Alexion reçoit l'autorisation de commercialiser Soliris(MD) (eculizumab) au Canada pour le SHU atypique

Le premier et le seul traitement approuvé pour le traitement du SHU atypique, une maladie chronique, extrêmement rare et potentiellement mortelle

ONTARIO, le 6 mars 2013 /CNW/ - Aujourd'hui, Alexion Pharma Canada, filiale d'Alexion Pharmaceuticals, Inc. (ALXN au Nasdaq), a annoncé que l'agence de réglementation nationale canadienne en matière de soins de santé, Santé Canada, a approuvé l'administration de Soliris^MD (eculizumab) pour le traitement du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHU atypique) afin d'inhiber la microangiopathie thrombotique (MAT) médiée par le complément. Le SHU atypique, ou SHUa, est une maladie génétique chronique et extrêmement rare qui menace le pronostic vital en causant progressivement des lésions aux organes vitaux, aboutissant à des AVC, à des crises cardiaques, à l'insuffisance rénale et au décès¹.

La morbidité et la mortalité prématurée associées au SHUa sont causées par l'activation chronique et anarchique du système du complément, qui provoque la formation de caillots dans les vaisseaux sanguins de petit calibre partout dans l'organisme, phénomène que l'on nomme MAT^2,3. Malgré les soins de soutien classiques, plus de la moitié des patients succombent au SHUa, ou encore ont besoin de dialyse ou subissent des lésions rénales permanentes, dans l'année qui suit leur diagnostic⁴. Soliris est le premier et le seul traitement de cet état pathologique débilitant et grave.

« Un effet dramatique de Soliris sur la vie des patients a été révélé, ce qui représente un progrès considérable dans le traitement de cette maladie extrêmement rare, mais dévastatrice », explique Anne-Laure Lapeyraque, M.D., M.Sc., professeure adjointe en pédiatrie, Division de néphrologie, au CHU Sainte-Justine de l'Université de Montréal. « En ciblant directement l'activation incontrôlée du complément, la cause sous-jacente de la défaillance progressive des organes et de la baisse de l'espérance de vie associées au SHUa, Soliris est en mesure de freiner nettement la progression de la MAT, d'améliorer la fonction rénale et, au bout du compte, de modifier potentiellement l'évolution d'un SHUa. »

« De la part des patients, ainsi que de leur famille, qui attendaient un traitement qui allie innocuité et efficacité contre cet état pathologique potentiellement mortel, nous sommes ravis que Santé Canada ait approuvé Soliris sans tarder, a indiqué Durhane Wong-Rieger, Ph. D., présidente de la Canadian Organization for Rare Disorders (organisation canadienne des maladies rares). Nous espérons que les régimes privés, provinciaux et nationaux passeront aussi rapidement à l'action afin que les patients obtiennent l'accès à un traitement dans les plus brefs délais. »

Santé Canada a émis une approbation de commercialisation pour les adolescents (âgés de 13 à 17 ans) et les adultes atteints de SHU atypique pour réduire la MAT médiée par le complément. En outre, Santé Canada a approuvé Soliris pour les enfants atteints de SHU atypique dans une politique d'avis de conformité avec condition (AC-C), en se basant sur les données recueillies lors d'une étude rétrospective de dossiers. Suivant cette condition, Alexion a accepté de mener une étude prospective additionnelle chez les enfants et de fournir des données supplémentaires provenant de toutes études en cours et futures portant sur l'administration de Soliris dans les cas de SHU atypique.

« Une telle approbation signifie que les gouvernements provinciaux du Canada sont maintenant en mesure d'aider les patients souffrant de SHUa et leur famille partout au pays pour qu'ils bénéficient de l'effet transformateur que pourrait avoir Soliris sur leur vie, affirme John Haslam, directeur général d'Alexion Pharma Canada. Nous travaillerons de concert avec les organismes canadiens de soins de santé publics et privés pour que les enfants et les adultes souffrant de SHUa aient accès à Soliris le plus vite possible. »

Soliris a été approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) des États-Unis et par l'Agence européenne des médicaments en 2011 pour le traitement des patients pédiatriques et adultes atteints de SHUa afin d'inhiber la MAT médiée par le complément. Soliris est aussi approuvé au États-Unis, dans l'Union européenne, au Japon et ailleurs, notamment au Canada, pour le traitement de patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), un trouble sanguin débilitant et extrêmement rare.

À propos du SHUa
Le SHUa est une maladie chronique extrêmement rare, potentiellement mortelle, dans laquelle le déficit génétique en un ou plusieurs gènes de régulation du complément cause, à vie, une activation anarchique du complément. Cette activation entraîne la microangiopathie thrombotique (MAT) médiée par le complément, c'est-à-dire la formation de caillots dans les vaisseaux sanguins de petit calibre partout dans le corps^1,2. L'activation permanente et incontrôlée du complément associée au SHUa expose pour toute la vie à un risque de MAT, qui provoque des lésions soudaines, foudroyantes et potentiellement mortelles aux reins, au cerveau, au cœur et à d'autres organes vitaux, aboutissant à un décès prématuré^2,3. Plus de la moitié des patients atteints de SHUa meurent, ont besoin de dialyse ou subissent des lésions rénales permanentes dans l'année qui suit leur diagnostic⁴. Les patients atteints de SHUa qui ont reçu une transplantation rénale éprouvent souvent une MAT systémique par la suite, qui s'accompagne d'un taux d'échec de la transplantation de 90 %⁵.

Le SHUa touche à la fois les enfants et les adultes. Dans un grand groupe de patients atteints de SHUa, 60 % avaient été diagnostiqués avant l'âge de 18 ans⁵. La MAT médiée par le complément provoque aussi une baisse du nombre de plaquettes (thrombocytopénie) et la destruction des globules rouges (hémolyse). Bien que des mutations aient été identifiées dans au moins 10 gènes régulateurs du complément, les mutations demeurent non identifiées chez 30 à 50 % des patients recevant un diagnostic confirmé de SHUa⁶.

À propos de Soliris
Soliris est le premier inhibiteur du complément terminal de sa classe, qu'Alexion Pharmaceuticals, Inc. a mis au point depuis la phase du laboratoire jusqu'à l'approbation réglementaire et à la commercialisation. Soliris est approuvé aux États-Unis, au Canada, dans l'Union européenne, au Japon et ailleurs comme étant le premier et le seul traitement des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), un trouble sanguin débilitant, extrêmement rare et potentiellement mortel, caractérisé par une hémolyse (destruction des globules rouges) médiée par le complément.

Soliris est aussi approuvé aux États-Unis et dans l'Union européenne comme étant le premier et le seul traitement pour les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) pour inhiber la microangiopathie thrombotique (caillots des petits vaisseaux sanguins) médiée par le complément, qui caractérise ce trouble génétique extrêmement rare et potentiellement mortel. L'efficacité de Soliris repose sur ses effets sur la microangiopathie thrombotique (MAT) et la fonction rénale. Des essais cliniques prospectifs chez des patients additionnels sont en cours afin de confirmer les bienfaits de Soliris en présence de SHUa. Soliris n'est pas indiqué dans le traitement des patients atteints de syndrome hémolytique et urémique associé à E. coli producteur de toxine de Shiga (SHU-STEC).

Renseignements importants sur l'innocuité
La monographie canadienne de Soliris comporte l'encadré d'avertissement suivant : « Soliris augmente les risques d'infections à méningocoques. Les infections à méningocoques peuvent rapidement devenir menaçantes pour le pronostic vital, voire mortelles, si elles ne sont pas détectées et traitées à leur début.

• Suivre les recommandations les plus récentes du Comité consultatif national de l'immunisation (CCNI) concernant les vaccins antiméningococciques chez les personnes présentant un déficit en complément.
• Tous les patients doivent avoir reçu un vaccin méningococcique au moins deux semaines avant l'administration de leur première dose de Soliris, à moins que les risques du report de l'administration de Soliris l'emportent sur les risques de contracter une infection à méningocoques; la revaccination doit être conforme aux directives médicales actuelles pour ce qui est de l'utilisation du vaccin.
• Tous les patients doivent être suivis afin de pouvoir dépister rapidement les premiers signes d'infections à méningocoques; on doit les examiner immédiatement si on soupçonne l'infection et les traiter aux antibiotiques si nécessaire.
• La vaccination ne peut prévenir toutes les infections à méningocoques. »

Les infections à méningocoques sont les réactions indésirables les plus importantes qu'ont éprouvées les patients recevant Soliris.

Les manifestations indésirables signalées le plus souvent, quelles que soient leurs causes, étaient les maux de tête, la rhinopharyngite, l'hypertension, les infections, les nausées, la diarrhée et l'arthralgie. Chacune de ces manifestations était signalée chez au moins 20 % des patients.

Se reporter à la monographie complète de Soliris, y compris l'encadré d'AVERTISSEMENT concernant le risque d'infections à méningocoques sérieuses.

À propos d'Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Alexion Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique axée sur les soins aux patients touchés par des troubles sévères et extrêmement rares au moyen de l'innovation, du développement et de la commercialisation de produits thérapeutiques qui changent la vie des patients. Alexion est le chef de file international de l'inhibition du complément, qui a réalisé la mise au point et la commercialisation de Soliris^MD (eculizumab) pour le traitement de l'HPN et du SHUa, deux troubles invalidants, extrêmement rares et potentiellement mortels causés par l'activation chronique et anarchique du complément. Soliris est actuellement approuvé dans plus de 40 pays pour le traitement de l'HPN, ainsi qu'aux États-Unis et dans l'Union européenne pour le traitement du SHUa. Alexion évalue le potentiel de Soliris dans d'autres indications et met au point quatre autres produits candidats de biotechnologie hautement novateurs.

Énoncé libératoire
Le communiqué de presse comporte des déclarations de nature prospective concernant, entre autres, les bienfaits médicaux potentiels de Soliris^MD (eculizumab) pour la santé dans le traitement des patients atteints de SHUa, les étapes de la commercialisation de Soliris au Canada ainsi que l'ampleur et l'éventualité de la couverture d'assurance pour le remboursement de Soliris au Canada. Les déclarations prospectives sont assujetties à des facteurs pouvant faire en sorte que les plans et les résultats d'Alexion diffèrent de ce qui a été présumé, notamment les décisions des agences de réglementation concernant l'approbation de commercialisation, les limites d'approvisionnement pour la commercialisation de Soliris dans son indication actuelle ou d'autres indications éventuelles, divers autres risques survenant à l'occasion des soumissions d'Alexion Pharmaceuticals, Inc. à la Securities and Exchange Commission, y compris, entre autres, les risques décrits dans le rapport trimestriel annuel sur le formulaire 10-K pour la période terminant le 31 décembre 2012, ainsi que dans les autres soumissions présentées à cette commission. Alexion n'a pas l'intention de mettre à jour ces déclarations prospectives pour refléter de tels événements ou circonstances après la présente date, sauf s'il s'agissait d'un devoir légal.

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Références :

¹ Noris M, Remuzzi G: Atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med 2009 361:1676-87.
² Benz K, Amann K. Thrombotic microangiopathy: new insights. Curr Opin Nephrol Hypertens. Mai 2010; 19(3):242-7.
³ Tsai HM. The molecular biology of thrombotic microangiopathy. Kidney Int. Juillet 2006;70(1):16-23.
⁴ Caprioli J, Noris M, Brioschi S, et al.; pour l'International Registry of Recurrent and Familial HUS/TTP. Genetics of HUS: the impact of MCP, CFH, and IF mutations on clinical presentation, response to treatment, and outcome. Blood. 2006;108:1267-79.
⁵ Bresin E, Daina E, Noris M, et al.; International Registry of Recurrent and Familial HUS/TTP. Outcome of renal transplantation in patients with non—Shiga toxin-associated hemolytic uremic syndrome: prognostic significance of genetic background. Clin J Am Soc Nephrol. 2006;1:88-99.
⁶ Noris M, Caprioli J, Bresin E, et al. Relative role of genetic complement abnormalities in sporadic and familial aHUS and their impact on clinical phenotype. Clin J Am Soc Nephrol. 2010;5:1844-59.

SOURCE : Alexion Pharma Canada Corp

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