Santé Canada approuve Bylvay[MD] (odevixibat) pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille

Bylvay^MD est le premier et le seul médicament approuvé au Canada pour le traitement du syndrome d'Alagille et de la cholestase intrahépatique familiale progressive

TORONTO, le 9 sept. 2025 /CNW/ -- Medison et Ipsen annoncent aujourd'hui l'approbation de Bylvay^MD (odevixibat) par Santé Canada pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de 12 mois et plus atteints du syndrome d'Alagille (SAG). Bylvay a d'abord été approuvé au Canada en 2023 pour le traitement du prurit chez les patients âgés de six mois ou plus atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC), une maladie hépatique progressive et potentiellement mortelle.

Le SAG est une maladie génétique rare qui peut affecter plusieurs systèmes organiques, dont le foie, le cœur, le squelette, les yeux et les reins.ⁱ On estime que le SAG est présent chez un nouveau-né sur 30 000.ⁱⁱ La majorité des personnes atteintes présentent un prurit cholestatique, lequel peut altérer de façon importante le sommeil et la qualité de vie.

« Cette approbation représente une nouvelle étape importante pour les Canadiens touchés par le syndrome d'Alagille, dont beaucoup souffrent de démangeaisons incessantes et de troubles du sommeil, déclare Roberta Smith, présidente de l'Alagille Syndrome Alliance. La disponibilité d'une option thérapeutique novatrice donne de l'espoir et du soulagement à notre communauté. »

L'approbation de Bylvay par Santé Canada pour le traitement du SAG repose sur des données de l'étude mondiale de phase III ASSERT, qui ont démontré son efficacité dans la réduction du prurit cholestatique associé au SAG dès les premières semaines de traitement. ASSERT est le premier et le seul essai clinique de phase III dans le monde mené auprès des patients atteints de SAG.ⁱⁱⁱ L'étude a également révélé des bienfaits secondaires, incluant une amélioration de la qualité du sommeil et une diminution des taux d'acides biliaires, avec un profil d'innocuité favorable.

« L'approbation de Bylvay au Canada constitue une avancée importante dans le traitement du syndrome d'Alagille, indique la Dre Susan Gilmour, professeure de pédiatrie et directrice de la transplantation hépatique pédiatrique à l'Université de l'Alberta. Elle offre aux médecins un outil supplémentaire pour soulager les symptômes souvent débilitants de cette maladie, qui représente un immense défi tant pour les patients que pour leurs proches aidants. »

« Nous sommes très fiers d'introduire Bylvay au Canada comme option thérapeutique innovante contre la SAG et la PFIC, affirme Pamela Minden, directrice nationale de Medison Canada. Cette approbation reflète notre engagement à garantir un accès rapide aux traitements novateurs et à soutenir les communautés touchées par des maladies rares partout au Canada. »

Medison et Ipsen font partie d'un partenariat multirégional au Canada et en Israël afin d'offrir Bylvay aux patients atteints de ces maladies rares et à leurs familles.

À propos de Bylvay (odevixibat)

Bylvay est un inhibiteur du transporteur des acides biliaires iléaux (IBATi) non systémique administré une fois par jour. Bylvay agit dans l'intestin grêle et entraîne une exposition systémique minimale. Il contribue à réduire les démangeaisons et à abaisser les taux d'acides biliaires, deux défis majeurs auxquels sont souvent confrontés les patients atteints de SAG.

Bylvay permet une posologie flexible en fonction du poids corporel. Il est offert sous forme de gélules qui peuvent être avalées entières avec un verre d'eau, ouvertes et saupoudrées sur des aliments mous ou mélangées à un liquide.

Bylvay a d'abord été lancé en 2021 aux États-Unis comme option thérapeutique pour les patients atteints de la PFIC. La même année, il a reçu une homologation dans l'Union européenne pour le traitement de la PFIC chez les patients âgés de six mois et plus.

En juin 2023, Bylvay a également été approuvé aux États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de 12 mois et plus atteints du syndrome d'Alagille. En septembre 2024, l'odevixibat a reçu une homologation dans l'Union européenne pour traiter le prurit cholestatique chez les patients de six mois et plus atteints du syndrome d'Alagille, sous le nom commercial Kayfanda^MD.

Veuillez consulter la monographie de produit de Bylvay au https://www.medisonpharma.com/product-monographs/ pour obtenir des renseignements importants sur les effets indésirables, les interactions médicamenteuses et la posologie. La monographie de produit est également disponible en appelant au 1-800-696-1341.

Bylvay est une marque de commerce d'Albireo, une société d'Ipsen, utilisée sous licence par Medison Pharma Canada Inc.

À propos d'ASSERT

ASSERT est un essai clinique randomisé, à double insu, contrôlé par placebo, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'odevixibat à raison de 120 µg/kg/jour pendant 24 semaines dans le soulagement du prurit chez les patients atteints du syndrome d'Alagille. L'étude a été menée dans 32 centres en Amérique du Nord, en Europe, au Moyen-Orient et en Asie-Pacifique. Des patients âgés de 0 à 17 ans avec un diagnostic génétique confirmé de SAG ont été recrutés dans le cadre de cette étude.

Lors de l'analyse principale, l'étude a atteint son critère d'évaluation primaire en montrant une amélioration hautement significative du prurit, mesuré par le score d'évaluation PRUCISION Observer-Reported Outcome, (échelle de 0 à 4 points), entre le début et le sixième mois (semaines 21 à 24), comparativement au groupe placebo (p = 0,002)ⁱⁱⁱ.

L'étude a également atteint le critère d'évaluation secondaire principal, démontrant une réduction hautement significative de la concentration sérique des acides biliaires entre le départ et la moyenne des semaines 20 et 24 (comparativement au groupe placebo, p = 0,001)ⁱⁱⁱ.

Le traitement par odevixibat a entraîné des améliorations de plusieurs paramètres du sommeil, notamment la diminution du pourcentage de jours nécessitant de l'aide pour s'endormir et l'amélioration du score de fatigue diurneⁱⁱⁱ.

L'incidence globale des événements indésirables associés au odevixibat était semblable à celle observée avec le placeboⁱⁱⁱ.

À propos de Medison

Chez Medison, nous relevons l'un des défis les plus pressants de l'industrie pharmaceutique : permettre l'accès à des traitements révolutionnaires pour les patients atteints de maladies graves et rares dans les marchés internationaux où les modèles de commercialisation traditionnels ne suffisent pas.

Pionniers et chefs de file de la catégorie des partenariats mondiaux, nous avons mis en place une plateforme unifiée de commercialisation unique en son genre, permettant aux sociétés de biotechnologie de planifier, optimiser et lancer efficacement leurs traitements à l'échelle mondiale.

Grâce à une équipe de direction expérimentée et à un solide historique de réussites, nous sommes le partenaire privilégié des entreprises biotechnologiques innovantes cherchant à s'étendre au-delà des États-Unis, de l'Europe de l'Ouest et du Japon vers les régions où réside la majorité de la population mondiale. Notre modèle de type affilié intègre des capacités commerciales, médicales et opérationnelles dans diverses régions géographiques, ce qui accélère l'accès et permet de livrer plus rapidement des traitements qui changent la vie des patients.

La mission de Medison est claire : faire en sorte que chaque patient, peu importe où il vit, puisse bénéficier de traitements novateurs. Pour en savoir plus, visitez le https://www.medisonpharma.com/.

À propos d'Ipsen

Nous sommes une société biopharmaceutique mondiale axée sur l'apport de médicaments transformateurs dans trois aires thérapeutiques : L'oncologie, les maladies rares et les neurosciences.

Notre portefeuille est alimenté par l'innovation externe et soutenu par près de 100 ans d'expérience en développement, ainsi que par des pôles mondiaux situés aux États-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos équipes, présentes dans plus de 40 pays, et nos partenariats à l'échelle mondiale nous permettent d'offrir des traitements à des patients dans plus de 80 pays.

Ipsen est cotée à la Bourse de Paris (Euronext : IPN) et aux États-Unis par le biais d'un programme de reçus de dépôt américains de niveau I (ADR : IPSEY). Pour en savoir plus, visitez le site ipsen.com.

Pour en savoir plus, veuillez contacter :

L'équipe des communications de Medison au [email protected]

ⁱ National Organization for Rare Disorders. Syndrome d'Alagille. https://rarediseases.org/rare-diseases/alagille-syndrome/ Consulté en juillet 2025
ⁱⁱ Foie Canada. Syndrome d'Alagille. https://liver.ca/alagille-syndrome/#fast-facts Consulté en juillet 2025
ⁱⁱⁱ Ovchinsky N., et al. Efficacy and safety of odevixibat in patients with Alagille syndrome (ASSERT); a phase 3, double-blind, randomized, placebo-controlled trial (et coll. Efficacité et innocuité de l'odevixibat chez des patients atteints du syndrome d'Alagille (ASSERT) : un essai clinique de phase 3, à double insu, randomisé et contrôlé par placebo). The Lancet Gastroenterology & Hepatology, Volume 9, numéro 7, 632 - 645

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SOURCE Medison Pharma

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