NEWPORT BEACH, Californie. EDMONTON, Alberta, 23 mai 2025 /CNW/ - CureDuchenne Ventures a annoncé un placement initial de 1 million de dollars dans Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos), une société de biotechnologie qui met au point des médicaments génétiques à l'aide de sa plateforme d'administration non virale et redosable Fusogenix PLV.. Entos utilisera ce financement pour créer une thérapie ciblant les muscles et administrant de la dystrophine de pleine longueur pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
La plateforme Fusogenix PLV d'Entos est un système d'administration qui combine les meilleurs aspects des approches virales et non virales. Utilisant un mécanisme entièrement nouveau pour l'administration intracellulaire d'ARN, d'ADN et de thérapies d'édition de gènes, Fusogenix PLV convient à une large gamme de médicaments génétiques de premier ordre. Entos s'engage à utiliser cette technologie pour mettre au point des traitements et améliorer la vie des patients et de leurs familles.
Entos partagera avec les familles des informations sur cette plateforme et sur ses projets concernant la maladie de Duchenne lors de la conférence nationale CureDuchenne 2025 FUTURES, qui aura lieu du 22 au 25 mai à San Antonio, au Texas. La session aura lieu le vendredi 23 mai à 11 h 50 (HNC) et sera également diffusée en direct.
« Nous sommes très enthousiastes quant au potentiel de la technologie d'Entos Pharmaceuticals et nous nous réjouissons de collaborer avec cette entreprise dans la recherche d'une thérapie génique qui surmonte les limites des approches actuelles basées sur l'AAV - une thérapie qui n'exclurait pas les personnes ayant une immunité préexistante, qui permettrait un redosage et qui, de manière cruciale, administrerait de la dystrophine pleine longueur à tous les tissus musculaires concernés s, a déclaré Debra Miller, fondatrice et cheffe de la direction de CureDuchenne. « CureDuchenne est depuis longtemps un chef de file dans le financement d'approches thérapeutiques innovantes, et ce placement souligne notre utilisation continue de la philanthropie de risque pour catalyser les progrès vers des traitements transformateurs contre la maladie de Duchenne. Nous exprimons notre sincère gratitude à nos bailleurs de fonds et à la communauté de la maladie de Duchenne - votre soutien a rendu cet investissement possible et continue à faire progresser la découverte d'un traitement curatif. »
« La plateforme Fusogenix PLV permet l'administration sûre, efficace et reproductible de gènes fonctionnels de pleine longueur, comme la dystrophine, à des cellules musculaires dans tout l'organisme. « Étant donné que les traitements à base de Fusogenix PLV peuvent être administrés plus d'une fois, au besoin, cela pourrait vraiment changer la donne », a déclaré John Lewis, chef de la direction d'Entos Pharmaceuticals. « Nous espérons que cette approche fera une réelle différence pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne et leurs familles. »
À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie neuromusculaire héréditaire, progressive et rare qui touche environ un homme sur 3 500 à 5 000. Elle est causée par une mutation dans le gène qui code les instructions de production de la dystrophine, une protéine qui joue un rôle structurel clé dans les muscles. Les symptômes de la DMD apparaissent habituellement chez les nourrissons et les tout-petits, comme la difficulté à marcher, à monter des escaliers ou à se tenir assis. La plupart des personnes atteintes de DMD auront besoin d'un fauteuil roulant à temps plein pendant leur adolescence, et à mesure que la faiblesse et la dégénérescence musculaires progressent vers les membres supérieurs, elles perdront la capacité d'effectuer d'autres activités de la vie quotidienne. Les complications cardiopulmonaires sont la principale cause de décès.
À propos d'Entos Pharmaceuticals Inc
Une nouvelle réalité en médecine génétique nous attend, qui sera inaugurée avec l'avènement de technologies d'administration d'acide nucléique sûres, efficaces et redosables. Depuis sa création en 2016, Entos® se consacre à l'avancement des médicaments génétiques de prochaine génération à l'aide de notre système exclusif d'administration de médicaments Fusogenix™ PLV™. La plateforme Fusogenix PLV est conçue avec des protéines FAST pour permettre l'administration d'acide nucléique dans les cellules cibles par fusion directe. Entos est le pionnier du développement de médicaments qui changent la vie des patients et s'est associée à des entreprises mondiales, comme Eli Lilly, pour accélérer et élargir l'impact de notre plateforme. Entos Pharmaceuticals Inc. a son siège social à Edmonton, au Canada, et ses filiales en propriété exclusive aux États-Unis et au Royaume-Uni sont situées à San Diego, en Californie, et à Londres, au Royaume-Uni, respectivement. Pour obtenir de plus amples renseignements, consultez le site www.entospharma.com, or suivez Entos sur LinkedIn. Le mot servant de marque Entos® et le logo de conception, Fusogenix™ et PLV™ sont des marques déposées d'Entos Pharmaceuticals Inc. Toutes les autres marques de commerce et marques déposées sont la propriété de leurs détenteurs respectifs.
À propos de CureDuchenne Ventures CureDuchenne Ventures, LLC est la branche de placement de CureDuchenne, une organisation de défense des patients à but non lucratif et un chef de file mondial du financement de la recherche, des soins aux patients et des innovations visant à améliorer et à prolonger la vie des personnes atteintes de la dystrophie musculaire de Duchenne. CureDuchenne Ventures soutient des traitements transformateurs contre la DMD, dont 19 projets qui ont abouti à des essais cliniques chez l'homme, ainsi que de multiples prises de participation dans des entreprises qui s'efforcent de surmonter les limites des thérapies géniques et de saut d'exon de première génération. Pour plus d'informations, veuillez consulter le site cureduchenne.org.
Logo - https://mma.prnewswire.com/media/2324136/CureDuchenne_Logo.jpg
Logo - https://mma.prnewswire.com/media/2693766/Entos_Pharmaceuticals_logo.jpg
SOURCE CureDuchenne
PERSONNE-RESSOURCE : Médias de CureDuchenne : Emilie Perkins, [email protected], 714 747-5854 | Entos Pharmaceuticals : Entreprise : John Lewis, Ph. D., fondateur et chef de la direction, [email protected] | Médias : Perrin Beatty, Ph. D., [email protected], 1 800 727-0884
Partager cet article