Mitsubishi Tanabe Pharma Canada, Inc. annonce la publication d'une analyse fonctionnelle et de survie à long terme portant sur des patients atteints de SLA et traités par RADICAVA(MD) Suspension orale (édaravone)

Les résultats de cette analyse ont été publiés dans Muscle and Nerve.

TORONTO, le 4 sept. 2025 /CNW/ - Mitsubishi Tanabe Pharma Canada, Inc. (MTP-CA), une filiale de Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. (MTPA), a annoncé aujourd'hui la publication dans Muscle and Nerve d'une analyse rétrospective portant sur des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).¹ L'analyse a évalué les patients prenant RADICAVA^MD Suspension orale (édaravone) par rapport aux témoins historiques ayant reçu un placebo et provenant de la base de données PRO-ACT (Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials),² consistant en patients qui n'ont pas reçu de traitement expérimental actif, mais qui ont pu recevoir du riluzole dans leurs essais cliniques respectifs, avec des preuves suggérant que le traitement par RADICAVA^MD en suspension orale réduisait le déclin fonctionnel physique et qui fournissaient des informations sur la survie.

« La SLA reste une maladie neurodégénérative mortelle incurable, ce qui souligne le besoin criant de traitements pouvant aider à ralentir le déclin fonctionnel », a déclaré la D^re Angela Genge, neurologue et directrice du Centre d'excellence pour la recherche et les soins aux patients dans le domaine de la SLA à l'Institut-Hôpital neurologique de Montréal (le Neuro). « Cette analyse vient enrichir notre compréhension croissante des répercussions potentielles de RADICAVA^MD en suspension orale sur la progression de la SLA et fournit des renseignements précieux aux professionnels de la santé et aux Canadiens touchés par cette maladie. »

L'analyse primaire, basée sur les données des études cliniques MT-1186-A02/A04, a évalué la survie à long terme et les résultats fonctionnels de 78 patients appariés selon leur score de propension et traités par RADICAVA^MD Suspension orale par rapport à 78 témoins historiques appariés ayant reçu un placebo et provenant de la base PRO-ACT.

La principale comparaison statistique a été effectuée entre le groupe combiné RADICAVA^MD Suspension orale (traitement intermittent approuvé par la FDA + traitement expérimental quotidien) et le groupe placebo tiré de la base PRO-ACT. L'analyse a posteriori, basée sur les données des études cliniques MT-1186-A01/A02/A03/A04, a élargi l'évaluation à une population plus importante de patients atteints de SLA (210 patients traités par RADICAVA^MD Suspension orale p/r à 210 patients ayant reçu un placebo et provenant de la base PRO-ACT) afin de confirmer la robustesse des résultats initiaux.

L'appariement selon le score de propension en fonction de 10 variables initiales a été utilisé pour évaluer les répercussions de RADICAVA^MD Suspension orale sur la fonction physique et la survie. L'analyse a montré un ralentissement du déclin fonctionnel et une amélioration de la survie chez les patients atteints de SLA et traités par RADICAVA^MD Suspension orale à long terme par rapport aux patients du groupe placebo constitué à partir de la base PRO-ACT. L'analyse a également montré une variation moindre du score ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale-Revised) par rapport au début du traitement, démontrant ainsi un ralentissement du déclin fonctionnel observé sur 48 semaines.

Les résultats de cette analyse ne sont pas généralisables et ne peuvent être utilisés pour tirer des conclusions définitives sur les effets du traitement. Les résultats doivent donc être interprétés avec prudence.

Cette analyse a été financée et menée par MTPA. La publication complète s'intitule « Analysis of Long-term Function and Survival of Edaravone Oral Suspension-Treated Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis Using PRO-ACT Data as Historical Placebo Controls. ».

Les professionnels de la santé peuvent contacter le service des affaires médicales de MTP-CA pour obtenir plus d'informations.

À propos de la base de données PRO-ACT
La base de données PRO-ACT est la plus grande base de données cliniques sur la SLA au monde. Elle compile les données des groupes placebo et traités issues de 36 essais cliniques de phase II et III et de plus de 12 500 dossiers longitudinaux entièrement anonymisés, financés par l'ALS Therapy Alliance, Prize4Life, Inc., le Northeast ALS Consortium (NEALS), le Neurological Clinical Research Institute au Massachusetts General Hospital, ALS Finding A Cure et l'ALS Association. Le Neurological Clinical Research Institute au Massachusetts General Hospital a créé et gère la base de données PRO-ACT et sert de centre de coordination et de distribution des données. Pour en apprendre davantage, rendez-vous sur https://www.alsdata.org/fr/.

À propos des études MT-1186-A01/A02/A03/A04
L'étude MT-1186-A01 (NCT04165824) était une étude internationale, multicentrique, ouverte, de phase III, visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de la suspension orale d'édaravone à 105 mg, administrée de façon intermittente pendant 48 semaines. L'étude MT-1186-A03 (NCT04577404) était l'étude de prolongation permettant un traitement supplémentaire pouvant aller jusqu'à 96 semaines. L'étude MT-1186-A02 (NCT04569084), un engagement post-commercialisation suite à l'autorisation de mise sur le marché de RADICAVA^MD (édaravone) par la FDA, était une étude de phase IIIb, multicentrique, à double insu, à groupes parallèles et à répartition aléatoire, visant à évaluer si l'édaravone en suspension orale administré une fois par jour était supérieure au schéma posologique approuvé (prise intermittente) sur la base d'une évaluation combinée de la fonction physique et de la survie, et visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité sur une période de 48 semaines chez des patients atteints de SLA. L'étude MT-1186-A04 (NCT05151471) était l'étude de prolongation permettant un traitement supplémentaire pouvant aller jusqu'à 48 semaines.

Dans l'étude MT-1186-A02, une analyse de futilité planifiée a été réalisée après que 50 % de la population prévue (N = 190) a atteint 48 semaines de traitement, afin d'évaluer le critère d'évaluation principal de l'étude et la probabilité que les résultats de l'étude puissent changer si tous les participants terminaient la période d'étude de 48 semaines. À la suite de cette analyse intermédiaire, le comité de surveillance des données (CIS) indépendant a conclu qu'il était peu probable, d'un point de vue statistique, que le schéma posologique expérimental à une dose unique quotidienne soit supérieur au schéma intermittent actuel, tel que mesuré par le score ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale Revised) à la fin de l'étude. Le CIS a donc recommandé l'arrêt de l'étude.

À propos de RADICAVA^MD Suspension Orale (édaravone)
RADICAVA^MD Suspension Orale est indiquée pour le traitement des patients atteints de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L'édaravone a été découvert et mis au point comme traitement de la SLA par Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC) sur une période de 13 ans à l'aide d'une plateforme de développement clinique itératif.

L'édaravone a été approuvé pour être utilisé comme traitement de la SLA au Japon et en Corée du Sud en 2015. RADICAVA^MD a été approuvé aux États-Unis par la Food and Drug Administration (FDA) en mai 2017. RADICAVA^MD IV pour perfusion a reçu une autorisation de mise sur le marché au Canada (octobre 2018), en Suisse (janvier 2019), en Indonésie (juillet 2020), en Thaïlande (avril 2021) et en Malaisie (décembre 2021). En octobre 2024, Mitsubishi Tanabe Pharma Canada, Inc. (MTP-CA), a annoncé sa décision stratégique de cesser la commercialisation de RADICAVA^MD IV pour perfusion, car de moins en moins de personnes atteintes de SLA utilisaient encore ce produit. MTP-CA continue à commercialiser la formulation orale, RADICAVA^MD Suspension orale.

RADICAVA^MD Suspension orale (édaravone) a été approuvé aux États-Unis par la FDA en mai 2022. RADICAVA^MD Suspension orale (édaravone) a été approuvé par Santé Canada en novembre 2022.

À propos de Mitsubishi Tanabe Pharma Canada, Inc.
Mitsubishi Tanabe Pharma Canada, Inc. (MTP-CA) est basée à Toronto. (MTP-CA) est une filiale en propriété exclusive de Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. (MTPA), dont l'objectif est de fournir des traitements pour certaines des maladies les plus difficiles à traiter, notamment la SLA. Pour en savoir plus, veuillez visiter le site Web www.mt-pharma-ca.com/fr/.

À propos de Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.
Basée à Jersey City (N.J.), Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. (MTPA) est une filiale en propriété exclusive de Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC). Fondée par MTPC, elle développe et perfectionne sa gamme de produits et commercialise des produits pharmaceutiques approuvés pour l'Amérique du Nord. Pour en savoir plus, veuillez visiter le site Web www.mt-pharma-america.com ou suivez-nous sur X (anciennement Twitter), Facebook et LinkedIn.

Références :

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¹ Takahashi F, Genge A, Hirai M, et al. Analysis of Long-Term Function and Survival of Edaravone Oral Suspension-Treated Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis Using PRO-ACT Data as Historical Placebo Controls. Muscle Nerve. Published online July 1, 2025. Doi:10.1002/mus.28462

² Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials Database (PRO-ACT). Neurological Clinical Research Institute, Massachusetts General Hospital. Https://ncri1.partners.org/PROACT.

SOURCE Mitsubishi Tanabe Pharma Canada, Inc.

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