Auven Therapeutics et BELLUS Santé annoncent une entente de licence avec l'hôpital Mount Sinai portant sur KIACTA(MC) pour le traitement de la sarcoïdose

NEW YORK, NY ET LAVAL, QC, le 2 mai 2014 /CNW/ - Auven Therapeutics, un fonds mondial d'investissement privé axé sur le développement accéléré de médicaments thérapeutiques novateurs, et BELLUS Santé inc. (TSX : BLU) (« BELLUS Santé »), une société de développement de médicaments axée sur les maladies rares, ont annoncé aujourd'hui qu'Auven Therapeutics a conclu une entente de licence avec l'école de médecine « Icahn School of Medicine » de l'hôpital Mount Sinai, à New York, selon laquelle Auven Therapeutics obtient les droits pour le développement de KIACTA^MC (eprodisate) comme traitement de la sarcoïdose chronique.

Auven Therapeutics prévoit mener un essai clinique de phase II (preuve de concept) afin d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de KIACTA^MC pour le traitement de certaines manifestations médicales de la sarcoïdose. KIACTA^MC vise à traiter le processus pathologique (c'est-à-dire la pathophysiologie) chez les patients atteints de la sarcoïdose. Auven Therapeutics prévoit finaliser un protocole d'étude d'ici la mi-année et s'attend à ce que le dosage des patients pour l'essai clinique débute au cours du quatrième trimestre de 2014. Il est prévu que l'essai clinique de phase II soit complété environ dans les 18 mois suivants le moment où le premier patient sera recruté.

L'idée d'utiliser KIACTA^MC pour le traitement de la sarcoïdose chronique a été développée par Adam S. Morgenthau, MD, assistant professeur de médecine à l'école « Icahn School of Medicine » de l'hôpital Mount Sinai. Dr. Morgenthau est le directeur de la «Sarcoidosis Clinic» de l'hôpital Mount Sinai, l'un des centres les plus importants dans ce domaine aux États-Unis et qui se spécialise dans le traitement de patients souffrant de cas complexes de sarcoïdose. « Le mécanisme d'action de KIACTA^MC ainsi que son profil d'innocuité bénin démontré jusqu'à présent font de lui un candidat clinique attrayant pour une étude de preuve de concept auprès de patients atteints de la sarcoïdose chronique, une maladie pour laquelle les thérapies actuellement offertes peuvent causer des effets secondaires débilitants à long terme », a mentionné le Dr. Morgenthau.

La sarcoïdose est une maladie rare qui produit de petites plaques de tissus  rouges et enflées, appelées granulomes, qui peuvent se développer dans plusieurs organes du corps, mais principalement dans les poumons et au niveau de la peau. Aux États-Unis seulement, la maladie touche environ 120 000 patients et l'identification d'un traitement efficace est un besoin médical non satisfait important. Alors que la sarcoïdose aiguë peut s'améliorer par elle-même, la sarcoïdose chronique peut causer la formation de tissus cicatriciels dans les poumons et diminuer la fonction pulmonaire à long terme, affectant potentiellement d'autres parties du corps, y compris le foie.

« Il n'existe pas de traitement curatif pour la sarcoïdose, et les options en matière de traitement sont limitées et peuvent avoir de graves effets indésirables », a mentionné le Dr Peter B. Corr, co-fondateur et associé directeur commandité d'Auven Therapeutics. « L'obtention des droits en vue d'utiliser KIACTA^MC pour le traitement d'une seconde maladie accroît davantage son potentiel commercial et pourrait aider les patients atteints de cette maladie parfois chronique et débilitante », a-t-il ajouté.

KIACTA^MC est une petite molécule biodisponible par voie orale qui fait actuellement l'objet d'une étude pivot de validation de phase III auprès de patients atteints de l'amylose AA, une maladie orpheline résultant d'états inflammatoires chroniques. Auven Therapeutics a acquis les droits à l'échelle mondiale de BELLUS Santé en 2010 et assumé le contrôle du développement de KIACTA^MC ainsi que les activités connexes, incluant l'étude de validation de phase III pour le traitement de l'amylose AA.

L'entente a été négociée avec « Mount Sinai Innovation Partners », qui facilite l'application pratique et la commercialisation des découvertes de Mont Sinai et les partenariats de recherche avec l'industrie.

Notes aux éditeurs

À propos d'Auven Therapeutics (www.auventx.com)

Auven Therapeutics est un fonds mondial d'investissement privé qui acquiert et poursuit de façon accélérée le développement de médicaments thérapeutiques novateurs avant d'en accorder la licence à des partenaires commerciaux. L'équipe interne d'Auven Therapeutics composée de membres de la haute direction responsables du développement pharmaceutique établie les stratégies cliniques, réglementaires, manufacturières et commerciales pour tous ses produits et veille à leur exécution. Auven Therapeutics a été fondée en 2007 par Stephen Evans-Freke et le Dr Peter B. Corr, et poursuit ses activités à Lausanne, à Londres, à New York, aux Bermudes ainsi qu'aux Îles Vierges américaines.

À propos de BELLUS Santé (www.bellushealth.com)

BELLUS Santé est une société de développement de médicaments axée sur les maladies rares. Elle détient un portefeuille de projets visant les maladies rares qui comprend KIACTA^MC en phase III pour le traitement de l'amylose AA, Shigamab^MC en phase clinique pour le traitement du syndrome hémolytique et urémique relié aux STEC (« SHUs ») ainsi qu'un projet en phase de recherche pour le traitement de l'amylose AL. KIACTA^MC, le programme phare, est présentement dans une étude de validation de phase III pour le traitement de l'amylose AA, une maladie orpheline entraînant une détérioration de la fonction rénale qui mène souvent rapidement à la dialyse et au décès.

A propos du programme de sarcoïdose de l'hôpital Mount Sinai (www.mountsinai.org/patient-care/service-areas/lung-diseases-and-surgery/areas-of-care/sarcoidosis-program/what-is-sarcoidosis)

Depuis sa création par Louis Siltzbach, MD, en 1948, le programme de sarcoïdose de l'hôpital Mount Sinai est devenu le plus important au monde, avec plus de 18 000 patients recrutés jusqu'à maintenant et environ 40 patients additionnels se présentant à la «Sarcoidosis Clinic» chaque semaine. Puisque la sarcoïdose est une maladie affectant plusieurs organes, la «Sarcoidosis Clinic» offre une expertise dans tous les aspects de la maladie grâce à une équipe multi-disciplinaire. La sarcoïdose est une maladie complexe et les patients qui en souffrent doivent lutter des années contre la maladie à l'aide de traitements inefficaces et de questions non résolues. Afin de trouver un traitement contre la maladie, Mount Sinai a formé une équipe d'experts unique qui combinent les compétences et les ressources nécessaires que les patients ont besoin afin de gérer tous les aspects de la maladie.

À propos de la sarcoïdose

La sarcoïdose est une maladie granulomateuse systémique dont l'étiologie est incertaine, qui touche les hommes et les femmes de toute race et de tout âge à travers le monde. La sarcoïdose se caractérise par des masses ou bosses (appelées granulomes) constituées de tissus enflammés pouvant se développer dans n'importe quelle partie du corps, mais qui sont le plus souvent localisés dans les glandes lymphatiques, les poumons et la peau. Ces granulomes peuvent altérer la structure normale et la fonction de l'organe ou des organes atteint(s) et peuvent également affecter le cœur, le système nerveux, le foie, la rate, les muscles, le nez, les sinus ou les yeux. La présentation et l'évolution clinique de la sarcoïdose est variable. La plupart des patients atteints de la sarcoïdose s'en rétablissent, mais environ 30 % d'entre eux développent une maladie chronique et débilitante. La mort survient chez 1 à 5 % des patients. La fibrose pulmonaire est la principale cause de décès. Les faits observés suggèrent que l'inflammation chronique des granulomes entraîne la fibrose. Les corticostéroïdes, la thérapie principale pour traiter la sarcoïdose, suppriment de façon non-spécifique l'inflammation granulomateuse chronique et causent souvent des effets indésirables et débilitants sans toutefois corriger la maladie sous-jacente. Des thérapies spécifiques pour le traitement de l'inflammation granulomateuse chronique sont nécessaires.

À propos de KIACTA^MC pour l'amylose AA

KIACTA^MC (eprodisate) est une petite molécule biodisponible par voie orale destinée au traitement de l'amylose AA, une maladie orpheline qui mène souvent rapidement à la dialyse et au décès. Auven Therapeutics et BELLUS Santé sont partenaires dans le développement de KIACTA^MC. Auven Therapeutics est responsable de mener et de financer l'étude de validation de phase III en cours. Le recrutement de patients se poursuit, et il est prévu qu'il soit complété au cours du deuxième trimestre de 2014. L'étude de validation de phase III est un essai clinique basé sur l'occurrence d'événements qui est prévu se terminer en 2016. L'étude sera utilisée afin de valider les résultats positifs d'innocuité et d'efficacité démontrés dans le cadre de l'étude de phase II/III antérieure menée par BELLUS Santé.

Déclarations prospectives

Certaines déclarations contenues dans le présent communiqué, à l'exception des déclarations de faits qui sont vérifiables indépendamment à la date des présentes, peuvent constituer des déclarations prospectives. Ces déclarations, formulées d'après les attentes actuelles de la direction, comportent par le fait même de nombreux risques et de nombreuses incertitudes, connus et inconnus, dont bon nombre sont indépendants de la volonté de BELLUS Santé inc. et d'Auven Therapeutics. Ces risques comprennent, notamment : la capacité d'obtenir du financement immédiat dans les marchés actuels, l'effet de la conjoncture économique en général, la conjoncture dans l'industrie pharmaceutique et/ou nutraceutique, les changements réglementaires dans les territoires où BELLUS Santé inc. et Auven Therapeutics font des affaires, la volatilité du marché boursier, les fluctuations de coûts, les changements dans l'environnement concurrentiel découlant des fusions, l'atteinte du taux d'épuisement des fonds prévu, l'atteinte des jalons prévus pour les essais cliniques et le fait que les résultats réels puissent différer à la suite de la vérification définitive et du contrôle de la qualité des données et des analyses. La durée de l'étude de validation de Phase III de KIACTA^MC dépend de plusieurs facteurs, dont l'activation des sites cliniques, le taux de recrutement des patients, le taux d'abandon des patients et l'occurrence d'événements cliniques. En conséquence, les résultats réels futurs peuvent différer sensiblement de ceux prévus dans les déclarations prospectives. Le lecteur ne doit pas se fier sans réserve aux déclarations prospectives incluses dans le présent communiqué. Ces déclarations ne sont valables qu'à la date où elles sont faites, et BELLUS Santé inc. et Auven Therapeutics n'ont pas l'obligation et décline toute intention de mettre à jour ou de revoir ces déclarations à la suite de quelque événement ou circonstance que ce soit, à moins qu'elle n'y soit tenue aux termes de la législation ou de la réglementation applicable. Veuillez consulter les documents publics déposés par BELLUS Santé inc. dont la notice annuelle pour connaître d'autres facteurs de risque susceptibles d'avoir une incidence sur BELLUS Santé inc. et ses affaires.

SOURCE : BELLUS Santé inc.

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