La Commission Européenne octroie la désignation de médicament orphelin pour le PBI-4050 de ProMetic pour le traitement du syndrome d'Alström

LAVAL, QC, le 18 janv. 2017 /CNW Telbec/ - ProMetic Sciences de la Vie inc. (TSX: PLI) (OTCQX: PFSCF) (« ProMetic » ou la « Société ») a annoncé aujourd'hui qu'une désignation de médicament orphelin a été octroyée par la Commission Européenne pour son principal médicament candidat oralement actif, le PBI-4050, pour le traitement du syndrome d'Alström (« SA »).

L'agence européenne des médicaments (« AEM ») a déterminé que l'intention de traiter le SA avec le PBI-4050 était justifiée, basée sur les données cliniques préliminaires générées chez les patients atteints du SA démontrant une amélioration de la fibrose hépatique. ProMetic examine présentement les effets du PBI-4050 sur de nombreux organes chez les patients atteints du SA dans une étude clinique ouverte de phase 2 en cours en Angleterre.

« Les résultats positifs chez les patients atteints de SA complètent bien ceux déjà observés dans nos autres études concernant la fibrose pulmonaire idiopathique et le syndrome métabolique et le diabète de type 2 », a commenté le Dr John Moran, Chef de la direction médical de ProMetic. « Le SA conduit à la fibrose sévère dans les organes vitaux, incluant le cœur, le foie et les reins, avec une défaillance progressive de plusieurs organes. Le PBI-4050 a renversé avec succès la fibrose dans le cœur, les poumons, les reins, le pancréas et le foie dans plusieurs études précliniques. Nous sommes très enthousiasmes à l'idée que le PBI-4050 pourrait offrir de réels avantages à long terme pour ces patients ».

Il s'agit d'une condition chronique invalidante en raison de la perte de vue permanente, de la surdité et du diabète de type 2 ainsi que potentiellement fatale en raison de la défaillance progressive des organes. Il n'existe à l'heure actuelle aucune méthode de traitement satisfaisante ayant été autorisée dans l'Union Européenne pour ces patients affecté par le SA. 

Selon M. Pierre Laurin, Président et chef de la direction de ProMetic : « Nous continuerons de travailler de façon diligente avec les experts médicaux et avec les autorités réglementaires afin de définir un parcours réglementaire optimal pour procurer un traitement pour les patients affectés par le SA ».

Le syndrome d'Alström est une maladie héréditaire rare comprenant une fibrose progressive impliquant de nombreux organes tels que le foie, les reins et le cœur. La myocardiopathie dilatée infantile idiopathique est présente de façon aiguë dans presque la moitié des sujets ayant le SA dans les premières semaines de vie. Chez les survivants, la myocardiopathie réapparait ou se développe de nouveau dans jusqu'à 65 % des adolescents et adultes avec un haut taux de morbidité et de mortalité, avec à ce stade une fibrose grossière évidente post-mortem.

La désignation européenne de médicament orphelin est octroyée à des médicaments innovateurs traitant des maladies rares ou à des conditions médicales affectant moins de 250 000 patients dans l'Union Européenne. La désignation procure à la société développant le médicament, une période de commercialisation exclusive de dix (10) ans, à partir de la date d'approbation de commercialisation pour l'indication désignée, ainsi qu'à des frais réduits pour les activités réglementaires, la possibilité de déposer une demande de commercialisation de façon centralisée pour l'Union Européenne ainsi qu'une aide au niveau de la conception des essais cliniques de recherche liés aux médicaments orphelins.

À propos du syndrome d'Alström

Le syndrome d'Alström est un syndrome héréditaire autosomique récessif rare caractérisé par l'apparition de l'obésité lors de l'enfance et de l'adolescence, du diabète de type 2 avec une sévère résistance à l'insuline, une dyslipidémie, de l'hypertension et une fibrose sévère dans plusieurs organes, dont le foie, les reins et le cœur.

Le syndrome d'Alström est aussi caractérisé par une perte de vision et d'audition progressive, une forme de maladie cardiaque élargissant et affaiblissant le muscle cardiaque (myocardiopathie dilatée) et par une petite taille. Cette maladie peut aussi causer de sérieux problèmes médicaux potentiellement fatals impliquant le foie, les reins, la vessie et les poumons. Certains des individus souffrant du syndrome d'Alström ont une condition de la peau connue sous le nom de d'acanthoses nigricans, causant des plis dans la peau d'apparence foncée, épaisse et veloutée. Les signes et symptômes du syndrome d'Alström varient en sévérité et ce ne sont pas tous les individus affectés qui démontrent toutes les caractéristiques de la maladie.

À propos du PBI-4050

Le PBI-4050 est l'un des médicaments candidats oralement actif avec un profil d'innocuité et une efficacité démontrée dans plusieurs expériences in vivo ciblant la fibrose. La fibrose est un processus complexe par lequel l'inflammation continuelle cause une perte de fonctionnalité chez certains organes vitaux alors que les tissus normaux sont remplacés par des tissus cicatriciels fibreux. Les données concernant la preuve de concept générée jusqu'à présent confirment l'activité anti-fibrotique de nos principaux médicaments candidats dans plusieurs des principaux organes incluant les reins, le cœur, les poumons et le foie. 26 millions de patients aux États-Unis seulement souffrent de maladies rénales chroniques. Les patients ayant de graves maladies rénales (stades 3 et 4) souffrent d'une perte graduelle et accélérée de leurs fonctions rénales (maladies rénales terminales) menant au besoin d'hémodialyse. Les complications cardio-vasculaires pour les patients ayant des maladies rénales terminales et dialysées sont une cause fréquente de décès.

À propos de ProMetic Sciences de la Vie inc.

ProMetic Sciences de la Vie inc. (http://www.prometic.com) est une société biopharmaceutique établie de longue date possédant une expertise mondialement reconnue en bioséparation, en produits thérapeutiques dérivés du plasma et en développement de médicaments à base de petites molécules. ProMetic offre ses technologies de pointe pour la purification à grande échelle des produits biologiques, le fractionnement du plasma et l'élimination des agents pathogènes à une base croissante de chefs de file de l'industrie et utilise sa propre technologie d'affinité procurant une extraction et purification de protéines thérapeutiques du plasma humain hautement efficace afin de développer des produits thérapeutiques de première classe. ProMetic poursuit aussi activement le développement de ses propres produits thérapeutiques à base de petites molécules ciblant des besoins médicaux non-comblés dans les domaines de la fibrose, de l'anémie, de la neutropénie, du cancer et des maladies auto-immunes et de l'inflammation ainsi que certaines néphropathies.  Établie à Laval (Canada), ProMetic possède des installations de recherche et développement en Angleterre, aux États-Unis et au Canada, et de fabrication au Royaume-Uni et activités commerciales aux États-Unis, Canada, en Europe, en Russie, en Asie et en Australie.

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué renferme des énoncés prospectifs sur les objectifs, les stratégies et les activités de ProMetic. Ces énoncés prospectifs sont assujettis à certains risques et incertitudes. Ces énoncés sont de nature « prospective » puisqu'ils sont fondés sur nos attentes présentes à l'égard des marchés dans lesquels nous exerçons nos activités et sur diverses estimations et hypothèses. Les événements ou les résultats réels sont susceptibles de différer considérablement de ceux prévus dans le cadre des énoncés prospectifs si des risques connus ou inconnus affectent nos activités ou si nos estimations ou nos hypothèses s'avèrent inexactes. Ces risques, estimations et hypothèses portent notamment sur la capacité de ProMetic d'assurer le développement, la fabrication et la commercialisation de produits pharmaceutiques à valeur ajoutée et d'obtenir des contrats relatifs à ses produits et services, la disponibilité de ressources financières et autres pour compléter des projets de recherche et développement, le succès et la durée d'études cliniques, la capacité de ProMetic de se prévaloir d'occasions d'affaires dans l'industrie pharmaceutique, les incertitudes liées au processus de réglementation et tout changement du contexte économique. Vous trouverez une analyse plus exhaustive des risques qui pourraient faire en sorte que les évènements ou résultats réels diffèrent de nos attentes présentes de façon importante dans la notice annuelle de ProMetic pour l'année terminée le 31 décembre 2015, sous la rubrique « Risques et incertitudes reliés aux activités de ProMetic ». Par conséquent, nous ne pouvons garantir la réalisation des énoncés prospectifs. Par ailleurs, nous ne nous engageons aucunement à mettre à jour ces énoncés prospectifs, même si de nouveaux renseignements devenaient disponibles, à la suite d'événements futurs ou pour toute autre raison, à moins d'y être tenus en vertu des lois et règlements applicables aux valeurs mobilières. Tous les montants sont en dollars canadiens sauf si précisé autrement.

 

SOURCE ProMetic Sciences de la Vie Inc.



Renseignements : Pierre Laurin, Président et chef de la direction, ProMetic Sciences de la Vie inc., p.laurin@prometic.com, +1-450-781-0115; Frédéric Dumais, Directeur principale, Communications et relations avec les investisseurs, ProMetic Sciences de la Vie inc., f.dumais@prometic.com, +1-450-781-0115

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