(Pr)JAKAVI(MD), le premier médicament à recevoir une autorisation de commercialisation de Santé Canada pour le traitement des patients atteints de myélofibrose

• La myélofibrose est un cancer du sang potentiellement mortel dont les symptômes progressifs et invalidants peuvent gravement nuire à la qualité de vie et réduire les chances de survie
• L'approbation du ^PrJAKAVI^MD (comprimés de ruxolitinib) est basée sur les résultats du plus important programme d'expérimentation clinique sur la myélofibrose réalisé à ce jour

DORVAL, QC, le 5 juill. 2012 /CNW/ - Novartis Pharmaceuticals Canada Inc. (Novartis) a reçu une autorisation de commercialisation de Santé Canada pour le JAKAVI (comprimés de ruxolitinib), un médicament pour le traitement de la splénomégalie (hypertrophie de la rate) liée à cette maladie et/ou des symptômes qui y sont associés chez les patients adultes atteints de myélofibrose (MF), un cancer du sang.¹ Le JAKAVI est le premier agent antinéoplasique indiqué pour cette population de patients.

Étant donné les besoins médicaux non-satisfaits dans ce secteur, la soumission du JAKAVI a reçu le statut d'évaluation prioritaire par Santé Canada. JAKAVI est le seul inhibiteur de JAK 1 et JAK2 approuvé pour le traitement de la splénomégalie et/ou des symptômes qui y sont associés chez les patients adultes atteints de MF au Canada. Jusqu'à présent, Santé Canada n'avait jamais approuvé un seul traitement pour ces patients.

«  Le JAKAVI offre une option aux patients atteints de myélofibrose . Il peut améliorer certaines des complications plus sérieuses et invalidantes de cette maladie en faisant rétrécir leur rate hypertrophiée » affirme le Dr Jaroslav Prchal, Chef, Département d'oncologie, Hôpital St. Mary, Université McGill. La vie au quotidien est améliorée : les patients deviennent plus actifs, leur douleur diminue, la qualité du sommeil s'améliore et ils regagnent leur appétit, améliorant ainsi leur qualité de vie. »

La myélofibrose est un cancer du sang rare et potentiellement mortel qui affecte la moelle osseuse et se caractérise par des lésions de la moelle osseuse (fibrose), une hypertrophie de la rate (splénomégalie) et des effets invalidants, comme la fatigue, des excès de fièvre, des sueurs nocturnes, des démangeaisons, des douleurs osseuses, des douleurs ou des malaises abdominaux et la perte de poids.^{2 3}Le pronostic de survie des patients atteints de MF est faible, avec un taux médian de survie d'environ cinq ou six ans et des options limitées de traitement.^4,5,6

Quand Dave Galley, ingénieur à Ottawa, se sentit mal, il consulta son médecin en pensant qu'il lui diagnostiquerait une grippe persistante, mais environ six semaines plus tard et après plusieurs diagnostics erronés, cet homme de 50 ans apprit qu'il était atteint de myélofibrose. Dave fut alarmé par cette information, car il n'avait jamais entendu parler de cette maladie. Il décida cependant de se montrer fort, voulant vivre chaque jour pleinement parce qu'il ne savait pas combien de temps il lui restait à passer avec sa femme et ses deux fils.

« En tant que mari et père de deux adolescents, apprendre que l'on m'avait diagnostiqué un cancer fut une nouvelle très douloureuse » déclare Dave Galley, une personne atteinte de MF. « J'étais bouleversé et à cet instant, ma vie a changé instantanément. Heureusement, mon médecin m'inscrit dans un essai clinique pour une nouvelle thérapie appelée JAKAVI. Cela fait maintenant deux ans que je prends des pilules de JAKAVI et c'est la première fois que je pense à autre chose qu'à la maladie. »

« Nous applaudissons l'approbation rapide par Santé Canada de ce traitement important et nous attendons avec impatience une recommandation à la fois opportune et positive de la panCanandian Oncology Drug Review afin que le JAKAVI puisse être disponible pour tous les Canadiens atteints de myélofibrose », a déclaré Durhane Wong-Rieger, Présidente de l'Organisation Canadienne pour les maladies rares.

Le plus grand programme clinique de MF jamais conçu
Santé Canada a approuvé le JAKAVI sur la base des résultats du plus grand programme clinique  pour la MF, intitulé COMFORT (COntrolled MyeloFibrosis Study with ORal JAK Inhibitor Therapy)^7,8 , c'est-à-dire; une étude sous contrôle de la myélofibrose avec une thérapie orale par un inhibiteur de  JAK), avec des centres canadiens à Vancouver, Londres, Toronto, Ottawa, Montréal et St-John (T.-N.-L.).

Le New England Journal of Medicine a récemment publié les résultats de deux essais de phase III qui ont démontré que le traitement avec le JAKAVI, l'inhibiteur de la Janus kinase (JAK), avait réduit de manière statistiquement significative le fardeau de la maladie chez les patients avec la myélofibrose^9,10  . Dans le premier essai de phase III, les résultats de COMFORT-I démontrent que le JAKAVI apporte une amélioration clinique statistiquement significative auprès des patients atteints de MF dès la 24^e semaine, mesurée par la réduction du volume de la rate et l'amélioration des symptômes par rapport au placebo.¹¹ Les résultats furent d'abord présentés en juin 2011 au 47^e congrès annuel de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO).¹²

Dans le deuxième essai de phase III, CONFORT-II, les données démontrent que le JAKAVI apporte une amélioration clinique marquante et durable chez les patients atteints de MF, mesurée par la réduction du volume de la rate à 48 semaines et 24 semaines par rapport à la meilleure thérapie disponible. ¹³

Le JAKAVI est disponible en trois teneurs : en comprimés de 5 mg, 15 mg et 20 mg pris oralement deux fois par jour. En ce qui concerne le dosage et l'administration du JAKAVI, veuillez vous référer à la monographie du produit JAKAVI approuvée en date du 15 juin 2012.

À propos de la myélofibrose (MF)
Au Canada, on estime qu'environ deux personnes sur 1 000 000 sont atteintes de MF,¹⁴ bien que le taux exact de prévalence soit incertain et dépende de la population échantillonnée. La rate d'une personne atteinte de MF peut atteindre jusqu'à dix fois sa taille normale, provoquant un malaise dans l'estomac ou des douleurs dans l'épaule.^15,16,17 Les complications sérieuses de la maladie influent durement sur la qualité de vie des patients atteints de MF et réduisent leurs chances de survie.^18,19

La MF est typiquement diagnostiquée à des âges entre 50 et 80 ans, mais elle peut se développer à n'importe quel âge,²⁰ touchant aussi bien les hommes que les femmes.²¹ Un médecin peut envisager un diagnostique de la MF lorsqu'un examen médical de routine montre une hypertrophie de la rate (que l'on trouve chez presque tous les patients) et des niveaux anormaux de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes sanguines.²² Le diagnostic est généralement effectué par un prélèvement de moelle osseuse et une biopsie.²³

Il est nécessaire de développer des traitements efficaces pour les patients atteints de MF, c'est pourquoi JAKAVI a reçu le statut d'évaluation prioritaire de Santé Canada. Novartis travaille avec les autorités fédérales, provinciales et territoriales pour s'assurer que les patients au Canada aient accès au JAKAVI par l'entremise de régimes d'assurance-médicaments provinciaux et privés.

À propos du JAKAVI
Le JAKAVI offre un mécanisme d'action unique qui cible ce que les études suggèrent être la pathologie sous-jacente de la maladie, au lieu de médicaments développés pour traiter d'autres conditions et qui sont d'une efficacité limitée. Le JAKAVI est un inhibiteur puissant et très sélectif de JAK 1 et JAK 2 par voie orale, qui a été conçu pour inhiber spécifiquement l'activité biologique de ces enzymes JAK pour le traitement de cette population de patients atteints de MF.

Le JAKAVI est un inhibiteur oral des tyrosines kinases JAK 1 et JAK 2. Le profil complet d'innocuité du JAKAVI est cohérent dans toutes les études cliniques. Le JAKAVI était généralement bien toléré avec des effets secondaires gérables et prévisibles.^24,25,26 Les effets indésirables hématologiques les plus fréquemment rapportés (toutes catégories CTCAE confondues; N=301 patients des groupes ruxolitinib de COMFORT-I et COMFORT-II) comprenaient des phénomènes de thrombocytopénie réversibles (69,8 %) (baisse anormale du nombre de cellules sanguines impliquées dans la formation de caillots de sang), d'anémie (82,4 %) (se traduisant par une quantité inférieure à la normale de globules rouges ou d'hémoglobine dans le sang) et de neutropénie (15,6 %) (un niveau anormalement bas de neutrophiles dans le sang. Les neutrophiles sont des leucocytes produits dans la moelle osseuse qui ingèrent les bactéries). ²⁷ Les trois effets indésirables non hématologiques les plus fréquents furent des contusions (21,3 %), des vertiges (15,0 %) et des maux de tête (13,6 %).²⁸

À propos de Novartis Pharmaceuticals Canada
Novartis Pharmaceuticals Canada Inc. est un chef de file mondial en soins de santé engagé dans la recherche, le développement et le marketing de produits innovateurs pour améliorer le bien-être de tous les Canadiens. La société a investi près de 100 millions $ dans la recherche et le développement au Canada en 2011. Elle emploie plus de 600 personnes au Canada et a été nommée pour la septième fois l'un des « 50 meilleurs employeurs du Canada » pour 2011. Pour de plus amples informations, veuillez consulter www.novartis.ca.

Références :

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¹ Monographie approuvée du produit ^PrJAKAVI® canadien, datée du 15 juin 2012.
² Mesa RA, Schwagera S, Radia D, et al. The Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF): an evidence-based brief inventory to measure quality of life and symptomatic response to treatment in myelofibrosis. Leuk Res. 2009;33:1199-1203.
³ The Leukemia & Lymphoma Society. Idiopathic myelofibrosis. 2007. Disponible sur: http://www.lls.org/content/nationalcontent/resourcecenter/freeeducationmaterials/mpd/pdf/idiopathicmyelofibrosis.pdf. Consulté le 20 janvier 2012.
⁴ Mesa RA, Schwager S, Radia D, et al. The Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF): an evidence-based brief inventory to measure quality of life and symptomatic response to treatment in myelofibrosis. Leukemia research. Sept 2009;33(9):1199-1203.
⁵ Verstovsek S, Kantarjian H, Mesa RA, et al. Safety and efficacy of INCB018424, a JAK1 and JAK2 inhibitor, in myelofibrosis. The New England journal of medicine. 16 sept 2010;363(12):1117-1127.
⁶ Cervantes F, Dupriez B, Pereira A, et al. New prognostic scoring system for primary myelofibrosis based on a study of the International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment. Blood. 26 mars 2009;113(13):2895-2901.
⁷ Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, et al. A Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of Ruxolitinib for Myelofibrosis. New Eng J Med. 2012: 1^er mars;366:799-807.
⁸ Harrison C, Kiladjian JJ, Al-Ali HK, et al. JAK Inhibition with Ruxolitinib versus Best Available Therapy for Myelofibrosis. New Eng J Med. 2012: 1^er mars;366:787-98.
⁹ Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, et al. A Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of Ruxolitinib for Myelofibrosis. New Eng J Med. 2012: 1^er mars;366:799-807.
¹⁰ Harrison C, Kiladjian JJ, Al-Ali HK, et al. JAK Inhibition with Ruxolitinib versus Best Available Therapy for Myelofibrosis. New Eng J Med. 2012: 1^er mars;366:787-98.
¹¹ Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, et al. A Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of Ruxolitinib for Myelofibrosis. New Eng J Med, 2012: 1^er mars;366:799-807.
¹² Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib JR, et al. Results of COMFORT-I, a randomized double-blind phase III trial of JAK 1/2 inhibitor INCB18424 (424) versus placebo (PB) for patients with myelofibrosis (MF).  J Clin Oncol 29: 2011 (suppl; abstr 6500).
¹³ Harrison C, Kiladjian JJ, Al-Ali HK, et al. JAK Inhibition with Ruxolitinib versus Best Available Therapy for Myelofibrosis. New Eng J Med. 2012: 1^er mars;366:787-98.
¹⁴ The Leukemia & Lymphoma Society. Incidence. Mise à jour mars 2011. Disponible sur: http://www.llscanada.org/#/diseaseinformation/myeloproliferativediseases/incidence/. Consulté le 4 juin 2012.
¹⁵ Mesa RA. How I treat symptomatic splenomegaly in patients with myelofibrosis. Blood. 2009;113(22):5394-5400.
¹⁶ Verstovsek S, Kantarjian H, Mesa RA, et al. Safety and Efficacy of JAK1 & JAK2 Inhibitor, INCB018424, in Myelofibrosis. New Eng J Med. 2010;16(363):1117-1127.
¹⁷ Leukemia & Lymphoma Society. Idiopathic myelofibrosis. Disponible sur: http://www.lls.org/content/nationalcontent/resourcecenter/freeeducationmaterials/mpd/pdf/idiopathicmyelofibrosis.pdf. Consulté en avril 2011.
¹⁸ Mesa, R.A., et al., The Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF): an evidence-based brief inventory to measure quality of life and symptomatic response to treatment in myelofibrosis. Leuk Res, 2009. 33(9): p. 1199-203.
¹⁹ The Leukemia & Lymphoma Society. Idiopathic myelofibrosis. 2007. Disponible sur: http://www.lls.org/content/nationalcontent/resourcecenter/freeeducationmaterials/mpd/pdf/idiopathicmyelofibrosis.pdf. Consulté le 20 janvier 2012.
²⁰ The Leukemia & Lymphoma Society. Incidence. Mise à jour mars 2011. Disponible sur: http://www.llscanada.org/#/diseaseinformation/myeloproliferativediseases/incidence/. Consulté le 4 juin 2012.
²¹ The Leukemia & Lymphoma Society. Incidence. Mise à jour mars 2011. Disponible sur: http://www.llscanada.org/#/diseaseinformation/myeloproliferativediseases/incidence/. Consulté le 4 juin 2012.
²² Leukemia & Lymphoma Society. Idiopathic myelofibrosis. Disponible sur: http://www.lls.org/content/nationalcontent/resourcecenter/freeeducationmaterials/mpd/pdf/idiopathicmyelofibrosis.pdf. Consulté en juin 2011.
²³ Leukemia & Lymphoma Society. Idiopathic myelofibrosis. Disponible sur: http://www.lls.org/content/nationalcontent/resourcecenter/freeeducationmaterials/mpd/pdf/idiopathicmyelofibrosis.pdf. Consulté en juin 2011.
²⁴ Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, et al. A Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of Ruxolitinib for Myelofibrosis. New Eng J Med. 2012: 1^er mars;366:799-807.
²⁵ Harrison C, Kiladjian JJ, Al-Ali HK, et al. JAK Inhibition with Ruxolitinib versus Best Available Therapy for Myelofibrosis. New Eng J Med. 2012: 1^er mars;366:787-98.
²⁶ Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, et al. A Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of Ruxolitinib for Myelofibrosis. New Eng J Med. 2012: 1^er mars;366:799-807.
²⁷ Harrison C, Kiladjian JJ, Al-Ali HK, et al. JAK Inhibition with Ruxolitinib versus Best Available Therapy for Myelofibrosis. New Eng J Med. 2012: 1^er mars;366:787-98.
²⁸ Verstovsek S, Kantarjian H, Mesa RA, et al. Safety and Efficacy of JAK1 & JAK2 Inhibitor, INCB018424, in Myelofibrosis. New Eng J Med. 16 septembre 2010;363:1117-1127.
²⁹ Monographie approuvée du produit ^PrJAKAVI^MD canadien, datée du 15 juin 2012.
³⁰ Monographie approuvée du produit ^PrJAKAVI^MD canadien, datée du 15 juin 2012

Dominique Quirion
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