ORPHAN EUROPE annonce l'autorisation de mise sur le marché de Carbaglu® (acide carglumique) accordée par Santé Canada

PARIS, le 8 septembre 2015 /CNW/ -- Orphan Europe annonce l'autorisation de mise sur le marché de Carbaglu® (acide carglumique) accordée par Santé Canada comme traitement d'appoint de l'hyperammoniémie aigue (niveau élevé d'ammoniaque dans le sang) ou comme traitement d'entretien de l'hyperammoniémie chronique chez les enfants et les adultes atteints d'un déficit de l'enzyme hépatique N-acétylglutamate synthétase (NAGS).

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Un avis de conformité a été émis pour Carbaglu® (acide carglumique) dans le cadre d'une procédure accélérée de revue du dossier par Santé Canada. Le produit Carbaglu® (acide carglumique) est importé et distribué au Canada par Recordati Rare Diseases Inc. c/o GMD Distribution Inc., en Ontario. Recordati Rare Diseases et Orphan Europe sont des filiales appartenant à Recordati S.p.A. (REC IM, RECI.MI) ; Recordati Rare Diseases est responsable des activités du Groupe au Canada et aux États-Unis.

Carbaglu® est actuellement commercialisé aux États-Unis par Recordati Rare Diseases comme traitement d'appoint de l'hyperammoniémie aigue en raison d'un déficit de l'enzyme hépatique N-acétylglutamate synthétase (déficit en NAGS), et comme traitement d'entretien de l'hyperammoniémie chronique en raison d'un déficit en NAGS.

Carbaglu® est actuellement commercialisé en Europe (approbation selon procédure centralisée - Agence Européenne des Médicaments (EMA)) et dans plusieurs autres pays du monde par Orphan Europe pour les enfants et les adultes présentant une hyperammoniémie en raison d'un déficit primaire en N-acétylglutamate synthétase ainsi que dans le traitement des hyperammoniémies secondaires à trois acidémies organiques (acidémies propionique, méthylmalonique, et isovalérique).

À propos de Carbaglu® et du déficit en NAGS  
Les caractéristiques biochimiques et pharmacologiques de Carbaglu® en font un traitement spécifique du déficit  en NAGS. Administré par voie orale, Carbaglu® agit comme un composé de remplacement du N-acétylglutamate (NAG), qui est un activateur essentiel du carbamoyl-phosphate-synthétase (CPS1), la première enzyme du cycle de l'urée. Carbaglu active le CPS1, restaurant ainsi le cycle de l'urée et rétablissant la concentration sanguine en ammoniaque.

Carbaglu® est le seul produit disponible autorisé par Santé Canada comme traitement d'appoint de l'hyperammoniémie aigue ou comme traitement d'entretien de l'hyperammoniémie chronique chez les enfants et les adultes atteints d'un déficit en enzyme hépatique N-acétylglutamate synthétase (déficit en NAGS). Pendant des épisodes d'hyperammoniémie aigue, il est recommandé d'utiliser Carbaglu® en concomitance avec d'autres mesures thérapeutiques réduisant le taux d'ammoniaque, comme des médicaments agissant par d'autres méchanismes d'élimination, l'hémodialyse et un apport restreint en protéines alimentaires. Pendant le traitement d'entretien, il est possible de diminuer ou de cesser l'utilisation concomitante des autres mesures thérapeutiques réduisant le taux d'ammoniaque de même que la restriction de l'apport protéique en fonction du taux d'ammoniémie.

Le déficit en NAGS est le plus rare des troubles du cycle de l'urée. Ce sont des troubles héréditaires du métabolisme hépatique résultant d'un déficit des enzymes du foie impliquées dans la transformation de l'ammoniaque en urée. L'ammoniaque est un produit toxique issu du catabolisme des protéines. Lorsque présente à des niveaux élevés, l'ammoniaque est associée à une toxicité importante qui peut entraîner des œdèmes cérébraux, des lésions cérébrales irréversibles, le coma voire la mort. L'hyperammoniémie est la principale cause de mortalité et de morbidité dans de nombreux troubles du cycle de l'urée, dont le déficit en NAGS. Il est essentiel d'utiliser rapidement tous les traitements nécessaires pour réduire le taux plasmatique d'ammoniaque.

À propos d'Orphan Europe

Orphan Europe, dont le siège social est près de Paris, France, est une société pharmaceutique visant à fournir des traitements aux patients souffrant de maladies rares dont les besoins médicaux ne sont pas comblés. Intégrée au Groupe Recordati depuis 2007, Orphan Europe conserve une expertise reconnue auprès d'organisations majeures et continue d'être un des acteurs incontournables du monde des maladies rares en Europe.

Pour de plus amples informations, veuillez consulter www.orphan-europe.com.

À propos de Recordati Rare Diseases Inc. 

Recordati Rare Diseases, dont le siège social est à Lebanon, New Jersey, est une société biopharmaceutique dont la mission est de mettre à disposition des thérapies de nécessité urgente aux personnes atteintes de maladies rares aux États-Unis et au Canada. Faisant partie du Groupe Recordati, Recordati Rare Diseases s'efforce de réduire l'impact de ces maladies dévastatrices et de permettre aux patients de se rétablir. Notre équipe qualifiée collabore de façon rapprochée avec les communautés de patients atteints de maladies rares pour accroître la sensibilisation, améliorer le diagnostic, et la disponibilité des traitements.

Pour de plus amples informations, veuillez consulter www.recordatirarediseases.com.

À propos de Recordati 

Créé en 1926, Recordati est un groupe pharmaceutique international, coté en Bourse en Italie (Reuters RECI.MI, Bloomberg REC IM, ISIN IT 0003828271), comptant plus de 4 000 employés qui se consacrent à la recherche, au développement, à la fabrication et à la commercialisation de produits pharmaceutiques. Etabli à Milan, en Italie, Recordati exerce ses activités dans les principaux pays européens, en Russie, dans les pays d'Europe Centrale et Orientale, en Turquie, en Afrique du Nord, et aux États-Unis. Une force de vente qualifée fait la promotion d'une large gamme de produits pharmaceutiques innovants, détenus en propre et sous licence, dans de nombreux domaines thérapeutiques, dont les maladies rares. Recordati est un partenaire de choix pour de nouvelles licences de produits dans ses territoires. Recordati se consacre à la recherche et au développement de nouvelles spécialités dans les domaines thérapeutiques urogénital et dans le traitement des maladies rares. Le chiffre d'affaires consolidé pour 2014 se monte à 987,4 millions d'Euros, le résultat d'exploitation à 231,0 millions d'Euros, et le résultat net est de 161,2 millions d'Euros.

Pour de plus amples informations : 
Site web de Recordati : www.recordati.com

SOURCE Recordati Rare Diseases Inc.

CONTACT : Orphan Europe, Bruno Parenti, [phone], Courriel : [email protected]; Recordati Rare Diseases, Courtney Johnson, [phone] X 123, Courriel : [email protected], http://www.recordatirarediseases.com