BioMarin soumet une demande d'évaluation prioritaire à Santé Canada pour VIMIZIM(MD) (élosulfase alpha), un nouveau médicament pour le traitement du syndrome de Morquio de type A

S'il est approuvé, ce médicament serait le premier traitement offert aux Canadiennes et aux Canadiens aux prises avec cette maladie génétique du métabolisme extrêmement rare

TORONTO, le 4 déc. 2013 /CNW/ - BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) a annoncé aujourd'hui qu'elle a soumis une présentation de drogue nouvelle (PDN) et demandé le statut d'évaluation prioritaire pour VIMIZIMMD (élosulfase alpha). VIMIZIMMD est un traitement enzymatique substitutif expérimental destiné aux patients atteints du syndrome de Morquio de type A, une maladie de surcharge lysosomale que l'on appelle aussi mucopolysaccharidose de type IV-A (MPS IV de type A). L'approbation de VIMIZIM en ferait le premier traitement pharmacologique offert aux Canadiennes et aux Canadiens aux prises avec cette maladie génétique rare du métabolisme.

« Le syndrome de Morquio de type A est une maladie extrêmement rare, qui limite considérablement la qualité et la durée de vie des personnes qui en sont atteintes. Jusqu'à tout récemment, les traitements offerts agissaient sur les symptômes et non pas sur l'évolution de la maladie, comme c'est le cas pour VIMIZIM », a déclaré le Dr John Mitchell, pédiatre endocrinologue à l'Hôpital de Montréal pour enfants. « Je suis optimiste de voir l'impact que Vimizim peut avoir sur l'amélioration de la mobilité et de la fonction respiratoire. L'approbation potentielle de Vimizim comblerait un besoin essentiel dans le cas des patients vivant avec cette maladie, qui est sévèrement invalidante et limite grandement leur qualité de vie. »

Santé Canada accorde le statut d'évaluation prioritaire aux médicaments présentant des avancées majeures dans le traitement d'une maladie ou offrant une option thérapeutique dans les cas où aucun traitement adéquat n'existe. Le statut d'évaluation prioritaire vise à accélérer le processus d'examen réglementaire.

« Chaque jour, les Canadiennes et Canadiens vivant avec le syndrome de Morquio de type A se heurtent à des difficultés insurmontables. Nous sommes enthousiastes à l'idée que les enfants qui naissent avec cette maladie auront peut-être bientôt accès à un traitement pharmacologique », a déclaré Gail Ouellette, directrice générale du Regroupement québécois des maladies orphelines (RQMO). « Nous apprécions les efforts de BioMarin en vue d'aider les Canadiennes et les Canadiens vivant avec des maladies rares, comme le syndrome de Morquio de type A. »

« La PDN que BioMarin a soumise à Santé Canada est fondée sur les résultats obtenus lors de notre étude pivot de phase 3 qui, nous croyons, démontrent que VIMIZIM procure des bienfaits importants aux patients atteints du syndrome de Morquio », précise Hank Fuchs, M.D., médecin en chef chez BioMarin. « Avec cette soumission, BioMarin poursuit sa longue tradition en matière de développement de traitements importants, destinés à ceux qui en ont le plus besoin. »

À propos de VIMIZIM
VIMIZIM (élosulfase alpha), un traitement expérimental destiné aux patients atteints du syndrome de Morquio de type A, ou mucopolysaccharidose de type IV-A (MPS IV de type A), est actuellement évalué par la FDA. VIMIZIM est le premier et seul traitement enzymatique substitutif conçu pour cibler la cause sous-jacente du syndrome de Morquio de type A - un déficit de l'enzyme N-acétyl-galactosamine-6-sulfatase (GALNS). Le traitement enzymatique de substitution au moyen de VIMIZIM (administré par perfusion) comble le déficit en GALNS de manière à ralentir la progression des manifestations multisystémiques de la maladie. Le syndrome de Morquio de type A est une maladie rare, évolutive et fortement invalidante pour laquelle, à l'heure actuelle, il n'existe aucun traitement standard et accepté (à l'exception des interventions de soulagement).

À propos du syndrome de Morquio de type A
Les personnes atteintes de la mucopolysaccharidose de type IV-A (aussi appelée MPS IV de type A ou syndrome de Morquio de type A) ne fabriquent pas une enzyme essentielle à la dégradation et à l'élimination d'un glycosaminoglycane (mucopolysaccharide) appelé kératane sulfate. Ces glycosaminoglycanes mal dégradés s'accumulent dans l'organisme et causent des lésions progressives. Cette accumulation cause une dysplasie osseuse généralisée, une petite taille et des anomalies articulaires qui peuvent limiter la mobilité et l'endurance. La malformation du thorax nuit à la fonction respiratoire et l'hyperlaxité articulaire (articulations trop flexibles) dans le cou entraîne l'instabilité de la moelle épinière et, peut-être, la compression de celle-ci. Les autres symptômes peuvent comprendre une perte d'audition, l'opacification de la cornée et les maladies du cœur. Les premiers symptômes se manifestent souvent dans les cinq premières années de vie. Le syndrome de Morquio de type A affecte grandement la qualité de vie ainsi que la longévité des personnes atteintes.

À l'heure actuelle, le taux d'incidence du syndrome de Morquio de type A n'est pas confirmé et varie d'une population à l'autre. Selon les estimations, le taux varie de 1 cas par 200 000 naissances vivantes à 1 cas par 450 000 naissances vivantes. La prévalence estimée de la maladie est de 3 000 patients dans les pays développés.

À propos de BioMarin
BioMarin développe et commercialise des produits biopharmaceutiques novateurs pour des maladies et des troubles médicaux graves. La gamme de produits de la société comprend quatre produits homologués et de multiples candidats-médicaments aux études de développement clinique et préclinique. Parmi les produits homologués figurent Naglazyme® (galsulfase) pour la mucopolysaccharidose VI (MPS VI), un produit entièrement développé et commercialisé par BioMarin; Aldurazyme® (laronidase) pour la mucopolysaccharidose I (MPS I), un produit que BioMarin a mis au point grâce à une coentreprise à parts égales avec Genzyme Corporation; les comprimés Kuvan® (dichlorhydrate de sapropterine), un produit pour le traitement de la phénylcétonurie (PKU), mis au point en partenariat avec Merck Serono, division de Merck KGaA de Darmstadt, en Allemagne; et Firdapse® (amifampridine), un médicament homologué par la Commission européenne pour le traitement du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton. Les produits candidats comprennent VIMIZIM (N-acétyl-galactosamine-6-sulfatase), anciennement appelé GALNS, qui a réussi la phase 3 du développement clinique pour le traitement de la MPS IV de type A; PEG-PAL (lyase ammoniaque de phénylalanine recombinante pégylatée), qui est actuellement en phase 3 de sa mise au point clinique pour le traitement de la PKU; BMN 673, un inhibiteur des poly(ADP-ribose) polymérases (PARPS) présentement en phase 3 de développement clinique pour le traitement du gène BRCA, impliqué dans le cancer du sein germinal; BMN 701, une protéine hybride novatrice combinant l'alpha-glucosidase acide (GAA) et un peptide dérivé de l'insuline de facteur de croissance IGF de type 2, et présentement en phase 1/2 de son développement clinique pour le traitement de la maladie de Pompe; BMN 111, un peptide natriurétique de type C modifié qui en est à la phase 1 de son développement clinique pour le traitement de l'achondroplasie; et BMN 190, un tripeptidyl peptidase-1 recombinant humain (rhTPP1) destiné au traitement de la céroïde-lipofuscinose neuronale du nourrisson (une forme de maladie de Spielmeyer-Vogt). Pour de plus amples informations, veuillez visiter http://www.BMRN.com. Les informations sur le site Web de BioMarin ne sont pas intégrées en référence dans ce communiqué de presse.

Énoncés prospectifs
Ce communiqué de presse contient des énoncés prospectifs concernant les perspectives commerciales de BioMarin Pharmaceutical Inc., y compris, sans limitation aucune, des déclarations concernant : des attentes au sujet de la soumission de la PDN pour VIMIZIMMD auprès de Santé Canada, le résultat potentiel de l'examen réglementaire de cette soumission; et l'approbation possible de ce genre de produits candidats. Ces énoncés prospectifs sont des prédictions et sont sujets à des risques et des incertitudes tels que les résultats réels risquent de différer matériellement de ces déclarations. Ces risques et incertitudes comprennent, parmi d'autres : les résultats et le calendrier des essais cliniques en cours et prévus de ses produits candidats; la nature de toute question ou réponse de Santé Canada; la conformité de Santé Canada aux lignes directrices relatives à l'évaluation prioritaire; le contenu et le calendrier des décisions des organismes de réglementation, y compris Santé Canada; et les facteurs détaillés dans les dossiers de BioMarin déposés auprès de la Commission des valeurs mobilières, y compris, et sans aucune limitation, les facteurs contenus sous le titre « Facteurs qui risquent d'affecter les résultats futurs » du Rapport annuel 2012 de BioMarin sur formulaire 10-K et les facteurs contenus dans les rapports de BioMarin sur formulaire 8-K. Les actionnaires sont priés instamment de ne pas se fier indûment aux énoncés prospectifs, qui ne représentent la situation qu'à la date où ils sont émis. BioMarin n'est pas dans l'obligation, et refuse toute obligation, d'actualiser ou de modifier ses énoncés prospectifs quels qu'ils soient, que ce soit suite à de nouvelles informations, à des événements futurs ou autres.

VIMIZIMMD est notre marque déposée et BioMarin®, Naglazyme®, Kuvan® et Firdapse® sont des marques déposées de BioMarin Pharmaceutical Inc.

Aldurazyme® est une marque déposée de BioMarin/Genzyme LLC.

SOURCE : BioMarin

Renseignements :

Yvanca Lévy
Cohn & Wolfe
514 845-7037
yvanca.levy@cohnwolfe.ca

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BioMarin

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