Akcea et Ionis annoncent le dépôt d'une demande d'autorisation de mise en marché pour le Volanesorsen à l'Agence européenne des médicaments

CAMBRIDGE, MA et CARLSBAD, CA, le 31 juill. 2017 /CNW/ - Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ : AKCA) et Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : IONS) ont annoncé aujourd'hui qu'une demande d'autorisation de mise en marché (AMM) a été déposée auprès de l'Agence européenne des médicaments (AEM) pour le volanesorsen utilisé dans le traitement des patients atteints d'hyperchylomicronémie familiale. Le volanesorsen, un produit de la technologie antisens brevetée d'Ionis, a été découvert par Ionis et développé conjointement par Ionis et Akcea, et si la demande est approuvée, il sera mis en marché par Akcea.

« La demande d'autorisation de mise en marché déposée auprès de l'Agence européenne des médicaments pour le volanesorsen est une étape critique pour Akcea. Le dépôt de cette demande nous rapproche un peu plus de notre objectif d'offrir aux médecins et aux patients un traitement pour une maladie dont les manifestations sont nombreuses, graves, quotidiennes et chroniques », indique Paula Soteropoulos, présidente et chef de la direction d'Akcea. « Nous avons eu des échanges productifs avec les organismes de règlementation de l'Union européenne, des États-Unis, et du Canada, et nous prévoyons déposer des demandes d'autorisation auprès des organismes de règlementation américains et canadiens en septembre. De plus, Akcea poursuit l'assemblée de son organisation et de son infrastructure pour assurer la mise en marché mondiale du volanesorsen. »

L'hyperchylomicronémie familiale est un trouble génétique grave et rare caractérisé par des taux extrêmement élevés de triglycérides et par des pancréatites récurrentes, potentiellement mortelles, que les patients risquent de subir. L'organisme des personnes atteintes d'hyperchylomicronémie familiale est incapable de décomposer les grosses particules de lipoprotéines riches en triglycérides, appelées chylomicrons, en raison d'une carence de la lipoprotéine lipase, une enzyme qui aide à décomposer les triglycérides. Il n'existe aucun traitement efficace.

« Les patients atteints d'hyperchylomicronémie familiale ont besoin de nouveaux traitements qui peuvent abaisser de façon importante leur taux très élevé de triglycérides. Comme leur taux de triglycérides est extrêmement élevé, ces patients souffrent quotidiennement de symptômes chroniques et ils présentent un risque accru de morbidité et de mortalité, dû principalement aux crises récurrentes de pancréatite », explique le Dr Marcello Arca, chef de l'unité des lipides et de l'athérosclérose de l'Hôpital universitaire Policlinico Umberto I. « Si je me fie aux résultats positifs du programme de phase 3 pour le volanesorsen, je suis encouragé de constater que pour la première fois, ces patients pourraient avoir accès à un nouveau traitement qui pourrait les aider à obtenir la baisse des triglycérides dont ils ont besoin pour diminuer le fardeau de leur maladie et réduire les risques de pancréatite. »

« Akcea a fait preuve d'un engagement sans précédent pour appuyer les patients et trouver un traitement pour cette condition débilitante. Grâce au travail réalisé, les patients européens atteints d'hyperchylomicronémie familiale, leurs familles et leurs médecins peuvent avoir espoir qu'ils auront bientôt à leur disposition un traitement efficace qui leur permettra d'alléger le fardeau que représente l'hyperchylomicronémie familiale. Le fait de travailler avec un partenaire solidaire comme Akcea est un avantage, et nous apprécions également la persévérance de notre communauté qui n'a de cesse de trouver un traitement efficace », ajoute Jill Prawer, fondatrice et présidente, LPLD Alliance.

À PROPOS DU PROGRAMME CLINIQUE POUR LE VOLANESORSEN

Le dépôt de la demande pour autoriser la mise en marché du volanesorsen pour le traitement de l'hyperchylomicronémie familiale est basé sur des données obtenues lors des études de phase 3 APPROACH et COMPASS. Lors de l'étude de base APPROACH, une étude aléatoire d'un an contrôlée par placébo et réalisée auprès de 66 patients atteints d'hyperchylomicronémie familiale (taux moyen de triglycérides entrants chez les patients participant à l'étude de 2 209 mg/dL ou 25,0 mmol/L), le paramètre principal de l'étude, qui était la réduction des triglycérides, a été atteint après trois mois, avec une baisse moyenne des triglycérides de 77 %. Cela s'est traduit par une baisse moyenne absolue des triglycérides de 1 712 mg/dL (19,3 mmol/L) chez les patients traités avec le volanesorsen, comparativement à une augmentation de 18 % chez les patients ayant reçu un placébo, ou une efficacité de traitement de - 94 %. De plus, 50 % des patients traités ont obtenu des taux de triglycérides de moins de 500 mg/dL (5,6 mmol/L), un seuil reconnu pour le risque accru de pancréatite. De plus, durant l'étude APPROACH, le traitement au volanesorsen a été associé à une diminution nettement plus importante statistiquement de crises de pancréatite au sein du groupe de patients ayant une incidence plus élevée de pancréatite avant le début de l'étude, et à une réduction des douleurs abdominales chez les patients dont la douleur était le symptôme prédominant avant le traitement.

Lors de l'étude COMPASS, une étude aléatoire contrôlée par placébo d'une durée de six mois réalisée auprès de 113 patients avec des taux de triglycérides extrêmement élevés (>500 mg/dL), le paramètre principal de l'étude, qui était la réduction des triglycérides après trois mois, a également été atteint avec une baisse moyenne des triglycérides de 71 %. Durant l'étude COMPASS, le traitement au volanesorsen a été associé à une diminution nettement plus importante statistiquement de crises de pancréatite.

Au cours de ces études, l'effet indésirable le plus fréquent observé chez les patients traités au volanesorsen était une réaction habituellement bénigne au site d'injection. Une baisse de la numération plaquettaire a été observée chez plusieurs patients. Cette baisse des plaquettes n'était pas significative sur le plan clinique et elle a été bien gérée avec un ajustement et un contrôle de la posologie. Cinq patients ont abandonné l'étude APPROACH en raison d'une baisse de la numération plaquettaire, dont deux qui ont eu une baisse très importante. Quatre patients ont abandonné à cause d'autres effets secondaires non graves.

Akcea et Ionis poursuivent l'étude BROADEN, une étude clinique de phase 3 réalisée auprès de patients atteints d'hyperchylomicronémie familiale et qui accepte encore des patients, et les premières données devraient être disponibles en 2019. Akcea a l'intention de déposer une demande d'autorisation de mise en marché pour le volanesorsen comme traitement pour l'hyperchylomicronémie familiale en 2019 si les résultats de l'étude BROADEN sont positifs. Les organismes de règlementation américains et européens ont accordé au volanesorsen le statut de médicament orphelin pour le traitement des patients atteints d'hyperchylomicronémie familiale. Le volanesorsen a également reçu le statut de médicament orphelin en Europe pour le traitement de la lipodystrophie partielle familiale.

À PROPOS DU VOLANESORSEN, DE L'HYPERCHYLOMICRONÉMIE FAMILIALE ET DE LA LIPODYSTROPHIE PARTIELLE FAMILIALE

Le volanesorsen, un produit de la technologie antisens brevetée d'Ionis,  est un médicament en développement pour deux troubles métaboliques rares : l'hyperchylomicronémie familiale et la lipodystrophie partielle familiale. Le volanesorsen est conçu pour diminuer la production d'ApoC-III, une protéine produite dans le foie qui joue un rôle important dans la régulation des triglycérides plasmatiques et qui pourrait également affecter d'autres paramètres métaboliques.

L'hyperchylomicronémie familiale est un trouble génétique grave et rare caractérisé par des taux extrêmement élevés de triglycérides et par le risque pour les patients de pancréatite récurrente, potentiellement mortelle. L'organisme des personnes atteintes d'hyperchylomicronémie familiale est incapable de décomposer les grosses particules de lipoprotéines riches en triglycérides, appelées chylomicrons, en raison d'une carence de la lipoprotéine lipase, une enzyme qui aide à décomposer les triglycérides. Il n'existe aucun traitement efficace. Pour des renseignements supplémentaires sur l'hyperchylomicronémie familiale, consultez le site www.fcsfocus.com, celui de la FCS Foundation à www.livingwithfcs.org et celui de la  LPLD Alliance à www.lpldalliance.org.

La lipodystrophie partielle familiale est un trouble métabolique grave et rare caractérisé par une incapacité du corps à emmagasiner les graisses aux endroits normaux. Cette condition entraine des niveaux élevés de triglycérides sanguins, une répartition anormale des graisses autour et dans les organes, comme le foie et le cœur, et une multitude d'anomalies métaboliques, y compris une résistance grave à l'insuline. Les personnes atteintes de lipodystrophie partielle familiale sont davantage à risque de subir une pancréatite aiguë en plus de devoir composer avec des conséquences progressives à long terme, comme la cardiomyopathie prématurée, l'athérosclérose et l'hépatopathie. Pour obtenir des renseignements supplémentaires sur la lipodystrophie partielle familiale, consultez le site de Lipodystrophy United à www.lipodystrophyunited.org.

À PROPOS D'AKCEA THERAPEUTICS

Akcea Therapeutics, une filiale en propriété exclusive d'Ionis Pharmaceuticals, est une société biopharmaceutique axée sur le développement et la commercialisation de médicaments pour traiter les patients atteints de maladies cardiométaboliques graves causés par des troubles du métabolisme des lipides. Akcea fait progresser une gamme mature de quatre nouveaux médicaments ayant le potentiel de traiter plusieurs maladies, incluant le volanesorsen, AKCEA-APO(a)-LRx, AKCEA-ANGPTL3-LRx et AKCEA-APOCIII-LRx. Les quatre médicaments ont été découverts et codéveloppés par Ionis, un chef de file en matière de traitements antisens, et basés sur la technologie antisens brevetée d'Ionis. Le médicament le plus avancé de la gamme, le volanesorsen, est actuellement en cours d'examen par les autorités règlementaires de l'UE pour le traitement de l'hyperchylomicronémie familiale, et est présentement en phase 3 de développement clinique pour le traitement de la lipodystrophie partielle familiale. Akcea poursuit l'assemblée de son infrastructure pour assurer la mise en marché mondiale de ses médicaments en ciblant les spécialistes des maladies lipidiques comme premier point de contact. Les bureaux d'Akcea sont situés à Cambridge au Massachusetts. Pour en savoir davantage au sujet d'Akcea, consultez le site www.akceatx.com.

À PROPOS D'IONIS PHARMACEUTICALS

Ionis est le chef de file en matière de recherche et le développement de médicaments ciblant l'ARN qui s'est donné comme mission de développer des médicaments pour les patients qui ont d'importants besoins médicaux non comblés, comme les patients atteints de maladies graves et rares. Grâce à sa technologie antisens brevetée, Ionis a créé une gamme importante de médicaments qui sont les premiers ou les meilleurs de leur classe thérapeutique dont plus de trois douzaines sont en phase de développement. SPINRAZA® (nusinersen) a été approuvé aux États-Unis, en Europe, au Japon et au Canada pour le traitement de l'amyotrophie spinale. Biogen assure la commercialisation de SPINRAZA. Parmi les médicaments pour lesquels les études de phase 3 ont été complétées avec succès on retrouve l'inotersen (IONIS-TTRRx) un médicament antisens qu'Ionis développe avec GSK pour traiter les patients atteints de toutes les formes d'amylose de la transthyrétine, et le volanesorsen, un médicament antisens découvert par Ionis et développé conjointement avec Akcea Therapeutics pour traiter les patients atteints soit d'hyperchylomicronémie familiale ou de lipodystrophie partielle familiale. Akcea, une filiale d'Ionis, est une société biopharmaceutique axée sur le développement et la commercialisation de médicaments pour traiter les patients atteints de maladies cardiométaboliques graves causées par des troubles du métabolisme des lipides. S'il est approuvé, le volanesorsen sera commercialisé par Akcea, la filiale d'Ionis. Ces deux médicaments, l'inotersen et le volanesorsen, sont présentement en phase de dépôt règlementaire pour l'autorisation de la mise en marché. Les médicaments et technologies d'Ionis jouissent d'une protection particulière grâce à ses brevets. Pour des informations supplémentaires au sujet d'Ionis, consultez le site www.ionispharma.com.

ÉNONCÉS PRÉVISIONNELS D'AKCEA

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prévisionnels concernant les activités d'Akcea Therapeutics, Inc., ainsi que le potentiel thérapeutique et commercial du volanesorsen et d'autres produits en développement. Tout énoncé décrivant les objectifs, les attentes, les projections financières ou autres, les intentions ou les croyances d'Akcea est un énoncé prévisionnel et doit être considéré comme un énoncé à risque. Ces énoncés sont assujettis à certains risques et incertitudes, en particulier ceux inhérents au processus de découverte, de développement et de commercialisation de médicaments qui sont sécuritaires et efficaces pour une utilisation comme thérapeutique humaine et ceux qui portent sur l'effort de créer une société qui commercialise de tels médicaments. Les énoncés prévisionnels d'Akcea comportent également des hypothèses qui, si elles ne se matérialisent pas ou ne se révèlent pas exactes, pourraient faire en sorte que ses résultats diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces énoncés prévisionnels. Bien que les énoncés prévisionnels d'Akcea reflètent le jugement exercé de bonne foi par sa direction, ces énoncés sont basés uniquement sur des faits et des facteurs connus actuellement d'Akcea. Par conséquent, le lecteur est prié de ne pas se fier indument à ces énoncés prévisionnels. Ces risques et d'autres concernant les programmes d'Akcea sont décrits de façon plus détaillée dans le prospectus définitif dans le cadre de son premier appel public à l'épargne qui a été déposé auprès de la SEC.

ÉNONCÉS PRÉVISIONNELS D'IONIS

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prévisionnels concernant les activités d'Ionis Pharmaceuticals, Inc., ainsi que le potentiel thérapeutique et commercial du volanesorsen et d'autres produits en développement. Tout énoncé décrivant les objectifs, les attentes, les projections financières ou autres, les intentions ou les croyances d'Ionis est un énoncé prévisionnel et doit être considéré comme un énoncé à risque. Ces énoncés sont assujettis à certains risques et incertitudes, en particulier ceux inhérents au processus de découverte, de développement et de commercialisation de médicaments qui sont sécuritaires et efficaces pour une utilisation comme thérapeutique humaine et ceux qui portent sur l'effort de créer une société qui commercialise de tels médicaments. Les énoncés prévisionnels d'Ionis comportent également des hypothèses qui, si elles ne se matérialisent pas ou ne se révèlent pas exactes, pourraient faire en sorte que ses résultats diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces énoncés prévisionnels. Bien que les énoncés prévisionnels d'Ionis reflètent le jugement exercé de bonne foi par sa direction, ces énoncés sont basés uniquement sur des faits et des facteurs connus actuellement d'Ionis. Par conséquent, le lecteur est prié de ne pas se fier indument à ces énoncés prévisionnels. Ces risques et d'autres concernant les programmes d'Ionis sont décrits de façon plus détaillée dans le rapport annuel d'Ionis Pharmaceuticals, Inc. sur le formulaire 10-K pour l'exercice terminé le 31 décembre 2016, et dans le rapport trimestriel le plus récent sur le formulaire 10-Q, qui ont été déposés auprès de la SEC. Il est possible d'obtenir des exemplaires de ces formulaires et d'autres documents en s'adressant à la Société.

Dans ce communiqué de presse, sauf si le contexte exige une interprétation contraire, « Ionis », « Akcea », « Société», « nous », « notre », et « nos » font référence à Ionis Pharmaceuticals ou à Akcea Therapeutics.

Ionis PharmaceuticalsMD est une marque déposée d'Ionis Pharmaceuticals, Inc.  Akcea TherapeuticsMD est une marque déposée d'Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZAMD est une marque déposée de Biogen.

Liens connexes

http://akceatx.com
http://www.ionispharma.com

Pour consulter le texte original : http://www.prnewswire.com/news-releases/akcea-and-ionis-announce-submission-of-marketing-authorization-application-for-volanesorsen-to-the-european-medicines-agency-300495001.html

SOURCE Akcea Therapeutics

Renseignements : D. Wade Walke, Ph.D., vice-président, communications d'entreprise et relations avec les investisseurs, 760 603-2741; Alissa Santa Maria, directrice adjointe, développement de l'entreprise, 760 603-2643; Jennifer Capuzelo, directrice adjointe, communications d'entreprise et relations avec les investisseurs, 760 603-2606

Profil de l'entreprise

Akcea Therapeutics

Renseignements sur cet organisme


FORFAITS PERSONNALISÉS

Jetez un coup d’œil sur nos forfaits personnalisés ou créez le vôtre selon vos besoins de communication particuliers.

Commencez dès aujourd'hui .

ADHÉSION À CNW

Remplissez un formulaire d'adhésion à CNW ou communiquez avec nous au 1-877-269-7890.

RENSEIGNEZ-VOUS SUR LES SERVICES DE CNW

Demandez plus d'informations sur les produits et services de CNW ou communiquez avec nous au 1‑877-269-7890.