CSL Canada annonce qu'un premier patient canadien a reçu le traitement de thérapie génique HEMGENIX® (étranacogene dézaparvovec) contre l'hémophilie B, en Ontario, au Canada

• CSL Canada est fière de souligner cette étape importante : un premier patient canadien a reçu HEMGENIX^® (étranacogene dézaparvovec), le traitement de thérapie génique administré une seule fois pour les patients admissibles atteints d'hémophilie B, au London Health Sciences Centre de London, en Ontario.
• À la suite d'une entente fructueuse avec l'Alliance canadienne pharmaceutique (APP), HEMGENIX^® est maintenant remboursé par l'assurance publique en Ontario et en Colombie-Britannique dans le cadre du Programme d'accès exceptionnel, et d'autres provinces sont à l'étude.
• HEMGENIX^® est indiqué pour le traitement des adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie B sévère à modérément sévère (déficit congénital en facteur IX) qui nécessitent une prophylaxie régulière pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques.¹ Aucune donnée clinique n'est disponible sur l'utilisation d'HEMGENIX^® chez des patients atteints d'hémophilie B légère ou modérée (activité du facteur IX > 2 %).
• Cette étape marque le premier traitement par HEMGENIX^® administré à un patient canadien en dehors d'un essai clinique, reflétant l'accès réel à la thérapie génique au Canada. 

OTTAWA, ON, le 20 mai 2026 /CNW/ - CSL Canada est fière d'annoncer qu'un premier patient canadien a reçu HEMGENIX^® (étranacogene dézaparvovec), une thérapie génique administrée une seule fois pour traiter l'hémophilie B, au London Health Sciences Centre (LHSC). Cette étape marque une avancée importante dans les soins liés à l'hémophilie B et illustre comment l'innovation clinique et la collaboration au sein du système de santé permettent un accès réel à la thérapie génique pour les patients admissibles au Canada.

L'hémophilie B est une maladie hémorragique génétique rare causée par un déficit en facteur IX de coagulation, qui empêche le sang de coaguler correctement, entraînant souvent une dépendance à vie aux médicaments pour gérer les hémorragies.² Les personnes atteintes d'hémophilie B peuvent souffrir d'épisodes hémorragiques spontanés ou prolongés, pouvant entraîner des lésions articulaires, des douleurs chroniques, une mobilité réduite et d'autres complications à long terme qui nuisent à leur qualité de vie.³

Pour de nombreux patients et leurs familles, l'hémophilie B implique une vigilance constante quant à l'activité physique, aux risques de blessures et à la gestion de la maladie, ce qui a un impact sur tous les aspects de leur quotidien. Au Canada, l'hémophilie B touche environ une personne sur 50 000,⁴ nécessitant généralement une gestion à vie à travers des suivis médicaux, des soins multidisciplinaires spécialisés et des ressources soutenues du système de santé dans les centres de traitement de l'hémophilie.⁵

HEMGENIX^® est une thérapie génique qui cible la cause sous-jacente de l'hémophilie B en permettant à l'organisme de produire son propre facteur IX. Cette option de traitement administrée une seule fois s'adresse aux patients qui nécessitent par ailleurs une thérapie de remplacement continue et offre aux adultes admissibles la possibilité de réduire le fardeau quotidien des soins et d'améliorer la gestion à long terme de leur maladie. À la suite d'une entente fructueuse avec l'Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP), HEMGENIX^® est maintenant remboursé par l'assurance publique en Ontario et en Colombie-Britannique.

« Le premier traitement par HEMGENIX^® au Canada reflète l'importance d'élargir les options de traitement et l'accès pour les patients atteints d'hémophilie B », a déclaré Marie-Ève Jacques, directrice générale chez CSL Canada.

« C'est un moment marquant pour la communauté des personnes atteintes de troubles de la coagulation au Canada », a déclaré Emil Wijnker, président de la Société canadienne de l'hémophilie. « Pour beaucoup, l'hémophilie B est une réalité quotidienne. Des avancées comme la thérapie génique représentent un véritable progrès, avec le potentiel d'alléger ce fardeau et de transformer significativement la façon dont les gens gèrent leur maladie au fil du temps. »

« Le premier traitement HEMGENIX^® au Canada marque une étape importante dans la façon de nous soignons les personnes atteintes d'hémophilie B », a ajouté Dr Chai Phua, MD, FRCPC, directeur médical du programme des troubles hémorragiques chez les adultes, au London Health Sciences Centre. « La thérapie génique introduit une nouvelle approche thérapeutique qui nécessite une étroite collaboration entre les équipes cliniques et les systèmes de soins. Il est encourageant de voir ce niveau de préparation se traduire par des soins accessibles aux patients admissibles. »

CSL Canada continue de faire progresser l'innovation et s'engage à aider tous les Canadiens admissibles à profiter des avancées en soins et en innovation dans le domaine de l'hémophilie.

À propos de l'hémophilie B
L'hémophilie B est une maladie rare potentiellement mortelle. Les personnes atteintes de cette maladie sont particulièrement vulnérables aux saignements articulaires, musculaires et dans leurs organes internes, provoquant des douleurs, des enflures et des lésions articulaires.⁶ La crainte constante d'un saignement peut limiter les activités quotidiennes de la personne atteinte, y compris des gestes simples comme monter ou descendre les escaliers.^6-8 Les traitements actuels pour l'hémophilie B modérée à sévère comprennent des perfusions prophylactiques à vie de facteur IX pour remplacer ou compléter temporairement les faibles niveaux du facteur de coagulation sanguine.⁶ De nombreuses personnes atteintes d'hémophilie B sont constamment confrontées à l'impact mental et émotionnel lié à la gestion de leur maladie, et ont rarement l'esprit libéré de cette préoccupation.⁷

À propos d'HEMGENIX^®
HEMGENIX^® (étranacogene dézaparvovec) est une thérapie génique in vivo qui réduit le taux de saignements anormaux chez les personnes admissibles atteintes d'hémophilie B en leur permettant de produire en continu le facteur IX, la protéine qui est déficiente chez les personnes atteintes de cette maladie.⁹ Ce traitement utilise un vecteur viral non infectieux dérivé d'un virus adéno-associé (AAV5).⁹ Le vecteur AAV5 transporte la variante génique Padua du facteur IX aux cellules cibles du foie, générant des protéines du facteur IX dont l'activité est de 5 à 8 fois supérieure à celle des formes classiques.¹⁰ Ces instructions génétiques demeurent dans les cellules cibles, mais ne font généralement pas partie de l'ADN de la personne atteinte de l'hémophilie B.⁹ Une fois administrées, ces nouvelles instructions génétiques permettent aux cellules de produire des niveaux stables de facteur IX.¹¹

À propos de l'essai pivot HOPE-B 
L'essai clinique pivot de phase III HOPE-B est une étude multinationale, en cours, à étiquette ouverte, à un seul groupe, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité d'HEMGENIX^® .¹² Un total de 54 patients adultes atteints d'hémophilie B, classés comme ayant une hémophilie B modérément sévère à sévère et nécessitant un traitement prophylactique de remplacement du facteur IX, ont été inscrits dans une période d'observation prospective de 6 mois ou plus. Durant cette période, ces patients ont poursuivi leur traitement standard actuel afin d'établir un taux annualisé d'hémorragies (TAH) de référence.¹² Après la période d'introduction de 6 mois, une dose unique de 2x10¹³ gc/kg d'étranacogene dézaparvovec a été administrée chez les patients par voie intraveineuse. Les patients n'ont pas été exclus de l'essai en fonction d'anticorps neutralisants (AcN) préexistants à l'AAV5.¹²

De plus, de nouvelles données à cinq ans de l'étude HOPE-B, publiées dans le New England Journal of Medicine et présentées simultanément lors du congrès annuel 2025 de l'American Society of Hematology (ASH), ont confirmé la durabilité et l'innocuité sur cinq ans de HEMGENIX^®.^13-14

HEMGENIX^® a été généralement bien toléré, avec un total de 100 événements indésirables liés au traitement (EILT) cinq ans après l'infusion, dont la plupart sont survenus au cours des six premiers mois suivant le traitement.^13-14 Aucun effet indésirable grave lié au traitement n'a été signalé.^9-15 Deux décès sont survenus au cours de l'essai en raison d'effets indésirables non liés au traitement : l'un environ 15 mois après l'administration, dû à un choc cardiogénique et à une urosepsie, et l'autre environ 54 mois après l'administration, dû à une amylose cardiaque. Trois événements indésirables graves précédemment signalés (carcinome hépatocellulaire, schwannome et syndrome myélodysplasique) ont été jugés sans rapport avec le traitement par HEMGENIX® à la suite d'une caractérisation moléculaire indépendante de la tumeur et d'une analyse de l'intégration du vecteur.^14-16 Aucun inhibiteur du facteur IX n'a été signalé.^9-14

Les données à cinq ans marquent l'analyse finale de l'étude HOPE-B, mais les participants qui y consentent continueront d'être suivis dans le cadre de l'étude de suivi prolongé IX-TEND 222-3003 (NCT05962398), qui suivra les patients jusqu'à 15 ans après le traitement.^13-14

Informations importantes pour le Canada
HEMGENIX^® est indiqué pour le traitement des adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) qui nécessitent une prophylaxie de routine afin de prévenir ou de réduire la fréquence des épisodes hémorragiques.

Il n'existe aucune donnée clinique sur l'utilisation de HEMGENIX^® chez les patients atteints d'hémophilie B légère ou modérée (activité du facteur IX > 2 %).

Veuillez consulter la monographie du produit disponible ici pour connaître les contre-indications, les mises en garde, les précautions, les effets indésirables, les interactions, la posologie et les conditions d'utilisation clinique. La monographie du produit est également disponible auprès de notre département médical. Appelez-nous au 1-866-773-7721.

À propos de CSL
CSL (ASX : CSL ; USOTC : CSLLY) est une société biopharmaceutique mondiale de premier plan avec un portefeuille dynamique de médicaments qui sauvent des vies, notamment pour l'hémophilie et les déficits immunitaires, des vaccins contre l'influenza, ainsi que des thérapies contre la carence en fer, la dialyse et la néphrologie. Depuis sa fondation en 1916, CSL est guidée par sa mission de sauver des vies grâce aux technologies les plus avancées. Aujourd'hui, CSL, qui regroupe trois divisions, CSL Behring, CSL Seqirus et CSL Vifor, fournit des produits essentiels aux patients dans plus de 100 pays et emploie plus de 29 000 personnes à travers le monde. Notre combinaison unique de forces commerciales, axée sur la recherche et le développement, et d'une excellence opérationnelle, nous permet d'identifier, de développer et de proposer des innovations afin que nos patients puissent vivre pleinement leurs vies. Pour découvrir des histoires inspirantes sur les promesses de la biotechnologie, visitez CSL.com/Vita.

Pour en savoir plus sur CSL, visitez https://www.cslbehring.ca/

Références

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	2.	Harvard Health. Hemophilia (2025). https://www.health.harvard.edu/diseases-and-conditions/hemophilia-a-to-z. Consulté le 18 février 2026.
	3.	Konkle BA, et al. Hemophilia B. In: Adam MP, Mirzaa GM, Pagon RA, et al., editors. GeneReviews®. Seattle (WA): University of Washington, Seattle; 1993-2024. Disponible sur : https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1495/ Consulté le 6 mars 2026.
	4.	Bleeding Disorders Canada. Hemophilia A and B. Montreal (QC): Bleeding Disorders Canada; 2024. https://www.hemophilia.ca/hemophilia-a-and-b/ Consulté le 6 mars 2026.
	5.	Hoffmann P, et al. Overview of gene therapy for hemophilia: questions and answers to navigate the innovation. Journal of Thrombosis and Haemostasis. 2025. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1538783625009158 Last accessed March 6, 2026.
	6.	Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia 2020; 26 Suppl 6: 1-158.
	7.	Krumb E, Hermans C. Living with a "hemophilia-free mind" - The new ambition of hemophilia care? Res Pract Thromb Haemost 2021; 5: e12567.
	8.	Hermans C, Pierce GF. Towards achieving a haemophilia-free mind. Haemophilia 2023; 29: 951-953.
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	10.	Spronck EA, Liu YP, Lubelski J, et al. Enhanced Factor IX Activity following Administration of AAV5-R338L "Padua" Factor IX versus AAV5 WT Human Factor IX in NHPs. Mol Ther Methods Clin Dev 2019; 15: 221-231.
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	12.	Pipe S, van der Valk P, Verhamme P, et al. Long-Term bleeding protection, sustained FIX activity, reduction of FIX consumption and safety of hemophilia B gene therapy: results from the HOPE-B Trial 3 years after administration of a single dose of etranacogene dezaparvovec in adult patients with severe or moderately severe hemophilia B. Blood 2023; 142: 1055.
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	15.	Genezen MA, Inc. CSL Behring GmbH. Hemgenix^® (etranacogene dezaparvovec): Summary of Product Characteristics [online]. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/hemgenix-epar-product-information_en.pdf [Consulté en février 2026.].
	16.	Pipe SW, van der Valk P, Verhamme P, et al. Etranacogene dezaparvovec shows sustained efficacy and safety in adult patients with severe or moderately severe haemophilia B 3 years after administration in the hope-B Trial [EAHAD 2024 Oral Abstract OR09]. Haemophilia. 2024; 30: 25.

SOURCE CSL Canada

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