Les patients du Québec déçus de la position non favorable de l'INESSS
L'Agence des médicaments du Canada (CDA-AMC) recommande le remboursement du seul traitement disponible pour l'ataxie de Friedreich
MONTRÉAL, le 31 juill. 2025 /CNW/ - Ataxie Canada accueille avec enthousiasme la recommandation de remboursement émise par l'Agence canadienne des médicaments du Canada (CDA-AMC) pour l'omavéloxolone (Skyclarys) indiquée pour le traitement de l'ataxie de Friedreich (AF) chez les patients âgés de 16 ans et plus. Cette décision représente une étape cruciale dans la lutte contre cette maladie neurodégénérative rare et invalidante.
Malgré cette avancée pour les Canadiens dans les autres provinces, des obstacles demeurent. Malheureusement au Québec, l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) a choisi de ne pas reconnaître la valeur thérapeutique de Skyclarys. Cette décision est très préoccupante dans une région où la prévalence de l'ataxie de Friedreich est particulièrement élevée à cause de l'effet fondateur lié à une population d'ancêtres communs. À noter que c'est le seul traitement disponible.
Pour le moment, aucune cure n'est connue pour cette maladie neurodégénérative progressive rare qui réduit la durée de vie, mais il est possible de traiter les symptômes d'où l'importance de ce traitement approuvé par Santé Canada en mars 2025, le seul au Canada à cibler spécifiquement les mécanismes sous-jacents de cette maladie. « Une décision de ne pas rembourser Skyclarys priverait les personnes vivant avec l'ataxie de Friedreich au Québec en dépit d'un besoin médical clair et continu. Nous lançons un appel urgent au gouvernement du Québec pour qu'il honore son Plan d'action québécois sur les maladies rares 2023-2027 en engageant un dialogue concret avec la communauté médicale et les patients atteints d'ataxie de Friedreich afin que leurs besoins criants soient pleinement pris en compte dans toutes les décisions relatives à l'accès aux traitements, aux soins et à la recherche, » déclare François-Olivier Théberge, directeur général d'Ataxie Canada. « Il ne faudrait pas qu'un patient soit plus chanceux dans son malheur tout simplement parce qu'il habite hors du Québec, nous sommes tous égaux face à la maladie et la souffrance. L'ataxie de Friedreich impose un lourd fardeau aux personnes et familles touchées,» rajoute M. Théberge dont le fils est atteint de cette maladie dévastatrice.
À noter que la fondation de l'Ataxie Canada est subventionnée uniquement par ses donateurs privés et ne reçoit aucune aide du gouvernement.
Ataxie de Friedreich
L'ataxie de Friedreich est une maladie rare touchant environ une personne sur 40 000, mais avec une concentration significative au Québec due à un effet fondateur. La prévalence au Québec est estimée à 1 pour 25 000. Cette maladie neurodégénérative rare, évolutive, débilitante qui réduit la durée de vie cause progressivement des lésions à la moelle épinière, aux nerfs périphériques et aux régions du cerveau qui régissent l'équilibre, les mouvements et l'élocution. La survie moyenne est de seulement 37 ans. Les patients souffrent d'une faiblesse musculaire importante et de difficultés à marcher, nécessitant souvent des aides à la marche ou le recours à un fauteuil roulant dans les 10 à 20 ans suivant le diagnostic.
Le gène peut sauter des générations et réapparaître ultérieurement, d'où l'effet de surprise parfois ressenti lorsqu'un parent apprend que la maladie a été transmise à son enfant. Le manque de frataxine entraîne une dégénérescence des cellules nerveuses. Ce mécanisme de la mort des neurones est très important et complexe dans l'ataxie. Le manque de coordination qui en découle touche les membres inférieurs et supérieurs. Il se répercute au niveau de la marche, de la station debout, assise, à quatre pattes, à genoux, accroupie, etc. Il affecte également les doigts, les mains, la parole, les mouvements oculaires et bien d'autres, mais n'a pas d'impact sur les facultés cognitives.
« Nous restons déterminés à défendre un accès équitable dans toutes les provinces, y compris le Québec et nous espérons que toutes les personnes vivant avec l'ataxie de Friedreich au Canada puissent bénéficier équitablement de Skyclarys, » rajoute François-Olivier Théberge.
Depuis plus de 53 ans, Ataxie Canada est guidée par la vision du fondateur, Claude St-Jean, un pionnier québécois qui croyait profondément au pouvoir de la science et de la communauté pour apporter de l'espoir aux personnes atteintes de maladies rares. Son engagement envers l'avancement des traitements et du soutien pour les personnes vivant avec l'ataxie de Friedreich continue d'inspirer la mission de l'organisme aujourd'hui.
À propos d'Ataxie Canada
La Fondation Ataxie Canada - Claude St-Jean a pour mission d'améliorer le bien-être des personnes atteintes d'une ataxie familiale et d'appuyer la recherche. L'ataxie est une maladie neuromusculaire dégénérative qui affecte des centaines de jeunes au Québec et au Canada et qui est incurable à ce jour. Ataxie Canada - Fondation Claude-St-Jean est avant tout une communauté composée de personnes de tous âges, de tous genres, et de toutes origines, touchées par une centaine de formes d'ataxies, dans tous les coins du pays. La fondation de l'Ataxie Canada est subventionnée uniquement par ses donateurs privés et ne reçoit aucune aide du gouvernement.
SOURCE Ataxie Canada
Pour une entrevue avec M. Francois-Olivier Théberge, directeur général d'Ataxie Canada ou un patient, des photos, des vidéos ou plus d'informations : Contact médias - Lamia Charlebois, Consultante en relations publiques pour ataxie Canada, [email protected], +1 514 581 5831
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