Santé Canada approuve Strensiq(MC) (asfotase alfa), le premier traitement destiné aux patients atteints d'hypophosphatasie, une maladie ultra-rare et potentiellement mortelle

VAUGHAN, ON, le 17 août 2015 /CNW/ - Alexion Pharma Canada, société affiliée à Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALXN), annonce aujourd'hui que Santé Canada a approuvé StrensiqMC (asfotase alfa) comme traitement enzymatique substitutif pour les patients ayant reçu un diagnostic confirmé d'hypophosphatasie (HPP) survenue pendant l'enfance. Strensiq est le premier traitement approuvé pour l'HPP, une maladie héréditaire ultra-rare du métabolisme qui entraîne chez les patients atteints des effets dévastateurs et évolutifs sur de nombreux organes, lesquels engendrent une morbidité incapacitante ou une mortalité précoce.

« Strensiq est un traitement essentiel et déterminant pour les patients atteints d'HPP qui n'ont toujours pas reçu de traitement efficace. L'HPP est une maladie rare extrêmement incapacitante. Elle est associée à un taux de mortalité très élevé parmi les cas les plus graves chez les enfants », a affirmé la Dre Cheryl Rockman-Greenberg, professeure émérite au Service de pédiatrie et de santé de l'enfant de l'Université du Manitoba, scientifique clinicienne au Children's Hospital Research Institute of Manitoba et principale investigatrice canadienne dans le cadre des essais sur l'HPP. « Dans le cadre des essais cliniques menés jusqu'à présent, Strensiq a considérablement réduit la mortalité des nourrissons atteints d'HPP, leur survie globale étant de 89 % après 3 ans de traitement comparativement à une mortalité documentée de presque 100 % auparavant. Toujours lors de ces essais cliniques, Strensiq a fortement atténué la douleur attribuable à l'HPP et amélioré la capacité physique fonctionnelle des patients, notamment en favorisant la guérison du rachitisme et l'amélioration de la mobilité, comme l'augmentation de la vitesse de marche, de la capacité de saut, de l'endurance et de l'équilibre. Il est très stimulant de pouvoir disposer dorénavant d'un traitement approuvé pour les patients dont la seule issue auparavant était le décès précoce ou qui devaient vivre avec une grave incapacité et une douleur importante. »

L'approbation de Strensiq pour le traitement des patients atteints d'HPP survenue pendant l'enfance constitue l'aboutissement d'une série d'avancées médicales survenues au Canada. « Le premier diagnostic juste d'HPP a été posé au Canada, la molécule d'asfotase alfa a été développée ici et le premier patient ayant reçu l'asfotase alfa a été traité à l'Université du Manitoba à Winnipeg.   En outre, même si l'HPP est très rare, nous reconnaissons que la fréquence de la forme grave de la maladie est plus élevée chez les Mennonites du Manitoba qu'au sein d'autres populations étudiées », a affirmé Philippe Crine, Ph. D., développeur de la molécule d'asfotase alfa. « Il est très gratifiant de constater que cette importante percée médicale profite maintenant aux patients atteints d'HPP et à leurs familles, et ce, partout au Canada. »

La commercialisation de Strensiq a été autorisée en vertu de la Politique sur les avis de conformité avec conditions (AC-C) de Santé Canada. Les approbations relevant de la Politique sur les AC-C sont accordées à des produits qui, notamment, servent au traitement de maladies gravement incapacitantes ou mettant la vie en danger, font l'objet de données prometteuses en matière d'efficacité clinique, sont associés à un profil d'innocuité acceptable et répondent à un besoin médical important qui n'est pas comblé au Canada. En vertu de cette approbation relevant de la Politique sur les AC-C, Alexion fournira des données supplémentaires issues d'essais cliniques en cours et d'un autre essai sur Strensiq. 

« L'approbation de Strensiq par Santé Canada représente une étape très importante en ce qui a trait à la mission d'Alexion d'offrir des traitements en mesure d'améliorer la vie des patients atteints de maladies graves et rares », a déclaré John Haslam, directeur général d'Alexion Pharma Canada. « Cependant, l'approbation ne constitue pas l'étape finale du processus visant à assurer que les patients peuvent recevoir Strensiq. Nous nous réjouissons à l'idée que les gouvernements provinciaux et les assureurs privés du Canada accordent l'accès au traitement au très petit nombre de patients atteints d'HPP le plus rapidement possible. »

Strensiq a reçu récemment une approbation de commercialisation pour le traitement des patients atteints d'HPP par le ministère japonais de la Santé, du Travail et de l'Aide sociale. Alexion a soumis une Demande d'homologation d'un produit biologique pour Strensiq à la Food and Drug Administration aux États-Unis, qui lui a accordé le statut d'évaluation prioritaire; par ailleurs, le Comité des médicaments à usage humain a recommandé à la Commission européenne d'autoriser la commercialisation de Strensiq comme traitement des patients atteints d'HPP survenue pendant l'enfance. 

Données cliniques

L'examen de Strensiq par Santé Canada et l'approbation subséquente reposaient sur des données cliniques émanant de quatre essais cliniques et de leurs phases de prolongation, ainsi que d'une étude rétrospective de l'évolution naturelle de la maladie menée auprès de nourrissons. Les essais portaient sur 71 patients, dont près d'une vingtaine provenaient du Canada.   Selon les résultats des essais, les patients atteints d'HPP survenue pendant l'enfance (âge ≤ 5 ans au moment de l'admission à l'essai) traités par Strensiq ont présenté des améliorations rapides et soutenues de la minéralisation du squelette selon l'échelle RGI-C (Radiographic Global Impression of Change), laquelle évalue la gravité du rachitisme à partir de radiographies. Les patients atteints d'HPP survenue pendant l'enfance traités par Strensiq ont présenté des améliorations supérieures en matière de santé osseuse comparativement à un groupe témoin de patients atteints d'HPP sélectionnés à partir d'une base de données sur l'évolution naturelle de la maladie, ainsi que des améliorations en matière de mobilité, de capacité physique fonctionnelle et de croissance.  Les effets secondaires les plus fréquemment observés lors des essais sont des réactions au point d'injection et des réactions associées à l'injection. La plupart de ces réactions étaient bénignes et d'intensité légère à modérée.  

À propos de l'HPP

L'HPP est une maladie héréditaire évolutive chronique ultra-rare du métabolisme, caractérisée par un défaut de minéralisation du squelette pouvant favoriser la destruction et la déformation des os, et la survenue d'une faiblesse musculaire importante, de convulsions, d'une insuffisance respiratoire et d'un décès prématuré1-5.

L'HPP est causée par des mutations du gène codant pour l'enzyme TNSALP (tissue non-specific alkaline phosphatase)1,2. L'anomalie génétique associée à l'HPP peut toucher des personnes de tous âges1. En règle générale, l'HPP est classifiée en fonction de l'âge du patient au moment de la survenue des symptômes de la maladie, l'HPP survenue pendant l'enfance (infantile ou juvénile) correspondant à la manifestation du premier symptôme avant l'âge de 18 ans.

L'HPP peut avoir des conséquences dévastatrices chez les patients à tous les stades de leur vie1. Dans le cadre d'une étude sur l'évolution naturelle de la maladie, les nourrissons ayant présenté leur premier symptôme d'HPP lors des 6 premiers mois de vie ont été associés à une mortalité élevée, le taux de mortalité globale étant de 73 % après 5 ans6. Chez ces patients, la mortalité est principalement attribuable à une insuffisance respiratoire1,5,7. En ce qui concerne les patients toujours en vie à l'adolescence et à l'âge adulte, les séquelles cliniques à long terme comprennent des fractures récurrentes qui ne guérissent pas, une faiblesse musculaire importante, une douleur incapacitante et la nécessité de recourir à un appareil d'aide à la mobilité comme un fauteuil roulant, un déambulateur ou une canne1,4.

À propos de StrensiqMC (asfotase alfa)

StrensiqMC (asfotase alfa) est un traitement enzymatique substitutif, le premier constituant d'une nouvelle classe de médicaments, qui cible les os; il sert à remédier à la cause sous-jacente de l'HPP -- un déficit de l'activité de l'enzyme TNSALP. En remplaçant l'enzyme défectueuse, le traitement par Strensiq vise à prévenir ou corriger le défaut de minéralisation du squelette, empêchant ainsi de graves lésions du squelette, la morbidité systémique des patients et un décès prématuré.

À propos d'Alexion Pharmaceuticals, Inc.                   

Alexion est une entreprise biopharmaceutique mondiale spécialisée dans le développement et l'offre de traitements qui transforment la vie des patients atteints de maladies incapacitantes et rares. Alexion a mis au point et commercialise SolirisMD (éculizumab), le premier et seul inhibiteur du complément approuvé pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et du syndrome hémolytique et urémique (SHU) atypique, deux maladies ultra-rares qui menacent la vie. De plus, Alexion met actuellement sur pied une franchise mondiale de premier plan sur les maladies rares du métabolisme grâce au développement de StrensiqMC (asfotase alfa) pour le traitement de l'hypophosphatasie (HPP) et d'un traitement supplémentaire pour les patients présentant un déficit en lipase acide lysosomale (DLAL). En outre, Alexion veille à l'expansion de la gamme de traitements contre les maladies rares la plus établie de l'industrie de la biotechnologie, composée de produits prometteurs très novateurs relevant de nombreux domaines thérapeutiques. En sa qualité de chef de file mondial en matière d'inhibition du complément, Alexion consolide et accroît son portefeuille d'inhibiteurs du complément dans divers champs, y compris l'évaluation d'indications potentielles ayant trait à Soliris pour d'autres maladies graves et ultra-rares.

Déclaration d'exonération

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs, notamment des déclarations concernant les bienfaits médicaux potentiels de StrensiqMC (asfotase alfa) pour le traitement de l'hypophosphatasie (HPP). Ces énoncés prospectifs sont assujettis à des facteurs susceptibles d'entraîner des écarts entre les résultats et les plans d'Alexion et ses attentes, y compris, par exemple, les décisions des organismes de réglementation relatives à l'approbation ou à la restriction considérable de la commercialisation de Strensiq pour l'HPP, les retards dans la mise en œuvre d'une capacité de fabrication satisfaisante et d'une infrastructure commerciale relativement à Strensiq pour l'HPP, la possibilité que les résultats des études cliniques ne soient pas indicateurs de l'innocuité et de l'efficacité de Strensiq pour l'HPP sur une plus grande population de patients ou chez une population différente, le risque que des payeurs tiers (y compris les organismes gouvernementaux) ne remboursent pas l'utilisation de Strensiq pour l'HPP selon des termes acceptables ou ne la remboursent pas du tout, le risque que les estimations concernant le nombre de patients prenant Strensiq pour l'HPP soient inexactes et que les observations concernant les antécédents naturels des patients recevant Strensiq pour l'HPP soient inexactes et divers autres risques indiqués de temps à autre dans les documents déposés par Alexion auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris, mais ne s'y limitant pas, les risques présentés dans le rapport trimestriel sur le formulaire 10-Q d'Alexion pour l'exercice ayant pris fin le 30 juin 2015. Alexion n'a pas l'intention de mettre à jour aucun de ces énoncés prospectifs en vue de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de la présente, sauf si la loi l'exige.

Références
1. Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol Rev., 2013; 10(suppl 2):380-388.

2. Whyte MP. Hypophosphatasia: nature's window on alkaline phosphatase function in humans. Tiré de : Bilezikian JP, Raisz LG, Martin TJ, éditeurs. Principles of Bone Biology. Vol. 1. 3e éd. San Diego, CA: Academic Press; 2008:1573-1598.

3. Whyte MP, Greenberg CR, Salman N, et coll. Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia. N Engl J Med. 2012; 366(10):904-913.

4. Seshia SS, Derbyshire G, Haworth JC, Hoogstraten J. Myopathy with hypophosphatasia. Arch Dis Child. 1990; 65(1):130-131.

5. Baumgartner-Sigl S, Haberlandt E, Mumm S, et coll. Pyridoxine-responsive seizures as the first symptom of infantile hypophosphatasia caused by two novel missense mutations (c.677T>C, p.M226T; c.1112C>T, p.T371I) of the tissue-nonspecific alkaline phosphatase gene. Bone. 2007; 40(6):1655-1661.

6. Whyte MP, Leung E, Wilcox W, et coll. Hypophosphatasia: a retrospective natural history study of the severe perinatal and infantile forms. Affiche présentée dans le cadre du congrès conjoint de la Pediatric Academic Societies et de l'Asian Society for Pediatric Research, Vancouver, C.-B., Canada, le 5 mai 2014. Résumé 752416.

7. Whyte MP, Rockman-Greenberg C, Hofmann C, et coll. Improved survival with asfotase alfa treatment in pediatric patients with hypophosphatasia at high risk of death. Affiche présentée dans le cadre du congrès annuel 2014 de l'American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR), Houston, le 14 septembre 2014. Résumé 1097.

SOURCE Alexion Pharma Canada

Renseignements : Médias : Irving Adler, 203-271-8210, Vice-président, communications d'entreprise, Alexion Pharmaceuticals, Inc.; Kim Diamond, 203-439-9600, Directrice générale, communications d'entreprise, Alexion Pharmaceuticals, Inc.; Représentant Alexion: Yannick Gayama, 514-447-3943, ygayama@webershandwick.com, Weber Shandwick; Investisseurs : Elena Ridloff, CFA, 203-699-7722, Directrice générale, relations avec les investisseurs, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

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