Vertex signe une lettre d'intention avec l'Alliance pharmaceutique pancanadienne pour ALYFTREK dans le traitement de la fibrose kystique

TORONTO, le 6 juill. 2026 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals a annoncé aujourd'hui la signature d'une lettre d'intention avec l'Alliance pharmaceutique pancanadienne (APP) pour ^PrALYFTREK^MD (vanzacaftor/tézacaftor/deutivacaftor), une nouvelle association médicamenteuse triple pour le traitement de la fibrose kystique (FK) chez les patients âgés de 6 ans et plus porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) ou d'une autre mutation du gène CFTR répondant à l'association vanzacaftor/tézacaftor/deutivacaftor. Cette lettre d'intention fait suite aux recommandations favorables en vue du remboursement d'ALYFTREK rendues par l'Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) en décembre 2025 et l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) en avril 2026.

« Cette entente reflète un engagement conjoint en ce qui concerne l'amélioration de l'accès aux médicaments novateurs contre la fibrose kystique », mentionne Michael Siauw, directeur exécutif national, Vertex Pharmaceuticals (Canada). « Nous tenons à remercier l'Agence des médicaments du Canada, l'INESSS, l'APP et les provinces et territoires participants pour leur collaboration qui a permis de franchir cette étape importante pour les personnes atteintes de fibrose kystique au Canada. Environ 3800 personnes au pays sont maintenant admissibles à ALYFTREK, dont jusqu'à 60 qui pourraient être admissibles à un médicament s'attaquant à la cause sous-jacente de leur maladie pour la première fois. »

Avec cette lettre d'intention, Vertex entamera des discussions avec les provinces et territoires pour étayer l'inscription d'ALYFTREK sur les listes de médicaments des régimes publics, une étape essentielle pour rendre ce médicament accessible par les régimes publics d'assurance médicaments dans l'ensemble du Canada.

À propos de la fibrose kystique 

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui écourte la vie et qui afflige plus de 112 000 personnes, dont environ 97 000 personnes en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et au Canada. La FK est une maladie multiviscérale progressive qui touche les poumons, le foie, le pancréas, le tube digestif, les sinus, les glandes sudoripares et l'appareil reproducteur. La FK est causée par des anomalies ou par l'absence de la protéine CFTR résultant de certaines mutations du gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux -- un de chaque parent -- pour être atteints de fibrose kystique, et ces mutations peuvent être détectées par un test génétique. Bien que la maladie puisse être causée par divers types de mutations du gène CFTR, la grande majorité des personnes atteintes de FK présentent au moins une mutation F508del. Les mutations de CFTR causent la FK en provoquant une déficience de la protéine CFTR, ou en entraînant un manque ou une absence de protéine CFTR à la surface des cellules. Le mauvais fonctionnement et/ou l'absence de protéine CFTR entraînent une mauvaise circulation du sel et de l'eau vers l'intérieur et vers l'extérieur des cellules de plusieurs organes. Dans les poumons, ce phénomène conduit à l'accumulation de mucus anormalement épais et collant, à des infections pulmonaires chroniques et à des lésions pulmonaires progressives qui finissent par causer la mort de nombreux patients. L'âge médian du décès est dans la trentaine, mais grâce au traitement, la survie prévue s'améliore.

Aujourd'hui, plus de 75 000 personnes atteintes de FK, dans plus de 60 pays sur six continents, sont traitées au moyen des médicaments de Vertex contre la FK. Ce chiffre représente environ les 2/3 des personnes ayant reçu un diagnostic de FK qui sont admissibles à un traitement par modulateur de la protéine CFTR.

À propos d'ALYFTREK^MD (vanzacaftor/tézacaftor/deutivacaftor)

Chez les personnes atteintes de FK, les mutations du gène CFTR réduisent la quantité de la protéine CFTR à la surface de la cellule ou en altèrent le fonctionnement. Le vanzacaftor et le tézacaftor sont conçus pour faciliter la maturation et le trafic de la protéine CFTR afin d'accroître la quantité de cette protéine à la surface de la cellule. Pour sa part, le deutivacaftor est un potentialisateur conçu pour augmenter la probabilité d'ouverture du canal de la protéine CFTR amenée à la surface cellulaire, afin d'améliorer la circulation de sel et d'eau à travers la membrane cellulaire.

ALYFTREK est maintenant approuvé aux États-Unis, au Royaume-Uni et dans l'Union européenne, au Canada, en Nouvelle-Zélande, en Suisse et en Australie pour les personnes atteintes de FK âgées de 6 ans et plus qui sont porteuses d'au moins une mutation F508del du gène CFTR ou d'une autre mutation du gène CFTR répondant à ALYFTREK.

Encadré sur les mises en garde

Des augmentations des transaminases ont été observées chez certains patients traités par ALYFTREK. Des cas d'insuffisance hépatique nécessitant une transplantation ou d'issue fatale ont été signalés chez des patients ayant ou non des antécédents de maladie du foie, traités par l'association à dose fixe contenant de l'élexacaftor, du tézacaftor et de l'ivacaftor, qui contient le même ingrédient actif (tézacaftor) et un ingrédient actif similaire (ivacaftor) qu'ALYFTREK. L'atteinte hépatique a été observée principalement dans les six mois suivant l'instauration du traitement par élexacaftor/tézacaftor/ivacaftor. Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter la monographie d'ALYFTREK.

À propos de Vertex

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de mettre au point des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société a des traitements approuvés pour la fibrose kystique, l'anémie falciforme, la bêta thalassémie dépendante des transfusions et la douleur aiguë; elle continue à mener des programmes cliniques et des programmes de recherche dans ces domaines. Vertex dispose également d'une solide gamme de traitements expérimentaux utilisant diverses modalités thérapeutiques pour d'autres maladies graves où elle possède une connaissance approfondie des processus biologiques humains en cause, notamment la néphropathie à immunoglobulines A (IgA), la douleur neuropathique, la néphropathie médiée par l'APOL1, la glomérulonéphrite extramembraneuse primitive, la maladie rénale polykystique autosomique dominante, le diabète de type 1, la myasthénie grave généralisée et la dystrophie myotonique de type 1.

Vertex a été fondée en 1989. Son siège social mondial est à Boston et son siège social international est à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie, en Amérique latine et au Moyen-Orient. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs milieux de travail de l'industrie; elle a figuré 16 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et est l'un des 100 meilleurs employeurs selon le magazine Fortune. Pour connaître les dernières actualités sur l'entreprise et pour en apprendre davantage sur l'histoire de l'innovation chez Vertex, visitez www.vrtx.com/fr-ca. 

Remarque concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des « déclarations prospectives » aux termes de la Private Securities Litigation Reform Act (loi sur la réforme des litiges relatifs aux valeurs mobilières privées) de 1995, telle que modifiée, y compris, sans s'y limiter, les déclarations de Michael Siauw, les déclarations concernant le projet d'entamer des discussions avec les provinces et territoires pour étayer l'inscription d'ALYFTREK sur les listes de médicaments des régimes publics, les attentes concernant l'évaluation des technologies de la santé effectuée par l'INESSS sur ALYFTREK et la recommandation attendue qui sera publiée par l'INESSS plus tard au cours de l'année. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Parmi ces risques et ces incertitudes, citons entre autres la possibilité que les données des programmes de développement de la société puissent ne pas étayer l'homologation ou le développement ultérieur de ses composés dans les délais impartis, ou qu'elles n'y parviennent pas, pour des raisons d'innocuité, d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique Risk Factors (facteurs de risque) dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations ni aux données scientifiques présentées. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

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SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.