BioMarin reçoit de Santé Canada un avis de conformité avec conditions pour VOXZOGO® pour l'achondroplasie

VOXZOGO^® (vosoritide pour injection) est le seul médicament indiqué pour augmenter la croissance linéaire chez les enfants atteints d'achondroplasie (âgés de quatre mois et plus) dont les épiphyses ne sont pas soudées¹. Le diagnostic de l'achondroplasie doit être confirmé par des tests génétiques appropriés.

MONTRÉAL, le 11 févr. 2026 /CNW/ - BioMarin a annoncé aujourd'hui que Santé Canada avait accordé un avis de conformité avec conditions (AC-C) pour ^PrVOXZOGO^® (vosoritide pour injection), le seul médicament approuvé pour les patients admissibles atteints d'achondroplasie au Canada¹.

Dr Philippe Campeau (Groupe CNW/BioMarin Pharmaceutical (Canada) Inc.)

L'achondroplasie est la forme la plus courante de nanisme, touchant environ 1 personne sur 25 000 (naissances vivantes). Cette affection est due à une variante pathogène de gain de fonction dans le gène codant pour le récepteur 3 du facteur de croissance fibroblastique (FGFR3), qui entraîne un trouble de l'ossification endochondrale².

VOXZOGO^®, un analogue du peptide natriurétique de type C, est le seul traitement pharmacologique disponible au Canada dont il a été démontré qu'il améliore la proportionnalité corporelle et augmente la vitesse de croissance par rapport au placebo chez les personnes atteintes d'achondroplasie^1,3.

Le traitement ayant d'abord été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en 2021, puis par l'Agence européenne des médicaments (EMA)², agit au niveau de la voie de signalisation intracellulaire en aval de la mutation du gène du FGFR3, favorisant ainsi l'ossification endochondrale¹.

« Je suis enthousiaste et optimiste de l'approbation du vosoritide par Santé Canada pour le traitement de l'achondroplasie. Cette thérapie représente une avancée majeure, car elle permettra non seulement d'améliorer la croissance, mais aussi d'accroître la qualité de vie globale des individus avec achondroplasie. À long terme, je suis convaincu qu'elle réduira le recours aux interventions chirurgicales, offrant ainsi aux familles une voie plus sûre et porteuse d'espoir. » déclare le Dr. Philippe Campeau, médecin généticien au CHU Sainte-Justine et professeur de pédiatrie à l'Université de Montréal; Dr. Campeau est également investigateur pour les études du vosoritide en hypochondroplasie ainsi que pour les syndromes de Noonan, SHOX et Turner.

Marie-Josée Toutounji, directrice médicale pour le Canada à BioMarin, explique : « L'autorisation de VOXZOGO par Santé Canada est une étape importante pour la communauté de l'achondroplasie au Canada et un autre pas en avant dans la promesse de BioMarin d'accroître l'accès à cette thérapie pour les patients et leurs familles. »

Résumé du profil d'innocuité
Les résultats de l'étude 111-301 ont montré que VOXZOGO^® est bien toléré. L'effet indésirable le plus fréquent lié à son utilisation est la réaction au site d'injection. La majorité des événements observés dans les études cliniques de phase 2 ou 3 étaient d'une gravité légère ou modérée^1,3.

À propos de BioMarin
BioMarin est une société biotechnologique mondiale de premier plan spécialisée dans les maladies rares dont l'objectif est de fournir des médicaments aux personnes atteintes de maladies génétiques. Fondée en 1997, cette société située à San Rafael, en Californie, a fait ses preuves en matière d'innovation, comptant huit thérapies commerciales et un solide portefeuille clinique et préclinique. Grâce à une approche originale de la découverte et du développement de médicaments, BioMarin cherche à libérer tout le potentiel de la science génétique en mettant au point des médicaments qui définissent des catégories et qui ont un effet profond sur les patients. Pour en savoir plus, veuillez consulter le site www.biomarin.ca.

1. Monographie de produit VOXZOGO^®. BioMarin Pharmaceutical (Canada) Inc.
2. Savarirayan R, et al. International consensus guidelines on the implementation and monitoring of vosoritide therapy in individuals with achondroplasia. Nat Rev Endocrinol. 2025;21:314-324.
3. Savarirayan R, et al. Sustained growth-promoting effects of vosoritide in children with achondroplasia from an ongoing phase 3 extension study. Med. 2025;6(5):100566.

SOURCE BioMarin Pharmaceutical (Canada) Inc.

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