Dystrophie musculaire Canada annonce le lancement du Registre national d'eXpérience des maladies neuromusculaires en contexte réel

OTTAWA, ON, le 15 sept. 2026 /CNW/ -- Dystrophie musculaire Canada est fière d'annoncer le lancement du Registre d'eXpérience des maladies neuromusculaires en contexte réel (Rx-MNM). Cette initiative nationale vise à transformer la recherche, les politiques et les soins liés aux maladies neuromusculaires en plaçant le vécu des patients au centre de la collecte de données et des processus décisionnels.

Conçu avec et pour les personnes qui vivent avec une maladie neuromusculaire, leurs familles et leurs proches aidants, le registre Rx-MNM est une solution « par nous, pour nous » qui vient combler une lacune majeure et persistante : l'absence de données exhaustives, représentatives du contexte canadien et issues directement des patients pour informer les priorités de recherche, l'accès aux traitements, les essais cliniques et les normes de soins. Il n'existe actuellement au Canada aucun autre registre national informé par les patients qui couvre l'ensemble des maladies neuromusculaires. Plutôt que de remplacer les sources de données existantes, ce registre vise à fournir un contexte plus riche, amplifier la voix des patients et favoriser une meilleure coordination entre la recherche et les soins.

« Le lancement de ce registre représente une étape importante pour la communauté canadienne des maladies neuromusculaires », affirme Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. « Pendant trop longtemps, des décisions déterminantes concernant la recherche, l'accès aux traitements et les soins ont été prises en l'absence de données canadiennes exhaustives ancrées dans la réalité des patients. Le Rx-MNM s'appuie sur le vécu des individus et des familles afin que leur point de vue ne soit pas seulement entendu, mais intégré aux données probantes qui guident la recherche, les politiques et l'amélioration du système de santé. »

Le Rx-MNM repose sur un modèle de participation simple à deux volets :

• Volet 1 - Répertoire national : Le premier volet consiste à répertorier les personnes qui vivent avec une maladie neuromusculaire au Canada. Cette démarche permettra d'établir un portrait plus précis du nombre de personnes touchées, de leur lieu de résidence et des différentes maladies neuromusculaires représentées. Les participants peuvent être inclus dans ce répertoire national sans avoir à remplir de questionnaire de santé détaillé.
• Volet 2 - Questionnaire de santé annuel : Les participants ont aussi la possibilité de répondre à un questionnaire annuel portant sur la santé, la qualité de vie, les symptômes, les capacités fonctionnelles, les expériences de traitement et l'accès aux soins, équipements et services de soutien. En répétant cette démarche chaque année, il sera possible de mesurer l'évolution de leur santé, de leurs expériences et de leurs priorités.

Avec le consentement des participants, le Rx-MNM recueille de manière sécurisée des renseignements issus des patients et des données de santé pertinentes afin de renforcer la recherche sur les maladies neuromusculaires au Canada. Le registre favorise également un accès plus équitable aux essais cliniques, fournit des données probantes pour orienter les politiques et la défense des droits, et illustre l'impact réel des maladies neuromusculaires sur les individus, les familles et le système de santé.

Le Rx-MNM est conçu pour refléter des dimensions souvent absentes des registres cliniques traditionnels ou limités à un diagnostic précis, notamment l'impact de la maladie au quotidien, les barrières limitant l'accès aux traitements, aux thérapies et aux services de soutien, et les résultats concrets qui comptent véritablement pour les patients. « Pour moi, participer au registre, c'est m'assurer que notre réalité soit prise en compte », explique Danielle Campo-McLeod, qui vit avec une maladie neuromusculaire. « Il n'y a pas que mon diagnostic; il y a aussi la fatigue, la santé mentale, le parcours dans le système de santé et la planification pour l'avenir. Savoir que mon expérience peut aider à améliorer les soins et l'accès pour d'autres personnes me donne de l'espoir. »

Le registre utilise des mesures standardisées et validées par les patients pour assurer des données de qualité, scientifiquement fiables, et comparables entre les maladies neuromusculaires, les régions et dans le temps. Il recueille des données longitudinales en contexte réel permettant de suivre l'évolution des symptômes, des capacités fonctionnelles, des expériences de traitement et des priorités selon l'évolution de la maladie et des besoins. Cette approche générera des perspectives transversales qui révéleront les charges partagées, les inégalités et les lacunes systémiques que les registres cliniques ou limités à un seul diagnostic ne peuvent souvent pas fournir.

Le Rx-MNM est développé selon des principes éthiques stricts, dans le respect de la confidentialité et du consentement des patients. La participation reste volontaire, transparente et centrée sur les résultats qui comptent le plus pour la communauté des maladies neuromusculaires. Inscrivez-vous dès aujourd'hui au Rx-MNM, le premier registre canadien informé par les patients, et contribuez à façonner l'avenir de la recherche et des soins. Le registre s'adresse aux personnes qui vivent avec une maladie neuromusculaire, aux membres de leur famille et à leurs proches aidants.

Rendez-vous sur muscle.ca/fr/la-recherche/rx-mnm/ pour créer votre compte sécurisé, donner votre consentement et vous inscrire au répertoire national. Vous pourrez ensuite choisir de remplir ou non le questionnaire de santé annuel plus détaillé. Que votre implication se limite au premier volet ou qu'elle se poursuive année après année, vous participez directement à l'effort collectif : chaque donnée recueillie permet de stimuler la recherche, d'élargir l'accès aux traitements et de placer l'expérience vécue au cœur des orientations futures en matière de soins neuromusculaires.

À propos de Dystrophie musculaire Canada

Dystrophie musculaire Canada a pour mission d'améliorer la vie des personnes touchées par les maladies neuromusculaires en finançant la recherche de traitements et de thérapies essentiels, en favorisant des changements positifs dans les politiques publiques qui ont un impact sur notre communauté, et en développant des partenariats qui mèneront aux innovations de demain. Pour en savoir plus, rendez-vous sur muscle.ca ou appelez le 1 800 567-2873.

SOURCE Dystrophie musculaire Canada

Renseignements pour les médias : Homira Osman, Ph. D., Vice-présidente, Recherche, politiques publiques et programmes, Dystrophie musculaire Canada, [email protected]