Biogen répond à la recommandation du Comité canadien d'expertise sur les médicaments (CCEM) portant sur le remboursement de SPINRAZA, le seul agent approuvé au Canada pour le traitement de l'amyotrophie spinale 5q

OTTAWA, le 22 déc. 2017 /CNW/ - Le Comité canadien d'expertise sur les médicaments (CCEM) a rendu public aujourd'hui sa recommandation sur SPINRAZA, le premier et le seul traitement s'étant avéré efficace contre l'amyotrophie spinale (AS) et le premier agent à obtenir l'homologation pour le traitement de l'AS au Canada. La recommendation est destinée aux responsables des régimes d'assurance-médicaments adhérant au Programme commun d'évaluation des médicaments (PCEM). Le CCEM recommande le remboursement de SPINRAZA (nusinersen) cependant, selon la recommandation du CCEM, le remboursement de SPINRAZA serait réservé à un sous-groupe de patients, soit ceux le plus susceptibles de présenter une AS de type I et diagnostiqués à l'intérieur de marges cliniques étroites. L'amyotrophie spinale, une maladie dégénérative et invalidante, est la principale cause génétique de décès chez les enfants en bas âge. Les enfants atteints de la forme la plus grave d'amyotrophie spinale survivent rarement au-delà de l'âge de deux ans.   

Bien que la recommandation du CCEM soit favorable pour un sous-groupe de patients, les critères et conditions cliniques qui l'accompagnent suscitent une certaine déception, car ils ont pour effet d'exclure un grand nombre des patients atteints d'AS qui pourrait bénéficier du traitement. Les modalités de la recommandation imposent également un délai post-diagnostic restreint dans lequel il faut instaurer le traitement pour que les patients  soient admissibles au remboursement. Approuvé par Santé Canada en juin 2017 pour le traitement de l'amyotrophie spinale 5q, SPINRAZA est le premier et le seul traitement homologué ayant amélioré le taux de survie et les fonctions motrices chez les personnes atteintes d'AS. Cette affection se présenterait chez 1 personne sur 10 000¹.

« Malgré son impact favorable sur un groupe de patients restreint, la recommandation du CCEM est décevante car le remboursement qui y est préconisé actuellement ne s'applique pas à la totalité des patients atteints d'AS qui pourraient bénéficier du traitement et ne répond donc pas en totalité au besoin médical non satisfait de cette population », dit Marina Vasiliou, directrice générale de Biogen Canada. « Biogen juge que SPINRAZA offre clairement des avantages aux patients atteints de l'amyotrophie spinale. La recommandation du CCEM atténue l'espoir chez bon nombre de patients cherchant à mieux gérer leur maladie et retarde l'accès au traitement. »

Le programme d'essais cliniques de Biogen sur l'AS est  le plus vaste programme clinique à date, et inclut des études couvrant le spectre de la population atteinte de l'AS notamment auprès de patients présymptomatiques et symptomatiques présentant ou susceptibles de présenter une AS de type I, de type II ou de type III. L'efficacité du  produit démontré pendant les essais cliniques a mené à l'arrêt précoce des études  et a accéléré l'obtention de l'homologation de SPINRAZA auprès des autorités réglementaires à travers le monde, y compris au Canada. « L'arrêt précoce des études est une réconnaissance évidante de l'efficacité démontrée de SPINRAZA et du besoin urgent de mettre ce traitement à la disposition des patients. À travers le monde, les gouvernements, les autorités de réglementation, les payeurs et les membres du corps médical ont reconnu les bienfaits importants de SPINRAZA », fait remarquer M^me Vasiliou. 

« Biogen tient à trouver des solutions favorables  et à faire avancer ce dossier », poursuit M^me Vasiliou. « Nous voulons entretenir un dialogue important avec les responsables des listes provinciales de médicaments remboursés à travers le Canada et poursuivre nos échanges scientifiques avec les professionnels de santé concernant la valeur clinique démontrée de SPINRAZA pour tous les patients atteints d'amyotrophie spinale qui pourraient bénéficier du traitement. Nous avons espoir que ceci  peut-être réalisé de manière constructive et en temps opportun, sans retarder davantage l'abileté des patients a avoir accès au médicament. » 

À propos de Biogen
La mission de Biogen est claire : innover en neuroscience. Biogen découvre, met au point et commercialise des médicaments novateurs à l'échelle mondiale pour venir en aide aux personnes atteintes de maladies neurologiques et neurodégéneratives graves. Fondée in 1978 par Charles Weissman et par les lauréats du prix Nobel Walter Gilbert et Phillip Sharp, Biogen fut l'une des premières sociétés de biotechnologie à voir le jour. Aujourd'hui, l'entreprise offre la gamme de produits la plus renommée pour traiter la sclérose en plaques, vient de lancer le premier traitement approuvé pour l'amyotrophie spinale et cherche à faire avancer les travaux de recherche en neuroscience, notamment dans les domaines suivants : maladie d'Alzheimer et démence, neuro-immunologie, troubles moteurs, troubles neuromusculaires, douleur, ophtalmologie, neuropsychiatrie et troubles neurologiques aigus. De plus, Biogen fabrique et commercialise des produits biologiques ultérieurs, inspirés de produits innovants. Nous affichons régulièrement dans notre site web www.biogen.com des renseignements que les investisseurs pourraient juger importants. Pour en savoir davantage, veuillez visiter www.biogen.com et suivre nos activités dans les médias sociaux - Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTube.

À propos de l'amyotrophie spinale^2-6
L'amyotrophie spinale (AS) est caractérisée par le manque ou l'absence de neurones moteurs, aussi appelés motoneurones, dans la moelle épinière et la partie inférieure du tronc cérébral. Cette pénurie entraîne l'atrophie et l'affaiblissement marqués des muscles. Avec le temps, les personnes atteintes du type d'AS le plus grave peuvent devenir paralysées et avoir de la difficulté à exécuter les fonctions essentielles à la vie, notamment la respiration et la déglutition.

Chez les personnes atteintes d'amyotrophie spinale, le gène SMN1 est défectueux ou déficitaire, ce qui a pour résultat une production insuffisante de protéine de survie des motoneurones (protéine SMN). Comme son nom l'indique, la protéine SMN est essentielle à l'entretien des motoneurones. La gravité de l'AS est fonction de la quantité de protéine SMN chez le patient. Les personnes atteintes d'AS de type I, la forme de la maladie la plus exigeante en matière de soins de soutien et intensifs, produisent très peu de protéine SMN. Ces personnes  ne parviennent jamais à s'asseoir sans aide et ne vivent pas plus de deux ans sans le recours à une assistance respiratoire. Les personnes atteintes d'AS de type II ou de type III produisent la protéine SMN en plus grande quantité et présentent des formes moins graves de la maladie, bien que l'impact sur la vie de la personne atteinte demeure énorme.

À propos de SPINRAZA^MC (nusinersen)
L'évolution du dossier de SPINRAZA dans le traitement de l'amyotrophie spinale se poursuit à l'échelle mondiale.

SPINRAZA est un oligonucléotide antisens issu de la technologie antisens exclusive de Ionis et spécialement conçu pour traiter l'amyotrophie spinale attribuable à des mutations ou délétions au niveau du gène SMN1 situé sur le chromosome 5q qui entraînent un déficit en protéine SMN. SPINRAZA modifie l'épissage de l'ARN pré-messager du gène SMN2 pour accroître la production de protéine SMN pleine longueur⁶. Les oligonucléotides antisens sont de courtes chaînes de nucléotides créées pour se fixer à un site particulier de l'ARN cible et y exercer un effet régulateur sur l'expression génétique. Grâce à cette technologie, SPINRAZA a la capacité d'accroître la quantité de protéine SMN pleine longueur chez les personnes atteintes d'amyotrophie spinale.

SPINRAZA doit s'administrer au moyen d'une injection intrathécale. Ce mode d'administration permet d'accéder directement au liquide céphalorachidien entourant la moelle épinière⁷, où a lieu la dégénérescence des motoneurones provoquée par le manque de protéine SMN chez la personne atteinte d'amyotrophie spinale⁸.

SPINRAZA a présenté un profil avantages-risques favorable. Les effets indésirables signalés le plus fréquemment chez les sujets recevant SPINRAZA étaient l'infection des voies respiratoires supérieures, l'infection des voies respiratoires inférieures et la constipation. La survenue de cas graves d'atélectasie a été plus fréquente chez les patients traités par SPINRAZA. Des anomalies au niveau de la coagulation sanguine ainsi que des cas de thrombopénie, y compris des cas aigus de thrombopénie marquée, ont été observés après l'administration de certains oligonucléotides antisens. Un risque accru de complications hémorragiques est possible. Des cas de néphrotoxicité ont été observés après l'administration de certains oligonucléotides antisens. SPINRAZA se présente dans le rein et est excrété par voie rénale.

1.	Farrar M, Kiernan M. The genetics of spinal muscular atrophy: progress and challenges. The American Society for Experimental NeuroTherapeutics. 2015; 12:290-302
2.	Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapitre 8 - Spinal Muscular Atrophies. Dans : Vivo BTD, éditeur. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Deuxième édition). San Diego : Academic Press; 2015:117-45.
3.	Lefebvre S, Burglen L, Reboullet S et al. Identification and characterization of a spinal muscular atrophy-determining gene. Cell. 1995;80(1):155-65.
4.	Mailman MD, Heinz JW, Papp AC et al. Molecular analysis of spinal muscular atrophy and modification of the phenotype by SMN2. Genet Med. 2002;4(1):20-26.
5.	Monani UR, Lorson CL, Parsons DW et al. A single nucleotide difference that alters splicing patterns distinguishes the SMA gene SMN1 from the copy gene SMN2. Hum Mol Genet. 1999;8(7):1177-83.
6.	Peeters K, Chamova T, Jordanova A. Clinical and genetic diversity of SMN1-negative proximal spinal muscular atrophies. Brain. 2014;137(Pt 11):2879-96
7.	Biogen Canada Inc. Monographie de SPINRAZA(MC), juin 2017.
8.	Biogen Canada Inc. Monographie de SPINRAZA(MC), juin 2017.

SOURCE Biogen Canada Inc.

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