Santé Canada amorce l'examen de la présentation du nouveau médicament de PTC Therapeutics, Translarna(MC), dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne

S'il était homologué, Translarna deviendrait, au Canada, le premier traitement à cibler l'une des causes de dystrophie musculaire de Duchenne

BURLINGTON, ON, le 18 sept. 2015 /CNW/ - PTC Therapeutics International, Ltd., filiale de PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ : PTCT), a annoncé aujourd'hui que Santé Canada avait commencé à examiner la présentation de son nouveau médicament (PNM), Translarna^MC (ataluren), dans le traitement de la dystrophinopathie causée par une mutation non-sens. Santé Canada accélère l'examen de la PNM au titre de sa politique sur les avis de conformité avec conditions (AC-C).

S'il était homologué, Translarna deviendrait, au Canada, le premier traitement à cibler l'une des causes de dystrophinopathie, en particulier de dystrophie musculaire de Duchenne résultant d'une mutation non-sens (DMDmn).

« Nous avons maintenant une meilleure compréhension des différents types de mutations géniques qui peuvent entraîner une dystrophie musculaire de Duchenne, et nous accomplissons de grands progrès dans le développement de traitements qui pourraient cibler les causes génétiques de la maladie », affirme le docteur Craig Campbell, chef du service de Neurologie pédiatrique au London Health Sciences Centre (Ontario). « Chaque jour compte pour un patient souffrant de dystrophie musculaire de Duchenne causée par une mutation non-sens. Nous nous réjouissons de la possibilité d'un nouveau traitement qui cible l'une des causes de cette maladie évolutive implacable entraînant la perte de la marche au cours de l'enfance et conduisant à un décès prématuré. »

L'objectif de la politique de Santé Canada sur les AC-C est de « permettre l'accès à de nouveaux médicaments prometteurs pour les patients atteints d'une maladie ou d'une affection grave, mettant la vie en danger ou sévèrement débilitante pour laquelle aucun médicament n'est actuellement mis en marché au Canada ou pour lesquels une augmentation significative de l'efficacité ou une diminution significative du risque a été démontrée comparativement à un médicament existant mis en marché au Canada ». L'examen accéléré d'une PNM en vertu de la politique de Santé Canada sur les AC-C se fait dans un délai de 200 jours, comparativement à un délai de 300 jours pour l'examen usuel d'une PNM.

Comme le souligne Stuart W. Peltz, Ph.D., chef de la direction de PTC Therapeutics, Inc., « il y a un besoin évident et urgent de traitements pour les personnes aux prises avec une dystrophie musculaire de Duchenne. Nous sommes reconnaissants à Santé Canada d'en être consciente et d'avoir pris la décision d'accélérer l'examen de la PNM de Translarna. »

« Cette PNM est un jalon très important pour nous, et nous sommes impatients de collaborer avec Santé Canada de façon à rendre Translarna accessible le plus tôt possible aux Canadiens », affirme Michael Cloutier, directeur général de PTC Therapeutics au Canada. « Nous sommes très heureux d'avoir des bureaux au Canada, plus précisément à Burlington, en Ontario. L'entreprise canadienne est maintenant totalement fonctionnelle. »

La PNM de Translarna repose sur les données d'innocuité et d'efficacité d'un essai multicentrique de 48 semaines mené à double insu avec randomisation chez 174 patients atteints de DMDmn ainsi que sur des analyses rétrospectives complémentaires. Toutes ces données ont aussi servi à étoffer la demande d'autorisation de mise sur le marché européen qui a conduit, en 2014, à l'homologation de Translarna pour le traitement de la DMDmn chez des patients ambulatoires de 5 ans ou plus dans l'Espace économique européen. PTC Therapeutics mène actuellement une étude de confirmation de phase III à double insu avec randomisation chez des patients atteints de DMDmn; les premiers résultats de cette étude seront divulgués au cours du quatrième trimestre de 2015.

À propos de Translarna^MC (ataluren)
Découvert et développé par PTC Therapeutics, Inc., Translarna est un traitement qui rétablit la formation d'une protéine fonctionnelle en présence d'anomalies génétiques causées par une mutation non-sens. Une mutation non-sens est une altération du code génétique qui stoppe prématurément la synthèse d'une protéine essentielle. L'affection qui en résulte est déterminée par la protéine qui n'est plus fonctionnelle faute d'être totalement exprimée, telle la dystrophine dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Translarna a été homologué dans l'Espace économique européen pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne causée par une mutation non-sens chez des patients ambulatoires de 5 ans ou plus. L'innocuité et l'efficacité de Translarna sont encore à l'étude au Canada, et les autorités canadiennes n'ont pas encore homologué cette nouvelle molécule. Le développement de Translarna a été rendu possible grâce à des subventions de la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc. (filiale à but non lucratif de la Cystic Fibrosis Foundation); de la Muscular Dystrophy Association; de l'Office of Orphan Products Development de la FDA; du National Center for Research Resources; du National Heart, Lung, and Blood Institute; et du Parent Project Muscular Dystrophy.

À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne
Touchant principalement les garçons, la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie musculaire évolutive résultant de l'absence d'une dystrophine fonctionnelle. Cette protéine est essentielle à la stabilité structurelle des muscles du squelette, du diaphragme et du cœur. Les patients atteints d'une forme sévère de DMD perdent leur capacité ambulatoire dès l'âge de 10 ans et subissent des complications pulmonaires et cardiaques potentiellement mortelles à la fin de l'adolescence et dans la vingtaine. On estime qu'une mutation non-sens est à l'origine de la DMD chez environ 13 % des patients.

À propos de PTC Therapeutics 
PTC est une biopharmaceutique mondiale axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de petites molécules exclusives administrées par voie orale dont le mode d'action relève d'un aspect de la biologie de l'ARN appelé « régulation post-transcriptionnelle ». Ces processus de régulation post-transcriptionnelle sont les événements régulateurs qui se produisent dans les cellules pendant et après la copie d'une molécule d'ADN en une molécule d'ARN messager (ARNm) au moment de la transcription. Les produits découverts par les chercheurs de PTC ciblent plusieurs domaines thérapeutiques, notamment les maladies rares, l'oncologie et les maladies infectieuses. PTC a découvert tous ses composés actuellement en développement à l'aide de techniques qui lui sont exclusives. Elle prévoit continuer de développer ces composés elle-même et avec l'aide de grandes compagnies pharmaceutiques et biotechnologiques au titre d'ententes de collaboration sélective. Pour de plus amples renseignements sur l'entreprise, visitez le site Web www.ptcbio.com.

Énoncés prospectifs :
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SOURCE PTC Therapeutics

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