Santé Canada accorde l'autorisation de mise sur le marché de la première thérapie d'édition génomique CRISPR/Cas9, CASGEVY® (exagamglogène autotemcel), pour le traitement de l'anémie falciforme et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions English
- Première autorisation réglementaire d'une thérapie d'édition génique à base de CRISPR au Canada -
TORONTO, le 25 sept. 2024 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a accordé une autorisation de mise sur le marché pour PrCASGEVY® (exagamglogène autotemcel), une thérapie cellulaire à base de cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées par édition génomique, pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus atteints d'anémie falciforme (AF) et présentant des crises vaso-occlusives (CVO) récurrentes ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT). On estime que 2 000 patients sont admissibles à CASGEVY au Canada, la majorité d'entre eux étant atteints d'AF.
« Aujourd'hui, l'autorisation de mise sur le marché de CASGEVY en tant que première thérapie d'édition génomique à base de CRISPR au Canada est un moment historique », a déclaré Michael Siauw, directeur général chez Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated. « Nous sommes enthousiastes à l'idée du potentiel de cette thérapie à dose unique pour les patients admissibles atteints d'anémie falciforme et de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, et nous travaillons en étroite collaboration avec les gouvernements provinciaux, territoriaux et fédéraux pour faciliter un accès aussi rapide que possible. »
Cette approbation est fondée sur les résultats intermédiaires positifs de deux études cliniques mondiales en cours, CLIMB-121 sur l'AF et CLIMB-111 sur la TDT. Le critère d'évaluation principal, qui consistait à ne pas avoir de CVO sévères pendant au moins 12 mois consécutifs ou à atteindre l'indépendance transfusionnelle pendant au moins 12 mois consécutifs, a été atteint dans les deux études. Le profil d'innocuité correspond généralement au conditionnement myéloablatif par busulfan et à la greffe de cellules souches hématopoïétiques.
« CASGEVY offre de l'espoir à deux communautés de patients admissibles, souvent mal desservies par les investissements en recherche et l'innovation», a déclaré Stéphanie Forté, M.D., hématologue et oncologue médicale au Centre hospitalier de l'Université de Montréal. « Cette approbation au Canada marque le début d'une nouvelle frontière en médecine et j'ai hâte que les patients admissibles y aient accès dans tout le pays. »
Vertex a soumis CASGEVY à l'Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) et à l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) du Québec pour des évaluations des technologies de la santé. Pour obtenir de plus amples renseignements sur nos demandes auprès de la CDA-AMC, y compris les étapes clés, veuillez-vous rendre ici pour notre soumission pour l'AF et ici pour notre soumission pour la TDT.
L'administration de CASGEVY nécessite une expérience spécialisée dans la greffe de cellules souches; par conséquent, Vertex travaille en étroite collaboration avec les hôpitaux provinciaux et les autorités de santé afin d'établir un réseau de centres de traitement autorisés pour offrir CASGEVY.
L'AF est une maladie génétique invalidante, progressive et qui réduit l'espérance de vie. Les patients atteints d'anémie falciforme rapportent des résultats de qualités de vie lié à la santé bien inférieurs à ceux de la population générale et une utilisation importante des ressources de santé. L'AF touche les globules rouges, qui sont essentiels pour transporter l'oxygène vers tous les organes et les tissus du corps. L'AF provoque une douleur intense, des lésions aux organes et une diminution de l'espérance de vie, car les globules rouges sont déformés ou en forme de faucille. La caractéristique clinique de l'AF se présente sous forme de crises vaso-occlusives (CVO), qui sont causées par des blocages des vaisseaux sanguins dus aux globules rouges difformes. Ces CVO provoquent une douleur intense et invalidante qui peut survenir n'importe où dans le corps et à tout moment. L'AF nécessite un traitement à vie et une utilisation importante des ressources de soins de santé et finit, à terme, par entraîner une réduction de l'espérance de vie, une diminution de la qualité de vie, et une réduction des revenus et de la productivité à vie. La greffe de cellules souches d'un donneur compatible, est une option potentiellement curative mais qui n'est possible que pour une petite fraction des personnes atteintes d'AF, en raison du manque de donneurs disponibles.
La TDT est une maladie génétique grave qui menace la vie. Les patients atteints de TDT rapportent des résultats de qualités de vie lié à la santé bien inférieurs à ceux de la population générale et une utilisation importante des ressources de santé. La TDT nécessite des transfusions sanguines fréquentes et un traitement par chélation du fer tout au long de la vie. En raison de l'anémie, les patients atteints de TDT peuvent éprouver de la fatigue et de l'essoufflement et les nourrissons peuvent développer un retard de croissance, une jaunisse et des problèmes d'alimentation. Les complications de la TDT peuvent aussi comprendre une hypertrophie de la rate, du foie et/ou du cœur, une malformation des os et un retard de la puberté. La TDT nécessite un traitement à vie et une utilisation importante des ressources de soins de santé et finit, à terme, par entraîner une réduction de l'espérance de vie, une diminution de la qualité de vie et une réduction des revenus et de la productivité à vie. La greffe de cellules souches d'un donneur compatible, est une option potentiellement curative mais qui n'est possible que pour une petite fraction des personnes atteintes de TDT, en raison du manque de donneurs disponibles.
CASGEVY® est une thérapie cellulaire à base de cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées par édition génomique pour le traitement des patients admissibles atteints d'AF ou de TDT qui édite la région d'amplification érythroïde spécifique du gène BCL11A des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques du patient grâce à une cassure double brin précise. Cette édition entraîne une grande production d'hémoglobine fœtale (HbF; hémoglobine F) dans les globules rouges. L'HbF est la forme d'hémoglobine transporteuse d'oxygène naturellement présente pendant le développement fœtal. Elle laisse ensuite la place à la forme adulte d'hémoglobine après la naissance. Il a été démontré que CASGEVY réduit ou élimine les CVO chez les patients atteints d'AF et les besoins en transfusion pour les patients atteints de TDT.
CASGEVY est approuvé pour certaines indications dans plusieurs juridictions pour les patients admissibles.
Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société a approuvé des médicaments pour traiter les causes sous-jacentes de plusieurs maladies génétiques chroniques qui raccourcissent la vie (la fibrose kystique, l'anémie falciforme et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions) et continue de faire progresser les programmes cliniques et de recherche sur ces maladies. Vertex dispose également d'une solide gamme de traitements expérimentaux de plusieurs modalités pour d'autres maladies graves où elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, y compris la douleur aiguë et neuropathique, la néphropathie médiée par l'APOL1, la néphropathie à immunoglobulines A (IgA), la maladie rénale polykystique autosomique dominante, le diabète de type 1, la dystrophie myotonique de type 1 et le déficit d'alpha-1 antitrypsine.
Vertex a été fondée en 1989. Son siège social mondial est à Boston et son siège social international est à Londres. De plus, la société possède des centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie, en Amérique latine et au Moyen-Orient. Vertex est constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail de l'industrie; elle a figuré 14 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et constitue l'une des 100 meilleures entreprises pour lesquelles travailler selon Fortune. Pour des mises à jour sur l'entreprise et pour en savoir plus sur l'historique des innovations de Vertex, visitez www.vrtx.ca ou suivez-nous sur LinkedIn, YouTube et Twitter/X.
(VRTX-GEN)
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans la loi sur les litiges en matière de titres privés (Private Securities Litigation Reform Act) de 1995, sans s'y limiter, des déclarations faites par Michael Siauw et Séphanie Forté, M.D., dans ce communiqué de presse et des déclarations concernant les attentes relatives aux soumissions de Vertex à la CDA-AMC et à l'INESSS, ainsi que les projets de Vertex de travailler en étroite collaboration avec les hôpitaux provinciaux et les autorités de santé afin d'établir un réseau de CTA pour offrir CASGEVY. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité et/ou d'efficacité ou d'autres raisons, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com et sur le site Web de la SEC à l'adresse www.sec.gov. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent disponibles.
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SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.
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