Zemcelpro® (thérapie cellulaire UM171) obtient l'autorisation de la CE en tant que première et unique thérapie cellulaire pour les patients atteints de cancers du sang ne disposant pas d'un donneur approprié de cellules souches

- Zemcelpro^® bénéficie d'une autorisation conditionnelle de mise sur le marché par la Commission européenne pour les adultes atteints d'hémopathies malignes nécessitant une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques après un conditionnement myéloablatif, pour lesquels aucun autre type de cellules de donneur appropriées n'est disponible.

- Zemcelpro^® permettra d'élargir l'accès à la greffe de cellules souches allogéniques pour le traitement d'hémopathies malignes potentiellement mortelles, y compris les leucémies et les syndromes myélodysplasiques.

- La disponibilité de Zemcelpro^® dans chaque pays dépendra de plusieurs facteurs, notamment de l'achèvement des procédures nationales de remboursement.

- Cordex Biologics, filiale d'ExCellThera, recherche activement des partenariats stratégiques pour accélérer la commercialisation de Zemcelpro^® en Europe et sur d'autres marchés.

MONTRÉAL, le 27 août 2025 /CNW/ - ExCellThera Inc. (ExCellThera), leader mondial dans l'expansion des cellules souches sanguines et la condition métabolique, et sa filiale à 100 % Cordex Biologics, ont annoncé aujourd'hui l'autorisation conditionnelle de mise sur le marché de Zemcelpro^® par la Commission européenne (CE) pour le traitement des adultes atteints d'hémopathies malignes nécessitant une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques après un conditionnement myéloablatif, et pour lesquels aucun autre type de cellules de donneur appropriées n'est disponible. Cette décision de la CE autorise la commercialisation de Zemcelpro^® dans tous les États membres de l'Union européenne, ainsi qu'en Islande, en Norvège et au Liechtenstein.

Zemcelpro^®, également connu sous le nom de thérapie cellulaire UM171, est un produit novateur de greffe de cellules souches hématopoïétiques cryoconservées et personnalisées, comprenant deux composants à savoir des cellules CD34+ amplifiées par UM171 (dorocubicel) et des cellules CD34- non amplifiées, chacune provenant de la même unité de sang de cordon.

En Europe, plus de 10 000 patients chaque année sont diagnostiqués avec des hémopathies malignes -- y compris des leucémies et des syndromes myélodysplasiques -- nécessitant une greffe de cellules souches. Bien que l'accès à la greffe se soit amélioré ces dernières années, certains patients ne peuvent toujours pas bénéficier d'un donneur approprié de cellules souches. Les obstacles incluent l'absence ou l'indisponibilité d'un donneur compatible ou l'impossibilité d'obtenir les cellules du donneur dans la fenêtre thérapeutique nécessaire à la greffe, particulièrement courte dans les cas urgents. Contrairement aux procédures de greffe documentées et suivies via les registres nationaux, il n'existe pas de statistiques officielles pour les patients qui manquent l'opportunité d'une greffe potentiellement curative -- un groupe qui comprend une proportion disproportionnée d'individus issus de minorités ethniques.

« Le potentiel curatif de la greffe allogénique de cellules souches reste entravé par la disponibilité d'un donneur approprié. L'accès au don de cellules souches, en fonction de l'évolution stricte de la maladie, constitue l'un des principaux obstacles au succès », a déclaré le Dr Fabio Ciceri, Professeur d'hématologie à l'Université Vita-Salute San Raffaele de Millan, en Italie. « La thérapie cellulaire UM171 constitue une option rapidement disponible pour les patients en attente de traitement. »

Les patients atteints de cancers du sang qui ne reçoivent pas la greffe nécessaire représentent une charge importante pour les systèmes de santé, liée aux besoins médicaux persistants, à la progression de la maladie, aux complications, aux hospitalisations et aux soins de soutien ou palliatifs. Au-delà de cela, l'impact sociétal est considérable, avec des décès prématurés entraînant une perte de productivité et un stress émotionnel et économique important pour les familles et les communautés.

« Chaque année, des milliers de personnes à travers l'Europe se voient diagnostiquer des cancers du sang nécessitant une transplantation allogénique de cellules souches potentiellement salvatrice. Pourtant, certaines restent sans accès à des cellules souches sanguines provenant d'un donneur approprié, se retrouvant en impasse thérapeutique critique », a déclaré le Dr J. (Jurjen) Versluis, interniste-hématologue et investigateur principal au centre médical Erasmus de Rotterdam, aux Pays-Bas.

Zemcelpro^® est une thérapie cellulaire innovante, administrée en une seule fois, avec une intention curative, développée pour offrir aux patients atteints de cancers du sang et sans accès à aucun type de donneur approprié de cellules souches dont ils ont un besoin urgent. En permettant à davantage de patients de recevoir une greffe salvatrice, Zemcelpro^® a le potentiel non seulement de sauver des vies, mais aussi de réduire le fardeau sur le système de santé et sur la société lié à ces maladies dévastatrices.

La disponibilité de Zemcelpro^® dans chaque pays dépendra de plusieurs facteurs, y compris l'achèvement des procédures nationales de remboursement. Dans l'intervalle, Cordex Biologics travaillera en étroite collaboration avec les autorités sanitaires nationales pour permettre un accès précoce aux patients éligibles avant la procédure de remboursement, et collabore avec les principaux centres de greffe de cellules souches pour établir un réseau de centres de traitement pour l'administration future de Zemcelpro^®.

« Cette autorisation marque une étape cruciale dans la réalisation de la promesse thérapeutique de Zemcelpro^® pour les adultes confrontés à des hémopathies malignes potentiellement mortelles. En tant que première et unique thérapie cellulaire approuvée pour les patients sans accès à un donneur approprié de cellules souches, Zemcelpro^® offre une nouvelle option vitale de greffe de cellules souches -- et un espoir renouvelé -- pour ceux qui en étaient privés », a déclaré David Millette, PDG d'ExCellThera et de Cordex Biologics.

D'autres dépôts réglementaires sont prévus pour Zemcelpro^® auprès d'autres autorités de santé, notamment aux États-Unis, au Canada, au Royaume-Uni et en Suisse. Cordex Biologics recherche également activement des partenariats stratégiques pour soutenir et accélérer la commercialisation de Zemcelpro^® en Europe et sur d'autres marchés internationaux.

La sécurité de Zemcelpro^® est cohérente avec le profil de sécurité bien caractérisé de la greffe de cellules souches sanguines allogéniques conventionnelle pour les maladies hématologiques après conditionnement myéloablatif.

Pour tous les détails concernant les Mises en garde et précautions d'emploi ainsi que les Effets indésirables (y compris leur prise en charge appropriée), veuillez vous référer au Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) de Zemcelpro^® pour l'UE.

À propos des Autorisations de Mise sur le Marché Conditionnelles (AMCs)

Les AMCs concernent les médicaments qui répondent à un besoin médical majeur non satisfait, par exemple pour des maladies graves ou potentiellement mortelles, lorsque les méthodes de traitement disponibles sont insuffisantes ou lorsque le médicament offre un avantage thérapeutique majeur. Une AMC est accordée lorsque les données cliniques complètes ne sont pas encore disponibles, mais que le bénéfice du médicament pour répondre à un besoin médical important l'emporte sur la nécessité de disposer de données qui seront fournies ultérieurement. Les AMCs sont valables pour un an et renouvelables chaque année, avec un examen réglementaire continu des données.

A propos de Zemcelpro^®

Zemcelpro®, également connue sous le nom de thérapie cellulaire UM171, est un nouveau produit cryoconservé de greffe de cellules souches hématopoïétiques comprenant deux composants, à savoir des cellules CD34+ amplifiées par UM171 (dorocubicel) et des cellules CD34- non amplifiées, chacune provenant de la même unité de sang de cordon.

Zemcelpro^® qui est développé par Cordex Biologics, une filiale à part entière d'ExCellThera, a été évalué chez 120 patients avec troubles sanguins graves dans plusieurs essais cliniques aux États-Unis, en Europe et au Canada. Zemcelpro^® a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA ainsi que la désignation de médicament orphelin, la classification de médicament de thérapie innovante (ATMP) et la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l'EMA.

Zemcelpro^® a été évalué dans le cadre d'études de phase 2 chez des patients atteints de leucémies aiguës et de myélodysplasies à risque élevé et très élevé qui disposent d'options de traitement limitées avec de faibles résultats de survie et une incidence élevée de rechute selon les normes de soins actuelles, y compris les patients atteints d'une maladie réfractaire ou active , les patients nécessitant une deuxième greffe et les patients présentant des mutations TP53 ou d'autres anomalies génétiques. Une étude pivot de phase 3 dans de cette population de patients sera lancée dès que possible.

L'utilisation de la Zemcelpro^® chez d'autres populations de patients, notamment les patients pédiatriques et les patients atteints de maladies hématologiques non malignes, est également à l'étude.

Son innocuité et son efficacité n'ont pas été établies par d'autres autorités réglementaires, telles que la FDA ou Santé Canada.

A propos d'ExCellThera et de la technologie UM171

ExCellThera est un chef de file mondial des thérapies innovantes à base de cellules souches sanguines. La plate-forme exclusive Enhance^TM d'ExCellThera pour l'amplification et la qualité fonctionnelle cellulaire est conçue pour fournir une plus grande dose de cellules souches thérapeutiques fonctionnelles en amplifiant les cellules souches hématopoïétiques (CSH) de n'importe quelle source et en neutralisant les effets du stress induit par la culture ou l'édition de gènes. ExCellThera s'associe à des compagnies biopharmaceutiques pour les aider à développer les meilleures thérapies cellulaires et géniques en tirant parti des technologies qui forment la plateforme Enhance^TM, y compris la molécule brevetée UM171 qui possède un mécanisme d'action de premier ordre pour l'expansion ex vivo et la fonctionnalité des CSH. Pour plus d'informations, visitez excellthera.com, et suivez-nous sur LinkedIn.

SOURCE ExCellThera