Santé Canada a autorisé ANDEMBRY® (garadacimab) de CSL comme traitement mensuel pour l'angio-oedème héréditaire (AOH) English

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08 août, 2025, 08:00 ET

ANDEMBRY est le premier et le seul traitement mensuel ciblant le facteur XIIa pour prévenir les crises récurrentes chez les personnes atteintes d'AOH
L'autorisation d'ANDEMBRY élargit le portefeuille AOH de CSL et souligne l'engagement de la société à fournir des médicaments novateurs à la communauté de personnes souffrant d'AOH.

OTTAWA, Canada, le 8 août 2025 /CNW/ - CSL, un leader mondiale dans le domaine de la biotechnologie (ASX:CSL; USOTC:CSLLY), a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a accordé une autorisation de mise sur le marché pour ANDEMBRY® (garadacimab) pour la prévention systématique des crises d'angio-œdème héréditaire (AOH) chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus. ANDEMBRY est un anticorps monoclonal conçu pour cibler le FXII activé (FXIIa), une protéine plasmatique au sommet de la cascade de l'AOH qui joue un rôle clé dans les crises d'angio-œdème chez les personnes atteintes d'AOH. ANDEMBRY renforce l'engagement de CSL depuis des décennies à faire progresser l'innovation pour la communauté de personnes souffrant d'AOH et est autorisé sous la forme d'un stylo pré-rempli pour une auto-injection sous-cutanée.

« En tant que premier anticorps monoclonal entièrement découvert et développé par CSL, ANDEMBRY témoigne de notre engagement à offrir des options thérapeutiques novatrices aux patients qui en ont le plus besoin, » a déclaré Bill Mezzanotte, M.D., vice-président directeur et responsable de la recherche et du développement chez CSL. « Cette approbation marque une étape majeure dans le traitement de l'AOH, qui s'appuie sur notre expérience de plus de 40 ans dans la recherche sur l'AOH et l'optimisation des traitements pour offrir aux personnes vivant avec cette maladie potentiellement mortelle un contrôle à long terme sur leur maladie, ainsi qu'une méthode d'administration pratique. »

L'AOH est une maladie génétique rare, chronique et potentiellement mortelle, caractérisée par des crises récurrentes et imprévisibles d'angio-œdème. Les crises d'AOH sont souvent douloureuses et peuvent toucher plusieurs parties du corps, y compris l'abdomen, le larynx, le visage et les extrémités. ANDEMBRY inhibe le sommet de la cascade de l'AOH, tandis que d'autres thérapies de l'AOH ciblent les médiateurs en aval.

« L'autorisation d'ANDEMBRY accordée par Santé Canada représente une évolution importante dans le traitement de l'AOH », a déclaré le Dr Stephen Betschel, président du Réseau Canadien de l'angio-œdème héréditaire. « Ce nouveau traitement, qui cible le facteur XIIa, offre une approche prometteuse pour prévenir les crises d'AOH. En ciblant les mécanismes sous-jacents de l'AOH, ANDEMBRY offre aux patients une option importante pour réduire la fréquence de leurs crises d'angio-œdème. Le fait de disposer d'une nouvelle option thérapeutique renforcera notre capacité à aider nos patients à gérer efficacement leur AOH. »

L'autorisation de Santé Canada est fondée sur les données de VANGUARD, l'étude pivot de phase 3, contrôlée par placebo, qui évalue l'efficacité et l'innocuité d'ANDEMBRY. L'étude pivot (The Lancet, avril 2023) a démontré que le traitement par ANDEMBRY :

Réduit les crises d'AOH d'une médiane de plus de 99 % et d'une moyenne des moindres carrés réduite de 89,2 %, par rapport au placebo.
A permis à 62 % des patients traités par ANDEMBRY de présenter aucune crise pendant toute la période de traitement.
Les effets indésirables les plus fréquents dans l'étude de pivot étaient l'érythème au site d'injection, les ecchymoses au site d'injection, le prurit au site d'injection, l'urticaire au site d'injection, les maux de tête et les douleurs abdominales.

Une analyse intermédiaire publiée (Allergy, Oct 2024) de l'étude de prolongation ouverte de Phase 3 (OLE) en cours (exposition médiane à ANDEMBRY de 13,8 mois) a montré qu'ANDEMBRY a un profil d'innocuité favorable à long terme et permet de réduire durablement les crises d'AOH. « Nous sommes heureux que Santé Canada ait autorisé ANDEMBRY pour l'AOH et nous nous réjouissons de sa disponibilité au Canada », a déclaré Michelle Cooper, présidente de AOH Canada. « En tant que premier traitement à cibler le sommet de la cascade de l'AOH, cette thérapie représente un progrès important dans la prévention des crises d'AOH. Nous croyons qu'il offrira des avantages importants à la communauté AOH au Canada. »

Cette approbation réglementaire d'ANDEMBRY est une autre étape cruciale vers la disponibilité mondiale de ce médicament, qui a récemment été approuvé en Australie, au Royaume-Uni (R.-U.), dans l'Union européenne (UE), au Japon, en Suisse et aux États-Unis (É.-U.).

À propos de l'AOH

L'AOH est une maladie génétique rare et potentiellement mortelle qui touche environ 1 personne sur 10 000 à 1 personne sur 50 000. L'AOH est causée par un déficit ou un dysfonctionnement du C1-INH, une protéine présente dans le sang qui aide à contrôler l'inflammation. Des quantités insuffisantes de C1-INH fonctionnant correctement peuvent entraîner une accumulation de liquide dans les tissus du corps, provoquant un gonflement considérable appelé angio-œdème. Les crises d'AOH peuvent toucher de nombreuses parties du corps, notamment le visage, l'abdomen, le larynx et les extrémités. Les patients qui ont des crises abdominales d'AOH peuvent ressentir une douleur extrême, de la diarrhée, des nausées et des vomissements causés par le gonflement de la paroi intestinale. Les crises d'AOH qui touchent le visage ou la gorge peuvent entraîner la fermeture des voies respiratoires, l'asphyxie et, en l'absence de traitement, la mort.

À propos d'ANDEMBRY

ANDEMBRY est un nouvel anticorps monoclonal inhibant le facteur XIIa (AcM anti-FXIIa) dont l'étude pivot de phase 3 est terminée. Il s'agit d'un traitement prophylactique sous-cutané administré une fois par mois pour les crises liées à l'AOH, une forme d'angio-œdème médié par la bradykinine. ANDEMBRY est le premier anticorps monoclonal recombinant de CSL à obtenir l'approbation de Santé Canada. Il a été découvert et optimisé par les scientifiques du centre de recherche Bio21 de CSL. La formulation et la fabrication des programmes cliniques ont été réalisées à l'usine de fabrication de produits biotechnologiques de CSL à Broadmeadows. ANDEMBRY inhibe de façon unique la protéine plasmatique, FXIIa. FXII est la première protéine activée dans la voie de l'AOH, initiant la cascade d'événements menant à une crise d'AOH. En ciblant la FXII activée (FXIIa), ANDEMBRY inhibe cette cascade au sommet comparé à d'autres thérapies de l'AOH qui ciblent les médiateurs en aval.

À propos de l'étude clinique VANGUARD

L'étude clinique multicentrique, randomisé, à double insu et à groupes parallèles VANGUARD a évalué l'efficacité et l'innocuité d'ANDEMBRY, un anticorps monoclonal de première classe, en tant que traitement prophylactique pour les patients souffrant d'angio- œdème héréditaire. Les patients âgés de 12 ans et plus atteints d'AOH de type I ou II ont fait l'objet d'un dépistage et d'une période de rodage afin de d'établir un taux de crises à la base. Les patients ont été randomisés à raison de 3:2 et ont reçu une dose intiale de 400 mg suivie d'un dose d'entretien de 200 mg d'ANDEMBRY par mois (n = 39) ou un placebo à volume équivalent par mois (n = 25) par voie sous-cutanée. Après la période de traitement de six mois, les patients ont eu l'occasion de poursuivre l'étude ouverte d'extension (OLE), qui est présentement en cours.

L'extension ouverte en cours de l'étude (OLE) de phase 3 de VANGUARD évalue l'innocuité et l'efficacité à long terme d'ANDEMBRY (200 mg par mois) pour le traitement prophylactique des crises d'angio-œdème héréditaire (AOH).

Renseignements importants pour le Canada

Pour obtenir de plus amples renseignements et un profil risques/avantages complet, veuillez consulter la monographie du produit disponible ici. À propos de CSL CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) est une entreprise mondiale de biotechnologie dotée d'un portefeuille dynamique de médicaments qui sauvent des vies, y compris ceux qui traitent l'hémophilie et les déficiences immunitaires, des vaccins pour prévenir la grippe, ainsi que des traitements contre les carences en fer et la néphrologie. Depuis nos débuts en 1916, nous sommes animés par notre promesse de sauver des vies en utilisant les technologies les plus récentes. Aujourd'hui, CSL - y compris nos trois entreprises : CSL Behring, CSL Seqirus et CSL Vifor - fournit des produits qui sauvent des vies à des patients dans plus de 100 pays et emploie 32 000 personnes. La combinaison unique de notre force commerciale, de nos efforts en matière de R&D et de notre excellence opérationnelle nous permet d'identifier, de développer et de fournir des innovations afin que nos patients puissent vivre pleinement leur vie.

Pour en savoir plus sur CSL, consultez le site www.CSL.com.

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