Des enfants et des adultes atteints d'une maladie extrêmement rare exhortent les gouvernements à financer des médicaments d'une importance vitale

- Une étude internationale dont les résultats ont paru dans une publication médicale de premier plan souligne l'efficacité de Soliris® -

TORONTO, le 25 juill. 2013 /CNW/ - Il y a à peine quelques mois, une poignée de Canadiennes et de Canadiens atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) se réjouissait de l'approbation de Soliris® (éculizumab) pour le traitement d'une autre maladie extrêmement rare mettant leur vie en danger. Aujourd'hui, ces mêmes patients - environ une soixantaine d'enfants et d'adultes canadiens - craignent désormais que l'accès à ce traitement salvateur soit retardé ou restreint à la suite d'une recommandation émise par le Programme commun d'évaluation des médicaments (PCEM) au sujet des régimes d'assurance médicaments provinciaux et territoriaux, les enjoignant à ne pas rembourser le coût du médicament.

Soliris® est le premier et le seul traitement pharmaceutique à être approuvé pour la prise en charge du SHUa chez les enfants et les adultes. Il est salué par les spécialistes du monde entier comme une avancée déterminante au chapitre du traitement de cette maladie. Il a été démontré que ce produit permettait d'améliorer nettement la santé et la qualité de vie des patients atteintsi. Lors d'études cliniques, il a été aussi démontré que Soliris® était efficace pour la prévention des lésions des vaisseaux sanguins et des problèmes de coagulation,ii,iii entraînant ainsi une rémission et une amélioration importante de la fonction rénaleiv,v. Soliris® a également permis aux patients de mettre fin à la dialyse et à l'échange plasmatiquei. 

« Avant de prendre Soliris®, je ressentais une faiblesse extrême, une fatigue constante, j'avais des problèmes cardiaques et des réactions aux fréquents échanges plasmatiques qui mettaient ma vie en danger. Tout cela m'empêchait de travailler et de subvenir aux besoins de ma famille - une situation très pénible avec laquelle n'importe qui aurait beaucoup de mal à composer, confie Brian Tjepkema, d'Abbottsford, en Colombie-Britannique, qui a reçu un diagnostic de SHUa en 2010. Je prends Soliris® depuis un an et je ne vis plus avec cette peur constante de succomber à un AVC. Mon état de santé est quasiment revenu à la normale. Je suis très heureux de pouvoir être à nouveau le mari et le papa que j'ai toujours su que je pouvais être. »

Des données probantes récemment publiées à l'échelle internationale démontrent l'efficacité de Soliris®
Selon les résultats récemment publiés d'une étude clinique codirigée par un des plus grands spécialistes en matière du SHUa, mondialement reconnu, le DChristoph Licht, ainsi que le corpus existant de données sur Soliris®, ce traitement offre non seulement la possibilité de sauver la vie d'enfants et d'adultes atteints de cette maladie, mais il permet aussi d'améliorer la qualité de vie liée à la santé. Toujours selon cette étude internationale,vi publiée dans le New England Journal of Medicine en juin 2013, Soliris® a permis d'assurer une reprise du contrôle d'une partie du système immunitaire des patients connu sous le nom de système du complément. Cependant, le traitement traditionnel par perfusion de plasma/échange ne confère à lui seul qu'une maîtrise partielle. Les patients ayant participé à cette étude et ayant été traités avec du éculizumab ont pu cesser les perfusions/échanges plasmatiques, les perfusions de plasma et la dialyse. Les résultats ont également démontré que Soliris® améliorait la fonction rénale, réduisait les lésions au niveau des vaisseaux sanguins en plus de réduire les risques de caillots sanguins.

« Pour la première fois, nous sommes en mesure d'offrir un traitement dont l'efficacité a été démontrée contre le SHUa qui cible directement et efficacement la cause sous-jacente de cette maladie dévastatrice. Ce traitement peut se révéler salutaire pour les patients, affirme le DChristoph Licht, professeur agrégé de pédiatrie au service de néphrologie du Hospital for Sick Children, Toronto, et conseiller médical pour SHUa Canada. Mes collègues de partout dans le monde et moi sommes d'avis que Soliris® est une option thérapeutique essentielle pouvant avoir des répercussions positives sur la vie des patients.»

Les familles espèrent que les organismes payeurs que sont les régimes de soins de santé ne s'arrêteront pas aux recommandations du PCEM
Soliris® a d'abord été approuvé au Canada en 2009 pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), une maladie sanguine extrêmement rare. Malgré l'émission d'une recommandation négative de la part du PCEM, ce médicament est désormais accessible aux patients de partout au pays par l'entremise des régimes d'assurance publics et privés. Des familles, comme les DeBortoli de Vaughan, en Ontario, sont actuellement témoins des bienfaits de Soliris® dans la vie de leur fils Joshua, maintenant âgé de 11 ans. Cependant, elles ne peuvent que garder espoir que les régimes d'assurance provinciaux et territoriaux prendront leurs décisions de financement à la lumière des conseils des spécialistes du SHUa et de la validité des données cliniques plutôt que du processus d'examen mal conçu qui empêche les patients d'avoir rapidement accès à des médicaments pouvant traiter des maladies rares.

« Ce que nous redoutons, c'est que la vie des patients soit inutilement mise en danger en raison des délais de financement. Nous savons à quel point notre fils a eu de la chance d'être traité avec Soliris® au moment opportun, et cela nous attriste énormément de penser que d'autres enfants et d'autres adultes ne pourraient être aussi chanceux, mentionne Sonia DeBortoli, membre du conseil d'administration de SHUa Canada. Néanmoins, nous devons demeurer optimistes et garder espoir que les gouvernements ne s'arrêteront pas aux recommandations du PCEM et qu'ils agiront avec diligence afin de permettre aux patients atteints du SHUa d'avoir accès à ce traitement salvateur financé à même les fonds publics afin que cessent les décès et les amputations au sein de ce groupe de patients. »

À propos du SHUa
Le SHUa est une maladie chronique héréditaire très rare pouvant menacer le pronostic vital des personnes atteintes. Cette maladie est caractérisée par la perte de contrôle et l'activité continuelle d'une partie du système immunitaire (connu sous le nom du système du complément). En conséquence, le système immunitaire attaque les cellules non saines et saines de l'organisme, ce qui peut endommager les vaisseaux sanguins, nuire à la coagulationvii,viii et entraîner progressivement des lésions aux principaux organes et ainsi provoquer une crise cardiaque, un AVC, de l'insuffisance rénale et le décès, ultimement, chez les personnes atteintesiv.

La prise en charge du SHUa était fondée sur la perfusion de plasma et l'échange plasmatique, traitements qui ont permis d'obtenir divers résultatsv. Ces traitements dispensés à vie sont coûteux, douloureux et énergivores, en plus de n'avoir ni fait l'objet d'études ni été approuvés comme traitement contre le SHUaix. Si un patient souffre déjà d'insuffisance rénale attribuable au SHUa, il doit se soumettre à une dialyse, bien qu'il ne s'agisse pas d'un traitement curatifx. Au cours de l'année suivant le diagnostic, plus de la moitié des patients atteints du SHUa devront recourir à la dialyse, auront des lésions rénales permanentes ou mourrontix. La majorité des patients verra la maladie évoluer vers le stade terminal dans les trois ans suivant le diagnosticxi,xii.

À propos du groupe SHUa Canada
SHUa Canada a été créé en novembre 2012. L'organisme s'est donné comme mission de soutenir les patients et les familles aux prises avec le syndrome hémolytique et urémique atypique. En plus de former une communauté regroupant les Canadiennes et les Canadiens atteints du SHUa, le groupe s'efforce de sensibiliser la population à l'égard du SHUa et de la renseigner à ce sujet. De plus, le groupe SHUa Canada veille à promouvoir les meilleurs soins et traitements rendus possibles pour les patients. Pour en savoir plus, visitez le site www.ahuscanada.org.

Références
i Kim, J., Waller, S. et Reid, C., « Clinical Report: Eculizumab in atypical haemolytic-uraemic syndrome allows cessation of plasma exchange and dialysis », Clin Kidney J., 0, 2012, p. 1-3.

ii Legendre, C., Babu, S., Furman, R. et coll., « Safety and Efficacy of Eculizumab in aHUS Patients Resistant to Plasma Therapy: Interim Analysis from a Phase 2 Trial », résumé présenté lors du 43e congrès annuel de l'American Society of Nephrology, à Denver, au Colorado (É.-U.), du 16 au 21 novembre 2010.

iii Muus, P., Legendre, C., Douglas, K. et coll., « Safety and Efficacy of Eculizumab in aHUS Patients on Chronic Plasma Therapy: Interim Analysis of a Phase 2 Trial », résumé présenté lors du 43e congrès annuel de l'American Society of Nephrology, à Denver, au Colorado (É.-U.), du 16 au 21 novembre 2010.

iv Noris, M. et Remuzzi, G. Article de synthèse : « Atypical Hemolytic-Uremic Syndrome », N Engl J Med, 361, 2009, p. 1676-1687.

v Mache, C., Acham-Roschitz, B., Frémeaux-Bacchi, V. et coll., « Complement Inhibitor Eculizumab in Atypical Hemolytic Uremic Syndrome », Clin J Am Soc Nephrol., 4, 2009, p. 1312-1316.

vi Legendre, C.M., Licht, C., Muus, P. et coll., « Terminal Complement Inhibitor Eculizumab in Atypical Hemolytic-Uremic Syndrome », N Engl J Med, 368, 2013, p. 2169-2181.

vii Benz, K. et Amann, K., « Thrombotic microangiopathy: new insights », Curr Opin Nephrol Hypertens, 19(3), 2010, p. 242-247.

viii Tsai, H,M., « The molecular biology of thrombotic microangiopathy », Kidney Int, 70(1), juillet 2006, p. 16-23.

ix Caprioli, J., Noris, M., Brioschi, S. et coll., « Genetics of HUS: the impact of MCP, CFH, and IF mutations on clinical presentation, response to treatment, and outcome », Blood, 108, 2006, p. 1267-1279.

x La Fondation canadienne du rein, Dialyse. [En ligne], http://www.kidney.ca/page.aspx?pid=337, consulté le 1er mars 2013.

xi Noris, M., Caprioli, J., Bresin, E. et coll., « Relative role of genetic complement abnormalities in sporadic and familial aHUS and their impact on clinical phenotype », Clin J Am Soc Nephrol, 5, 2010, p. 1844-1859.

xii Kavanagh, D. et Goodship, T., « Atypical Hemolytic Uremic Syndrome », Genetic Basis, and Clinical Manifestations. Acquired Hematopoietic Disordrers: Complement-Mediated Blood Disorders », Hematology, 2011, p. 15-20.

SOURCE : aHUS Canada

Renseignements :

Beth Daniher
Cohn & Wolfe
416 924-5700, poste 4070
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