Alexion, la division des maladies rares d'AstraZeneca, et l'Alliance pharmaceutique pancanadienne (APP) parviennent à un accord au sujet d'Ultomiris pour le traitement des adultes atteints de la maladie du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) et des adultes atteints de myasthénie grave généralisée (gMG)

L'accord est une étape déterminante pour permettre aux adultes atteints de NMOSD et de gMG d'obtenir un accès public au traitement par Ultomiris.

MISSISSAUGA, ON, le 7 août 2025 /CNW/ - Alexion Pharma Canada Corp., la division des maladies rares d'AstraZeneca, a conclu une lettre d'intention avec l'Alliance pharmaceutique pancanadienne (APP) au sujet d'Ultomiris (ravulizumab) pour le traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD), chez les patients adultes porteurs d'anticorps anti-aquaporine-4 (AQP4) et pour le traitement d'adultes atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) présentant des anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (RAch). Avec cet accord, les provinces et territoires peuvent amorcer le processus d'inscription d'Ultomiris à leurs listes des médicaments remboursés. La date d'inscription variera selon les provinces et les territoires. 

La NMOSD est une maladie auto-immune rare et invalidante qui touche le système nerveux central (SNC), notamment la moelle épinière et les nerfs optiques^1-4. La plupart des personnes qui vivent avec la NMOSD présentent des récidives imprévisibles caractérisées par l'apparition ou l'aggravation de symptômes neurologiques; ces symptômes, souvent sévères et récurrents, peuvent entraîner une incapacité permanente^4,5. 

La gMG est une maladie neuromusculaire auto-immune rare, chronique et invalidante qui entraîne une perte de la fonction musculaire et une faiblesse importante⁶. Les personnes qui vivent avec cette maladie peuvent d'abord présenter des difficultés d'élocution, une vision double, une chute des paupières et une faiblesse; les symptômes s'aggravent à mesure que la maladie évolue, et incluent une fatigue extrême, des difficultés à avaler, des étouffements et une insuffisance respiratoire^7-8.

« La NMOSD est une maladie neurologique rare caractérisée par des récidives sévères qui ont de grandes conséquences sur la vie des patients. Dans l'essai pivot mené sur Ultomiris (ravulizumab), aucun des patients traités par Ultomiris n'avait subi de récidive confirmée à la semaine 72. Ces résultats ont été obtenus avec un schéma d'administration tous les deux mois : une nette amélioration par rapport à Soliris (éculizumab), qui est administré toutes les deux semaines. Cet accord avec l'APP nous rapproche de notre objectif, soit d'offrir aux patients un accès à ce traitement et améliorer le traitement de la NMOSD au Canada », déclare Mark S. Freedman, B. Sc., M. Sc., M.D., CSPQ, FANA, FAAN, FRCPC, professeur de médecine (neurologie), L'Hôpital d'Ottawa.

« Assurer aux patients atteints de NMOSD l'accès à des traitements qui se sont révélés très efficaces est une priorité absolue pour The Sumaira Foundation (TSF), à l'échelle mondiale. Depuis les débuts de TSF Canada en 2021, nous avons soutenu les efforts visant à rendre ces traitements disponibles pour les patients du Canada. Nous ne pouvons qu'être enchantés que les patients canadiens atteints de NMOSD avec anticorps anti-AQP4 aient désormais accès au ravulizumab. Nous tenons à féliciter toutes les parties prenantes qui ont travaillé sans relâche pour que cette initiative voie le jour, notamment l'Alliance pharmaceutique pancanadienne (APP), Alexion Canada et, bien entendu, les patients et tous ceux et celles qui défendent leurs intérêts », souligne Sumaira Ahmed, directrice générale et fondatrice, The Sumaira Foundation.

« La récente décision de l'APP est une étape importante du parcours pour l'accès au ravulizumab, et offre aux patients atteints de myasthénie grave généralisée une option de traitement biologique ciblé appuyé par des données probantes. Cet accord marque une avancée dans le paysage thérapeutique et témoigne de la volonté d'améliorer les résultats et la qualité de vie pour les personnes qui vivent avec ce trouble neuromusculaire chronique », soutient Hans Katzberg, M.D., M. Sc., FRCPC, FAAN, professeur de médecine, Université de Toronto.

« La conclusion de cet accord contribue à combler les lacunes en matière de traitement pour les personnes atteintes de myasthénie grave généralisée. Nous espérons une inscription rapide d'Ultomiris sur les listes des médicaments des régimes publics ainsi qu'un accès équitable dans tout le pays. Il est essentiel que nos systèmes de santé répondent aux besoins des personnes atteintes de maladies rares, comme la myasthénie grave, d'une façon équitable et qui reflète l'urgence de la situation », souligne Homira Osman, vice-présidente, Recherche et politiques publiques, Dystrophie musculaire Canada.

« Nous tenons à remercier l'APP pour le rôle qu'elle a joué en reconnaissant la nécessité de cette innovation qui change la vie des personnes atteintes de NMOSD et de gMG au Canada. Nous entendons poursuivre notre collaboration avec les provinces et les territoires pour finaliser les inscriptions sur les listes de médicaments et obtenir le remboursement public pour les patients et leurs proches aidants », déclare Karen Heim, vice-présidente et directrice générale d'Alexion Canada.

Remarques

NMOSD
La NMOSD est une maladie rare caractérisée par une activation inappropriée du système immunitaire qui cible les cellules et les tissus sains du SNC¹. Environ 75 % des personnes atteintes de NMOSD sont porteuses d'anticorps anti-AQP4, c'est-à-dire qu'elles produisent des anticorps qui se lie à une protéine spécifique, l'aquaporine-4 (AQP4)^2-4. Cette liaison peut entraîner l'activation inappropriée du système du complément, une composante du système immunitaire essentielle dans les mécanismes de défense de l'organisme contre les infections, et le pousser à détruire des cellules du nerf optique, de la moelle épinière et du cerveau^2-4.

La NMOSD touche le plus souvent les femmes et apparaît à la mi-trentaine. Plus rarement, la NMOSD peut aussi survenir chez les hommes et les enfants^9-12. Les personnes atteintes de NMOSD peuvent présenter des troubles de la vision, des douleurs intenses, un dysfonctionnement de la vessie et des intestins, des sensations anormales sur la peau (comme des picotements, des fourmillements ou une sensibilité au froid ou à la chaleur) et des difficultés à coordonner ou à réaliser des mouvements⁵. La plupart des personnes qui vivent avec la NMOSD ont des récidives imprévisibles, qu'on appelle aussi des poussées. À chaque récidive, une incapacité s'ajoute comme la perte de vision, la paralysie, et parfois un décès prématuré^4,5. La NMOSD est une maladie distincte des autres maladies qui touchent le SNC, dont la sclérose en plaques¹³. Avant de recevoir leur diagnostic, les patients peuvent vivre une période d'errance diagnostique, les symptômes étant parfois mal interprétés¹.

gMG
La gMG est une maladie auto-immune rare caractérisée par une perte de la fonction musculaire et par une faiblesse musculaire importante⁶.

Environ 85 % des personnes atteintes de gMG sont séropositives pour les anticorps anti-AChR, c'est-à-dire qu'elles produisent des anticorps spécifiques qui se lient aux récepteurs de signaux à la jonction neuromusculaire (JNM), le point de contact entre les cellules nerveuses et les muscles qu'elles contrôlent¹⁴. Cette liaison active le système du complément, qui pousse le système immunitaire à attaquer la JNM; il en résulte de l'inflammation et une perte de la communication entre le cerveau et les muscles¹⁵.

La gMG peut se déclarer à tout âge, mais survient plus souvent chez les femmes avant 40 ans et chez les hommes après 60 ans¹⁶. Les premiers symptômes de la maladie peuvent inclure des difficultés d'élocution, une vision double, une chute des paupières et des problèmes d'équilibre. Les symptômes s'aggravent souvent à mesure que la maladie évolue; on pourrait alors observer des difficultés à avaler, des étouffements, une fatigue extrême et une insuffisance respiratoire^7-8.

Ultomiris
Ultomiris (ravulizumab), l'inhibiteur de la protéine C5 du complément possédant la plus longue durée d'action, entraîne une inhibition immédiate, complète et durable du complément. Ce médicament agit en inhibant la protéine C5 dans la cascade du complément terminal, une composante du système immunitaire de l'organisme. Lorsqu'elle est activée de manière anarchique, la cascade du complément s'emballe, à tel point que les cellules saines sont prises pour cibles. Après une dose d'attaque, Ultomiris est administré par voie intraveineuse toutes les huit semaines chez les adultes, et toutes les quatre ou huit semaines chez les enfants (selon leur poids corporel).

Ultomiris est approuvé aux États-Unis, dans les pays de l'Union européenne, au Japon et dans d'autres pays pour le traitement de certains adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et pour le traitement de certains enfants atteints d'HPN aux États-Unis et dans les pays de l'Union européenne.

Ultomiris est aussi approuvé aux États-Unis, dans les pays de l'Union européenne, au Japon et dans d'autres pays pour le traitement de certains adultes et enfants atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa).

De plus, Ultomiris est approuvé aux États-Unis, dans les pays de l'Union européenne, au Japon, en Chine et dans d'autres pays pour le traitement de certains adultes atteints de myasthénie grave généralisée (gMG).

Ultomiris est également approuvé aux États-Unis, dans les pays de l'Union européenne, au Japon et dans d'autres pays pour le traitement de certains adultes atteints de la maladie du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD).

Ultomiris est en cours d'évaluation pour d'autres indications dans le cadre d'un vaste programme de développement. 

Alexion
Alexion, la division des maladies rares d'AstraZeneca, s'emploie à servir les patients et les familles touchés par une maladie rare ou un problème de santé aux conséquences dévastatrices en découvrant, en mettant au point et en commercialisant des médicaments qui changeront leurs vies. Depuis plus de 30 ans, Alexion fait figure de pionnier dans le domaine des maladies rares. L'entreprise a été la première à tirer parti de la complexité biologique du système du complément pour mettre au point des médicaments transformateurs, et continue aujourd'hui encore à diversifier sa réserve de produits en développement. Elle fait appel à tout un éventail de modalités novatrices en vue de combler d'importantes lacunes thérapeutiques dans divers domaines. Soucieuse de venir en aide à un plus grand nombre de personnes atteintes de maladies rares dans le monde, Alexion, membre du groupe AstraZeneca, s'attache à élargir continuellement son assise à l'échelle internationale. Son siège social se trouve à Boston, aux États-Unis. Pour plus d'information, visitez le https://alexion.com/worldwide/canada.

AstraZeneca 
AstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq : AZN) est une société biopharmaceutique internationale axée sur la science, qui se consacre à la découverte, à la mise au point et à la commercialisation de médicaments d'ordonnance dans les domaines de l'oncologie, des maladies rares et des produits biopharmaceutiques, y compris les maladies cardiovasculaires, rénales, métaboliques, respiratoires et immunologiques. AstraZeneca est basée à Cambridge, au Royaume-Uni. Ses médicaments innovants sont vendus dans plus de 125 pays et sont utilisés par des millions de patients dans le monde entier. Rendez-vous sur le site www.astrazeneca.ca/fr et suivez l'entreprise sur @AstraZeneca.

Références

1. Jarius S, et al. The History of Neuromyelitis Optica. J Neuroinflammation. 2013;10:8.
2. Hamid SHM, et al. What proportion of AQP4-IgG-negative NMO spectrum disorder patients are MOG-IgG positive? A cross sectional study of 132 patients. J Neurol. 2017;264(10):2088-2094.
3. Yick LW, et al. Aquaporin-4 Autoantibodies From Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Patients Induce Complement-Independent Immunopathologies in Mice. Front. Immunol. 2018;9:1438.
4. Wingerchuk DM, et al. The spectrum of neuromyelitis optica. Lancet Neurol. 2007;6(9):805-815.
5. Mutch K, et al. Life on Hold: The Experience of Living with Neuromyelitis Optica. Disabil Rehabil. 2014:36(13):1100-1107.
6. Jung-Plath W, et al. Assessment of myasthenia gravis patients' quality of life. The Journal of Neurological and Neurosurgical Nursing. 2023;12(2):74-83.
7. Catalin J, et al. Clinical presentation of myasthenia gravis. Thymus. 2019.
8. Farid ZR, et al. Factors affecting generalization of ocular myasthenia gravis. Sriwijaya Journal of Ophthalmology. 2020;3(2):48-54.
9. Bukhari W, et al. Incidence and Prevalence of NMOSD in Australia and New Zealand. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2017:88(8):632-638.
10. Wingerchuk DM, et al. Revised diagnostic criteria for neuromyelitis optica. Neurology. 2006;66(10):1485-1489.
11. Drori T, et al. Diagnosis and classification of neuromyelitis optica (Devic's syndrome). Autoimmunity Reviews. 2014;13(4-5):531-533.
12. Eaneff S, et al. Patient perspectives on neuromyelitis optica spectrum disorders: Data from the PatientsLikeMe online community. Multiple Sclerosis and Related Disorders. 2017;17:116-122.
13. Mealy MA, et al. Assessment of Patients with Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Using the EQ-5D. Int J MS care. 2019;21(3):129-134.
14. Lazaridis K, et al. Myasthenia gravis: autoantibody specificities and their role in MG management. Front Neurol. 2020;11:596981.
15. Huang YF, et al. Visualization and characterization of complement activation in acetylcholine receptor antibody seropositive myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2024; 70(4):851-861.
16. Cavanagh N, et al. Exploring the impairments and allied health professional utilization in people with myasthenia gravis: a cross-sectional study. J Clin Neurosci. 2023;114:9-16.

SOURCE AstraZeneca

Questions des médias : Yvonne Armstrong, Directrice, Communications, 289-208-5702, [email protected]