ENOBIA PUBLIE UNE MISE À JOUR SUR LES PROGRÈS RÉALISÉS AVEC LE COMPOSÉ
ENB-0040, THÉRAPIE PAR REMPLACEMENT ENZYMATIQUE POUR LE TRAITEMENT DE
L'HYPOPHOSPHATASIE QUI CIBLE L'ENZYME AUX TISSUS OSSEUX
- Nature du brevet de médicament délivré
pour un traitement de recherche -
- Les données des essais cliniques de phase II seront présentées
lors de congrès scientifiques qui se tiendront prochainement-
MONTRÉAL, le 8 sept. /CNW Telbec/ - Enobia Pharma a publié aujourd'hui une mise à jour sur les principaux développements de l'ensemble de ses activités visant à mettre au point le composé ENB-0040 (asfotase alfa), thérapie expérimentale de remplacement enzymatique pour le traitement de l'hypophosphatasie (HPP), qui cible l'enzyme aux tissus osseux. L'hypophosphatasie est une maladie métabolique des os héréditaire rare, parfois mortelle, affectant des personnes de tout âge.
Enobia a annoncé aujourd'hui qu'elle s'était vu émettre, aux États-Unis, le brevet no 7 763 712 B2, qui lui offre une solide protection de la propriété intellectuelle relative au ciblage de la phosphatase alcaline aux os. La couverture offerte par ce brevet s'applique également aux méthodes utilisées pour traiter l'hypophosphatasie. Ce brevet devrait être en vigueur jusqu'en 2026.
Enobia s'est également vu décerner le prix Henning Anderson du meilleur résumé des données relatives aux essais cliniques soumis en vue du prochain congrès de la Société européenne d'endocrinologie pédiatrique (ESPE). La Société va présenter le 24 septembre prochain, au congrès annuel de l'ESPE, qui se tiendra à Prague, en République tchèque, de nouvelles données sur les essais cliniques de phase II, actuellement en cours, réalisés avec le composé ENB-0040 sur de jeunes patients atteint d'hypophosphatasie. Elles seront également présentées le 16 octobre prochain, au congrès annuel de l'American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR), qui aura lieu à Toronto. Ces données viennent renforcer les conclusions préliminaires positives présentées en juin dernier au 92e congrès annuel de l'Endocrine Society (ENDO).
Par ailleurs, des chercheurs vont présenter le 3 novembre prochain, à l'American Society of Human Genetics (ASHG) à Washington DC, de nouvelles données sur les essais cliniques de phase II réalisés avec le composé ENB-0040.Ces données s'inscrivent dans la foulée des résultats positifs présentés au congrès de l'American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) en 2009, qui ont démontré qu'après six mois de traitement avec le composé ENB-0040, la majorité des patients affichaient une nette amélioration de la minéralisation osseuse, une correction des manifestations squelettiques, une meilleure fonction respiratoire et une amélioration du développement moteur.
Enobia a également annoncé le début du traitement du premier patient dans le cadre de ses essais cliniques réalisés sur des adolescents et sur des adultes atteints d'hypophosphatasie. Ces essais cliniques, qui s'échelonneront sur une période de six mois et qui viseront 18 patients, permettront de comparer l'innocuité et l'efficacité de deux doses différentes du composé ENB-0040 administré à un groupe témoin.
« Nous continuons de progresser dans tous les aspects de notre programme de développement clinique; nous axons encore l'essentiel de nos activités sur nos essais cliniques, car notre objectif est de mettre le plus vite possible le composé ENB-0040 à la disposition des patients de tout âge atteints d'hypophosphatasie, a déclaré le président et chef de la direction d'Enobia, M. Robert Heft, Ph. D. Nous sommes très encouragés par les résultats que nous avons observés à ce jour dans les essais cliniques de phase II, actuellement en cours; nous avons hâte de partager au cours des mois à venir ces données avec le milieu de la recherche clinique. »
À propos de l'hypophosphatasie
L'hypophosphatasie est une maladie métabolique des os héréditaire rare, parfois mortelle. Les patients atteints de cette maladie ont des niveaux anormalement bas d'une forme tissu-non-spécifique de la phosphatase alcaline (TNSALP), qui est un régulateur essentiel de la minéralisation osseuse, ce qui entraîne le rachitisme chez le nourrisson et chez l'enfant, et l'ostéomalacie (ramollissement des os, attribuable à un défaut de la minéralisation des os) chez l'adulte. La gravité de la maladie est inversement proportionnelle à l'âge auquel apparaissent les premiers symptômes. Les symptômes cliniques sont différents d'un patient à l'autre. La gravité clinique va de la forme périnatale ou infantile grave, s'accompagnant d'hypominéralisation squelettique prononcée et de troubles respiratoires, causant souvent la mort, à une forme d'ostéomalacie débilitante chez l'adulte.
Dans la forme infantile de la maladie, les enfants peuvent sembler normaux à la naissance, mais développent des symptômes graves au cours des six premiers mois de leur existence. Ces symptômes peuvent inclure un retard staturo-pondéral, de l'insuffisance respiratoire, des fractures et des convulsions. Les radiographies démontrent entre autres une hypominéralisation et un rachitisme généralisés. Le taux de mortalité chez ces patients peut atteindre 50 pour cent au cours de la première année. Dans la forme infantile de la maladie, les patients présentent divers degrés d'hypominéralisation, du rachitisme, une petite taille, de l'ostéalgie, de la faiblesse musculaire, du retard dans le développement moteur et la perte précoce des dents de lait; les patients peuvent aussi subir des fractures fréquentes, qui guérissent mal. Chez l'adulte, la forme sous-jacente d'ostéomalacie entraîne des fractures pathologiques qui, dans certains cas, réduisent la mobilité et entraînent souvent une forme d'ostéalgie débilitante.
À propos du composé ENB-0040
Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour l'hypophosphatasie, maladie héréditaire rare qui se caractérise principalement par un déficit de la minéralisation des os, attribuable à un déficit d'une forme de tissu-non-spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP). Le composé ENB-0040, qui est une drogue expérimentale utilisée pour le traitement de l'hypophosphatasie, est une thérapie par remplacement enzymatique administrée par voie sous-cutanée qui inclut le domaine catalytique d'une forme de tissu-non-spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP) fusionné avec un peptide breveté, utilisé pour cibler l'enzyme aux os. Le ENB-0040 est conçu pour cibler directement la TNSALP aux os, afin de corriger le déficit enzymatique, ce qui pourrait entraîner la restauration du processus de minéralisation osseuse normal. Le ENB-0040, qui a reçu en 2008 la désignation de médicament orphelin aux États-Unis ainsi qu'au sein de l'Union européenne et qui, en 2009, a été désigné pour une procédure d'examen accéléré, en est actuellement aux essais cliniques de phase II.
À propos d'Enobia Pharma inc.
Enobia Pharma inc. est une société fermée établie à Montréal, dont la mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves pour lesquelles il n'existe actuellement aucune pharmacothérapie approuvée. Le composé ENB 0040, qui est une drogue expérimentale destinée au traitement de l'hypophosphatasie, est le principal programme de la Société. Pour des renseignements complémentaires, visitez le site www.enobia.com.
Renseignements: Renseignements:
Julie Anne Smith
Vice-présidente et chef de la direction commerciale
Enobia Pharma inc.
(514) 596-2901 (poste 214)
Médias
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