Le composé ENB-0040, thérapie par remplacement enzymatique pour le traitement
de l'hypophosphatasie (HPP) qui cible l'enzyme aux tissus osseux, s'avère
prometteur chez les enfants atteints d'hypophosphatasie

Des données sur les essais cliniques de phase II ont été présentées au congrès annuel de la Société d'endocrinologie

SAN DIEGO, le 21 juin /CNW/ - Enobia Pharma a présenté aujourd'hui des résultats intérimaires positifs quant aux essais cliniques de phase II réalisés avec le composé ENB-0040, qui est une thérapie par remplacement enzymatique ciblant les tissus osseux et faisant l'objet de recherches pour le traitement de l'hypophosphatasie (HPP). Après 12 semaines de traitement avec le composé ENB-0040, les enfants atteints d'hypophosphatasie affichaient une nette amélioration de la minéralisation osseuse et de diverses fonctions, comme l'accroissement de la force, de l'endurance et de la mobilité, accompagnées d'une diminution de la douleur. Le Dr Michael Whyte a présenté ces résultats au 92e congrès annuel de la Société d'endocrinologie, ENDO 2010.

Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour l'hypophosphatasie, qui est une maladie métabolique des os héréditaire rare, parfois mortelle affectant des personnes de tout âge. L'hypophosphatasie est attribuable à une déficience de la forme non-spécifique de la phosphatase alcaline (TNSALP). Cette enzyme est un régulateur essentiel de la minéralisation osseuse. En tant que thérapie par remplacement enzymatique conçue pour cibler particulièrement les tissus osseux avec la TNSALP, le composé ENB-0040 peut contribuer à combler le déficit enzymatique et à restaurer la minéralisation osseuse.

"Il est encourageant de constater que, comme nous l'avons déjà observé chez les enfants en bas âge, les enfants atteints d'hypophosphatasie commencent à afficher une amélioration de leur état quelques semaines après s'être fait administrer du ENB-0040. Nous espérons confirmer ces résultats préliminaires une fois que les essais cliniques seront terminés. Nous prévoyons présenter au cours du deuxième semestre de 2010 les résultats complets des essais cliniques réalisés chez les enfants," a déclaré M. Hal Landy, MD, chef de la direction médicale et vice-président aux affaires médicales d'Enobia. "Nous continuons de réaliser des progrès considérables dans le cadre du programme d'essais cliniques effectués avec le composé ENB-0040; nous avons pour objectif de rendre ce composé accessible aux patients le plus rapidement possible."

Méthodologie

L'étude historique de cohortes, réalisée dans le cadre d'essais cliniques de phase II ouverts contrôlés, vise à évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de deux doses différentes du composé ENB-0040 chez 13 enfants atteints d'hypophosphatasie et ayant entre cinq et 12 ans. Les patients ont été randomisés à une dose de 2 mg/kg ou de 3 mg/kg, administrée trois fois par semaine par injection sous-cutanée, pendant 24 semaines.

Les essais cliniques se déroulent aux États-Unis et au Canada; ils sont dirigés par le Dr Michael Whyte, de l'hôpital Shriners pour enfants de Saint Louis, au Missouri, aux États-Unis, et par la Dre Cheryl Greenberg, de l'hôpital pédiatrique du Centre des sciences de la santé de Winnipeg, au Manitoba, au Canada.

À propos de l'hypophosphatasie

L'hypophosphatasie est une maladie métabolique des os héréditaire rare, parfois mortelle. Les patients atteints de cette maladie ont des niveaux anormalement bas d'une forme tissu-non-spécifique de la phosphatase alcaline (TNSALP), qui est un régulateur essentiel de la minéralisation osseuse, ce qui entraîne le rachitisme chez le nourrisson et chez l'enfant, et l'ostéomalacie (ramollissement des os, attribuable à un défaut de la minéralisation des os) chez l'adulte. La gravité de la maladie est inversement proportionnelle à l'âge auquel apparaissent les premiers symptômes. Les symptômes cliniques sont différents d'un patient à l'autre. La gravité clinique va de la forme périnatale ou infantile grave, s'accompagnant d'hypominéralisation squelettique prononcée et de troubles respiratoires, causant souvent la mort, à une forme d'ostéomalacie débilitante chez l'adulte.

Dans la forme infantile de la maladie, les enfants peuvent sembler normaux à la naissance, mais développent des symptômes graves au cours des six premiers mois de leur existence. Ces symptômes peuvent inclure un retard staturo-pondéral, de l'insuffisance respiratoire, des fractures et des convulsions. Les radiographies démontrent entre autres une hypominéralisation et un rachitisme généralisés. Le taux de mortalité chez ces patients peut atteindre 50 pour cent au cours de la première année. Dans la forme infantile de la maladie, les patients présentent divers degrés d'hypominéralisation, du rachitisme, une petite taille, de l'ostéalgie, de la faiblesse musculaire, du retard dans le développement moteur et la perte précoce des dents de lait; les patients peuvent aussi subir des fractures fréquentes, qui guérissent mal. Chez l'adulte, la forme sous-jacente d'ostéomalacie entraîne des fractures pathologiques qui, dans certains cas, réduisent la mobilité.

À propos du ENB-0040

Le composé ENB-0040 est une thérapie par remplacement enzymatique administrée par voie sous-cutanée qui inclut le domaine catalytique d'une forme de tissu-non-spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP) fusionné avec un peptide breveté, utilisé pour cibler l'enzyme aux os. Le ENB-0040 est conçu pour cibler directement la TNSALP aux os, afin de corriger le déficit enzymatique, ce qui pourrait entraîner la restauration du processus de minéralisation osseuse normal. Le composé ENB-0040, qui a reçu en 2008 la désignation de médicament orphelin aux États-Unis ainsi qu'au sein de l'Union européenne et qui, en 2009, a été désigné pour une procédure d'examen accéléré, en est actuellement aux essais cliniques de phase II.

À propos d'Enobia Pharma Inc.

Enobia Pharma Inc. est une société fermée établie à Montréal, dont la mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves pour lesquelles il n'existe actuellement aucune pharmacothérapie approuvée. Le composé ENB-0040, qui est une drogue expérimentale destinée au traitement de l'hypophosphatasie, est le principal programme de la Société. Pour des renseignements complémentaires, visitez le site www.enobia.com.

SOURCE ENOBIA PHARMA INC.

Renseignements : Renseignements: Julie Anne Smith, Enobia Pharma Inc., Vice-présidente et chef de la direction commerciale, 514-596-2901 (poste 214); Médias, Jaren Irene Madden, Feinstein Kean Healthcare, 617-761-6727

Profil de l'entreprise

ENOBIA PHARMA INC.

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