CSL Behring signe une lettre d'intention (LI) avec l'Alliance pharmaceutique pancanadienne (APP) pour le remboursement public d'HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec), la première thérapie génique pour l'hémophilie B

OTTAWA, Ontario, le 6 oct. 2025 /CNW/ - CSL Behring Canada Inc., une unité d'affaires du chef de file mondial en biopharmaceutique CSL, a annoncé aujourd'hui avoir signé une lettre d'intention (LI) avec l'Alliance pharmaceutique pancanadienne (APP) pour le remboursement public d'HEMGENIX^® (etranacogene dezaparvovec). HEMGENIX est la première thérapie génique à administration unique autorisée par Santé Canada pour le traitement des adultes atteints d'hémophilie B qui nécessitent une prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques. La réalisation de la lettre d'intention (LI) permet aux provinces et aux territoires à l'extérieur du Québec de procéder à l'inscription d'HEMGENIX dans leurs formulaires. CSL Behring poursuit ses discussions avec la province de Québec afin d'obtenir le remboursement public d'HEMGENIX.

« Nous remercions sincèrement l'APP d'avoir reconnu le potentiel transformateur d'HEMGENIX pour les adultes admissibles atteints d'hémophilie B », a déclaré Marie-Ève Jacques, directrice générale, CSL Canada. « Cette étape importante représente une évolution marquante pour rendre ce traitement accessible au Canada. Nous sommes impatients de travailler avec les provinces et les territoires afin d'assurer le remboursement public pour HEMGENIX aussi rapidement que possible. »

En juillet 2024, l'Agence des médicaments du Canada (AMC) a recommandé le remboursement d'HEMGENIX par les régimes publics d'assurance-médicaments basé sur les résultats de l'essai clinique de phase 3 HOPE-B. L'essai a démontré qu'une perfusion unique d'HEMGENIX chez des hommes adultes atteints d'hémophilie B grave ou modérément grave, avec ou sans anticorps neutralisants AAV5 préexistants, a produit une activité moyenne du facteur IX de 36,7%, 24 mois après la perfusion.¹ De plus, 94% (51 sur 54) des patients traités avec HEMGENIX ont cessé leur thérapie de prophylaxie et ont maintenu cette liberté de traitement prophylactique de routine. Parmi les événements indésirables signalés dans les essais de phase 2b et de phase 3 (Hope-B), les effets indésirables au médicament les plus fréquemment rapportés ont été les élévations d'ALT, les maux de tête, les syndromes pseudo-grippaux et les élévations d'AST. Les effets indésirables les plus fréquents étaient liés à la perfusion.

« La disponibilité de la thérapie génique pour l'hémophilie B représente une réalisation importante dans les options de traitement pour nos patients canadiens, avec le potentiel de réduire le fardeau de la thérapie prophylactique intraveineuse régulière de facteur IX et d'améliorer la qualité de vie », a déclaré la Dre Natasha Pardy, présidente de l'Association des directeurs de cliniques d'hémophilie du Canada (ADCHC). « Nous avons hâte de pouvoir offrir à nos patients cette option de traitement novatrice. »

HEMGENIX permet aux personnes vivant avec l'hémophilie B de produire leur propre facteur IX, ce qui peut réduire le risque d'hémorragie.

« Avoir des options de traitement qui peuvent répondre aux besoins individuels des personnes vivant avec l'hémophilie B est important », a déclaré Emil Wijnker, président de la Société canadienne de l'hémophilie (SCH). « Cette lettre d'intention pour le remboursement d'HEMGENIX est un pas encourageant, et nous incitons les provinces et les territoires de travailler ensemble, et avec CSL Behring, pour rendre cette thérapie accessible dès que possible aux bénéficiaires potentiels. »

À propos de l'hémophilie B
L'hémophilie B est une maladie rare potentiellement mortelle. Les personnes atteintes de l'hémophilie B sont particulièrement vulnérables aux saignements articulaires, musculaires et dans leurs organes internes, provoquant des douleurs, des enflures et des lésions articulaires.¹ La crainte constante d'un saignement peut limiter les activités quotidiennes de la personne atteinte, y compris des gestes simples comme monter ou descendre les escaliers.^1-3 Les traitements actuels pour l'hémophilie B modérée ou grave comprennent des perfusions prophylactiques à vie de facteur IX pour remplacer ou compléter temporairement les faibles niveaux du facteur de coagulation sanguine.¹ Globalement, les personnes atteintes d'hémophilie B sont constamment confrontées à l'impact mental et émotionnel lié à la gestion de leur maladie, et ont rarement l'esprit libéré de cette préoccupation.

À propos d'HEMGENIX^®
HEMGENIX^® (etranacogene dezaparvovec) est une thérapie génique in vivo qui réduit le taux de saignements anormaux chez les personnes admissibles atteintes d'hémophilie B en leur permettant de produire en continu le facteur IX, la protéine qui est déficiente chez les personnes atteintes de cette maladie. Ce traitement utilise un vecteur viral non infectieux dérivé d'un virus adéno-associé (AAV5). Le vecteur AAV5 transporte la variante génique Padua du facteur IX aux cellules cibles du foie, générant des protéines du facteur IX dont l'activité est de 5 à 8 fois supérieure à celle des formes classiques. Ces instructions génétiques demeurent dans les cellules cibles, mais ne font généralement pas partie de l'ADN de la personne atteinte de l'hémophilie B. Une fois livrées, ces nouvelles instructions génétiques permettent aux cellules de produire des niveaux stables de facteur IX.

À propos de l'essai pivot HOPE-B 
L'essai clinique pivot de phase III HOPE-B est une étude multinationale, en cours, à étiquette ouverte, à un seul groupe, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'etranacogene dezaparvovec. Un total de 54 patients adultes atteints d'hémophilie B, classés comme ayant une hémophilie B modérément grave à grave et nécessitant un traitement prophylactique de remplacement du facteur IX, ont été inscrits dans une période d'observation prospective de 6 mois ou plus. Durant cette période, ces patients ont poursuivi leur traitement standard actuel afin d'établir un taux annualisé d'hémorragies (TAH) de référence.

Après la période d'introduction de 6 mois, une dose unique de 2x10¹³ gc/kg d'etranacogene dezaparvovec a été administrée chez les patients par voie intraveineuse. Les patients n'ont pas été exclus de l'essai en fonction d'anticorps neutralisants (AcN) préexistants à l'AAV5.²

Les résultats de l'essai clinique de phase III HOPE-B ont démontré l'efficacité et l'innocuité durables de l'etranacogene dezaparvovec ainsi que le bénéfice continu de ce traitement pour les personnes vivant avec l'hémophilie B, avec une protection hémorragique à long terme fournie par une perfusion unique. Un total de 94% de patients (51/54) ont cessé la prophylaxie de routine au facteur IX et sont demeurés libres de prophylaxie, 4 ans après le traitement. L'etranacogene dezaparvovec a ainsi démontré des niveaux d'activité moyenne du facteur IX de 37,4% (n=47), qui ont été maintenus à des niveaux quasi normaux 4 ans après le traitement. Le taux annualisé d'hémorragies (TAH) moyen ajusté pour tous types de saignements a été réduit par rapport à la période d'introduction (4,16, n=54) comparativement à la quatrième année (0,40, n=51). Les résultats ont également démontré que l'etranacogene dezaparvovec est efficace sur le plan clinique chez les patients admissibles avec des AcN AAV5 préexistants (jusqu'à un titre d'AcN de 1:898 ou équivalent).³

L'etranacogene dezaparvovec a été généralement bien toléré par ces patients, avec un total de 96 effets indésirables liés au traitement (EI) 4 ans après la perfusion, dont 92 effets (96%) survenus dans les six premiers mois suivant le traitement. Aucune réaction indésirable grave liée au traitement n'a été signalée. Un décès résultant d'une urosepsie et d'un choc cardiogénique chez un patient de 77 ans à 65 semaines suivant l'administration a été considéré comme non lié au traitement par les enquêteurs et l'entreprise qui finance l'essai. Trois événements indésirables graves signalés précédemment (carcinome hépatocellulaire, schwannome et syndrome myélodysplasique) ont été déterminés comme non liés au traitement avec l'etranacogene dezaparvovec par caractérisation tumorale moléculaire indépendante et analyse d'intégration du vecteur. Aucun inhibiteur du facteur IX n'a été signalé.³

Informations importantes pour le Canada
HEMGENIX est indiqué pour le traitement des adultes (âgés de 18 ans et plus) atteints d'hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) qui nécessitent une prophylaxie de routine afin de prévenir ou de réduire la fréquence des épisodes hémorragiques.

Il n'existe aucune donnée clinique sur l'utilisation de HEMGENIX chez les patients atteints d'hémophilie B légère ou modérée (activité du facteur IX > 2 %).

Veuillez consulter la monographie du produit disponible ici pour connaître les contre-indications, les mises en garde, les précautions, les effets indésirables, les interactions, la posologie et les conditions d'utilisation clinique. La monographie du produit est également disponible auprès de notre département médical. Appelez-nous au 1-866-773-7721.

À propos de CSL Behring
CSL Behring est un chef de file mondial en biothérapeutique guidé par notre promesse de sauver des vies. Axés sur la satisfaction des besoins des patients en utilisant des technologies modernes, nous découvrons, développons et livrons des thérapies innovantes pour les personnes vivant avec des maladies dans les domaines thérapeutiques de l'immunologie, de l'hématologie, cardiovasculaire et métabolique, respiratoire et de la transplantation. Nous utilisons trois plateformes scientifiques stratégiques de fractionnement plasmatique, de technologie des protéines recombinantes et de thérapie cellulaire et génique pour soutenir l'innovation continue et raffiner continuellement les façons dont les produits peuvent répondre aux besoins médicaux non satisfaits et aider les patients à vivre pleinement leur vie.

CSL Behring exploite l'un des plus grands réseaux de dons de plasma au monde, CSL Plasma. Notre société mère, CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY), dont le siège social est situé à Melbourne, en Australie, emploie plus de 29 000 personnes et livre ses thérapies vitales à des personnes dans plus de 100 pays. Pour des histoires inspirantes sur la promesse de la biotechnologie, visitez CSL.com/Vita.

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Références

1. Pipe SW, Leebeek FWG, Recht M, et al. Thérapie génique avec l'etranacogène dézaparvovec pour l'hémophilie B. N Engl J Med 2023; 388: 706-718.
2. Pipe S, van der Valk P, Verhamme P, et al. Protection contre les saignements à long terme, activité FIX soutenue, réduction de la consommation de FIX et sécurité de la thérapie génique pour l'hémophilie B : résultats de l'essai HOPE-B trois ans après l'administration d'une dose unique d'etranacogène dézaparvovec chez des patients adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère. Blood 2023; 142: 1055.
3. Leebeek FWG, von Drygalski A, et al. L'essai de phase 3 HOPE-B montre une durabilité de 4 ans avec une activité FIX proche de la normale, une protection contre les saignements et une sécurité favorable chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère. EAHAD 2025. EAHAD25-ABS-1255.

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SOURCE CSL Behring