Rona Therapeutics annonce des données révolutionnaires sur la posologie annuelle potentielle du traitement à base d'ARNi RN026 ciblant la lipoprotéine (a) lors des séances scientifiques 2025 de la National Lipid Association (NLA)

SHANGHAI, le 29 mai 2025 /CNW/ -- Rona Therapeutics, une entreprise mondiale de premier plan dans le domaine de la thérapie par ARN, a annoncé aujourd'hui des données précliniques pour son traitement par interférence par ARN (ARNi) RN026 développé par l'entreprise elle-même au cours des séances scientifiques annuelles de la National Lipid Association (NLA), des études précliniques ayant révélé que le traitement, ciblant la lipoprotéine (a) [Lp(a)], un facteur de risque indépendant pour les maladies cardiovasculaires, a permis de réduire de 99 % la Lp(a) avec un régime posologique annuel potentiel dans une étude sur les primates non humains (PNH).

Faits saillants

1. Efficacité et durabilité inégalées
• Dans les modèles de souris transgéniques, une seule injection sous-cutanée de 2 mg/kg a entraîné une réduction de 98 % de la protéine Apo(a) sérique, qui a duré au moins 42 jours
• Dans l'étude sur les PNH, une seule injection sous-cutanée de 2 mg/kg a permis d'obtenir une réduction maximale de 99 % du taux de Lp(a) sérique; une réduction de 95 % de la Lp(a) a été maintenue durant 98 jours après l'administration de la dose, avec un effet décroissant à environ 80 % de Lp(a) sérique durant jusqu'à 154 jours, ce qui suggère un potentiel de dosage annuel chez l'humain
2. Conception d'un petit ARN interférent (pARNi) de précision
• Cible plusieurs sites à l'intérieur et à l'extérieur de la région de la variation du nombre de copies (CNV) KIV-2 afin de maximiser l'efficacité de la réduction
• Très faible risque lié à l'hybridation hors cible
3. Deux avantages
• Accompagnée d'une réduction de 25 % des niveaux de cholestérol LDL dans l'étude sur les PNH
• Des études toxicologiques sur les doses répétées chez des rats SD n'ont révélé aucun résultat négatif

À propos du RN026
Le RN026 démontre un potentiel énorme en tant que traitement révolutionnaire dans un éventail de maladies cardiovasculaires, p. ex., MCVA, sténose aortique, maladie artérielle périphérique, avec une efficacité différenciée à long terme, une puissante réduction de la Lp(a) et un excellent profil d'innocuité. Environ 10 à 20 % de la population mondiale présente un taux de Lp(a) sérique élevé. Le RN026 est sur le point d'apporter un nouvel espoir thérapeutique aux patients cardiovasculaires à l'échelle mondiale.

À propos de Rona Therapeutics
Rona Therapeutics est un leader mondial dans le domaine des plateformes de médicaments innovants à base d'acides nucléiques, spécialisé dans le traitement des maladies cardio-métaboliques et des maladies neurologiques utilisant une plateforme d'administration chimique oligo brevetée. Rona Therapeutics est déterminée à mettre au point les meilleurs médicaments à base de pARNi avec différenciation et innovation pour répondre aux besoins non satisfaits et améliorer les résultats avec les maladies cardiovasculaires, l'obésité et les maladies musculo-squelettiques.

SOURCE Rona Therapeutics

PERSONNE-RESSOURCE : [email protected], [phone], Jasper Tu