ONPATTRO® (patisiran) désormais remboursé au Canada pour le traitement de l'amylose à transthyrétine héréditaire (ATTRh)

ONPATTRO est le seul traitement qui a démontré une amélioration à la fois de la polyneuropathie et des
mesures de la qualité de vie chez les patients atteints de l'amylose à transthyrétine héréditaire (ATTRh)
(par rapport à l'indice de référence).^{1, 2}

MISSISSAUGA, ON, le 28 sept. 2021 /CNW/ - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY) a le plaisir d'annoncer que ONPATTRO^® (patisiran) est maintenant remboursé presque partout au Canada pour le traitement de l'amylose à transthyrétine héréditaire (ATTRh) avec polyneuropathie. Cette décision fait suite à une recommandation positive de remboursement de l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et de l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS).

« Nous sommes heureux d'annoncer que la grande majorité des patients au Canada qui ont une couverture à payeur provincial ou privé ont maintenant accès à ONPATTRO, et nous travaillons à confirmer l'accès pour les patients de l'Île-du-Prince-Édouard et de Terre-Neuve également, a déclaré Colleen Coxson, directrice générale nationale chez Alnylam Pharmaceuticals. Il s'agit d'une étape importante, car ONPATTRO a le potentiel d'inverser les symptômes de polyneuropathie de la maladie, menant ainsi à une meilleure qualité de vie et à des résultats plus prometteurs. La disponibilité d'ONPATTRO signifie que presque tous les patients canadiens diagnostiqués avec l'ATTRh sont maintenant couverts pour cette thérapie qui changera leur vie et leur donnera un nouvel espoir, ainsi qu'à leurs proches. »

L'ATTRh est une maladie héréditaire, multisystémique et progressive causée par des mutations qui interfèrent avec la façon dont l'organisme fabrique une protéine spécifique formée dans le foie. Connue sous le nom de silençage de l'expression génique, la thérapie d'interférence d'ARN est une nouvelle approche du traitement de la maladie qui cible la protéine défectueuse. ONPATTRO est le seul traitement qui a démontré une amélioration à la fois de la polyneuropathie et des mesures de la qualité de vie chez les patients atteints de l'ATTRh (par rapport à l'indice de référence). ^{3, 4}

« Avec une durée de survie médiane de seulement 4,7 ans après le diagnostic et des options thérapeutiques limitées, ONPATTRO nourrit l'espoir des patients atteints de cette maladie très rare, a déclaré la D^re Angela Genge, directrice de l'unité de recherche clinique à l'Institut neurologique de Montréal et professeure agrégée à l'Université McGill. Permettre aux patients d'accéder à ce traitement efficace et innovant et leur offrir un remboursement est une évolution positive, car ONPATTRO a apporté des améliorations dans la gestion des symptômes et la qualité de vie des personnes vivant avec une ATTRh. »

« Jusqu'à récemment, de nombreux patients atteints de l'ATTRh avaient accès à une simple gestion des symptômes plutôt qu'à un traitement pertinent, a déclaré Anne Marie Carr, fondatrice d'Amyloïdose héréditaire Canada (AHC). Je tiens à féliciter les provinces pour avoir franchi cette étape importante et encourageante, qui renforce le fait que les Canadiens atteints de maladies rares sont au cœur des préoccupations. L'accessibilité à un traitement comme ONPATTRO peut apporter des améliorations qui changent à la fois la vie des patients et de leur famille. »

Les recommandations positives pour le remboursement ont été appuyées par les résultats de l'étude APOLLO de phase III, qui a montré qu'ONPATTRO était associé à une différence statistiquement significative comparativement au placebo dans le changement par rapport au niveau de référence, ainsi qu'à des améliorations par rapport à l'indice de référence dans les principaux paramètres de l'étude pour les personnes recevant ONPATTRO comparativement au placebo.⁵ Des différences statistiquement significatives dans le changement par rapport à l'indice de référence comparativement au placebo ont également été démontrées en faveur d'ONPATTRO pour le handicap, la vitesse de marche, la perte de poids involontaire et les symptômes autonomes.⁶ Tous les détails sur les recommandations sont accessibles sur les sites Web de l'ACMTS et de l'INESSS.

ONPATTRO utilise une technologie innovante de silençage de l'expression génique et représente la toute première thérapie d'interférence d'ARN approuvée au Canada, jetant les bases d'une nouvelle catégorie de médicaments dans ce domaine.⁷

À propos d'ONPATTRO (patisiran)
Patisiran est une thérapie d'interférence d'ARN administrée par voie intraveineuse qui cible la transthyrétine (TTR) pour le traitement de l'ATTR héréditaire avec polyneuropathie. Il est conçu pour cibler et réduire au silence l'ARN messager spécifique, bloquant potentiellement la production de la protéine TTR avant sa fabrication. Patisiran bloque la production de transthyrétine dans le foie, réduisant ainsi son accumulation dans les tissus de l'organisme afin d'arrêter ou d'inverser la progression neurologique de la maladie.⁸ ONPATTRO a récemment remporté le Prix Galien Canada 2021 pour le meilleur produit innovant en tant que toute première thérapie d'interférence d'ARN approuvée par Santé Canada.⁹ Il s'agit du cinquième Prix Galien décerné à ONPATTRO, après avoir remporté le Prix 2020 du meilleur nouveau médicament en France et les Prix Galien 2019 et 2020 du meilleur produit biotechnologique aux États-Unis, en Italie et aux Pays-Bas.

À propos de l'ATTRh¹⁰ 
L'amylose à transthyrétine héréditaire (ATTRh) est une maladie héréditaire, progressivement débilitante et souvent mortelle, causée par des mutations du gène de TTR. La protéine TTR est principalement produite dans le foie et est normalement porteuse de vitamine A. Les mutations du gène de TTR provoquent une accumulation anormale de protéines amyloïdes qui endommagent les organes et les tissus de l'organisme, comme les nerfs périphériques et le cœur, entraînant ainsi une neuropathie sensorimotrice périphérique réfractaire, une neuropathie autonome ou une cardiomyopathie, et d'autres manifestations de la maladie. L'ATTRh représente un besoin médical majeur non satisfait, avec une morbidité et une mortalité significatives touchant environ 50 000 personnes dans le monde. La durée de survie médiane est de 4,7 ans après le diagnostic et de 3,4 ans chez les patients présentant une cardiomyopathie.

À propos de l'interférence d'ARN
L'interférence d'ARN est un processus cellulaire naturel de silençage de l'expression génique qui représente une avancée encourageante et en progression rapide dans le domaine de la biologie et du développement de médicaments et qui est susceptible de transformer la prise en charge des patients atteints de maladies génétiques, entre autres. Il a reçu le prix Nobel 2006 de physiologie ou de médecine.

À propos d'Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq: ALNY) est à la pointe de la transformation de l'interférence d'ARN en une nouvelle classe de médicaments innovants susceptibles d'améliorer la vie des personnes atteintes de maladies génétiques, cardiométaboliques, hépatiques, infectieuses et du système nerveux central (SNC) rares. Fondées sur une science lauréate du prix Nobel, les thérapies d'interférence d'ARN représentent une approche solide et validée cliniquement pour le traitement d'un large éventail de maladies graves et débilitantes. Fondée en 2002, Alnylam met en œuvre une vision audacieuse afin de concrétiser les possibilités scientifiques grâce à une solide plateforme de découverte. Alnylam dispose d'une réserve importante de médicaments expérimentaux, dont cinq produits candidats qui font l'objet d'essais cliniques de phase 3 et un qui est en cours d'enregistrement. À l'avenir, Alnylam continuera de mettre en œuvre sa stratégie « Alnylam 2020 », qui consiste à créer une entreprise biopharmaceutique à produits multiples en phase de commercialisation et dotée d'une réserve durable de médicaments basés sur l'interférence d'ARN pour répondre aux besoins des patients dont les options de traitement sont limitées ou inadéquates. Alnylam emploie plus de 1 200 personnes dans le monde et son siège social est situé à Cambridge, au Massachusetts. Alnylam Canada a son siège social à Mississauga, en Ontario, où les activités sont établies depuis juin 2018. 

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1	Adams et coll. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. New England Journal of Medicine, 379:11-21, 5 juillet 2018.
2	Patisiran Product Monograph, Alnylam Pharmaceuticals Inc, 7 juin 2019.
3	Adams et coll. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. New England Journal of Medicine, 379:11-21, 5 juillet 2018.
4	Patisiran Product Monograph, Alnylam Pharmaceuticals Inc, 7 juin 2019.
5	https://www.cadth.ca/sites/default/files/cdr/complete/SR0598%20Onpattro%20-%20CDEC%20Final%20Recommendation%20July%2029%2C%202019%20for%20posting.pdf
6	https://www.cadth.ca/sites/default/files/cdr/complete/SR0598%20Onpattro%20-%20CDEC%20Final%20Recommendation%20July%2029%2C%202019%20for%20posting.pdf
7	https://www.newswire.ca/news-releases/alnylam-launches-onpattro-r-patisiran-for-the-treatment-of-polyneuropathy-in-hattr-amyloidosis-the-first-ever-rnai-therapeutic-approved-in-canada-848520220.html
8	Adams et coll. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. New England Journal of Medicine, 379:11-21, 5 juillet 2018.
9	https://www.alnylam.ca/sites/default/files/news-articles/Prix-Galien-News-Release-March-18.pdf
10	The American Journal of Managed Care https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28978215/, consulté le 17 juin 2019.

SOURCE Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

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