Santé Canada approuve DAWNZERA® (donidalorsen) pour la prévention des crises d'angioœdème héréditaire

Cette approbation, la deuxième obtenue par CELYSTRA Pharma auprès de Santé Canada en neuf mois, offre une nouvelle option thérapeutique aux Canadiens vivant avec l'angioœdème héréditaire

MONTRÉAL, le 30 sept. 2026 /CNW/ -- CELYSTRA Pharma annonce aujourd'hui que Santé Canada a approuvé DAWNZERA^MC (donidalorsen) pour la prévention des crises d'angioœdème héréditaire (AOH) chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus.

DAWNZERA est le deuxième traitement du portefeuille de CELYSTRA approuvé par Santé Canada en neuf mois. Le premier, TRYNGOLZA^® (olezarsen), a été approuvé pour le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale (SCF). CELYSTRA a obtenu d'Ionis Pharmaceuticals les droits canadiens de DAWNZERA et de TRYNGOLZA.

L'AOH est une maladie génétique rare et potentiellement mortelle qui touche environ une personne sur 50 000. Elle se caractérise par des crises récurrentes d'enflure sévère (angioœdème) pouvant toucher différentes parties du corps, notamment les mains, les pieds, les organes génitaux, l'abdomen, le visage et la gorge. Le caractère imprévisible des crises peut avoir des répercussions importantes sur la vie quotidienne.

« L'angioœdème héréditaire peut être difficile à vivre. Les crises sont souvent imprévisibles, peuvent être extrêmement douloureuses et, dans certains cas, mettre la vie en danger », a déclaré le Dr Stephen Betschel, immunologiste clinique et allergologue au St. Michael's Hospital d'Unity Health, à Toronto, et président du Canadian Hereditary Angioedema Network. « La prévention des crises est un élément essentiel de la prise en charge de l'AOH. L'approbation de DAWNZERA offre aux médecins et à leurs patients une nouvelle option importante pour prévenir les crises et assurer une prise en charge à long terme de la maladie. »

Une nouvelle option pour prévenir les crises d'AOH

DAWNZERA est un médicament ciblant l'ARN conçu pour réduire la production de prékallikréine plasmatique (PKK), qui joue un rôle important dans l'activation des médiateurs inflammatoires associés aux crises aiguës d'AOH.

DAWNZERA 80 mg est auto-administré par voie sous-cutanée toutes les quatre semaines (Q4W) ou toutes les huit semaines (Q8W), à l'aide d'un auto-injecteur prérempli à dose unique.

L'approbation de Santé Canada s'appuie sur l'étude pivot de phase 3 OASIS-HAE et sur son étude de prolongation ouverte, OASISplus-HAE.

OASIS-HAE est une étude de phase 3 mondiale, multicentrique, randomisée, à double insu et contrôlée par placebo menée auprès de patients atteints d'AOH. L'étude a atteint son critère d'évaluation principal : administré toutes les quatre semaines (Q4W), DAWNZERA a réduit de 81 % le taux mensuel de crises d'AOH par rapport au placebo sur une période de 24 semaines. À compter de la deuxième dose, ce taux était inférieur de 87 % à celui du groupe placebo, selon un critère d'évaluation secondaire clé. DAWNZERA Q4W a également réduit d'environ 90 % le taux de crises d'AOH modérées à sévères par rapport au placebo, selon les données mesurées à compter de la deuxième dose.

L'étude de prolongation ouverte OASISplus, toujours en cours, fournit des données supplémentaires à plus long terme. Dans le cadre de cette étude, le schéma Q8W de DAWNZERA a montré au fil du temps un effet similaire au schéma Q4W. Après un an, une réduction moyenne de 94 % du taux total de crises par rapport au niveau initial a été observée dans les deux groupes posologiques.

OASISplus comprenait également une cohorte de patients qui recevaient auparavant un autre médicament prophylactique contre l'AOH (lanadelumab, berotralstat ou inhibiteur de la C1 estérase). Les données publiées issues de cette cohorte indiquent que, chez les patients qui sont passés d'un traitement prophylactique antérieur au donidalorsen, le taux mensuel moyen de crises d'AOH a diminué de 62 % par rapport au taux observé sous leur traitement précédent. Parmi les patients interrogés, 84 % ont déclaré préférer le donidalorsen à leur traitement précédent.

« L'angioœdème héréditaire peut avoir des répercussions sur de nombreux aspects de la vie quotidienne, et l'incertitude liée au risque de survenue d'une crise peut être difficile à vivre pour les patients et leurs proches », a déclaré Michelle Cooper, présidente et représentante régionale de l'Ontario au conseil d'administration d'AOH Canada. « Nous accueillons favorablement l'approbation de DAWNZERA comme nouvelle option thérapeutique pour les Canadiens vivant avec l'AOH. L'accès à de nouvelles thérapies demeure une priorité importante pour la communauté de l'AOH. Cette approbation offre aux patients admissibles une nouvelle option dont ils pourront discuter avec leurs professionnels de la santé. »

Prochaines étapes pour l'accès des patients

CELYSTRA Pharma a amorcé les démarches de remboursement auprès de l'Agence des médicaments du Canada (AMC). Au Québec, l'entreprise a également entrepris le processus d'évaluation de DAWNZERA auprès de l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS), qui formule des recommandations au gouvernement concernant la couverture des médicaments dans le cadre du régime public d'assurance médicaments du Québec.

Deux approbations de Santé Canada en neuf mois

L'approbation de DAWNZERA fait suite à celle de TRYNGOLZA^® (olezarsen) par Santé Canada pour le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale (SCF). CELYSTRA compte ainsi deux produits approuvés par Santé Canada en neuf mois.

« CELYSTRA a été fondée dans le but de rendre accessibles aux patients canadiens vivant avec des maladies rares des traitements novateurs mis au point à l'étranger », a déclaré Paul Lévesque, président et chef de la direction de CELYSTRA Pharma. « Obtenir deux approbations de Santé Canada en neuf mois représente une étape importante pour CELYSTRA. Avec DAWNZERA, nous continuons à offrir de nouvelles options thérapeutiques aux Canadiens vivant avec des maladies rares. Notre prochaine priorité est de travailler avec les professionnels de la santé, les gouvernements et la communauté de l'AOH afin d'élargir l'accès au traitement pour les patients partout au Canada. »

DAWNZERA devrait être commercialisé au Canada au cours des prochains mois.

À propos de l'angioœdème héréditaire (AOH)

L'angioœdème héréditaire (AOH) est une maladie génétique rare et potentiellement mortelle caractérisée par des crises récurrentes d'enflure sévère (angioœdème) pouvant toucher différentes parties du corps, notamment les mains, les pieds, les organes génitaux, l'abdomen, le visage et la gorge. Les crises d'AOH peuvent entraîner d'importantes limitations fonctionnelles, réduire la qualité de vie liée à la santé et, lorsqu'elles touchent le larynx, mettre la vie en danger.

À propos de DAWNZERA^MC (donidalorsen)

DAWNZERA^MC (donidalorsen) est approuvé par Santé Canada pour la prévention des crises d'angioœdème héréditaire (AOH) chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus. DAWNZERA n'est pas destiné au traitement aigu des crises d'AOH.

DAWNZERA est un médicament ciblant l'ARN conçu pour réduire la production de prékallikréine plasmatique (PKK), qui joue un rôle important dans l'activation des médiateurs inflammatoires associés aux crises aiguës d'AOH.

DAWNZERA 80 mg est auto-administré par voie sous-cutanée toutes les quatre semaines (Q4W) ou toutes les huit semaines (Q8W), à l'aide d'un auto-injecteur prérempli à dose unique.

Au Canada, DAWNZERA est commercialisé par CELYSTRA Pharma sous licence d'Ionis Pharmaceuticals.

Renseignements importants sur l'innocuité

Pour obtenir tous les renseignements sur l'innocuité et les renseignements posologiques, veuillez consulter la monographie de DAWNZERA à l'adresse https://www.celystrapharma.com/produits/.

À propos de CELYSTRA

CELYSTRA est une société biopharmaceutique canadienne établie au Québec qui se consacre à l'identification, à l'acquisition et à la commercialisation de thérapies innovantes développées à l'international. L'entreprise a pour mission de rendre ces traitements accessibles à des populations de patients insuffisamment desservies au Canada et à améliorer l'accès à des médicaments répondant à des besoins médicaux non satisfaits. Voir : www.celystrapharma.com.

SOURCE CELYSTRA Pharma

Relations médias : Serge Vallières, PRP, Directeur principal, Communication d'entreprise, Le Cabinet de relations publiques NATIONAL, Cél. : [phone], [email protected]