évaluation des essais cliniques et des données économiques à laquelle ont participé des médecins, des patients et des proches aidants. Les données cliniques présentées provenaient de l'étude MOXIe Partie II, laquelle a démontré que SKYCLARYS a considérablement ralenti le déclin neurologique comparativement au placebo, tel que mesuré par l'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich modifiée (mFARS), un outil utilisé pour évaluer le déclin neurologique et la progression de la maladie. Les personnes inscrites à l'essai clinique ont fait l'objet d'un suivi pendant une période de 48 semaines et ont présenté un ralentissement du déclin de leur capacité à effectuer les activités de la vie quotidienne qui sont essentielles au maintien de l'autonomie².

« Pour les personnes touchées par cette maladie génétique neurodégérénative, même un léger ralentissement de la progression de la maladie peut avoir des répercussions profondes sur la vie », a déclaré Stacy Lintern, chef de la direction, Dystrophie musculaire Canada. « L'ataxie de Friedreich est une maladie limitant l'espérance de vie pour laquelle le manque d'options thérapeutiques et les besoins non satisfaits depuis longtemps au Canada sont notables. La recommandation de l'AMC marque une étape importante vers un changement de la réalité en rendant le traitement plus accessible et en offrant aux patients et aux familles un choix dont ils ont grandement besoin pour prendre en charge leur maladie. Des progrès comme SKYCLARYS redonnent espoir aux patients et à leur famille. »

L'AF est une maladie génétique neurodégénérative qui réduit la durée de vie et a un effet dévastateur sur les personnes diagnostiquées, réduisant leur qualité de vie et limitant leur espérance de vie à 37 ans en moyenne^3,4,5. Au Canada, on estime qu'elle touche 1 personne sur 40 000⁶.

« Nous sommes ravis que l'AMC reconnaisse SKYCLARYS comme traitement vital pour la communauté de l'ataxie de Friedreich : cela représente un progrès essentiel pour le traitement de cette maladie qui perturbe la vie des personnes et pour laquelle il y a un besoin urgent d'options thérapeutiques. Dans des régions comme le Québec et l'Est du Canada, où un plus grand nombre de personnes sont touchées par l'ataxie de Friedreich, il est particulièrement urgent d'assurer un accès rapide à de nouvelles options thérapeutiques », a affirmé François-Olivier Théberge, directeur général d'Ataxie Canada. « L'ataxie de Friedreich a de lourdes conséquences. Les personnes et les familles qui vivent avec la maladie font face à des défis importants et souvent difficiles à surmonter. Depuis plus de 53 ans, Ataxie Canada est poussée par la vision de son fondateur, Claude St-Jean, qui croyait profondément au pouvoir de la science et de la communauté pour donner espoir aux personnes touchées par les maladies rares. Nous continuons à adhérer à cette mission, qui consiste à promouvoir un accès équitable dans toutes les provinces, y compris au Québec, et nous avons hâte d'aider les Canadiens et les Canadiennes qui vivent avec l'ataxie de Friedreich à avoir une chance égale de profiter des bienfaits de SKYCLARYS. »

La recommandation de l'AMC marque un moment décisif dans l'amélioration des options de traitement pour les personnes vivant avec l'ataxie de Friedreich.

« Cette étape représente un progrès important, nous permettant de répondre à un besoin non comblé depuis longtemps chez les Canadiens et les Canadiennes qui vivent avec l'ataxie de Friedreich », a déclaré Eric Tse, directeur général de Biogen Canada Inc. « Biogen est fière d'être à l'avant-garde de l'innovation dans le traitement des maladies neurodégénératives rares et graves. Elle demeure déterminée à travailler en collaboration avec les systèmes de soins de santé et les décideurs de tout le Canada pour appuyer l'accès rapide et équitable à un traitement qui établira la nouvelle norme de soins dans la prise en charge de l'AF. »

À propos de Biogen

Fondée en 1978, Biogen est une entreprise mondiale de biotechnologie de premier plan qui fait figure de pionnière dans le domaine de la science et de l'innovation pour offrir de nouveaux médicaments destinés à transformer la vie des patients et à créer de la valeur pour ses actionnaires et nos communautés. Nous avons une compréhension approfondie de la biologie humaine et tirons parti de différentes méthodes pour faire progresser les traitements ou les thérapies de première qualité qui donnent des résultats supérieurs. Notre approche consiste à prendre des risques audacieux, tout en garantissant un retour sur investissement, afin d'assurer une croissance à long terme.

Biogen est fière de servir les patients canadiens depuis plus de 25 ans. Pour en savoir plus sur Biogen Canada, visitez le site www.biogen.ca.

Références :

1. Agence des médicaments du Canada (AMC). Reimbursement Recommendation (Final) Omaveloxolone (Skyclarys). Accessible à l'adresse : https://www.cda-amc.ca/sites/default/files/DRR/2025/SR0864-Skyclarys_Rec.pdf. Consulté en juillet 2025.
2. Sommaire de décision réglementaire portant sur Skyclarys. Portail des médicaments et produits de santé. Consulté le 17 juillet 2025.
3. Parkinson MH, Boesch S, Nachbauer W, Mariotti C, Giunti P. Clinical features of Friedreich's ataxia : classical and atypical phenotypes. J Neurochem. 2013 Aug;126 Suppl 1:103-17. doi : 10.1111/jnc.12317. PMID : 23859346.
4. Tsou AY, Paulsen EK, Lagedrost SJ, Perlman SL, Mathews KD, Wilmot GR, Ravina B, Koeppen AH, Lynch DR. Mortality in Friedreich ataxia. J Neurol Sci. 2011 Aug 15;307(1-2):46-9. doi : 10.1016/j.jns.2011.05.023. Epub, 8 juin 2011. PMID : 21652007.
5. Corben LA, Collins V, Milne S, Farmer J, Musheno A, Lynch D, Subramony S, Pandolfo M, Schulz JB, Lin K, Delatycki MB; Clinical Management Guidelines Writing Group. Clinical management guidelines for Friedreich ataxia : best practice in rare diseases. Orphanet J Rare Dis. 2022 Nov. 12;17(1):415. doi : 10.1186/s13023-022-02568-3. PMID : 36371255; PMCID : PMC9652828. 
6. SickKids. Ataxia Friedreich (FRDA). Disponible à :  https://www.aboutkidshealth.ca/fr/ Consulté en juillet 2025.

SOURCE Biogen Canada Inc.

PERSONNE-RESSOURCE POUR LES MÉDIAS : Marija Mandic, [phone], [email protected]