Fabhalta® (capsules d'iptacopan), premier traitement oral pour les patients adultes atteints d'HPN, est désormais disponible au Canada

• Fabhalta est la première monothérapie orale destinée aux adultes ayant déjà reçu un traitement et les adultes n'ayant jamais reçu de traitement, atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)^1,2, un trouble sanguin chronique, rare et potentiellement mortel^3,4.
• Désormais offerte au Canada, cette nouvelle option de traitement permet de répondre à d'importants besoins non satisfaits chez les patients adultes atteints d'HPN; une grande proportion de patients risque de demeurer anémique et de dépendre de transfusions sanguines^3,4.
• L'Agence des médicaments du Canada (AMC) et l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) ont recommandé le remboursement de Fabhalta pour le traitement des patients adultes atteints d'HPN qui ont eu une réponse inadéquate à un inhibiteur de la C5 ou qui ne le tolèrent pas^5,6.
• Dans les essais cliniques, le traitement par Fabhalta a procuré une bien meilleure amélioration de l'hémoglobinurie en l'absence de transfusions de globules rouges (érythrocytes)^1,7,8,9,10.

MONTRÉAL, le 14 avril 2025 /CNW/ - Novartis Canada a le plaisir d'annoncer que Fabhalta^® (capsules d'iptacopan) est désormais disponible partout au Canada pour les patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) qui souffrent d'anémie hémolytique¹. Premier et seul traitement oral en monothérapie pour l'HPN, Fabhalta a reçu l'approbation de Santé Canada en janvier 2025.

« J'ai reçu mon diagnostic d'HPN il y a plus de 20 ans, lorsque la connaissance de la maladie était encore limitée et qu'aucun traitement n'était disponible. Il est encourageant  de voir la façon dont le paysage thérapeutique évolue et s'améliore pour la communauté des patients atteints d'HPN », a déclaré Barry Katsof, président de l'Association québécoise d'HPN. « La disponibilité d'une nouvelle option de traitement oral procurera des avantages significatifs aux Canadiens et Canadiennes qui continuent à souffrir d'anémie et à dépendre des transfusions sanguines, malgré leurs traitements actuels. »

La composante C5 du complément est un gène qui code un composant du système du complément, une partie du système immunitaire de l'organisme qui aide le corps à combattre les lésions et les envahisseurs étrangers, comme les bactéries et les virus^11,12. Les traitements actuels par inhibiteur de la C5, administrés par perfusion, risquent de ne pas maîtriser les symptômes d'HPN^3,4. En fait, les patients recevant un traitement anti-C5 ont signalé une anémie persistante, et certains patients nécessitent des transfusions sanguines au moins une fois par année^3,4. Fabhalta est le seul inhibiteur du facteur B - une thérapie à petites molécules qui traite les maladies causées par la dérégulation de la voie alterne du complément - offrant un contrôle complet de la destruction des globules rouges à l'intérieur et à l'extérieur des vaisseaux sanguins (hémolyse intravasculaire et extravasculaire [HIV et HEV]) et approuvé au Canada.

« Dans le cadre des études cliniques, l'iptacopan s'est avéré supérieur à l'inhibition de la C5 en ce qui concerne l'augmentation du taux d'hémoglobine et l'évitement des transfusions chez les patients ayant déjà été traités. Le traitement s'est également avéré efficace pour améliorer le taux d'hémoglobine sans transfusion chez des patients n'ayant jamais reçu d'inhibiteur du complément. Dans les deux études, les valeurs de LDH étaient bien maîtrisées, ce qui suggère l'inhibition terminale du complément » ^7,13 a déclaré le D^r Christopher Patriquin, professeur adjoint de médecine et clinicien chercheur à l'Université de Toronto. « La disponibilité d'un traitement oral sûr et efficace pour l'HPN^7,8,13,14 offre la possibilité de personnaliser les soins proposés aux patients par les médecins, en assouplissant éventuellement les contraintes auxquelles sont confrontées les personnes recevant des traitements injectables. »

« Nous continuons à soutenir l'innovation qui améliore la vie des Canadiens atteints d'HPN et sommes fiers de proposer un nouveau médicament oral aux personnes atteintes de cette maladie chronique du sang qui altère la qualité de vie » a déclaré Mark Vineis, président national de Novartis Canada. « En tant que premier et seul traitement oral pour l'HPN, nous sommes convaincus que cette nouvelle option de traitement permettra d'améliorer les résultats et offrira un nouvel espoir et une liberté retrouvée aux patients, à leurs proches, ainsi qu'aux fournisseurs de soins de santé qui prennent soin d'eux. »

Novartis est fière d'offrir un programme de soutien aux patients (PSP) appelé « Fabhalta Assist ».

L'efficacité clinique, l'innocuité et le rapport coût-efficacité de Fabhalta pour l'HPN ont été révisés par l'Agence des médicaments du Canada (AMC) et l'Institut national d'excellence en santé et services sociaux (INESSS). Les deux organismes ont émis une recommandation positive en faveur du remboursement de Fabhalta pour le traitement des patients adultes atteints d'HPN qui présentent une réponse inadéquate à un inhibiteur de la C5^5,6 ou qui ne le tolèrent pas. Novartis espère travailler avec les provinces afin d'identifier les patients atteints d'HPN qui pourraient avoir accès à cette nouvelle option de traitement.

À propos de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) 
L'HPN est un trouble sanguin rare, chronique et potentiellement mortel, médié par le complément² (une maladie qui survient lorsque le système du complément est activé de manière inappropriée ou en excès). Les personnes atteintes d'HPN présentent une mutation acquise dans certaines de leurs cellules souches hématopoïétiques (se trouvant dans la moelle osseuse et pouvant croître pour se transformer en globules rouges, globules blancs et plaquettes), laquelle amène ces cellules à produire des globules rouges susceptibles d'être détruits prématurément par le système du complément^2,4. Ce phénomène entraîne une hémolyse intravasculaire (destruction des globules rouges dans les vaisseaux sanguins) et une hémolyse extravasculaire (destruction des globules rouges principalement dans la rate et le foie) lesquelles provoquent une anémie (faible taux de globules rouges dans la circulation sanguine), des thromboses (formation de caillots sanguins) et d'autres symptômes débilitants dans des combinaisons et des niveaux de gravité variables^2-4.

On estime qu'environ 10 à 20 personnes sur un million dans le monde entier vivent avec l'HPN². Bien que l'HPN puisse se manifester à tout âge, elle est souvent diagnostiquée chez les personnes âgées de 30 à 40 ans^15,16.

À propos de Fabhalta (capsules d'iptacopan)
Fabhalta est un inhibiteur oral du facteur B de la voie alterne du complément^17.18,19. Fabhalta est indiqué en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) qui souffrent d'anémie hémolytique.

Fabhalta n'est disponible que par l'entremise d'un programme de distribution contrôlée dans le cadre duquel les prescripteurs sont tenus d'inscrire les patients au programme et de confirmer la vaccination contre les bactéries encapsulées¹.

L'approbation de Santé Canada est fondée sur l'essai de phase III APPLY-PNH chez des patients atteints d'anémie résiduelle, malgré un traitement anti-C5 antérieur, qui sont passés à Fabhalta^1,7. De plus, l'approbation est étayée par l'étude de phase III APPOINT-PNH chez des patients n'ayant jamais reçu d'inhibiteur du complément^1,8.

À propos de Novartis 
Novartis est une société spécialisée dans les médicaments innovants. Chaque jour, nous nous efforçons de réimaginer la médecine pour améliorer et prolonger la vie des gens et donner aux patients, aux professionnels de la santé et aux sociétés les moyens d'agir face aux maladies graves. Nos médicaments sont utilisés par plus de 250 millions de personnes dans le monde.

Au Canada, Novartis Pharma Canada inc. emploie environ 600 personnes pour répondre aux besoins en constante évolution des patients et du système de santé et investit plus de 30 millions de dollars en recherche et développement chaque année au pays. Pour en savoir plus, consultez www.novartis.ca.

Références

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¹ Fabhalta (iptacopan capsules) Product Monograph. https://www.novartis.com/ca-en/sites/novartis_ca/files/fabhalta_scrip_e.pdf. January 6, 2025.

² Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Consensus statement for diagnosis and treatment of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348. doi:10.1016/j.htct.2020.06.006

³ McKinley CE, Richards SJ, Munir T, et al. Extravascular Hemolysis Due to C3-Loading in Patients with PNH Treated with Eculizumab: Defining the Clinical Syndrome. Blood. 2017;130(Supplement 1):3471. doi:10.1182/blood.V130.Suppl_1.3471.3471

⁴ Dingli D, Matos JE, Lehrhaupt K, et al. The burden of illness in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria receiving treatment with the C5-inhibitors eculizumab or ravulizumab: results from a US patient survey. Ann Hematol. 2022;101(2):251-263. doi:10.1007/s00277-021-04715-5

⁵ Reimbursement Recommendation: Iptacopan (Fabhalta). Canadian Journal of Health Technologies. Canada's Drug Agency. https://www.cda-amc.ca/sites/default/files/DRR/2025/SR0851_Fabhalta_FINAL_Recommendation.pdf. Accessed on April 7, 2025.

⁶ Extract Notice to the Minister: Fabhalta (HPN). INESSS. https://www.inesss.qc.ca/en/themes/medicaments/drug-products-undergoing-evaluation-and-evaluated/extract-notice-to-the-minister/fabhalta-hpn-7233.html. Accessed on April 7, 2025.

⁷ Risitano AM, Rӧth A, Kulasekararaj A, et al. Oral Iptacopan Monotherapy Has Superior Efficacy to Anti-C5 Therapy in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria and Residual Anemia: Results From the Phase III APPLY-PNH Study. Presented at: 49th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); April 23-36, 2023; Paris, France.

⁸ Risitano AM, Han B, Ueda Y, et al. Oral Complement Factor B Inhibitor Iptacopan Monotherapy Improves Hemoglobin to Normal/Near-Normal Levels in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Patients Naïve to Complement Inhibitors: Phase III APPOINT-PNH Trial. Presented at: 49th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); April 23-36, 2023; Paris, France.

⁹ Risitano AM, Röth A, Soret J, et al. Addition of iptacopan, an oral factor B inhibitor, to eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria and active haemolysis: an open-label, single-arm, phase 2, proof-of-concept trial. Lancet Haematol. 2021;8(5):e344-e354. doi:10.1016/S2352-3026(21)00028-4

¹⁰ Jang JH, Wong L, Ko BS, et al. Iptacopan monotherapy in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a 2-cohort open-label proof-of-concept study. Blood Adv. 2022;6(15):4450-4460. doi:10.1182/bloodadvances.2022006960

¹¹ C5 complement C5 [ Homo sapiens (human) ]. Gene ID: 727. National Library of Medicine. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/gene/727. Accessed on January 8, 2025.

¹² Complement System. Cleveland Clinic. https://my.clevelandclinic.org/health/body/23370-complement-system. Accessed April 1, 2025.

¹³ Novartis Pharmaceuticals. A Randomized, Multicenter, Active-Comparator Controlled, Open-Label Trial to Evaluate Efficacy and Safety of Oral, Twice Daily LNP023 in Adult Patients With PNH and Residual Anemia, Despite Treatment With an Intravenous Anti-C5 Antibody. clinicaltrials.gov; 2022. Accessed September 21, 2022. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04558918

¹⁴ Novartis Pharmaceuticals. A Multicenter, Single-Arm, Open-Label Trial to Evaluate Efficacy and Safety of Oral, Twice Daily Iptacopan in Adult PNH Patients Who Are Naive to Complement Inhibitor Therapy. clinicaltrials.gov; 2022. Accessed September 21, 2022. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04820530

¹⁵ Hill A, DeZern AE, Kinoshita T, Brodsky RA. Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Nat Rev Dis Primer. 2017;3(1):17028. doi:10.1038/nrdp.2017.28

¹⁶ Schrezenmeier H, Röth A, Araten DJ, et al. Baseline clinical characteristics and disease burden in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH): updated analysis from the International PNH Registry. Ann Hematol. 2020;99(7):1505-1514. doi:10.1007/s00277-020-04052-z

¹⁷ Schubart A, Anderson K, Mainolfi N, et al. Small-molecule factor B inhibitor for the treatment of complement-mediated diseases. Proc Natl Acad Sci. 2019;116(16):7926-7931. doi:10.1073/pnas.1820892116

¹⁸ Barratt J, Rovin B, Zhang H, et al. POS-546 EFFICACY AND SAFETY OF IPTACOPAN IN IgA NEPHROPATHY: RESULTS OF A RANDOMIZED DOUBLE-BLIND PLACEBO-CONTROLLED PHASE 2 STUDY AT 6 MONTHS. Kidney Int Rep. 2022;7(2):S236. doi:10.1016/j.ekir.2022.01.577

¹⁹ Rizk DV, Rovin BH, Zhang H, et al. Targeting the Alternative Complement Pathway With Iptacopan to Treat IgA Nephropathy: Design and Rationale of the APPLAUSE-IgAN Study. Kidney Int Rep. 2023;8(5):968-979. doi:10.1016/j.ekir.2023.01.041

SOURCE Novartis Pharma Canada inc.

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