Vertex annonce l'autorisation de commercialisation au Canada pour l'ALYFTREK, un modulateur de CFTR de nouvelle génération à prendre une fois par jour pour le traitement de la fibrose kystique

- Dans les essais cliniques comparatifs, ALYFTREK s'est révélé non inférieur pour le VEMS en pourcentage de la valeur prédite et supérieur à TRIKAFTA pour ce qui est de la réduction du chlorure dans la sueur -

- Environ 3 800 personnes au Canada sont désormais admissibles à ALYFTREK, et jusqu'à 60 personnes sont potentiellement admissibles, pour la première fois, à recevoir un médicament qui traite la cause sous-jacente de leur maladie -

TORONTO, le 22 juill. 2025 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a autorisé la commercialisation d'ALYFTREK^MC (vanzacaftor/tézacaftor/deutivacaftor), un nouveau traitement d'association triple pour les patients vivant avec la fibrose kystique âgés de 6 ans et plus porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) ou d'une autre mutation du gène CFTR répondant à l'association vanzacaftor/tézacaftor/deutivacaftor.

ALYFTREK offre un traitement potentiellement transformateur au plus 60 personnes vivant avec la fibrose kystique au Canada, qui n'étaient pas admissibles aux modulateurs de CFTR auparavant. En tant que premier modulateur de CFTR à prise une fois par jour, ALYFTREK pourrait également offrir une nouvelle option de traitement et de la flexibilité à environ 3 800 personnes admissibles étant donné la nécessité de prendre des modulateurs de CFTR avec des aliments contenant des matières grasses.

« ALYFTREK représente la prochaine génération de modulateur de CFTR et témoigne de notre objectif de longue date visant à traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique, à traiter plus de personnes vivant avec la fibrose kystique et à amener plus de personnes à des niveaux normaux de la fonction CFTR, » a déclaré Michael Siauw, directeur général chez Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated. « Avec une administration une fois par jour, l'admissibilité à environ 113 mutations supplémentaires et le potentiel de diminuer encore plus les taux de chlorure dans la sueur, ALYFTREK nous rapproche d'un pas de plus vers l'atteinte de cet objectif. »

Cette approbation repose sur un programme pivot complet de phase 3, comprenant plus de 1 000 patients dans plus de 20 pays et plus de 200 centres. Les études de phase 3 menées chez des personnes vivant avec la fibrose kystique âgées de 12 ans ou plus ont atteint leur critère d'évaluation principal (non-infériorité sur la variation absolue du VEMS en pourcentage de la valeur prédite par rapport aux valeurs initiales en comparaison au TRIKAFTA) et tous les critères d'évaluation secondaires principaux (y compris la variation absolue par rapport aux valeurs initiales du chlorure dans la sueur [Cls] en comparaison au TRIKAFTA). Dans l'étude de phase 3 menée auprès d'enfants vivant avec la fibrose kystique âgés de 6 à 11 ans, ALYFTREK a démontré son innocuité, soit le critère d'évaluation principal. Les critères d'évaluation secondaires, comme la variation absolue du VEMS en pourcentage de la valeur prédite par rapport aux valeurs initiales et la variation absolue par rapport aux valeurs initiales du Cls, démontrent les bienfaits d'ALYFTREK dans ce groupe d'âge. ALYFTREK a été généralement bien toléré dans toutes les études.

« Pour les familles et les patients canadiens, l'approbation d'ALYFTREK représente un progrès significatif vers l'amélioration des soins, » a déclaré le Dr Bradley Quon, directeur médical et de la recherche du programme de fibrose kystique pour adultes à l'hôpital Saint-Paul, et professeur agrégé de médecine à la faculté de médecine de l'Université de la Colombie-Britannique. « Des taux plus faibles de chlorure dans la sueur, combinés à la commodité d'un traitement à prise une fois par jour, offrent une nouvelle option qui a le potentiel d'améliorer la fonction de CFTR et de réduire le fardeau du traitement. »

ALYFTREK est actuellement approuvé aux États-Unis, au Royaume-Uni et dans l'Union européenne et fait l'objet d'un examen réglementaire en Suisse, en Australie et en Nouvelle-Zélande. 

À propos de la fibrose kystique

La fibrose kystique est une maladie génétique rare qui abrège la vie et touche plus de 109 000 personnes, dont 94 000 en Amérique du Nord, en Europe et en Australie. La fibrose kystique est une maladie progressive multiviscérale qui affecte les poumons, le foie, le pancréas, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares et le système reproducteur. La fibrose kystique est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux -- un de chaque parent -- pour être atteints de fibrose kystique, et ces mutations peuvent être identifiées par un test génétique. Bien qu'il existe de nombreux types différents de mutations du gène CFTR qui peuvent causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de la fibrose kystique présentent au moins une mutation F508del. Les mutations du CFTR entraînent la fibrose kystique en provoquant une déficience de la protéine CFTR ou en entraînant un manque ou une absence de protéine CFTR à la surface des cellules. La fonction défectueuse et/ou l'absence de protéine CFTR entraînent une mauvaise circulation du sel et de l'eau dans et hors des cellules de plusieurs organes. Dans les poumons, cela mène à l'accumulation de mucus anormalement épais et collant, à des infections pulmonaires chroniques et à des lésions pulmonaires progressives qui mènent ultimement à la mort de nombreux patients. L'âge médian du décès est dans la trentaine, mais avec le traitement, la survie prévue s'améliore.

Aujourd'hui, les médicaments de Vertex pour le traitement de la fibrose kystique traitent plus de 75 000 personnes atteintes de fibrose kystique dans plus de 60 pays sur six continents. Cela représente 2/3 des personnes diagnostiquées vivant avec la fibrose kystique et admissibles au traitement par modulateur de CFTR.

Le chlorure dans la sueur, qui mesure la fonction de CFTR, sert à diagnostiquer la fibrose kystique. Le seuil diagnostique pour la fibrose kystique est Cls ≥ 60 mmol/L, tandis que des taux compris entre 30 et 59 indiquent une fibrose kystique possible, et d'autres tests peuvent être nécessaires pour établir le diagnostic de fibrose kystique. Un taux de Cls < 30 mmol/L est observé chez les personnes porteuses d'une copie d'une mutation du gène CFTR, mais qui ne présentent aucune manifestation de la maladie (porteurs). Au niveau de la population, des taux plus élevés de Cls sont associés à une maladie plus sévère. La restauration de la fonction de CFTR entraîne des taux plus faibles de Cls. La restauration des taux de Cls en dessous de 30 mmol/L est depuis longtemps l'objectif thérapeutique ultime pour Vertex, car des taux inférieurs à 30 mmol/L sont considérés comme normaux et sont typiques des porteurs de la fibrose kystique qui ne développent pas la maladie.

À propos d'ALYFTREK^MC (vanzacaftor/tézacaftor/deutivacaftor)

Chez les personnes vivant avec la fibrose kystique, les mutations du gène CFTR entraînent une diminution de la quantité et/ou de la fonction du canal de la protéine CFTR à la surface de la cellule. Le vanzacaftor et le tézacaftor sont conçus pour augmenter la quantité de protéine CFTR à la surface de la cellule, en facilitant le traitement et le déplacement de la protéine CFTR. Le deutivacaftor est un potentialisateur conçu pour augmenter la probabilité d'ouverture du canal de la protéine CFTR atteignant la surface de la cellule, afin d'améliorer le flux de sel et d'eau à travers la membrane cellulaire.

ALYFTREK est approuvé aux États-Unis, au Royaume-Uni et au Canada pour le traitement de la fibrose kystique chez les patients âgés de 6 ans ou plus, qui présentent au moins une mutation F508del ou une autre mutation du gène CFTR répondant à l'association vanzacaftor/tézacaftor/deutivacaftor. ALYFTREK est approuvé dans l'Union européenne pour le traitement de la fibrose kystique chez les patients âgés de 6 ans ou plus, qui présentent au moins une mutation non de classe I dans le gène du CFTR.

Avertissement encadré

Des taux élevés de transaminases ont été observés chez certains patients traités par ALYFTREK. Des cas d'insuffisance hépatique ayant mené à une greffe ou au décès ont été signalés chez des patients avec ou sans antécédents de maladie du foie, traités avec un médicament à dose fixe contenant de l'éléxacaftor, du tézacaftor et de l'ivacaftor, lequel contient une substance active identique (tézacaftor) et une autre similaire (ivacaftor) à celles d'ALYFTREK. Des lésions au foie ont été signalées principalement dans les 6 premiers mois suivant l'instauration de l'association éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor. Consulter la monographie complète d'ALYFTREK pour obtenir de plus amples renseignements.

À propos de Vertex

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies et de conditions graves. La société a des traitements approuvés pour la fibrose kystique, l'anémie falciforme, la bêta thalassémie dépendante des transfusions et la douleur aiguë; elle continue de mener des programmes cliniques et de recherche dans ces domaines. Vertex dispose également d'une solide gamme de traitements expérimentaux de plusieurs modalités pour d'autres maladies graves où elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, y compris la douleur neuropathique, la néphropathie médiée par l'APOL1, la néphropathie à immunoglobulines A (IgA), la néphropathie membraneuse primaire, la maladie rénale polykystique autosomique dominante, le diabète de type 1 et la dystrophie myotonique de type 1.

Vertex a été fondée en 1989. Son siège social mondial est à Boston et son siège social international est à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie, en Amérique latine et au Moyen-Orient. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail de l'industrie; elle a figuré 15 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et constitue l'une des 100 meilleures entreprises pour lesquelles travailler selon Fortune. Pour obtenir des mises à jour sur l'entreprise et pour en savoir plus sur l'histoire de l'innovation de Vertex, visitez www.vrtx.com/fr-ca.

Remarque spéciale concernant les déclarations prospectives 

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, comme défini dans la loi sur la réforme des litiges en matière de valeurs mobilières privées (Private Securities Litigation Reform Act) de 1995, telle que modifiée, y compris, sans s'y limiter, les déclarations faites par Michael Siauw et le Dr Bradley Quon, ainsi que des déclarations concernant la population de patients admissibles au Canada et les attentes pour les soumissions réglementaires concernant l'ALYFTREK en Suisse, en Australie et en Nouvelle-Zélande. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et ces incertitudes comprennent, entre autres, que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations ni aux données scientifiques présentées. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

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SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.