LES RÉSULTATS D'UNE NOUVELLE ÉTUDE CONFIRMENT L'EFFICACITÉ DU SOLIRIS, SEUL
TRAITEMENT DISPONIBLE POUR LES PATIENTS ATTEINTS DE HPN

-Le Soliris permet de redonner aux patients une espérance de vie comparable à celle de personnes en santé-

MONTRÉAL, le 13 déc. /CNW/ - La communauté de patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) se réjouit des résultats d'une nouvelle étude présentée lundi 6 décembre à l'occasion de la rencontre 2010 de l'American Society of Hematology (ASH) à Orlando, en Floride. L'étude démontre qu'un traitement prolongé avec le Soliris (eculizumab), premier et seul traitement disponible à ce jour pour traiter le HPN en prévenant efficacement l'hémolyse, permet aux patients de retrouver une espérance de vie comparable à celle d'une personne en santé¹.

Le HPN est une maladie très rare et dégénérative qui affecte le sang et les organes vitaux. Elle se développe sans avertissement, généralement lorsque les patients se trouvent dans une période active et épanouie de leur vie professionnelle et familiale. Elle est caractérisée par l'hémolyse (la destruction des globules rouges) qui peut mener à des caillots sanguins potentiellement mortels, des maladies rénales, de l'hypertension pulmonaire et d'autres conséquences dramatiques. Sans traitement, environ un tiers des patients atteints de HPN ne survit pas plus de cinq ans et près de la moitié décède dans les dix années qui suivent le diagnostic.

« Ces nouvelles données viennent appuyer nos efforts pour assurer aux patients atteints de HPN l'accès au seul médicament qui existe et qui fonctionne pour combattre la maladie », déclare Sébastien Legault, porte-parole de l'Association québécoise d'hémoglobinurie paroxystique nocturne. La publication de cette étude coïncide avec l'annonce du gouvernement de l'Australie de financer l'accès au traitement pour les personnes atteintes de HPN. Avec l'Australie ayant rejoint la liste des pays finançant l'accès au Soliris, le Canada se retrouve le seul pays industrialisé à ne pas garantir l'accès.

De nombreuses autres études ont démontré que les patients atteints de HPN ayant reçu le Soliris ont constaté une amélioration significative de leur état, dont une réduction immédiate et durable de l'hémolyse chronique². Le médicament réduit également les caillots sanguins³, la sensation de fatigue et améliore la qualité de vie dans son ensemble, tout en réduisant significativement le besoin de transfusions.

Alors que moins de 10 personnes sont atteintes de HPN au Québec, tous n'ont pas accès au traitement. Le Soliris n'étant pas sur la liste des médicaments remboursés par la Régie de l'assurance maladie du Québec (RAMQ), rien n'oblige les compagnies d'assurance à rembourser le traitement aux patients qui en font la demande. Pourtant, dans les faits, la RAMQ ainsi que certains assureurs privés financent le traitement pour certains patients. « Cela fait déjà deux ans que Santé Canada a reconnu l'efficacité du Soliris pour traiter le HPN; pourtant à ce jour, il n'y a aucune garantie pour que les patients puissent effectivement accéder au traitement», ajoute M. Legault.

Mme Gisèle Sauriol, pharmacienne à Terrebonne, souffre de cette situation : « vivre avec le HPN est un combat quotidien. Le médicament existe mais les obstacles pour l'obtenir paraissent insurmontables. Mon médecin m'a prescrit le Soliris mais je ne peux pas le recevoir. Je suis toujours en attente de la réponse de l'assureur de mon employeur, La Capitale, alors même que la compagnie a déjà autorisé le remboursement du médicament à un autre patient. Pourquoi me refuse-t-on le seul médicament qui existe pour traiter ma maladie? »

Les médecins qui prescrivent le Soliris à leurs patients se sentent désarmés face à l'incohérence d'un système qui reconnaît la nécessité et l'efficacité du seul traitement existant dans le cas d'une maladie rare comme le HPN mais qui pourtant ne garantit pas son accès à ceux qui en ont besoin. « En tant que médecin, il est frustrant de savoir qu'un médicament sécuritaire et efficace existe mais qu'il est tenu hors de portée des patients », affirme le Dr Danièle Marceau, hématologue à l'Hôtel-Dieu de Québec. « Pour la première fois dans le cas de maladies très rares comme le HPN, une étude démontre l'efficacité d'un traitement améliorant de façon significative l'état des patients jusqu'à leur redonner une espérance de vie comparable à celle de personnes en santé. Il devient dès lors incompréhensible que la vie de ces patients dépende du bon vouloir de compagnies d'assurance. »

M. Legault rappelle que cet état de fait va à l'encontre de ce que le ministre de la Santé du Québec, le Dr Yves Bolduc, a déclaré lors du colloque du Regroupement québécois des maladies orphelines (RQMO) le 2 octobre dernier. Le ministre a en effet rappelé que le traitement des maladies orphelines coûte en effet plus cher mais qu'il y a moins de patients, et que c'est donc une « question d'équité sociale » que de « donner aux personnes malades les soins qu'elles sont en droit de recevoir». « Il  n'est pas normal que dans une société comme celle du Québec, accéder à un médicament relève du parcours du combattant. L'accès à des soins de santé ne devrait pas être une question de chance. Ce n'est pas une loterie. Les données sont là, utilisons les pour faire en sorte que les personnes malades puissent avoir accès au médicament pouvant leur sauver la vie », ajoute M. Legault.

À propos de l'Association québécoise d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

L'Association québécoise d'hémoglobinurie paroxystique nocturne a été fondée en 2009. La mission de l'Association est de faciliter la mise en relation entre les patients atteints de HPN, d'accroître la sensibilisation du public et la compréhension de cette maladie et de prôner les meilleurs soins et traitements possibles pour les patients assurés tant en vertu des régimes privés que publics.

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¹ Kelly RJ, Hill A, Mitchell LD, Richards SJ, Arnold LM, Valters GL, Cullen M, Cohen DR, Gregory WM, Hillmen P. (2010, December). Long Term Treatment with Eculizumab In Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (HPN): Sustained Efficacy and Improved Survival. Poster session presented at the 52nd ASH Annual Meeting and Exposition, Orange County Convention Center, Orlando, FL, December 6, 2010

² Brodsky RA, de Castro C, Schrezenmeier H, Risitano AM, Schubert J, Maciejewski JP, Duehrsen U, Luzzatto L, Muus P, Szer J, Socié G, and Hillmen P. (2010, December). Long Term Safety and Efficacy of Sustained Eculizumab Treatment In Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (HPN). Poster session presented at the 52nd ASH Annual Meeting and Exposition, Orange County Convention Center, Orlando, FL, December 6, 2010

³ Hillmen P, Muus P, Duhrsen U, Risitano AM, Schubert J, Luzzatto L, et al. Effect of the complement inhibitor eculizumab on thromboeembolism in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Blood. 2007; Dec 1; 110(12):4123-8.

Renseignements:

Nilsy Desaint
Cohn & Wolfe
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