Rona Therapeutics présente les données de la phase 1 pour le RN0361, un petit ARNi à action prolongée ciblant l'apolipoprotéine C3, lors des séances scientifiques 2025 de l'American Heart Association

LA NOUVELLE-ORLÉANS, 11 novembre 2025 /CNW/ - Rona Therapeutics, chef de file mondial dans le développement de produits thérapeutiques à base d'ARNi de prochaine génération, a présenté les faits saillants des données cliniques de phase 1 pour le RN0361, un petit ARNi à action prolongée ciblant l'apolipoprotéine C3 (ApoC3). Le RN0361 a permis d'importantes réductions durables de l'ApoC3 et des triglycérides pendant au moins six mois dans le cadre d'un essai à dose unique en phase humaine, en établissant un profil potentiel de premier ordre pour prévenir la pancréatite associée à l'hypertriglycéridémie sévère et réduire le risque cardiovasculaire associé aux lipoprotéines athérogènes. Les données ont été présentées aujourd'hui par M. Alex DePaoli, MD, chef du marketing, lors des séances scientifiques 2025 de l'American Heart Association.

L'étude à dose unique croissante (SAD), comparative avec placebo et avec répartition aléatoire menée auprès de volontaires ayant un taux initial de TG > 80 mg/dL a montré une tolérance favorable, aucun effet indésirable grave, avec des réactions au point d'injection (RPI) légères et spontanément résolutives et des élévations temporaires des taux d'AST et d'ALT typiques des petits ARNi conjugués au GalNAc. Le RN0361 a démontré une suppression réactive de l'apolipoprotéine C3 et des triglycérides jusqu'au jour 180, avec une réduction maximale de l'apolipoprotéine C3 de 93 % et une baisse des triglycérides de 69 %. Le RN0361 a également réduit de façon robuste les lipoprotéines athérogènes, le cholestérol non-HDL, le cholestérol VLDL et le cholestérol résiduel. Aucun changement dans le glucose à jeun ou le taux d'HbA1c n'a été observé par rapport au placebo.

Un taux élevé d'apolipoprotéine C3 entraîne une accumulation de lipoprotéines riches en triglycérides, ce qui augmente les risques de pancréatite aiguë et de maladies cardiovasculaires, en particulier chez les diabétiques. Les traitements actuels n'atteignent souvent pas un contrôle durable des cas graves. L'efficacité profonde sur six mois du RN0361 à partir d'une seule dose peut répondre à ce besoin non satisfait et marque un progrès important dans la gestion des lipides.

« Ces données confirment la puissance à action prolongée et le profil d'innocuité favorable du RN0361, appuyant ses progrès dans les études de phase 2 chez les patients atteints d'hypertriglycéridémie », a déclaré Stella Shi, cheffe de la direction. « En abaissant considérablement l'apolipoprotéine C3, les triglycérides et les lipides athérogènes pendant au moins six mois avec une seule dose, le RN0361 est un traitement potentiel important pour le besoin critique non satisfait en matière de réduction des risques d'hypertriglycéridémie sévère et du risque cardiovasculaire. »

À propos de Rona Therapeutics

Rona Therapeutics est une entreprise mondiale de premier plan dans le domaine des traitements ARNi qui se consacre à la lutte contre les syndromes métaboliques, l'obésité et les maladies dégénératives grâce à une plateforme technologique d'ARN de prochaine génération. Depuis sa création en 2021, l'entreprise a fait progresser quatre programmes dans les cliniques en tirant parti de sa plateforme exclusive en matière de prestation, de valence multiple et de synthèse d'oligonucléotides. La Société a recueilli environ 200 millions de dollars auprès d'investisseurs de premier plan dans le domaine des soins de santé et de partenaires stratégiques à l'échelle mondiale.

SOURCE Rona Therapeutics

PERSONNE-RESSOURCE : [email protected], [phone], Jasper Tu