SHUa Canada applaudit la décision d'approuver un premier traitement contre une maladie extrêmement rare et mettant en danger la vie d'enfants et d'adultes

- Les patients souffrant du SHUa et leurs proches veulent pouvoir accéder rapidement au traitement salutaire Soliris® -

TORONTO, le 7 mars 2013 /CNW/ - Le groupe SHUa (syndrome hémolytique et urémique atypique) Canada est ravi par la récente décision de Santé Canada d'approuver Soliris® (éculizumab) pour le traitement de tous les patients atteints de cette maladie chronique et génétique extrêmement rare mettant la vie en danger1. Le SHUa touche moins de 60 Canadiens.

Cette maladie est caractérisée par la perte de contrôle et l'activité continuelle d'une partie (le système du complément) du système immunitaire. En conséquence, le système immunitaire attaque les cellules non saines et saines de l'organisme, ce qui peut endommager les vaisseaux sanguins, nuire à la coagulation2,3 et entraîner progressivement des lésions aux organes vitaux du corps et ainsi provoquer une crise cardiaque, un AVC, de l'insuffisance rénale et le décès chez les personnes atteintes4.

La prise en charge du SHUa était fondée sur la perfusion de plasma et l'échange plasmatique, traitements qui ont permis d'obtenir divers résultats5. Ces traitements à vie sont onéreux, douloureux et énergivores, en plus de n'avoir ni fait l'objet d'études ni été approuvés comme traitement contre le SHUa6. Si un patient souffre déjà d'insuffisance rénale attribuable au SHUa, il doit se soumettre à une dialyse, bien qu'il ne s'agisse pas d'un traitement curatif7. Au cours de l'année suivant le diagnostic, plus de la moitié des patients devront recourir à la dialyse, auront des lésions rénales irréversibles ou mourront6. La majorité des patients verront leur maladie évoluer vers le stade terminal dans les trois ans suivant le diagnostic8,9.

Grâce à l'approbation de Soliris, les patients atteints du SHUa et leurs proches ont enfin une raison de garder espoir.

Sonia DeBortoli connaît trop bien la force destructrice de cette maladie. Sonia a un fils de 11 ans, Joshua. Il a reçu un diagnostic de SHUa en mars 2012. Il est atteint d'insuffisance rénale. De plus, il a des saignements internes ainsi qu'un caillot de sang à l'aine, autant de symptômes liés à la maladie. Il doit se soumettre à des séances de dialyse et de plasma douloureuses, et ce, plusieurs heures tous les jours. Il a été traité avec de la prednisone et de l'oxygène. Puis, il a eu la chance de participer à une étude clinique sur Soliris, médicament qui lui a redonné la santé. En effet, Joshua n'a plus besoin de recevoir aucun autre traitement.

« Tout a changé pour nous lorsque Joshua a commencé son traitement au moyen de Soliris - nous sommes convaincus à présent que notre fils pourra vivre encore longtemps et en santé. Il a repris l'école, il suit des cours de karaté et joue au soccer, explique Sonia. Nous avons retrouvé notre petit garçon, il a retrouvé sa vie d'avant et c'est ce que nous souhaitons à toutes les personnes atteintes de cette maladie rare et dévastatrice. »

Avancée majeure pour les patients atteints du SHUa
Soliris (éculizumab) est le premier et l'unique traitement médicamenteux du SHUa. Il est salué par les spécialistes du monde entier comme une percée déterminante au chapitre du traitement de cette maladie. Il a été démontré que ce produit permettait d'améliorer nettement la santé et la qualité de vie des patients atteints1. Lors d'études cliniques, il a été démontré que Soliris était efficace pour la prévention des lésions au niveau des vaisseaux sanguins et des problèmes de coagulation11,12, entraînant ainsi une rémission, et une amélioration importante de la fonction rénale5,4. Soliris a également permis aux patients de cesser la dialyse et l'échange plasmatique10.

Soliris est également indiqué, sûr et efficace dans la prise en charge d'une autre maladie rare et fatale appelée hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)13. Les Canadiens aux prises avec l'HPN ont déjà accès à Soliris par le truchement d'un régime d'assurance privé ainsi que par certains régimes provinciaux.

Accès immédiat et durable à un traitement urgemment requis
À présent que cette nouvelle option thérapeutique est approuvée pour les quelques Canadiens aux prises avec les symptômes dévastateurs liés au SHUa, Soliris doit rapidement pouvoir être accessible à tous ceux et celles dont la vie dépend de ce médicament.

« Nous avons bon espoir que le Programme commun d'évaluation des médicaments reconnaîtra l'urgence d'agir et de permettre l'accès à Soliris, et la nécessité, pour les gouvernements provinciaux, d'accorder un remboursement aux patients dont la vie dépend de ce médicament salutaire », mentionne Tracy MacIntyre, un des membres fondateurs du groupe SHUa Canada et dont la fille est atteinte de la maladie. « Le fait d'accorder l'accès immédiat au médicament aurait des répercussions extrêmement favorables pour les Canadiens souffrant du SHUa, tandis que tout délai dans le remboursement de ce traitement pourrait entraîner des conséquences désastreuses. »

À propos du groupe SHUa Canada
SHUa Canada a été créé en novembre 2012. L'organisme s'est donné comme mission de soutenir les patients et les familles aux prises avec le syndrome hémolytique et urémique atypique. En plus de former une communauté regroupant les Canadiens atteints du SHUa, le groupe s'efforce de sensibiliser la population à l'égard du SHUa et de la renseigner à ce sujet. De plus, le groupe SHUa Canada veille à promouvoir les meilleurs soins et traitements possibles pour les patients. Pour en savoir plus, visitez le site www.ahuscanada.org.

Références
_________________________

1 Health Canada. Notice of Compliance Information. Accessed on March 5, 2013. Available at: http://webprod5.hc-sc.gc.ca/noc-ac/info.do?no=14168&lang=eng

2 Benz, K. et Amann, K. Thrombotic microangiopathy: new insights. Curr Opin Nephrol Hypertens, JAMA, 19(3), 2010, p. 242-122.

3 Tsai, H,M., The molecular biology of thrombotic microangiopathy. Kidney Int, 70(1), juillet 2006, p. 16-23.

4 Noris, M. et Remuzzi, G. Article de synthèse : Atypical Hemolytic-Uremic Syndrome. N Engl J Med, 361, 2009, p. 1676-1687.

5 Mache, C., Acham-Roschitz, B., Frémeaux-Bacchi, V. et coll., Complement Inhibitor Eculizumab in Atypical Hemolytic Uremic Syndrome. Clin J Am Soc Nephrol., 4, 2009, p. 1312-1316.

6 Caprioli, J., Noris, M., Brioschi, S. et coll., pour l'International Registry of Recurrent and Familial HUS/TTP, Genetics of HUS: the impact of MCP, CFH, and IF mutations on clinical presentation, response to treatment, and outcome, Blood, 108, 2006, p. 1267-1279.

7 La Fondation canadienne du rein, Dialyse. Consulté le 1er mars 2013. [En ligne], http://www.kidney.ca/page.aspx?pid=785

8 Noris, M., Caprioli, J., Bresin, E. et coll., Relative role of genetic complement abnormalities in sporadic and familial aHUS and their impact on clinical phenotype, Clin J Am Soc Nephrol, 5, 2010, p. 1844-1859.

9 Kavanagh, D. et Goodship, T., Atypical Hemolytic Uremic Syndrome, Genetic Basis, and Clinical Manifestations. Acquired Hematopoietic Disorders: Complement-Mediated Blood Disorders, 633, 2011, p. 20.

1 Kim, J., Waller, S. et Reid, C., Clinical Report: Eculizumab in atypical haemolytic-uraemic syndrome allows cessation of plasma exchange and dialysis, Clin Kidney J., 0, 2012, p. 1-3.

11 Legendre, C., Babu, S., Furman, R. et coll., Safety and Efficacy of Eculizumab in aHUS Patients Resistant to Plasma Therapy: Interim Analysis from a Phase 2 Trial, résumé présenté lors du 43e congrès annuel de l'American Society of Nephrology, à Denver, au Colorado (É.-U.), du 16 au 21 novembre 2010.

12 Muus, P., Legendre, C., Douglas, K. et coll., Safety and Efficacy of Eculizumab in aHUS Patients on Chronic Plasma Therapy: Interim Analysis of a Phase 2 Trial., résumé présenté lors du 43e congrès annuel de l'American Society of Nephrology, à Denver, au Colorado (É.-U.), du 16 au 21 novembre 2010.

13 Fremeaux Bacchi, V., Treatment of atypical uraemic syndrome in the era of eculizumab, Clin Kidney J, 5, 2012, p. 4-6.


SOURCE : SHUa Canada

Renseignements :

Andréan Gagné
Cohn & Wolfe
514-845-7046
andrean.gagne@cohnwolfe.ca

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