Vertex présente des données à plus long terme lors du congrès de 2025 de l'European Hematology Association (EHA), démontrant la durabilité de CASGEVY(MD) et fait le point sur l'élargissement de l'accès mondial à ce traitement

- Les données tirées du suivi à plus long terme des patients participant à des essais cliniques en cours démontrent davantage la durabilité des bienfaits cliniques de CASGEVY^MD -

- Plusieurs ententes de remboursement ont été conclues en vue d'accroître l'accès à CASGEVY pour un plus grand nombre de patients dans le monde -

TORONTO, le 3 juill. 2025 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq : VRTX) a récemment annoncé des données positives à plus long terme sur ^PrCASGEVY^MD (exagamglogène autotemcel) provenant d'essais cliniques pivots mondiaux en cours chez des personnes atteintes d'anémie falciforme grave ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions. Les résultats présentés lors du congrès de l'European Hematology Association (EHA) continuent de démontrer les bienfaits cliniques durables de CASGEVY. Chez les patients atteints d'anémie falciforme, le suivi le plus long dépasse désormais 5,5 ans, et chez ceux atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, il dépasse 6 ans, avec une moyenne de 39,4 mois et 43,5 mois, respectivement. CASGEVY est la première thérapie d'édition génomique CRISPR/Cas9 autorisée.

« Ces données à plus long terme confirment les bienfaits cliniques durables de CASGEVY pour les personnes admissibles atteintes d'anémie falciforme ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, » a déclaré Kevin Kuo, M.D., Hématologue et professeur associé au département d'hématologie, Université de Toronto, clinicien chercheur dans la clinique des maladies des globules rouges, University Health Network, chercheur principal pour le programme clinique CLIMB-131. « Ces résultats sont un rappel de ce que la science peut accomplir, particulièrement pour des patients et des communautés dont les besoins sont largement non comblés. »

Nouvelles données de suivi à plus long terme tirées des essais cliniques CASGEVY

• Dans le cas de l'anémie falciforme, 43/45 (95,6 %) des patients évaluables (ceux ayant bénéficié d'un suivi d'au moins 16 mois) n'ont présenté aucune crise vaso-occlusive (CVO) pendant au moins 12 mois consécutifs (EC12) dans les études CLIMB-121 et CLIMB-131 combinées (IC à 95 % : 84,9 %, 99,5 %). La durée moyenne de la période sans CVO était de 35,0 mois (intervalle de 14,4 à 66,2 mois).
• Tous les patients évaluables (45/45 [100 %]) ont été exempts d'hospitalisation pour des CVO graves pendant au moins 12 mois consécutifs (EH12) dans les études CLIMB-121 et CLIMB-131 combinées (IC à 95 % : 92,1 %, 100 %), avec une durée moyenne sans hospitalisation de 36,1 mois (intervalle de 14,5 à 66,2 mois).
• Dans le cas de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions, 54/55 (98,2 %) des patients évaluables (ceux ayant bénéficié d'un suivi d'au moins 16 mois) ont obtenu une indépendance transfusionnelle pendant au moins 12 mois consécutifs avec un taux d'hémoglobine (Hb) moyen pondéré d'au moins 9 g/dL (IT12) dans les études CLIMB-111 et CLIMB-131 combinées (IC à 95 % : 90,3 %, 100 %). La durée moyenne de l'indépendance transfusionnelle était de 40,5 mois (intervalle de 13,6 à 70,8 mois).
• Le seul patient évaluable qui n'a pas atteint IT12 n'a pas reçu de transfusion pendant 14,8 mois.
• Le traitement d'élimination du fer a été interrompu pendant plus de 6 mois chez 39 patients sur 56 (69,6 %) traités à la suite d'une perfusion de CASGEVY, avec une amélioration maintenue de la ferritine et du contenu en fer du foie, ce qui suggère que CASGEVY a le potentiel de corriger l'érythropoïèse inefficace.
• Les patients continuent de présenter des taux stables d'hémoglobine fœtale (HbF) et des éditions alléliques.
• Le profil d'innocuité de CASGEVY demeure généralement conforme au conditionnement myéloablatif par busulfan et à la greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues.

Progrès réalisés dans l'accès à CASGEVY pour les patients  

Grâce à des ententes de remboursement, Vertex a obtenu l'accès pour les patients admissibles atteints d'anémie falciforme ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions dans plusieurs pays, notamment l'Autriche, le Bahreïn, l'Angleterre, le Danemark, l'Arabie saoudite, l'Irlande du Nord, l'Écosse, les Émirats arabes unis, les États-Unis et le Pays de Galles.

Au Canada, CASGEVY a reçu des recommandations favorables en matière de remboursement de la part des deux agences canadiennes d'évaluation des technologies de la santé entre décembre 2024 et janvier 2025; toutefois, une lettre d'engagement de l'Alliance pharmaceutique pancanadienne (APP) est toujours attendue.

Vertex continue de travailler avec les autorités gouvernementales et de remboursement à l'échelle mondiale en vue de garantir un accès durable à davantage de patients admissibles.

À propos de l'anémie falciforme

L'anémie falciforme est une maladie génétique invalidante, progressive et qui réduit l'espérance de vie. Les patients atteints d'anémie falciforme signalent des résultats de qualité de vie liée à la santé bien en dessous de ceux de la population générale et nécessitent beaucoup de ressources en soins de santé. L'anémie falciforme touche les globules rouges, qui sont essentiels pour transporter l'oxygène vers tous les organes et les tissus du corps. L'anémie falciforme provoque une douleur intense, des lésions aux organes et une diminution de la durée de vie, car les globules rouges sont déformés en forme de faucille avec cette maladie. La caractéristique clinique de l'anémie falciforme se présente sous forme de crises vaso-occlusives (CVO), qui sont causées par des blocages des vaisseaux sanguins à cause des globules rouges difformes et provoquent une douleur intense et invalidante qui peut survenir n'importe où dans le corps et à tout moment. L'anémie falciforme nécessite un traitement à vie et une utilisation importante des ressources de soins de santé et finit, à terme, par entraîner une diminution de l'espérance de vie, une diminution de la qualité de vie et une diminution des revenus et de la productivité à vie.

À propos de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions

La bêta-thalassémie dépendante des transfusions est une maladie génétique grave et potentiellement mortelle. Les patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions signalent des scores de qualité de vie liée à la santé en dessous de ceux de la population générale et nécessitent beaucoup de ressources en soins de santé. La bêta-thalassémie dépendante des transfusions nécessite des transfusions sanguines fréquentes et un traitement par chélation du fer tout au long de la vie. En raison de l'anémie, les patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions peuvent éprouver de la fatigue et de l'essoufflement et les nourrissons peuvent développer un retard de croissance, une jaunisse et des problèmes d'alimentation. Les complications de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions peuvent aussi comprendre une hypertrophie de la rate, du foie et/ou du cœur, une malformation des os et un retard de la puberté. La bêta-thalassémie dépendante des transfusions nécessite un traitement à vie et une utilisation importante des ressources de soins de santé et fini par entraîner une diminution de l'espérance de vie, une diminution de la qualité de vie et une diminution des revenus et de la productivité permanente.

À propos de ^PrCASGEVY^MD (exagamglogène autotemcel)

^PrCASGEVY^MD est un traitement à base de cellules souches hématopoïétiques modifiées par édition génomique pour les patients admissibles atteints d'anémie falciforme ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions qui modifie la région d'amplification érythroïde spécifique du gène BCL11A des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques du patient grâce à une cassure précise du double brin. Cette modification entraîne une grande production d'hémoglobine fœtale (HbF; hémoglobine F) dans les globules rouges. L'HbF est la forme d'hémoglobine transporteuse d'oxygène naturellement présente pendant le développement fœtal. Elle laisse ensuite la place à la forme adulte d'hémoglobine après la naissance. Il a été démontré que CASGEVY réduit ou élimine les crises vaso-occlusives (CVO) chez les patients atteints d'anémie falciforme et les besoins en transfusion pour les patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions.

CASGEVY est approuvé par plusieurs organismes de réglementation à travers le monde pour les patients admissibles atteints d'anémie falciforme et de bêta-thalassémie dépendante des transfusions âgés de 12 ans et plus.

À propos des essais cliniques CLIMB

Les essais ouverts de phase 1/2/3 en cours, CLIMB-111 et CLIMB-121, sont conçus pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une dose unique de CASGEVY chez des patients âgés de 12 à 35 ans atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions ou d'anémie falciforme et de CVO récurrentes. L'inscription aux essais est terminée. Les patients seront suivis pendant environ deux ans après la perfusion de CASGEVY dans ces essais. On demandera à chaque patient de participer à l'essai en ouvert à long terme en cours, CLIMB-131. CLIMB-131 est conçu pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de CASGEVY chez les patients qui ont reçu CASGEVY, y compris ceux qui ont participé à d'autres essais cliniques CLIMB. L'essai est conçu pour suivre les patients jusqu'à 15 ans après la perfusion de CASGEVY.

À propos de Vertex

Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies et d'affections graves. La société a des traitements approuvés dans certaines régions pour la fibrose kystique, l'anémie falciforme, la thalassémie bêta dépendante des transfusions et la douleur aiguë; elle continue de mener des programmes cliniques et de recherche dans ces domaines. Vertex dispose également d'une solide gamme de traitements expérimentaux de plusieurs modalités pour d'autres maladies graves où elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, y compris la douleur neuropathique, la néphropathie médiée par l'APOL1, la néphropathie à immunoglobulines A (IgA), la néphropathie membraneuse primaire, la maladie rénale polykystique autosomique dominante, le diabète de type 1 et la dystrophie myotonique de type 1. 

Vertex a été fondée en 1989. Son siège social mondial est à Boston et son siège social international est à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et de développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie, en Amérique latine et au Moyen-Orient. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail de l'industrie; elle a figuré 15 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et l'une des 100 meilleures entreprises pour lesquelles travailler selon Fortune. Pour des mises à jour sur l'entreprise et pour en savoir plus sur l'histoire de l'innovation de Vertex, visitez www.vrtx.ca/fr.

Remarque spéciale de Vertex concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives comme défini dans la Loi de sur la réforme des litiges relatifs aux valeurs mobilières privées (Private Securities Litigation Reform Act) de 1995, telle que modifiée, y compris, sans s'y limiter, les déclarations faites par Kevin Kuo, M.D. dans ce communiqué de presse, et des déclarations concernant les projections sur les bienfaits cliniques durables anticipés du CASGEVY, nos démarches continues auprès des autorités gouvernementales et de remboursement à l'échelle mondiale en vue de garantir un accès durable aux patients, ainsi que la planification et le conception des études CLIMB. Bien que nous estimons que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et ces incertitudes comprennent, entre autres, que l'accès des patients admissibles à CASGEVY ne soit pas obtenu dans les délais prévus, ou pas du tout, que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité et d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations ni aux données scientifiques présentées. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.

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SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.